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这次学习一篇百济神州，现在这个阶段有必要补充一些创新药的知识，创新药是除了AI科技之外，最受资本市场喜欢的赛道了，一旦科技股熄火，创新药的资本市场必然第一个爆发； 前面也介绍过一些创新药相关的公司，如果对创新药不了解的，可以先了解一些前面的一些基础性知识会好一些，如下： 荣昌生物（可以尝试博弈） 恒瑞医药（伟大的企业 ） 药明康德 （稳赚的好生意，未来空间很大） 皓元医药（创新药研发的必需品） 百利天恒（双抗ADC，全球领先，战略目标非常远大） 一：知识学习 一些基础性知识就不再重复介绍了，可以看前面的篇章，百济神州是一家综合性的创新药公司，基本是国内一哥了，各种前沿的创新药均有涉及，研发能力超强，而且在售的产品也有多款，未来将会越来越多，已经向全球第一梯队的创新药公司靠齐了； 我们就具体来了解一下，创新药整体的市场规模： 1.肿瘤方面：是创新药市场规模最大的适应症领域，全球肿瘤生物药研发长期占据主导地位，以PD-1/PD-L1抑制剂为例，仅中国市场规模就已超过500亿元，全球TOP20跨国药企中，强生、罗氏、默沙东等巨头的核心收入均来自肿瘤重磅药物； 全球肿瘤市场规模预测如下（来自百济神州2025年报内容），2025 年至 2032 年的年复合增长率为9.0%： 美国肿瘤市场规模预测如下（来自百济神州2025年报内容），2025 年至 2032 年的年复合增长率为8.1%： 中国肿瘤市场规模预测如下（来自百济神州2025年报内容），2025 年至 2032 年的年复合增长率为14.9%： 这里要穿插学习一个知识点，肿瘤药物的某一个方向，肿瘤免疫药物； 肿瘤药物是个统称，是包含所有用于治疗癌症的药物，涵盖化疗药、靶向药、内分泌治疗药、抗血管生成药、肿瘤免疫治疗药等多个大类； 肿瘤免疫是研究免疫系统对抗肿瘤的科学领域，免疫系统如何识别和清除肿瘤细胞（免疫监视）、肿瘤细胞如何通过免疫检查点（如PD-1/PD-L1）、调节性T细胞、免疫抑制微环境等机制逃避免疫攻击（免疫逃逸），以及如何重新激活免疫系统来杀伤肿瘤，包含PD-1/PD-L1抑制剂（解除T细胞抑制）、CTLA-4抑制剂（增强T细胞活化）、CAR-T（体外改造T细胞回输）、肿瘤疫苗（诱导特异性免疫应答）、双特异性T细胞衔接器（BiTE，如贝林妥欧单抗，将T细胞拉向肿瘤细胞）等； 全球肿瘤免疫药物市场规模预测如下（来自百济神州2025年报内容），2025 年至 2032 年的年复合增长率为19.2%： 美国肿瘤免疫市场规模预测如下（来自百济神州2025年报内容），2025 年至 2032 年的年复合增长率为17.8%： 中国肿瘤免疫市场规模预测如下（来自百济神州2025年报内容），2025 年至 2032 年的年复合增长率为37.8%： 2.自身免疫疾病：市场规模位列第二，以银屑病为参考，2023年全球银屑病用药市场规模达215亿美元，预计2030年将占全球皮肤病药物市场45%份额，类风湿性关节炎、红斑狼疮等自免疾病也是创新药布局的重点； 3.代谢/内分泌领域：尤其是减重和糖尿病，是2025-2026年增长最迅猛的赛道。GLP-1受体激动剂（如司美格鲁肽）已登顶全球药品销售额榜首，带动代谢领域成为跨国药企战略聚焦的核心方向； 4.心血管领域和罕见病领域：也占据重要市场份额，但规模次于上述三大领域； 再来简单了解一下，市场规模较好的一些的创新药产品类型： 单克隆抗体：创新药产品类型中市场规模最大的品类，占全球生物药市场份额的58.5%以上，在中国市场更是占生物药市场的70%以上，2026年中国单抗市场规模预计达4000亿元，是创新药的基本盘和现金流之王，PD-1单抗、HER2单抗等是代表性产品； 小分子化药：在数量上仍居主流，在CDE突破性疗法认证中占比最高（49个），且已上市品种最多（20个），阿哌沙班、利伐沙班等抗凝药，以及各类靶向小分子抑制剂，在全球药品销售TOP50中占据重要位置； ADC（抗体偶联药物）：是增速最快的黄金赛道，2026年全球ADC市场规模有望超过400亿美元，中国市场预计达800亿元，增速超50%，DS-8201（德曲妥珠单抗）等明星产品已重新定义乳腺癌治疗标准，2024年全球创新药BD交易中，ADC占中国交易额的38%； 双抗/多抗紧随其后：2025年上半年中国创新药BD交易中，双抗交易额突破114亿美元，与ADC合计占比近60%，PD-1/CTLA-4双抗、PD-1/VEGF双抗等已进入商业化收获期； 细胞与基因治疗（CGT）：是长期潜力最大的未来赛道，CAR-T疗法在中国已进入商业化阶段，市场规模突破30亿元，并向自身免疫疾病拓展，基因治疗领域已有产品获批上市，但整体规模目前仍小于抗体类药物，核酸药物（如siRNA）作为新兴势力，正进入全球III期临床阶段； 总结：肿瘤、自身免疫、代谢是三大核心领域，从产品类型看，单抗和小分子是当前的规模主体，ADC和双抗是增长最快的中坚力量，细胞与基因治疗则是长期最具想象空间的未来方向； 再来了解一下，全球市场规模最大的一些单抗药，大概有个概念就好，可以认为不准： 1. Keytruda（帕博利珠单抗）： 默沙东（Merck），2023年全球销售额约250亿美元，2024年进一步增长至约295亿美元，这是目前全球销售额最高的单克隆抗体，也是全球所有药品中的药王，它是一种抗PD-1人源化IgG4单抗，获批适应症超过40种，覆盖黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈癌、胃癌、食管癌、宫颈癌、肝癌等多个癌种； 2. Humira（阿达木单抗）： 艾伯维（AbbVie），2023年销售额约144亿美元，但受美国生物类似药冲击，2024年大幅下滑，已跌出全球药品TOP10榜单，它是全人源抗TNF-α IgG1单抗，用于治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病、克罗恩病等多种自身免疫性疾病，作为曾经的全球药王，其销售额在2022年仍高达212亿美元； 3. Dupixent（度普利尤单抗）： 赛诺菲（Sanofi）/再生元（Regeneron），2023年销售额约118.5亿美元，它是抗IL-4Rα人源化单抗，用于治疗特应性皮炎、哮喘、慢性鼻窦炎伴鼻息肉、嗜酸性粒细胞性食管炎、结节性痒疹、慢性阻塞性肺病等2型炎症性疾病，是新一代自免领域药王的有力竞争者； 4. Stelara（乌司奴单抗）： 强生（Johnson & Johnson），2023年销售额约108.6亿美元，它是抗IL-12/IL-23人源化单抗，用于治疗银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎等，由于专利到期和生物类似药竞争，其市场地位正面临挑战； 5. Opdivo（纳武利尤单抗）： 百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb），2023年销售额约100.3亿美元，它是抗PD-1全人源单抗，与Keytruda同属免疫检查点抑制剂赛道，获批适应症涵盖黑色素瘤、非小细胞肺癌、肾癌、膀胱癌、霍奇金淋巴瘤、头颈癌、肝癌、胃癌、食管癌等； 6. Darzalex（达雷妥尤单抗）： 强生（Johnson & Johnson），2023年销售额约97.4亿美元，2024年预计已突破100亿美元，它是抗CD38人源单抗，用于治疗多发性骨髓瘤，已成为该领域的标准治疗药物； 7. Skyrizi（瑞莎珠单抗）— 艾伯维（AbbVie），2023年销售额约77.6亿美元，但增长极为迅猛，2024年上半年销售额已接近50亿美元（同比增长46%），全年预计超过110亿美元，它是抗IL-23人源化单抗，用于治疗银屑病、银屑病关节炎、克罗恩病、溃疡性结肠炎，被视为艾伯维接替Humira的下一任现金牛； 8. Ocrevus（奥瑞利珠单抗）： 罗氏（Roche），2023年销售额约74亿美元，它是抗CD20人源化单抗，用于治疗多发性硬化症（包括复发缓解型和原发进展型），是该领域首个获批用于原发进展型多发性硬化症的药物； 9. Eylea（阿柏西普）： 再生元（Regeneron）/拜耳（Bayer），2023年销售额约93.8亿美元，需要说明的是，阿柏西普严格来说属于VEGF受体融合蛋白（Fc融合蛋白），而非传统意义上的单克隆抗体，但在市场统计中常被归入抗体类药物，它用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿等眼科疾病； 10. Cosentyx（司库奇尤单抗）： 诺华（Novartis），2023年销售额约49.8亿美元，它是抗IL-17A全人源IgG1单抗，用于治疗银屑病、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、非放射学中轴型脊柱关节炎等； 总结：当前单抗市场格局正经历剧烈洗牌，Keytruda凭借适应症扩张稳居榜首，Humira因生物类似药冲击快速下滑，Dupixent和Skyrizi在自免领域异军突起，成为增长最快的重磅单抗，Darzalex在血液肿瘤领域持续放量，从企业角度看，默沙东、艾伯维、强生、BMS、罗氏是单抗市场的主要玩家； 最后再来看看百济神州的情况，百济神州历经多年的创新药发展，目前已具备一定规模，算是国内创新药第一玩家了： 简单梳理一下百济神州的对外授权和引进授权两部分： 对外授权： 2013年5月，与Merck Serono（默克雪兰诺）就BGB-283（第二代BRAF抑制剂）达成全球许可、共同开发和商业化协议，默克负责中国以外地区的开发和商业化，百济负责中国，交易包含未披露的首付款、里程碑付款及双位数销售提成； 2013年12月，与Merck Serono就BGB-290（PARP抑制剂，即后来的帕米帕利）达成合作协议，授权范围为亚洲除日本以外的区域，交易总额4.65亿美元，包含首付款、里程碑付款及销售提成，这笔交易的里程碑付款支撑了百济2014年关键的临床试验和澳大利亚首次人体试验； 2017年7月，与Celgene（新基，后被百时美施贵宝收购）就替雷利珠单抗（PD-1抗体，BGB-A317）达成战略合作，新基获得该药在美国、欧洲、日本及亚洲以外地区实体瘤适应症的开发和商业化独家授权，百济保留血液肿瘤全球权益，以及实体瘤在亚洲（除日本）的权益； 2019年6月，因百时美施贵宝收购新基，双方协商终止替雷利珠单抗的全球合作，新基向百济支付1.5亿美元终止费，百济收回替雷利珠单抗的全球权益，但双方关于新基三款产品在中国的商业化权益合作不受影响； 2021年1月，与Novartis（诺华）就替雷利珠单抗达成战略合作，诺华获得该药在美国、加拿大、墨西哥、欧盟成员国、英国、挪威、瑞士、冰岛、列支敦士登、俄罗斯和日本的开发、生产和商业化权，百济获得6.5亿美元首付款，并有资格获得最高13亿美元注册里程碑付款、2.5亿美元销售里程碑付款及特许权使用费，百济保留中国及其他地区权益，该交易后于2023年被诺华终止，权益退回百济，百济随后以Tevimbra品牌在全球自行上市； 2021年1月，与Strand Therapeutics就mRNA实体瘤疗法达成战略合作，Strand获得500万美元首付款，最高2800万美元近期付款，以及基于开发、注册和销售里程碑的最高2.77亿美元后续付款； 2021年2月，与Boston Immune Technologies and Therapeutics（BITT）就TNFR2拮抗剂抗体BITR-2101达成选择权协议，百济授予BITT在亚洲（除日本）、澳大利亚和新西兰的独家开发、生产和商业化权，BITT获得1660万美元首付款及近期里程碑付款，最高1.05亿美元里程碑及销售提成，百济同时投资400万美元参与BITT的A轮融资； 2021年12月，与Novartis就欧司珀利单抗（Ociperlimab，TIGIT抑制剂）达成选择权、合作和授权协议，诺华获得在美国、加拿大、欧洲多国及日本的权益，交易总额潜在超过28亿美元，包括3亿美元首付款、6亿或7亿美元额外付款及18.95亿美元里程碑款； 2023年7月10日，百济与诺华签署终止协议，诺华放弃欧司珀利单抗的选择权，百济收回该药全球权益，已收到的3亿美元首付款不受影响，因TIGIT赛道全球研发受挫（罗氏、默沙东等接连失败），诺华基于战略和财务考量选择退出，百济继续推进欧司珀利单抗联合替雷利珠单抗的III期AdvanTIG-302试验，但停止AdvanTIG-301试验； 这里穿插一个知识点TIGIT； TIGIT是一个靶点，全称T细胞免疫球蛋白和ITIM结构域蛋白，是免疫细胞表面的一种抑制性受体，靶向TIGIT的药物，目的是阻断这个刹车信号，激活抗肿瘤免疫； TIGIT曾经非常火热，一众大厂都在研发，核心逻辑是TIGIT与PD-1抑制剂的协同，一度被业界认为是下一个PD-1，可以简单了解一下： PD-1主要解决T细胞"功能耗竭"的问题，让T细胞恢复杀伤能力，TIGIT主要解决T细胞"启动识别"的问题，增强T细胞对肿瘤的初始识别和NK细胞的杀伤活性，理论上，PD-1+TIGIT双靶点联合阻断可以从不同维度解除肿瘤免疫抑制，产生"1+1>2"的效果，在临床前模型和部分早期临床试验中，这种联合确实显示出比单用PD-1更强的抗肿瘤活性； 但是，随着罗氏、默沙东等等一系列大厂的研发失败，主要核心问题出在生物学机制比预期复杂，TIGIT在不同免疫细胞亚群上的功能差异大，单纯阻断未必能一致性地激活抗肿瘤免疫，I/II期试验的积极信号但未能在大规模III期试验中复现，所以， TIGIT从开始高光赛道进入了当下的高风险探索，直接打入冷宫； 下面继续来看看百济神州的引进授权部分： 2011年10月，从Janssen（强生）引进Intetumumab/CNTO-95，获得在澳大利亚、中国、香港、新西兰、韩国、新加坡和台湾的临床开发和商业化权益，双方共同开发； 2017年7月，从新基（Celgene）引进三款已获批癌症药物，ABRAXANE（白蛋白紫杉醇）、瑞复美（来那度胺）和维达莎（阿扎胞苷），在中国大陆的分销及推广独家授权，同时接管新基在中国的商业化团队，该合作有效期十年，是百济从纯研发公司向商业化公司转型的关键一步； 2018年1月，从Mirati Therapeutics引进sitravatinib在亚洲（除日本）、澳大利亚和新西兰的独家许可，Mirati获得1000万美元首付款，最高1.23亿美元里程碑及显著的销售提成； 2019年10月，与Amgen（安进）达成战略合作，百济获得安进三款已上市产品，安加维（地舒单抗）、倍利妥（贝林妥欧单抗）、凯洛斯（卡非佐米），在中国大陆获批后五年或七年的商业化权利，期间双方按50/50原则平分利润和承担损失，商业化期满后，百济可保留一款产品继续销售，并对未保留产品额外收取五年特许权使用费，同时，百济获得安进20款在研抗肿瘤管线药物的中国区权益，并参与全球共同开发，百济将贡献总价值至多12.5亿美元的开发服务及现金，安进以每股ADS 174.85美元（溢价36%）投资约27亿美元，获得百济约20.5%股份及一个董事会席位； 2019年11月，从Seattle Genetics（现Seagen）引进SEA-CD70在亚洲（除日本）的独家开发及商业化权，Seattle Genetics获得预付款，最高1.6亿美元里程碑及销售提成； 2020年1月，从EUSA Pharma引进萨温珂（司妥昔单抗）和凯泽百（达妥昔单抗）在中国大陆、香港、澳门及台湾地区的独家权益，EUSA获得4000万美元预付款，最高1.6亿美元里程碑及销售提成； 2020年1月，从Leap Therapeutics引进DKN-01在亚洲（除日本）、澳大利亚和新西兰的开发及商业化选择权，Leap获得300万美元预付款，最高1.32亿美元里程碑付款，百济同时投资500万美元参与Leap的融资； 2020年8月，从百奥泰（Bio-Thera）引进BAT1706（贝伐珠单抗生物类似药）在中国大陆、香港、澳门和台湾的授权、分销和供货权益，百奥泰获得首付款，最高1.65亿美元注册及商业化里程碑，以及双位数销售提成； 2020年10月，从BioAtla引进BA3071（CAB CTLA-4抗体）的全球权益，计划将其作为单药及与替雷利珠单抗联合用药进行开发； 2021年10月，百时美施贵宝（BMS）通知终止ABRAXANE（白蛋白紫杉醇）的合作，背景是2020年3月国家药监局因生产质量问题暂停进口新基生产的原研ABRAXANE，百济认为终止理由不充分并提出异议，但合作实质上终止，瑞复美和维达莎的中国权益未受影响； 2022年4月，与Biocytogen（百奥赛图）就RenMab/RenLite全人抗体小鼠平台达成许可协议，用于开发全人单克隆抗体、双特异性抗体及其他抗体药物； 2023年7月，与DualityBio（映恩生物）就一款临床前ADC疗法达成独家许可协议，交易金额最高13亿美元，包含首付款、开发/注册/商业化里程碑及销售提成。百济获得临床、制造和商业化权利； 2024年12月，与石药集团中奇制药（CSPC Zhongqi）就SYH2039（MAT2A抑制剂）达成全球独家许可协议，该药针对MTAP缺失的实体瘤（约占所有癌症15%，包括胶质母细胞瘤、胰腺癌和非小细胞肺癌），石药获得1.5亿美元首付款及时间性付款，以及开发/商业化里程碑和分级特许权使用费，百济获得全球开发、生产和商业化权，并计划将其与自研PRMT5抑制剂BGB-58067联合开发； 与Ensem Therapeutics（CDK2抑制剂）、Takeda（武田，肿瘤领域合作）、Legend Biotech（传奇生物，细胞治疗合作）等也建立了合作关系； 总结：百济神州已经走向国际大厂的路线，早期对外授权回笼资金，中后期自主研发+引入授权，目前为全球双向授权，外授权累计潜在交易金额超过50亿美元，引进授权则为其补充了ADC、小分子靶向药等关键管线，不过，经历了诺华两次"退货"（PD-1和TIGIT）成为生物医药BD领域的标志性案例，这也促进了百济转向自行全球商业化； 百济神州还是比较特殊的一个标的，在美国、香港、A股同时三地上市的公司，我们从上市之后简单了解一下： 2016年2月：在纳斯达克交易所首次公开募股（IPO），发行660万份美国存托股份（ADS），每份定价24美元，募资约1.58亿美元； 2016年11月：在美股市场进行首次增发，募资约2.12亿美元。高瓴资本出资2127.4万美元参与认购； 2017年：再次在美股市场增发，募资约1.75亿美元； 2017年7月：与美国肿瘤免疫制药公司新基（Celgene，后被百时美施贵宝收购）达成战略合作，新基支付约2.63亿美元预付款并入股百济神州，获得替雷利珠单抗（PD-1）项目授权，百济神州则获得新基在中国获批产品的独家运营和商业化授权，以及新基在华团队； 2018年8月：在香港联交所二次上市，募资约70.85亿港元（约9.03亿美元）； 2018年：在美股市场第三次增发，募资约7.5亿美元； 2019年1月：与全球生物技术巨头安进（Amgen）达成战略合作，安进以约27亿美元收购百济神州约20.5%股份，成为第一大股东，百济神州获得安进在中国已获批或申报的三款肿瘤药物中国区权益，以及20款在研抗肿瘤管线药物中国区权益； 2020年7月：完成全球生物医药史上最大规模的生物科技公司股权融资，以每股14.2美元配售约1.46亿新股，募资总额约20.8亿美元，参与方包括高瓴资本（认购超10亿美元）、Baker Brothers、安进公司等现有主要股东； 2021年12月：在上海证券交易所科创板挂牌上市，发行价为每股192.6元，发行约1.15亿股，募资总额约221.6亿元人民币（约35亿美元），这是当时全球规模最大的生物医药IPO，也是科创板开板以来第二大首发募资（仅次于中芯国际）； 2025年3月：在美股市场增发约650万股； 总结：从一级市场到三地上市，百济神州累计直接股权融资规模超过700亿元人民币，其中港股市场融资约366亿元，科创板约222亿元，美股市场约70亿元，加上一级市场约12.2亿元及银行借款，总融资规模约737亿元； 最后再来看一下百济神州2026年05月的一次的投资者交流会议纪要，如下，选择性摘取了一些要点： Q：2026 年第一季度公司业绩表现如此亮眼的原因是什么？ A：公司在全球各区域市场均保持稳健的执行力，美国仍然是公司最大的市场，创造了7.66亿美元的收入，同比增长36%，中国区收入总计 4.65亿美元，与 2025年第一季度相比增长 17%，其中 5%的增幅由汇率因素影响，百泽安®和百悦泽®销售表现依旧稳健，持续维持市场领先地位，欧洲市场营收1.91亿美元，增长率为64%。由于欧元同比走强，汇率因素贡献了约 11%的增幅，其他地区市场增长了 104%，这得益于在日本和巴西等关键区域的市场拓展和新产品上市； Q：百悦泽®对比匹妥布替尼有哪些优势？（这点很重要） A：百悦泽®是唯一在头对头研究中证实了相较于伊布替尼具有优效性的BTK抑制剂，有效性角度，匹妥布替尼与伊布替尼用于治疗复发/难治性且未接受过BTK治疗的CLL患者的头对头试验中，匹妥布替尼的随访周期仅为较短的18个月，其与伊布替尼相比的早期曲线分离程度最弱，风险比为0.845，p值为0.4102，CLL领域需更长期的匹妥布替尼随访数据，但从现有曲线趋势来看，该药物想要在无进展生存期上取得统计学优效性结果或将面临较大挑战； 耐受性角度，匹妥布替尼自称为第三代BTK抑制剂，业界原本预期其耐受性会优于第二代共价BTK抑制剂，但实际在BRUIN-314研究中，匹妥布替尼因不良事件导致停药的事件数多于伊布替尼，这一点很重要，因为这可能对老年患者等特定人群的临床用药产生影响，值得注意的是，在针对一线CLL的BRUIN-313研究中，随机分入匹妥布替尼组的患者平均年龄为65岁，比第二代共价BTK抑制剂对应的一线试验入组患者年轻约5岁； 综上所述，匹妥布替尼随访时间有限、在有效性或耐受性上相较伊布替尼无差异化优势，且其机制初衷仅针对共价BTK抑制剂耐药人群，以上因素均不支持将其向前线治疗推进； 百悦泽®的完整证据体系仍在不断丰富，始终印证其为基石性、同类最佳的BTK抑制剂，上个季度，公司重点介绍了三项已发表的研究，结果证实百悦泽®在有效性和安全性方面均优于现有固定疗程方案，包括VO、IV和AV方案，在ASCO年会上，我们将公布超58,000例真实世界患者数据集的新证据，每一项数据均印证了百悦泽®具有显著的真实世界获益； Q：公司与华辉安健合作布局三抗的战略考量是什么？该三抗的分子（BON-110）设计有哪些差异化特点？ A：除了专注于内部突破，公司还通过选择性外部创新进一步加强管线布局，BON-110正是这一策略的典型代表，它代表了公司实体瘤产品组合的一款潜在 IO 核心药物，相较于 PD-(L)1×VEGF 双特异性抗体，这款三特异性抗体增加了 CTLA-4 臂，使其有望实现更深、更持久的免疫激活，重要的是，这在我们整个管线内部创造了广阔的自研药物联合用药机会，包括 ADC 和基于 4-1BB 的项目； 这款分子其设计初衷是同时阻断行业内已得到充分验证的通路，当然，市场上已经有 PD-1 和 VEGF 以及 PD-1 和 CTLA-4 的双特异性抗体，并且展示了临床活性，公司相信，通过增加 CTLA-4 臂，可以形成与当前生态系统中的双特异性抗体的潜在差异化优势，关于 Fc 功能沉默的设计，目的是试图缓解毒性隐患，根据大量数据，公司认为这种工程设计可在消除部分安全隐患的同时，仍能大部分保留其有效性； Q：公司停止 IRAK4 CDAC 在类风湿关节炎（RA）适应症的研发，后续是否会开发其他自身免疫疾病适应症？ A：关于IRAK4 CDAC针对RA的研究，公司根据最新获得的数据，决定不再继续进行RA试验，公司正在分析数据并决定该项目的下一步计划，公司计划在年底前启动BTK CDAC项目针对慢性自发性荨麻疹（CSU）的2期研究； Q：请公司介绍百悦泽®在欧洲的商业化进程？ A：众所周知，欧洲市场的新品上市和医保准入流程本身耗时较长，而且，相较于美国市场，公司在欧洲市场仍处于快速发展状态，公司对目前的情况感到非常鼓舞，但整体仍处在早期阶段，百悦泽®作为单药治疗，未来还有很大的增长空间，百悦泽®与百悦达®联合疗法上市后将有望带来颠覆性的改变，在全球各个国家都具备巨大的市场潜力； Q：公司如何评估阿斯利康的固定疗程方案（AMPLIFY）？ A：阿可替尼+维奈克拉（AV）方案目前尚无完整的长期里程碑无进展生存期数据，但需要指出，尽管 AMPLIFY 研究纳入的是更年轻、体能状况更好的受试者人群（中位年龄 61 岁，而 SEQUOIA 为 70岁），其 3年 PFS仍是所有治疗方案中最低的，3年 MRD阴性率也仅有 34%，AMPLIFY 最近一次数据截止日期为 2024 年 4 月 30 日，距今已超过两年，尽管后续随访数据显然已经存在，但至今尚未披露进一步的随访结果，相较之下百悦泽®和百悦达®联合用药方案（ZS）优势显著，我们期待在 ASCO 年会上分享该研究的更新数据，随着四项 3 期研究的推进，ZS 联合方案有望改写一线 CLL 的治疗模式，并助力公司进入我们目前尚未涉足的半数市场； Q：百悦泽®和百悦达®联合用药方案（ZS）一线治疗CLL的三期临床数据读出时点？能否通过 uMRD 数据申请加速批准？ A：ZS 一线治疗 CLL 的三期临床试验于 2025 年 2 月完成入组，最后一例入组患者将于 2026年 5月结束治疗，PFS事件通常在治疗结束后陆续发生，预计2026 年底可判断 PFS 数据的大致读出时间，目前尚无明确指引。 FDA 尚未批准将 uMRD 作为 CLL 的加速批准终点，行业正在与FDA 沟通相关可能性，公司也会积极推进相关沟通工作，需要注意的是 uMRD 未展现出优效性也不代表 PFS 无法取得优效结果； Q：公司 PRMT5 抑制剂的进展更新？ A：公司重点会推进该产品向肺癌、胰腺癌等一线适应症拓展，进入一线是该产品取得商业成功的核心关键； Q：公司停止 Pan-KRAS 项目后，在 KRAS 赛道的后续布局思路是什么？有哪些差异化规划？ A：公司并未退出KRAS赛道，仅停止了现有Pan-KRAS小分子项目，KRAS赛道仍存在未被满足的临床需求，包括复发后的治疗、联合用药等，后续公司的布局包括KRAS分子胶、针对KRAS的新型载荷ADC以及相关联合用药方案以构建差异化的产品管线； 二：百济神州业务介绍 官方介绍：一家全球领先的肿瘤创新治疗公司，为全世界癌症患者研发创新抗肿瘤药物，提升药物可及性和可负担性； 截止2026 年 4 月 13 日的商业化产品情况： 截至 2026 年 4 月 13 日全球临床开发管线，如下： 截至 2026 年 4 月 13 日授权引进的候选药物，如下： 小分子、嵌合式降解激活化合物（CDAC）蛋白降解剂、双特异性抗体、三特异性抗体以及 ADC 等多种技术平台进行了投入，不断追求创新，这让我们能够充分运用多种分子类型，并以紧迫性和敏捷性推进科学进步。 我们有超过20个CDAC 和降解抗体偶联物项目正处于药物发现、新药临床试验申请（IND）和临床开发阶段； 再来看看数据情况； 2025年业务构成，如下： 抗肿瘤药物营收378亿，同比增长40%； 其中，百悦泽营收281亿，营收占比73%，同比增长49%，美国市场营收202亿占比53%，同比增长46%，欧洲市场营收42.7亿占比11%，同比增长66%，中国市场24.7亿占比6%，同比增长33%； 百泽安营收55亿占比14%，同比增长19%； 安进授权产品35亿占比9%，同比增长33%； 其他产品12亿占比3%； 主要核心还是来自美国的强劲增长； 2026年Q1营收构成，如下： 百悦泽营收76亿占比72%，同比增长34%，美国市场营收52.8亿占比50%，同比增长31%，欧洲市场12.7亿占比12%，同比增长51%，中国市场营收6.5亿占比6%，同比增长10%； 百泽安营收14.3亿占比14%，同比增长15%； 安进授权产品营收9.9亿占比9%，同比增长21%； Q1也是因为2025年的基数不高，增长非常可以，根据公司给予的2026年业绩指引，全年营收436亿-452亿之间，扣非利润48亿-55亿之间，也可以看出来下半年增速比Q1肯定是会放缓的，个人大致对营收预估了一下，可以认为不准，Q2营收同比19%，Q3营收同比12%，Q4营收同比6%左右； 2026年公司公告的业绩指引如下： 具体再来看看历史数据； 营收情况： 随着百悦泽的入市，这几年公司营收增长很快，从2025年开始，公司已经进入扭亏为盈状态； 毛利率情况： 2025年综合毛利率84.4%，随着销量的提升，毛利会进一步增长； 净利率情况： 2025年开始扭亏，净利率4%，预测2026年全年净利率差不多10%左右； 研发费情况： 2025年研发费155亿同比增长10%，占比40%左右，研发费还是非常高的，可以同步对比一下2025年国内其他大厂的研发费情况，如下： 信达生物26亿等等。 具体来看看百济神州的具体研发项目： 2025年，百悦泽研发费6.98亿，累计投入82亿； 百泽安研发费4.02亿，累计投入74.5亿； 百悦达研发费12.6亿，累计投入26亿； BGB-16673，靶向BTK，研发费6.68亿，累计投入8.46亿； 销售费情况： 2025年销售费106亿，同比增长20%，销售费占比28%； 管理费情况： 2025年管理费43.5亿，同比增长2%； 三费合计占比约80%； 存货情况： 2025年存货42.7亿，同比增长19%，2026年Q1存货47亿，环比增长10%，具体看看存货情况： 2025年原材料16.58亿占比36%，在产品8.61亿占比20%，库存商品18.3亿占比42%，合计计提减值0.81亿，问题不大； 经营现金流情况： 资本开支情况： 2025年经营现金流非常高，进账了137亿，营收上来，一下字就有钱了，资本开支也不大，目前除去借款，账面有213亿左右的现金，还是可以的； 分红情况： 虽然公司开始盈利了，但是这么多年的研发支出亏损，公司目前还亏损挂账600多亿，所以未来几年都是没有分红： 三：股权结构 前面也介绍过，公司是美国、香港、A股三地同时上市的，其中美国占比47%，香港占比45.5%，A股占比7.5%； A股这里介绍的前十大股东是不对的，其中前三股东为美股的ADR形式，安进公司为第一大股东持股17%，另外两家为投资基金； 联合创始人1简介： John V. Oyler（欧雷强），1968年，欧雷强出生于美国宾夕法尼亚州匹兹堡； 1990年，他获得麻省理工学院（MIT）理学学士学位，专业方向为生物力学工程； 1996年，获得斯坦福大学商学院工商管理硕士学位（MBA）； 职业生涯始于麦肯锡公司（McKinsey & Company），担任管理顾问，专注于战略与运营咨询； 1997年至1998年，他出任纳斯达克上市公司Genta Incorporated联席首席执行官，该公司是一家以肿瘤为重点的生物制药企业； 1998年至2002年，欧雷强创立Telephia, Inc.并担任总裁，该公司深耕电信数据领域，后于2007年被尼尔森公司（The Nielsen Company）收购； 2002年至2004年，他担任Galenea Corp首席执行官，致力于开发中枢神经系统疾病的新疗法； 2005年至2009年，欧雷强担任BioDuro, LLC（保诺科技）总裁兼首席执行官，保诺科技是一家位于北京中关村生命科学园的药品研发外包（CRO）公司，员工规模约700人； 2009年，该公司被Pharmaceutical Product Development（PPD）收购，交易作价约7700万美元； 2010年10月，欧雷强与王晓东博士联合创立百济神州（BeiGene），公司名寓意“百创新药，济世惠民”，自创立之日起，他一直担任公司联合创始人、执行董事、董事会主席兼首席执行官，主导资本运作、全球战略与商业化布局，创业初期，两人在中关村生命科学园的简陋实验室起步，早期团队汇聚了来自默沙东、辉瑞、强生等跨国药企的骨干； 2011年，欧雷强入选中国政府“中关村高端领军人才”，百济神州因此获得100万元奖励资金； 2016年，百济神州设立董事会主席一职，欧雷强出任该职，2018年，辉瑞中国前总裁吴晓滨加入百济神州，担任总裁兼首席运营官； 2019年，他正式入选生物技术产业协会（BIO）董事会及其卫生部门理事会； 联合创始人2简介： 王晓东（Xiaodong Wang）博士，1963年，王晓东出生于中国； 1980年，他考入北京师范大学生物系； 1984年获得生物学理学学士学位，本科毕业后，他继续在北师大攻读硕士学位，师从薛少白教授； 1985年，他通过中美联合培养项目赴美深造，成为当年北师大唯一通过该项目的学生； 1986年至1991年，他在美国德克萨斯大学西南医学中心攻读生物化学博士学位，研究方向为哺乳动物前信使RNA的剪切； 1991年博士毕业后，他进入诺贝尔奖得主Joseph Goldstein和Michael Brown的实验室从事博士后研究，专注于基因表达的胆固醇调节； 1995年，王晓东在亚特兰大埃默里大学医学院生物化学系担任助理教授，开始独立建立实验室，从事细胞凋亡方面的研究； 1996年，他返回德克萨斯大学西南医学中心，历任助理教授、副教授； 2001年，他晋升为该校生物医学科学George L. MacGregor杰出讲座教授； 1997年至2010年，他担任霍华德·休斯医学研究所（Howard Hughes Medical Institute）研究员，2002年，他正式成为该研究所研究员； 2003年，王晓东被聘任为北京生命科学研究所（NIBS）联合创始所长，与耶鲁大学邓兴旺教授共同担任首任所长； 2004年4月20日，41岁的他凭借在细胞凋亡领域的杰出贡献当选美国国家科学院院士，成为改革开放后中国大陆培养的首位获此殊荣的科学家，2006年，他获得邵逸夫奖生命科学和医学奖，2004年至2008年，他创立了美国生物技术公司Joyant Pharmaceuticals, Inc.； 2010年，他辞去在美国的所有职位，全职回国工作，出任北京生命科学研究所第二任所长兼资深研究员； 2010年，王晓东与欧雷强（John V. Oyler）在北京中关村生命科学园联合创立百济神州（BeiGene），立志做中国自己的创新药，自2011年起，他担任百济神州科学顾问委员会主席，负责把控科研方向及全球顶尖人才的引进； 2013年，他当选中国科学院外籍院士，2016年2月，百济神州在纳斯达克上市后，他出任公司董事会非执行董事； 2011年至2021年3月，他担任四川三叶草生物制药有限公司董事，此后继续担任Clover Biopharmaceuticals, Ltd.非执行董事； 2016年至今，他担任华辉安健（北京）生物科技有限公司董事； 2018年，他作为联合创始人创立Sironax Ltd.并担任董事会主席，同时兼任维泰瑞隆（北京/上海/香港）生物科技有限公司董事长； 2018年至今，他担任泰康珞珈（北京）科学技术研究院有限公司董事； 2020年至今，他担任清华大学讲席教授； 王晓东的研究聚焦于细胞凋亡的生化通路，其学术成果被引用超过15000次，被认为是过去十年引用率最高的科学家之一，在百济神州内部，他定位为"科学灵魂"，主导研发而不管经营，与欧雷强"商业化大脑"的角色形成互补； 近期资本市场走势： 高领资本基本在2025年已经清仓减持，A股资本市场在2025年09月创下了新高，近期AI市场一路走高，抽血现象非常严重，创新药也一路下跌，近期有所回调，AI资本市场如果发展平稳，第二个有巨大机会的就是创新药市场，值得关注相关的企业； 四：2025年财务分析 应收账款67亿，同比增长16%，应付账款51亿，同比增长17%，明显对上下游都非常有话语权，很强势； 存货43亿，同比增长19%，存货是比较高的，医药行业都这样的，共性问题； 固定资产101亿，同比增长60%，在建工程9亿，同比减少81%，在建工程大部分转固，2025年固定资产折旧7.7亿，差不多是14年的折旧期； 无形资产12.5亿，同比增长7%，商誉没有； 除去借款现金210亿，2025年自由现金流流入123亿，还是相当可以的，主要还是经营现金流很高，2025年经营现金流流入137亿，核心因素还是营收大幅增长，公司又不需要像制造业一样大量囤货等等，对上游下游话语权又很强，所以营收一上来，全是真金白银的流入公司，可以的； 2025年综合毛利87.6%，销售净利6.8%，存货跌价计提0.67亿，政府补助2.2亿； 净资产收益率4.8%，2025年研发人员占比36%，其中硕士以上研发人员占比61%，30-40岁研发人员占比52%，30岁以下研发人员占比12%，2025年研发人员增长9.6%，整体人员增长6.9%，研发人员的质量非常高，人均薪水也非常高，研发力度十足； 资产负债率47%，人均营收很高； 2025年财务数据综合评分63.5分； 五：投资思考 （2026.07.05记录） 2026年Q1前面已经介绍过了，而且公司也给了2026年的全年业绩指引，前面也介绍过了，确实也是因为2025年Q1的基数比较低，又因为一些汇率问题，业绩增速看起来不错，不过根据公司的全年业绩指引来看的话，下半年的增速会相对平缓一些，这个要注意一下； 其实公司的的大单品百悦泽的占比非常高，基本是70%以上，第二单品百泽安还没顶上来，占比15%左右，增速也一般，所以当下了解百悦泽的未来潜力非常重要； 百悦泽：泽布替尼，是全球获批适应症最广泛的BTK抑制剂，但是BTK抑制剂赛道日趋拥挤，目前已有三代产品形成梯队竞争： 第一代：伊布替尼（亿珂，艾伯维/强生），曾长期占据市场主导，但因心血管毒性（房颤、高血压）和脱靶效应，市场份额正被百悦泽快速蚕食，百悦泽在ALPINE试验中证明PFS优效性且心血管毒性更低，这是其核心差异化优势； 第二代：阿可替尼（Calquence，阿斯利康），与百悦泽同属第二代BTK抑制剂，竞争最为直接，二者在CLL/SLL领域形成双寡头格局，竞争焦点在于适应症覆盖、联合用药方案和给药便利性； 第三代：匹妥布替尼（Jaypirca，礼来），非共价可逆BTK抑制剂，专门设计用于克服BTK C481S突变耐药，2023年已获批用于MCL，这是百悦泽在耐药后线市场的直接威胁； 百悦泽的同类最佳（best-in-class）地位目前建立在头对头击败伊布替尼的基础上，但面对阿可替尼的正面竞争，差异化优势正在收窄，未来竞争将从比谁更"转向比谁覆盖更广、联合更深，而且当下面对生物类似药/仿制药的威胁，毕竟百悦泽是BTK抑制剂小分子，结构相对简单，一旦专利到期，必将有大量仿制药出来侵蚀市场，不过百悦泽是在2034年到期，还可以过渡很多年； 还有就是BTK抑制剂有很明显的天花板，BTK抑制剂（包括百悦泽）的共价不可逆结合机制决定了其必然面临耐药问题，患者用药一段时间后，BTK C481S突变等耐药机制出现，导致药物失效，不过百济为此布局了BTK-CDAC（BGB-16673）作为后手，未来百悦泽的增长天花板不仅来自竞品，更是自自身治疗周期的物理极限，患者终究会耐药，需要切换到下一代机制（如BTK-CDAC或非共价BTK抑制剂）； 未来还有就是联合用药替代单药，与奥妥珠单抗、索托克拉、BTK-CDAC的联合方案若能获批，可延长用药周期并提高渗透率； 总结：从短期1-2年来看，增长具备韧性，美国CLL市场从伊布替尼向百悦泽的转换红利尚未完全释放，医生用药习惯的迁移仍在进行中，欧洲、日本等市场渗透率提升空间较大，联合用药（如+索托克拉）若获批，将创造新的增量需求，中长期来看3-5年，专利悬崖+仿制药冲击，若2030年前后美国专利到期，仿制药将快速吞噬市场份额，随着用药时间延长，耐药患者比例上升，需切换至BTK-CDAC或匹妥布替尼，百悦泽的存量患者池将持续缩水，阿可替尼等第二代竞品在部分市场形成价格或渠道优势，双寡头竞争下百悦泽难以维持超高速增长，5年之后那增长必然乏力了，后续要跟踪其他药是否成型了； 思考：基本就这么一个逻辑，目前公司依靠大单品百悦泽，营收和利润都起来了，不过这款药毕竟是个BTK小分子抑制剂，还是有些缺陷，未来可能无法保持高速增长，公司目前第二大产品是百泽安，是款PD-1抑制剂，中国已有超过10款PD-1/PD-L1抑制剂获批（恒瑞卡瑞利珠单抗、信达信迪利单抗、君实特瑞普利单抗、康方派安普利单抗等），市场极度内卷，利润空间严重被压缩，百泽安在2019年才在中国获批，比恒瑞、信达、君实都晚了几年，错失先发红利优势，在美国又面临K药的绝对统治，基本机会也不大，而且K药在2028年专利到期，会有大量的生物仿制药出来，市场会更加严峻，百泽安作为后来者，没有足够深的护城河来抵御这些变化，未来还挺难的； 对于百济神州来说，公司每年投入巨大的研发费，未来必然不是局限在某几款药上，而是要走向平台型全球肿瘤公司，未来畅想空间，百悦泽（BTK抑制剂，前线治疗，已全球上市），索托克拉（BCL2抑制剂，全球首次获批用于R/R MCL和R/R CLL/SLL，FDA优先审评中），BGB-16673（BTK-CDAC/PROTAC，针对BTK抑制剂耐药患者，临床进展全球最快），未来就在于这种组合用药， 前线百悦泽+索托克拉固定疗程联合，后线BGB-16673承接耐药患者，这种前线联合方案+后线降解挽救的闭环，在全球范围内没有竞争对手能完整复制（阿斯利康有阿可替尼+Calquence，但无CDAC，礼来有Jaypirca，但无BTK抑制剂+BCL2抑制剂的自研组合），若该生态在CLL中跑通，可横向复制到MCL、WM等其他B细胞恶性肿瘤，将百悦泽的单品峰值转化为血液瘤产品组合的持续性现金流，目前也是全球唯一的CLL全周期治疗生态； 后续，就要看公司的第二波管线，ADC、双抗/三抗、CDAC等等，再加上百济的全球商业化能力； 百济神州的未来核心路线可以理解为，在2028-2032年间，用索托克拉和BTK-CDAC承接百悦泽的峰值，用ADC和双抗/三抗打开实体瘤第二曲线，用全球渠道摊薄固定成本，最终完成从中国Biotech到全球肿瘤Pharma的身份转换； （2026.07.05记录） 建议买入价格160元/2500亿，可以先看到360元/5500亿； 当前A股价格266.96元/4100亿，H股价格183.1港币/2800亿港币，美股价格297.65美金/330亿美金；

据 Insight 数据库「全球新药」模块，本周（6 月 28 日—7 月 4 日）全球共有 69 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 5 款首次获批上市，6 款首次申报上市，4 款首次登记 III 期临床，14 款首次登记 I 期临床。 下文，Insight 将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 *数据说明：本期周报数据采集时间：2026-7-5 14:00。因 Insight 数据库持续高速更新，不同时段检索结果可能存在时效性差异，请以最新查询为准。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 21 款药物在该地区范围发生研发阶段推进，包括 2 款首次在境外获批上市，4 款首次在境外申报上市，1 款首次在境外登记 III 期临床，6 款首次在境外登记 I 期临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 6 条新药/新适应症（不含类似药）在三大海外主要国家/地区（美国、EMA、日本）获批，其中 4 条来自 FDA，2 条来自 EMA。 本周 FDA 获批新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、诺华：重磅基因疗法在欧盟获批新适应症 7 月 2 日，诺华宣布，欧盟委员会已批准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用于治疗携带 SMN1 基因双等位突变的 2 岁及以上儿童、青少年和成人 5q 脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。新闻稿指出，这是欧盟目前唯一获批用于治疗此类 SMA 患者的基因替代疗法。 截图来源：诺华官网 SMA 是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由 SMN1 基因突变或缺失引起。SMN1 基因负责产生人体肌肉功能（包括呼吸、吞咽和基本运动）所需的大部分 SMN 蛋白。 SMN1 基因缺失会导致运动神经元不可逆地丧失，进而导致进行性、致残性肌无力。另一个基因 SMN2 产生的 SMN 蛋白仅占 SMN1 基因的一小部分。通常情况下，SMN2 基因拷贝数较多的个体，其 SMA 病情较轻。 Itvisma 是一种基于腺相关病毒 9 (AAV9) 的基因疗法，其独特之处在于，它通过单次鞘内注射，提供功能性的人 SMN1 基因拷贝，从而持续表达 SMN 蛋白，改善运动功能，以解决 SMA 的遗传根源。 此次获批基于注册性 STEER 研究的数据，以及支持性的 IIIb 期 STRENGTH 研究和 I/II 期 STRONG 研究的数据。 在 STEER 研究中，Itvisma 在 Hammersmith 功能运动量表 (HFMSE) 评分方面显示出具有统计学意义的 2.39 分改善，且疗效持续了 52 周的随访。STEER 和 STRENGTH 研究也显示，Itvisma 对初治患者和既往接受过治疗的患者均具有临床意义的获益。 Itvisma 已在欧盟、美国、日本等国家和地区获批上市。2025 年，该药的全球销售额为 12.32 亿美元。在中国，Itvisma 的上市申请已于 2025 年 8 月 获得 CDE 受理，目前正在审评中。 2、第一三共/阿斯利康：不限癌种！Enhertu 在欧盟获批新适应症 6 月 29 日，第一三共和阿斯利康宣布，Enhertu（德曲妥珠单抗）已获欧盟批准，作为单药疗法用于治疗既往接受过治疗且无满意治疗方案的不可切除或转移性 HER2 阳性（免疫组化 [IHC] 3+）实体瘤成人患者。新闻稿指出，这是首个在欧盟获批上市的不区分肿瘤类型的 HER2 靶向治疗药物。 截图来源：第一三共官网 Enhertu 是由第一三共发现的一种靶向 HER2 的抗体偶联药物（ADC），由第一三共和阿斯利康联合开发和商业化。截至目前，Enhertu 已在欧盟获批用于六种适应症。 此次获得欧盟委员会批准，是基于欧洲药品管理局人用药品委员会的积极意见，并基于三项 II 期临床试验（包括 DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01 和 DESTINY-CRC02）中 HER2 阳性（IHC 3+）肿瘤患者亚组的结果。 在 DESTINY-PanTumor02 试验中，Enhertu 在既往接受过治疗的 111 例经中心或地方评估确诊为 HER2 阳性实体瘤（包括胆道、膀胱、宫颈、子宫内膜、卵巢、胰腺或其他肿瘤）患者亚组中的数据显示，客观缓解率 (ORR) 为 52.3% ，中位缓解持续时间 (DOR) 为 21.1 个月。 在 DESTINY-Lung01 研究中，Enhertu 在既往接受过治疗且经中心实验室确诊为 HER2 阳性的非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者亚组 (n=17) 中的数据显示，ORR 为 52.9%，中位 DOR 为 6.9 个月。 在 DESTINY-CRC02 研究中，Enhertu 在既往接受过治疗且经中心实验室确诊为 HER2 阳性的结直肠癌患者亚组 (n=64) 中的数据显示， ORR 为 46.9% ，中位 DOR 为 5.5 个月。 在 DESTINY-PanTumor02、DESTINY-Lung01 和 DESTINY-CRC02 研究中，Enhertu 的安全性与既往临床试验一致，未发现新的安全性问题。 截至目前，Enhertu（5.4 mg/kg）已在全球 40 多个国家/地区获批用于治疗既往接受过全身治疗和/或无其他满意治疗方案的不可切除或转移性 HER2 阳性（IHC 3+）实体瘤成人患者。    申报上市 1、罗氏：眼科新药新适应症在美国申报上市 当地时间 6 月 30 日，罗氏宣布，美国 FDA 已受理其用于治疗甲状腺眼病（TED）的 Enspryng®（Satralizumab，萨特利珠单抗）补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格。FDA 预计将于 2026 年 10 月 15 日前做出批准决定。 新闻稿指出，Satralizumab 有望成为首个且唯一一个用于治疗 TED 的居家皮下治疗方案。 来源：企业官网 此次 sBLA 的受理基于两项随机、安慰剂对照的全球 III 期 SatraGO 研究的结果，这两项研究评估了 Satralizumab 在中重度 TED 患者中的安全性和有效性。相关数据已于 2025 年 10 月在 ASOPRS 年会上公布。 SatraGO-1 (NCT05987423) 和 -2 (NCT06106828) 是设计相同的 III 期随机、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估 Satralizumab 治疗活动性中重度 TED 和慢性非活动性 TED 成人患者的疗效、持久性和耐受性。主要终点是活动性中重度 TED 患者在第 24 周时，研究眼的眼球突出度较基线至少减少 2 mm 的比例。 关键性 III 期 SatraGO 项目的全部数据表明，Satralizumab 在关键的 TED 体征和症状方面均能持续改善，且具有临床意义，与现有疗法相比，安全性更佳且差异化。在第 24 周，针对眼球突出（眼球膨出）的主要终点，SatraGO-2 试验中，Enspryng 治疗组 53% 的患者眼球突出度有所降低，而安慰剂组仅为 23%，差异具有统计学意义。 同样，在 SatraGO-1 试验中，Satralizumab 治疗组 49% 的患者眼球突出度有所降低，而安慰剂组仅为 31%。虽然这一数值上的改善未达到统计学意义，但 SatraGO-1 试验为 Satralizumab 在此适应症中的潜在获益提供了进一步的佐证。 Satralizumab 治疗在两项研究中均显著改善了次要指标，使 78% 至 90% 的活动性甲状腺眼病患者的临床活动评分 (CAS) 降低，并使 44% 至 61% 的活动性甲状腺眼病患者的复视症状得到改善（SatraGO-1 和 SatraGO-2 研究）。 安全性方面，SatraGO 试验中未发现新的安全性信号，Satralizumab 的安全性特征与其在视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）中已知的安全性特征一致。 Satralizumab 是罗氏布局的一款 IL-6R 单抗，于 2020 年 8 月获 FDA 批准上市，用于治疗 NMOSD 成人患者。此后，于 2021 年 4 月，该药在国内获批上市，成为国内首个 NMOSD 治疗药物。 除了上述提到的 NMOSD 和 TED 适应症，罗氏致力于将 Satralizumab 开发用于治疗其他可能受益于 IL-6 信号通路抑制的神经系统自身免疫性疾病和炎症性疾病，包括自身免疫性脑炎（AIE）和髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病（MOGAD）。罗氏近期公布了 Satralizumab 治疗 MOGAD 的 III 期临床试验的积极结果，并计划于今年提交监管申请。    临床动态 1、罗氏：KRAS G12C 抑制剂头对头 Ⅲ 期临床成功 7 月 2 日，罗氏宣布，其新一代 KRAS G12C 抑制剂 Divarasib 在治疗既往接受过治疗的 KRAS G12C 突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者的头对头 III 期 Krascendo 1 研究中取得了积极结果。 截图来源：罗氏官网 Divarasib 是一种在研的新一代口服 KRAS G12C 抑制剂。临床前研究表明，与第一代 KRAS G12C 靶向治疗药物 Sotorasib（安进）和 Adagrasib（BMS）相比，Divarasib 具有更高的效力和选择性。 Divarasib 的设计目标是选择性地与 KRAS G12C 蛋白结合，使其处于非活性（「关闭」）状态，从而阻断其驱动肿瘤发生的信号传导。该药曾获得美国 FDA 授予的突破性疗法认定、孤儿药资格。 Krascendo 1 研究（NCT06497556）是一项 III 期、随机、开放标签、多中心试验，旨在评估 Divarasib 单药治疗与 Sotorasib 或 Adagrasib 在既往接受过治疗的 KRAS G12C 突变型晚期或转移性 NSCLC 患者中的疗效和安全性。 该研究纳入了 338 名成年患者，随机分配接受 Divarasib（每日一次）、Sotorasib（每日一次）或 Adagrasib（每日两次）治疗。主要终点是由独立中心审查委员会 (BICR) 评估的盲法无进展生存期（PFS）。次要终点包括总生存期（OS）、确认的客观缓解率、缓解持续时间以及其他疗效和安全性指标。 数据显示，Krascendo 1 研究达到了其主要终点和关键次要终点，Divarasib 在 PFS 和 OS 方面均取得了具有临床意义和统计学意义的显著改善。Divarasib 的安全性与既往数据一致，未发现新的不良事件，最常见的治疗相关事件均可控且可逆。 Krascendo 1 研究的数据将在即将召开的医学会议上公布，并提交给卫生监管机构。 2、百济神州：泽布替尼又一全球 III 期临床成功 6 月 30 日，百济神州宣布其基石性产品 BTK 抑制剂泽布替尼 III 期临床研究 MANGROVE （BGB-3111-306，登记号：NCT04002297）取得积极结果。 来源：企业公告 MANGROVE 是一项全球性、随机、开放性 III 期临床试验，旨在评估泽布替尼联合利妥昔单抗对照苯达莫司汀联合利妥昔单抗，用于套细胞淋巴瘤（MCL）成人初治患者治疗的有效性与安全性。该研究在全球 176 个研究中心入组 510 例患者。研究的主要终点是 IRC 评估的 PFS。 研究结果显示，泽布替尼联合利妥昔单抗，相较苯达莫司汀联合利妥昔单抗，可使疾病进展或死亡风险降低 43%（HR=0.57；p<0.0001），达到 PFS 主要终点。其安全性特征与两种药物已知安全性特征一致，未发现新的安全性信号。关键次要终点 OS 在此次分析时数据尚未成熟；但已观察到有利于泽布替尼联合利妥昔单抗的明显趋势。OS 将在最终分析中评估。 值得一提的是，MANGROVE 是首个在该治疗场景下评估基于 BTK 抑制剂的无化疗方案对比标准免疫化疗方案的全球性、随机 III 期临床研究。该关键性 III 期临床研究的积极结果有望巩固泽布替尼在 MCL 疾病领域中的临床证据基础。 百济神州将在未来的医学大会上公布 MANGROVE 研究的完整结果，包括有效性和安全性数据，并计划于 2026 年下半年进行全球注册申报。 根据百济神州 2025 年财报，其全年产品收入达到 377.70 亿元，同比增长 39.9%，主要得益于泽布替尼，以及安进公司授权产品和替雷利珠单抗的销售增长。其中，泽布替尼收入再创新高，全球销售额达 280.67 亿元，同比增长 48.8%。    医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（6 月 28 日 - 7 月 4 日）共发生 27 起交易事件。 1、17.7 亿美元！石药集团与阿斯利康达成新合作 7 月 2 日，石药集团宣布已与阿斯利康订立合作、选择权及授权协议，以建立战略研发合作，并利用石药集团专有的 siRNA 药物发现平台和肝外靶向递送平台开发新型小核酸候选药物。 本次合作总金额最高达 17.7 亿美元。 这些平台依托石药集团专有的 AI 分子设计模型与全自动高通量筛选体系，可高效筛选具有高 活性及增强肝外靶向潜力的核酸药物分子。 根据协议条款，石药集团与阿斯利康将针对两个靶点共同发现和开发具有治疗肾脏疾病多种适应症潜力的临床前候选药物（PCC）。 对于每个 PCC 项目，阿斯利康将有权选择获取在全球范围内或中国以外地区开发、生产及商业化的独家权益。石药集团将保留其中一个 PCC 在中国开发、生产和商业化的权益。 根据协议，石药集团将收取 3000 万美元的首付款，并有权收取最高 5.4 亿美元的潜在研发里程碑付款和最高 12.0 亿美元的潜在销售里程碑付款，以及基于有关产品年净销售额的潜在个位数销售提成。 2、超 22 亿美元！阿尔茨海默病领域再出 BD 大单 当地时间 7 月 1 日，AlzeCure Pharma AB 宣布，其已与丹麦公司 QuantumCell ApS 达成一项对外许可和合作协议，授予 QuantumCell ApS AlzeCure 阿尔茨海默病平台 NeuroRestore（包括其主要候选药物 ACD856）的全球权益。 作为回报，AlzeCure 将获得总计 1200 万美元的首付款，其中 500 万美元为对 AlzeCure 的直接投资，较过去 10 个交易日的平均股价 3.78 瑞典克朗溢价 30%。 此外，该协议还包含既定的研发和商业里程碑付款，以及基于销售额的阶梯式个位数至低两位数百分比的特许权使用费。不包括特许权使用费在内，该交易的总价值超过 22 亿美元。 NeuroRestore ACD856 是一种小分子正向调节剂，可同时调节 NGF/TrkA 和 BDNF/TrkB 介导的信号通路（Trk-PAM），同时也是治疗阿尔茨海默病的首创候选药物，目前处于临床 I 期阶段，正在为即将开展的 II 期临床试验做准备。 临床前研究表明，该药物能够增强神经元间的通讯，并改善认知功能，包括学习和记忆功能，并已被证实在多种临床前模型中具有神经保护、抗炎和疾病改善作用。NeuroRestore 独特的药理机制使其有望用于治疗多种疾病，例如阿尔茨海默病、帕金森病以及抑郁症。 值得一提的是，AlzeCure Pharma 此前早已获得了礼来的青睐，2026 年 6 月，礼来与其就阿尔茨海默病项目 Alzstatin ACD680 达成合作及对外许可协议，该交易的总价值可能超过10 亿美元。 3、超 16 亿美元！国产三抗 TCE 出海 6 月 30 日，剂泰科技宣布，与 Deerfield Management Company, L.P. 旗下美国生物科技公司 Boulevard Bio, Inc.  达成全球独家许可协议，授予其自主研发的三特异性 TCE MTS-128 项目在全球范围内开发、生产及商业化权益。 2025 年 9 月，剂泰推出其自主研发的 AI 纳米递送平台 NanoForge，该平台覆盖分子合成、特性预测、AI 导引干湿实验和处方优化等关键环节。基于 NanoForge，剂泰形成 AI 小分子制剂设计平台 AiTEM、AI 核酸递送系统设计平台 AiLNP 以及 AImRNA 序列设计平台 AiRNA，用以模拟、预测及阐释纳米级别的相互作用关系，从而实现对先进纳米材料及其相关有效载荷的合理设计、优化及验证。 本次达成合作的 MTS-128 就是剂泰科技 NanoForge 驱动自主研发的新一代三特异性 TCE，尚处于临床前阶段。 与传统双特异性 TCE 相比，三特异性 TCE 能够同时调控更多生物学机制, 有望提升靶细胞杀伤效率, 增加治疗窗口、增强治疗选择性及改善安全性方面展现独特优势。 根据授权合作协议，剂泰科技将获得 2,000 万美元首付款，并有资格获得最高达到 16 亿美元的开发、注册及商业化里程碑付款，外加基于产品销售额的分级销售提成。 4、君实生物和复星医药达成一笔超 13 亿元合作 7 月 1 日，君实生物发布公告，其与复星医药子公司复星万邦签订了《授权许可协议》。 根据授权许可协议，君实生物授权复星万邦关于偌考奇拜单抗（JS005，抗 IL-17A 单抗）在大中华地区（包括中国大陆、香港特别行政区、澳门特别行政区和台湾地区）的开发、注册、生产及商业化的权利。 偌考奇拜单抗是君实生物自主研发的特异性抗 IL-17A 单克隆抗体，通过与 IL-17A 同源二聚体和 IL-17A/IL-17F 异源二聚体高亲和力结合并选择性地阻断 IL-17A 与其受体 IL-17RA/IL-17RC 的结合，从而阻断下游信号通路的激活和炎性因子的释放，能有效地缓解自身免疫性疾病的症状。 目前，偌考奇拜单抗已在中度至重度斑块状银屑病成人患者中完成中国注册 III 期临床研究，并显示了优异的疗效与安全性。在 150mg 剂量组中，第 16 周时 PASI 90 应答率达到 91%；第 52 周时 PASI 100 应答率达到 65%。 2025 年 12 月，偌考奇拜单抗用于治疗适合系统治疗或光疗的中度至重度斑块状银屑病的成人患者的新药上市申请获得国家药品监督管理局受理。 根据该协议，君实生物将获得人民币 2.15 亿元（含税）不可抵扣且不可退还的首付款，并有资格获得最高达人民币 11.25 亿元（含税）的开发和销售里程碑付款，以及大中华地区净销售额双位数百分比的分级销售提成。其中产品开发里程碑付款最高达人民币 1.8 亿元（含税）、销售里程碑付款最高达人民币 9.45 亿元（含税）。 国内创新药进展 本周共有 59 款创新药（含改良新）在国内的研发进度推进到了新阶段，其中 6 款首次在国内获批上市，3 款首次在国内申报上市，4 款首次在国内登记 III 期临床，11 款首次在国内登记 I 期临床， 20 款首次在国内获批临床。    获批上市 1、奥默医药：首个创新药获批上市 7 月 1 日，NMPA 官网显示，奥默医药与仙琚制药联合申报的 1 类新药「阿更葡糖钠注射液」（曾用名：奥美克松钠）在国内获批上市。根据公开资料及临床进展，Insight 数据库推测其适应症为拮抗罗库溴铵诱导的神经肌肉阻滞（受理号：CXHS2400096）。 值得一提的是，该药是中国唯一、全球唯二的靶向性肌松拮抗剂，获批之后也成为肌松拮抗领域全球唯一的专利保护药。 截图来自：NMPA 官网 肌松药是全麻手术中不可或缺的药物。术后需要及时解除肌松药的作用，否则将导致肌松残留风险，肌力不完全恢复容易导致患者出现呼吸道梗阻、低氧血症等，严重时危及生命。 默沙东研发的全球首个靶向性肌松拮抗剂舒更葡糖钠（商品名：Bridion）于 2008 年首次获批上市，至今已近 20 年，在专利陆续到期的情况下，仍稳定维持着 18 亿美元级别的全球销售额，是当之无愧的重磅炸弹药物。然而该药在临床上存在过敏反应、心脏功能异常和出血副作用，以及 0.2% 的再箭毒化，有导致再次肌松的安全风险。 在舒更葡糖钠的基础上，奥默医药开发了阿更葡糖钠（adamgammadex，代号：Aom0498），创新地将 γ-环糊精核心结构中羧酸的 α-碳改为手性乙酰氨基，以屏蔽易引发过敏的羧基，增强其与罗库溴铵的结合能力，并降低引发过敏反应的风险。 Insight 数据库显示，阿更葡糖钠在国内共登记了 2 项 III 期临床研究，头对头舒更葡糖钠对比两种药物用于逆转罗库溴铵诱导的神经肌肉阻滞的疗效和安全性。结果显示，阿更葡糖钠与阳性对照药舒更葡糖钠相比具有显著的优势： 阿更葡糖钠疗效明确，3 分钟内可以快速拮抗中度和深度的神经肌肉传导阻滞；药效稳定性更好，再箭毒化和肌松残余发生率更低； 阿更葡糖钠在特别关注的不良反应发生率方面（如过敏反应、心动过缓、喉痉挛/支气管痉挛等）显著降低。 具体而言，CTR20211477 是一项多中心、随机、双盲、阳性对照、非劣效性 III 期临床试验，纳入 310 名受试者随机分组，在四个成串刺激（TOF）中第二个肌颤搐再次出现时，分别接受阿更葡糖钠（4 mg/kg）或舒更葡糖钠（2 mg/kg）治疗，并收集标准安全数据。 结果显示，主要结局方面，阿更葡糖钠组在 5 分钟内 TOF 比值≥0.9 的患者比例为 98.7%，舒更葡糖组为 100%，点估计值和 95% 置信区间（CI）为 1.3%（-4.6%，+1.3%）；下限大于 -10% 的非劣效界值。 关键次要结局方面，从开始给予阿更葡糖钠或舒更葡糖钠到 TOF 比值恢复至 0.9 的中位时间（四分位间距）分别为 2.25（1.75，2.75）分钟和 1.75（1.50，2.00）分钟。差异为 0.50（95% CI：0.25，0.50）；上限低于 5 分钟的非劣效界值。 此外，次要结局未观察到劣效结果。与舒更葡糖钠相比，阿更葡糖钠的药物不良反应发生率更低（过敏反应、再箭毒化、心率降低和喉痉挛；P = 0.047）。 2、和黄医药：「赛沃替尼」获批新适应症，治疗胃癌 7 月 2 日，和黄医药宣布，沃瑞沙® (赛沃替尼) 的新药上市申请获 NMPA 附条件批准，用于治疗经过至少 2 种系统治疗后失败的 MET 基因扩增的局部晚期或转移性胃癌或胃食道连接部 (GC/GEJ) 腺癌成人患者。 新闻稿表示，这是首个在中国获批用于治疗 MET 扩增晚期胃癌或胃食道连接部腺癌的选择性 MET 抑制剂。 截图来自：和黄医药官方公众号 胃癌是中国最常见的癌症之一，并高居癌症死亡原因前列。MET 驱动的胃癌预后一般较差。据估计，约有 4-6% 的胃癌患者伴有 MET 扩增。中国每年约新增 18,000 例 MET 扩增的胃癌病例。 此项批准是一项在中国开展的沃瑞沙® 用于治疗伴有 MET 扩增的胃癌或胃食道连接部腺癌患者的关键性 II 期注册研究的数据 (NCT04923932)。其结果已于近期在《自然·医学 (Nature Medicine)》发表，并于 ASCO 年会公布。 该研究已达到主要终点，即根据 RECIST 1.1 标准经独立审查委员会 (IRC) 评估的 ORR。至数据截止日 2025 年 10 月 8 日，IRC 评估的 ORR 为 32.3% (95%CI: 21.2%, 45.1%)，超过了预设的疗效阈值。 次要终点包括 IRC 评估的疾病控制率 (DCR) 为 63.1%，中位到达疾病缓解的时间 (TTR) 为 1.4 个月，中位缓解持续时间 (DoR) 为 9.7 个月 (95%CI: 3.7，18.5)，以及中位无进展生存期 (PFS) 为 4.0 个月 (95%CI：2.6，5.0)。 赛沃替尼是一种强效、高选择性的口服 MET TKI，由阿斯利康与和黄医药共同开发，并由阿斯利康商业化。该药已于中国获批，是中国首个获批的选择性 MET 抑制剂，并自 2023 年 3 月起获纳入国家医保药品目录，由阿斯利康上市销售。本次获批的是该药的第三个适应症。 3、欧康维视：治疗眼科术后炎症新药视姝®获 CDE 批准上市 7 月 2 日，欧康维视宣布视姝®（OT-502 地塞米松眼用混悬注射液）获 CDE 批准上市，适用于眼科术后炎症的治疗。 截图来自：企业官方公众号 视姝®是一种新型、可生物降解的单次注射的缓释抗炎药物，可在注射后即刻释放活性成分地塞米松发挥抗炎作用，持续释放 21-22 天。可生物降解，无需取出。视姝®利用 Verisome 药物输送技术将地塞米松递送至眼后房下部虹膜后，直接抑制炎症介质的合成和释放，能在眼科术后持续、稳定地抑制炎症反应，避免频繁使用激素滴眼液。 该药物旨在为眼科医生提供一种术毕单次注射缓释激素的选择，从而提高患者依从性、改善眼科术后炎症管理的流程。此外，该药物能有效简化患者眼科术后护理程序，为眼科术后炎症控制提供了更好的选择。该药是欧康维视第三款获批上市的创新药物，标志着欧康维视覆盖眼前段与眼后段的创新产品矩阵进一步完善。 评价 9% 地塞米松植入剂治疗白内障术后炎症的有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心 III 期临床结果显示，视姝®达到预设的主要疗效终点，第 8 天时前房细胞分级为 0 级的受试者比例显著高于安慰剂组，证明了本品在控制白内障术后炎症方面安全有效。    申报上市 1、中国生物制药：长效非阿片类镇痛新药申报上市 7 月 3 日，中国生物制药发布公告，其子公司泰德制药自主研发的国家 2.2 类新药盐酸罗哌卡因缓释溶液已向 CDE 递交新药上市申请并获得受理，用于成人术后长效镇痛。该产品是全球首款采用切口内涂布给药的罗哌卡因长效镇痛新药。 来源：中国生物制药官网 盐酸罗哌卡因是首个纯左旋体长效酰胺类局麻药物，大剂量可实现外科麻醉，小剂量可发挥感觉阻滞（镇痛）作用。与同类药物布比卡因相比，盐酸罗哌卡因具备心脏毒性更低、运动与感觉阻滞分离效应更显著的临床优势。 盐酸罗哌卡因缓释溶液是一款长效非阿片类镇痛新药，依托自主知识产权的脂质靶向注射剂技术平台开发而成。该产品采用创新的切口内涂布给药方案，于伤口缝合前涂布给药，操作简便，可有效缩短医护操作时间，显著提升临床用药便捷性。凭借创新的制剂技术，该药物在给药部位接触体液后可发生相变并形成药物储库，实现长达 72 小时的持续缓慢释药。与多点浸润的传统给药方式相比，该药物可显著降低全身暴露量，安全性优势突出。 两项关键 III 期注册临床研究结果显示：在单侧髋关节置换术（躯体疼痛模型）与腹部手术（躯体/内脏混合型疼痛模型）中，单次给予盐酸罗哌卡因缓释溶液即可实现长达 72 小时的持续镇痛，显著减少患者补救镇痛药物的使用剂量与频次，镇痛疗效显著优于阳性对照药，且总体安全性良好。 药代动力学研究显示，该药物具有吸收延迟、血药峰浓度更低、峰浓度平台期更长、全身暴露量更低且消除过程平缓的缓释特征，进一步印证了其在延长镇痛时长、提升安全性与改善用药依从性方面的临床价值。 Insight 数据库显示，在镇痛领域，中国生物制药还有 2 款新药在研，分别是 AGTR2 拮抗剂 TRD205 和 Nav1.8 × Nav1.7 抑制剂 TRD208。 2、恒瑞医药：重磅 ADC 又一适应症申报上市 6 月 29 日， CDE 官网显示，恒瑞医药的注射用瑞康曲妥珠单抗一项新适应症申报上市，用于治疗既往在转移性疾病阶段未接受过或接受过一线化疗，或在辅助化疗期间或完成辅助化疗之后 6 个月内复发的，不可切除或转移性 HER2 低表达（IHC 1+ 或 IHC 2+/ISH-）成人乳腺癌患者。此前，该适应症已被纳入优先审评。 来源：CDE 官网 瑞康曲妥珠单抗（SHR-A1811）是恒瑞医药自主研发的 HER2 ADC，由曲妥珠单抗、可裂解连接子及拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷 SHR169265 组合而成。 2025 年 5 月，瑞康曲妥珠单抗在国内首次获批上市，用于治疗 HER2 突变非小细胞肺癌。同年，该产品成功通过医保谈判，进入基本目录。2026 年 3 月，瑞康曲妥珠单抗斩获第 2 项适应症，用于治疗既往接受过一种或一种以上抗 HER2 药物治疗的局部晚期或转移性 HER2 阳性乳腺癌成人患者。 作为恒瑞的首款商业化 ADC，瑞康曲妥珠单抗具有里程碑意义。从适应症布局来看，瑞康曲妥珠单抗横跨非小细胞肺癌、乳腺癌、结直肠癌、卵巢上皮癌、胃癌等多个大癌种类型；在细分赛道上，以乳腺癌为例，恒瑞已为此布局了 HER2 低表达乳腺癌、HER2 阳性乳腺癌、HR 阳性/HER2 阴性乳腺癌、三阴性乳腺癌等，均已推进至临床阶段。 2026 年 4 月，恒瑞宣布瑞康曲妥珠单抗晚期实体瘤全球 I 期临床最终分析登上《自然》子刊 STTT。研究结果显示， 136 例 HER2 阳性乳腺癌患者的中位 PFS 为 25.0 个月，中位 DoR 为 25.1 个月，ORR 为 78.7%； 110 例 HER2 低表达乳腺癌患者的 mPFS 为 11.0 个月，mDoR 为 12.4 个月，ORR 为 61.8%。 在 246 例乳腺癌患者中，205 例接受了中心实验室 HER2 检测，其中有 54 例 HER2 超低表达或零表达患者，mPFS 为 9.8 个月，ORR 为 59.3%。 HER2 当属于肿瘤领域最热门的靶点之一。据 Insight 数据库统计，当前全球已有超 40 个临床阶段 HER2 ADC 项目（排除非积极）在研，其中已有 5 款 HER2 ADC 在国内获批上市，除瑞康曲妥珠单抗外，还有恩美曲妥珠单抗（罗氏）、维迪西妥单抗（荣昌）、德曲妥珠单抗（第一三共）、博度曲妥珠单抗（科伦）。 3、默克：first-in-class 新药在中国申报上市 6 月 29 日，CDE 官网显示，默克申报的尼罗司他片（Nirogacestat）上市申请获得受理。今年 5 月，该药已被 CDE 纳入优先审评，用于需要系统性治疗的进展性韧带样纤维瘤病（也称为硬纤维瘤或侵袭性纤维瘤病）的成人患者。 截图来源： CDE 官网 Nirogacestat（商品名：Ogsiveo）是一种 first-in-class 疗法，已获得美国 FDA 和欧洲药品管理局 (EMA) 批准上市，是治疗需要全身治疗的进展性纤维瘤成人患者的系统性标准疗法。 2025 年 4 月，默克于以 39 亿美元收购 SpringWorks Therapeutics 囊获了这款药物。 FDA 和 EMA 的批准是基于其 III 期 DeFi 试验的结果，该试验达到了改善无进展生存期（PFS）的主要终点，与安慰剂相比，疾病进展或死亡风险显著降低 71%（HR= 0.29）。Nirogacestat 组的中位 PFS 尚未达到，而安慰剂组为 15.1 个月。 根据 RECIST v1.1 标准，Nirogacestat 组的确认 ORR 为 41%，而安慰剂组为 8%；Nirogacestat 组的完全缓解率为 7%，而安慰剂组为 0%。 Nirogacestat 组的中位首次缓解时间为 5.6 个月，安慰剂组为 11.1 个月。  无论基线特征（包括性别、肿瘤位置、肿瘤灶数、治疗状态、既往治疗、突变状态和家族性腺瘤性息肉病史）如何，Nirogacestat 组的 PFS 和 ORR 均优于安慰剂组。 Nirogacestat 展现出良好的安全性和耐受性。接受 Nirogacestat 治疗的患者中最常见的不良事件（发生率> 15%）包括腹泻、卵巢 毒性、皮疹、恶心、疲乏、口腔炎、头痛、腹痛、咳嗽、脱发、上呼吸道感染和呼吸困难。    特殊通道 1、宜联生物：B7-H3 ADC 拟纳入优先审评 6 月 29 日，CDE 官网显示，宜联生物 1 类新药「注射用依康坦博妥塔单抗」拟纳入优先审评，用于既往经 PD-(L)1 抑制剂和至少二线化疗治疗失败的复发或转移性鼻咽癌。 截图来源：CDE 官网 依康坦博妥塔单抗（研发代号：YL201）是一款基于宜联生物医药自主创新 TMALIN® 技术平台开发的靶向 B7-H3 的 ADC 药物。 授权合作方面，2026 年 1 月 9 日，宜联生物和罗氏在 YL211（c-Met ADC）项目成功合作基础之上，进一步深化合作携手推进 YL201 项目的开发。根据协议条款，宜联生物将授予罗氏在全球范围内（不包括中国大陆、香港特别行政区和澳门特别行政区）独家开发、生产和商业化 YL201 项目的权利。 作为回报，宜联生物将获得 5.7 亿美元首付款及近期里程碑付款，并有权获得额外的开发，注册和商业化里程碑付款，以及 YL201 在海外获批上市后基于净销售额的分级特许权使用费。 目前，YL201 项目正在全球范围内开展多项临床研究，适应症包括小细胞肺癌、鼻咽癌、食管鳞癌等。 在鼻咽癌适应症上，宜联生物曾于 2024 年 10 月登记了一项 YL201 对比研究者选择的化疗治疗既往经 PD-(L)1 抑制剂和至少二线化疗治疗失败的复发或转移性鼻咽癌患者的随机、对照、多中心 III 期临床研究（研究方案编号：TAISHAN-301）。主要终点为盲态独立中心审查（BICR）评估的 ORR 和 OS，关键次要终点为 BICR 评估的 PFS。 2026 年 5 月，宜联生物宣布 III 期研究 TAISHAN-301 期中分析达到主要终点，这也是全球首个 B7-H3 ADC 在 III 期临床中斩获的阳性结果。经独立数据监查委员会（IDMC）评估确认，在预设的期中分析中达到共同主要终点 BICR 评估的 ORR，另一共同主要终点 OS 暂未成熟。 Insight 数据库显示，全球尚未有  B7-H3 ADC 获批，第一三共/默沙东的 Ifinatamab deruxtecan 已于 2026 年 4 月基于 II 期临床 IDeate-Lung01 的结果率先申报上市（国内进度尚在 III 期），适应症为小细胞肺癌。 除此之外，还有 4 款 B7-H3 ADC 进入 III 期阶段，均为国产，分别来自翰森制药/GSK、宜联生物/罗氏、明慧医药/齐鲁、映恩生物/BioNTech。 2、朗来科技首个创新药拟纳入突破性疗法 6 月 30 日，CDE 官网显示，朗来科技首个创新药「MY008211A 片」拟纳入突破性疗法，用于原发性 IgA 肾病。 截图来源：CDE 官网 MY008211A（通用名：盐酸兰诺可泮）是由朗来科技发现并开发的一种 CFB 抑制剂。2026 年 6 月，该药首次获得 NMPA 批准上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者，成为全球第二款、国内首款获批上市的国产自研 CFB 抑制剂创新药。 除了 PNH 适应症以外，朗来科技还在探索 MY008211A 治疗其它疾病的潜力，包括 IgA 肾病、C3 肾小球病、狼疮肾炎等。 针对 IgA 肾病，朗来科技于 2024 年 11 月登记了一项评估 MY008211A 片在原发性 IgA 肾病患者中的疗效及安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行设计的 II 期临床试验。 相关结果已经在 2026 年欧洲肾脏协会大会（ERA 2026）上公布。结果显示，在第 12 周时，MY008211A 显示出显著且剂量依赖性的蛋白尿减少效果： 400 mg 每日两次给药组的 24 小时尿蛋白定量（24h-UPCR）较基线水平降低了 50.5%（与安慰剂组相比，p < 0.001），而 200 mg 每日两次给药组则降低了 39.1%（p = 0.017）。 在 400 mg 剂量组中，40.0% 的患者在第 12 周时 24 小时尿蛋白排泄量（UPE）低于 0.5 g/天，这与指南推荐的治疗目标相符；而安慰剂组中没有患者达到这一阈值。其他蛋白尿指标（包括 24 小时尿蛋白排泄量、尿白蛋白肌酐比值以及随机尿检测）的降低情况与主要终点指标呈现出一致的趋势。  MY008211A 的耐受性良好。未出现严重不良反应或治疗中断的情况，且在 12 周的治疗期间，肾小球滤过率（eGFR）保持稳定。  Insight 数据库显示，在 CFB 抑制剂赛道，全球仅有朗来科技的 MY008211A 以及诺华的伊普可泮获批上市，后者于 2023 年底首次获批，2024 年销售额为 1.29 亿美元，2025 年销售额同比增长 291% 达到 5.05 亿美元。 除此之外，还有 2 款 CFB 抑制剂处于申报上市阶段，均为国产，分别来自海思科（HSK39297）、恒瑞医药（立康可泮）。    临床动态 1、恒瑞启动 CTLA4+PDL1+VEGFA 联合方案 III 期临床 7 月 3 日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，恒瑞登记了一项 SHR-8068（CTLA-4 单抗）联合阿得贝利单抗（PDL1 单抗）、贝伐珠单抗（VEGFA 单抗）和 TACE 在不可根治肝细胞癌中的 III 期临床研究（登记号：SHR-8068-305）。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网 这是一项随机、双盲、多中心的 III 期临床，旨在评估 SHR-8068 联合阿得贝利单抗、贝伐珠单抗和 TACE 对比安慰剂联合 TACE 用于不可根治肝细胞癌的有效性。该研究计划入组 690 名受试者。 主要终点是无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DoR）、不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）的发生率及严重程度等。 2、国产 PD1/VEGFA/CTLA4 三抗首次启动临床 近日，药物临床试验登记与信息公示平台官网显示，华辉安健登记了一项在晚期或转移性实体瘤患者中评价 HH160 单药治疗或与其他抗肿瘤药物联合用药的安全性、耐受性、药代动力学、药效学、免疫原性和初步抗肿瘤活性的开放性、多中心、I 期临床试验。 来源：药物临床试验登记与信息公示平台官网 HH160 是一款靶向 PD-1、CTLA-4 和 VEGF-A 的三特异性抗体。2026 年 4 月，百济神州和华辉安健就该产品达成了全球独家选择权、许可与合作协议，总金额高达 20.24 亿美元，其中首付款为 2000 万美元，行权付款为 1 亿美元。 此次启动的是 HH160 首个临床研究，目前在中国仅开展单药研究。该研究计划在国内入组 45 名受试者，在国际入组 477 名受试者。主要终点是治疗中出现的不良事件（TEAE）、严重不良事件 （SAE）和符合方案定义的剂量限制性毒性（DLT）事件的发生率，以及 HH160 的最大耐受剂量（MTD）或最大给药剂量（MAD）。 次要终点包括基于研究者评估的客观缓解率、疾病控制率 、缓解持续时间、无进展生存期和至缓解时间，HH160 的 PK 参数。 Insight 数据库显示，目前全球在研的 PD1/VEGFA/CTLA4 三抗共有 2 款。另外一款是基石药业的 CS2009，正在开展 I/II 期临床。 3、正大天晴 PROTAC 新药首次获批临床 7 月 1 日，CDE 官网显示，正大天晴 1 类新药 TQB3126 片获批临床，拟用于晚期乳腺癌的治疗。 截图来源：CDE 官网 TQB3126 是一款 ER PROTAC，于 2026 年 4 月首次在国内提交临床申请，并于今日获批临床。 Insight 数据库显示，目前全球共有 5 款 ER PROTAC 进入临床阶段，仅有 1 款获批上市，即 Arvinas/辉瑞的 Vepdegestrant，用于治疗至少接受过一线内分泌治疗后病情进展的 ER+/HER2-、ESR1 突变的晚期或转移性乳腺癌成人患者。值得一提的是，该药也是全球首款获批上市的 PROTAC 药物。 除了 Vepdegestrant 以及 TQB3126 以外，其他 3 款均在临床早期阶段，分别是恒瑞医药的 HRS-1358、海创药业的 HP568，以及冰洲石生物（AccutarBio）的 AC0682。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 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