A Single-center, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Phase 1 Study to Evaluate the Effect of a Single-dose of JMKX003142 on QTc Intervals in Healthy Participants
The primary objective of this study is to assess the effect of a therapeutic and supratherapeutic oral dose of JMKX003142 on the corrected cardiac QT interval relative to a placebo in healthy participants
A Study to Evaluate the Mass Balance and Absolute Bioavailability of [14C]JMKX003142 in Healthy Male Participants
A phase 1 healthy volunteer study to assess the excretion and metabolism as well as the absolute bioavailability of oral JMKX003142. The study will be conducted in two parts: Part 1 to assess the mass balance of JMKX003142 using orally administered radiolabelled JMKX003142; part 2 will assess the absolute bioavailability using JMKX003142 and radiolabelled JMKX003142 as intravenous and oral forms
评价JMKX003142片与胺碘酮片、非布司他片在中国健康成年受试者中药物-药物相互作用的单中心、非随机、开放、自身对照的Ⅰ期临床试验
主要目的：在健康受试者中评价胺碘酮片对JMKX003142 片PK的影响；在健康受试者中评价JMKX003142片与非布司他片PK的相互影响。
次要目的：在健康受试者中评价JMKX003142片对胺碘酮片PK的影响；在健康受试者中评价JMKX003142与胺碘酮片联用的安全性；在健康受试者中评价JMKX003142片与非布司他片联用的安全性。
100 项与 JMKX-003142 相关的临床结果
100 项与 JMKX-003142 相关的转化医学
100 项与 JMKX-003142 相关的专利（医药）
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项与 JMKX-003142 相关的新闻（医药）常染色体显性多囊肾（ADPKD）是一种常见的遗传性肾脏疾病，以肾脏多发囊肿为核心特征，随病情进展会逐渐损伤肾功能，严重影响患者生活质量，困扰着全球无数家庭。药物治疗以延缓疾病进展为主，最近，从小分子靶向药到前沿的基因疗法，多囊森病的治疗药物研发不断取得突破，为每一位患者带来了希望。
托伐普坦（Tolvaptan）是一种口服的血管升压素V2受体拮抗剂，属于新型利尿剂，可抑制肾小管囊壁上促生长的抗利尿激素（ADH）信号，从而减缓囊肿体积增大和肾功能下降。目前，托伐普坦是在欧洲、日本等地获批用于成人高危ADPKD的药物，可延缓进展性的ADPKD，并非根治，也不能逆转已存在的肾损伤。该药具有较大的肝毒性，美国FDA一直未批准用于多囊肾病的治疗。
最近，国际上针对ADPKD治疗药物的研发取得了阶段性积极进展，部分药物展现出良好治疗潜力，细胞治疗、基因疗法、核酸等新技术不断涌现，为ADPKD的治疗提供了新希望。
ABBV-CLS-628是由Calico Life Sciences与AbbVie共同开发的一种抗PAPP-A蛋白的单克隆抗体，于2025年10月获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的“快速通道认定”。ABBV-CLS-628目前正在进行2期临床试验，以评估其在ADPKD患者中的安全性和有效性。
Farabursen（RGLS8429，NVP-CYX082）是由Regulus公司研发的抗mir-17寡核苷酸药物，通过解除mir-17对PKD1和PKD2基因的抑制，提高多囊蛋白PC1和PC2水平，进而减缓囊肿生长。2025年1b期临床试验显示，2mg/kg以上剂量组肾脏体积平均增长仅0.24%，显著优于安慰剂组（2.85%），且安全性良好，目前计划启动3期临床试验，目前Regulus公司已被诺华以8亿美元预付款加9亿美元里程碑款收购。
VX-407是由Vertex制药研发的FIC小分子校正剂，旨在通过校正缺陷的多囊蛋白PC1折叠来恢复功能，治疗具有PKD1突变亚群的ADPKD，阻止肾囊肿的生长并减少肾脏体积，从而防止进展为肾衰竭，目前处于II期临床试验阶段。
RN-014（Tamibarotene）是Rege Neephro公司通过iPS衍生的ADPKD疾病模型发现的一个候选药物，目前处于临床II期，已在日本获得孤儿药资格；有意思的是，这个化合物是由Syros开发的一个RAR激动剂，之前曾推进至临床III期，用于MDS/AML等血液疾病的治疗，2025年4月，Rege Neephro公司将此化合物从Syros公司授权出来，准备在美国开展ADPKD的临床试验。
PYC-003由澳大利亚PYC Therapeutics公司研发，已获美国FDA孤儿药批准，是一个多肽偶联核苷酸，临床前显示，PYC-003通过上调PKD1基因表达增加PC1蛋白、防止囊肿形成以及增强肾脏递送，有望成为常染色体显性遗传性多囊肾病（ADPKD）的新治疗方法，目前正开展I期临床试验。
JMKX003142由济煜医药研发，目前处于Ⅱ期临床试验阶段，从专利可以看出，该化合物属于托伐普坦相同机制的候选药物，是在托伐普坦和考尼伐坦基础上突破专利改造而来。
AP303是礼邦医药研发的口服PPAR α/γ双重激动剂，从专利上看属于aleglitazar的氘代化合物，临床数据显示：在多种肾脏病小鼠模型（包括DKD、IgAN及FSGS）中，AP303显著降低蛋白尿，在多囊肾小鼠模型中，AP303 能改善TKV与肾脏存活。2024年3月29日获美国FDA授予孤儿药资格（ODD），用于治疗ADPKD。目前该药处在临床Ⅱ期试验阶段。
HRS-9057是恒瑞医药研发的托伐普坦前药，2023年11月12日获批开展ADPKDI期临床试验，该药可抑制ADPKD患者肾脏细胞过度增殖和囊泡形成。目前该药用于心力衰竭引起的体液潴留适应症处在临床II期研究阶段。
AZD1613注射液是阿斯利康研发的一类生物制品新药，旨在通过靶向相关通路延缓囊肿生长、保护肾功能，其作用机制可能与靶向调控IGFBP-4（胰岛素样生长因子结合蛋白-4）相关，旨在从生长因子调控层面干预ADPKD的疾病进展。目前处在I期临床试验阶段。
另外，多个老药，如Bosutinib（博舒替尼）、Sirolimus（西罗莫司）、Metformin acetate（二甲双胍）等也都在II-III期临床中探索治疗ADPKD的效果。一些治疗ADPKD的新靶点、新技术也正在探索中，如TRPM3离子通道激活剂，CRISPR-Cas9基因编辑技术等。2025年一项研究发现，激活TRPM3通道可模拟正常多囊蛋白功能，有效抑制囊肿生长，为开发全新机制的ADPKD治疗药物提供了新靶点；利用CRISPR-Cas9等基因编辑技术，从根源上纠正PKD1或PKD2基因突变，从病因层面治疗ADPKD。目前这些技术仍处于临床前早期研究阶段，面临递送效率、安全性等诸多挑战，尚未进入临床试验。总体而言，ADPKD治疗正从单一药物对症治疗向多机制、多靶点精准靶向治疗发展，未来随着临床试验的进一步推进和新技术的突破，有望实现更有效的疾病延缓，为全球ADPKD患者带来更优质的治疗选择。
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精彩内容
2月28日，国家药监局官网显示，浙江杭煜制药的化药1类新药硫酸索西美雷塞片附条件获批上市，用于至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。米内网数据显示，2024年中国三大终端六大市场抗肿瘤化药销售额超880亿元，2025Q1~Q3同比增长4.25%。
1类创新药硫酸索西美雷塞片（商品名：济乐美）是济民可信子公司浙江杭煜制药自主研发的KRAS抑制剂，适用于至少接受过一种系统性治疗的鼠类肉瘤病毒癌基因（KRAS）G12C突变型的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。临床前研究数据显示，与同靶点产品相比，该新药具有较强的脑通透性，且没有心脏毒性和药物-药物相互作用风险。
米内网数据显示，硫酸索西美雷塞片于2025年1月以“纳入突破性治疗药物程序的药品”和“符合附条件批准的药品”为由纳入优先审评品种名单；同年6月该新药的上市申请（受理号：CXHS2500061）获得CDE承办，随后于2026年2月获国家药监局附条件获批上市。
来源：CDE官网
在中国三大终端六大市场（统计范围详见本文末），抗肿瘤化药2023-2024年销售规模均在880亿元以上；2025Q1~Q3以4.25%的增速保持增长，从渠道格局上看，公立医院终端为“主战场”，市场占比接近80%，从小类格局上看，蛋白激酶抑制剂占据半壁江山，市场份额约59%。
2025Q1~Q3中国三大终端六大市场抗肿瘤化药小类格局
来源：米内网格局数据库
浙江杭煜制药是济民可信旗下的重要成员企业，专注于小分子创新药研发与制剂生产，拥有从早期临床、关键临床样品生产到商业化生产和销售的全面能力，并可提供创新药制剂CDMO/CMO服务。
浙江杭煜制药在研1类新药情况
来源：米内网综合数据库
除已上市的硫酸索西美雷塞片外，公司还有10款化药1类新药处于获批临床及以上阶段。其中，注射用JMKX003142（心力衰竭引起的体液潴留）、JMKX003142片（常染色体显性多囊肾病）、JMKX003002片（高磷血症）均已步入Ⅱ期临床，申报NDA指日可待。
资料来源：米内网数据库、国家药监局官网
注：米内网《中国三大终端六大市场药品竞争格局》，统计范围：城市公立医院和县级公立医院、城市社区中心和乡镇卫生院、城市实体药店和网上药店，不含民营医院、私人诊所、村卫生室，不含县乡村药店；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至2月28日，如有疏漏，欢迎指正！
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背景介绍（摘自专利WO2022111581A1）
济煜的JMKX-003142目前处于临床二期阶段，从其晶型专利WO2024051590A1可知，是对托伐普坦进行的专利突破，突破策略是将托伐普坦的羟基改为氮原子，然后环化。
中国科学院人才交流开发中心举办人工智能赋能药物研发全过程创新技术实践高级研修班（北京站）
100 项与 JMKX-003142 相关的药物交易
