药物类型 CRISPR/Cas9 |
别名 CRISPR/Cas13X RNA base-editing gene therapy (Cholgene) |
作用机制 OTOF Q829X 调节剂 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
原研机构 辉大(上海)生物科技有限公司初创企业 |
在研机构 辉大(上海)生物科技有限公司初创企业 |
非在研机构- |
最高研发阶段早期临床1期 |
首次获批日期- |
最高研发阶段(中国)早期临床1期 |
特殊审评罕见儿科疾病 (美国)、孤儿药 (美国) |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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听力损失 | 临床1期 | 中国 | 辉大(上海)生物科技有限公司初创企业 | 2023-09-06 |