排名前五的药物类型 | 数量 |
---|---|
腺相关病毒基因治疗 | 8 |
CRISPR/Cas9 | 4 |
基因疗法 | 3 |
基因编辑 | 3 |
CRISPR/Cas13 | 1 |
靶点 |
作用机制 RPE65刺激剂 |
在研机构 |
原研机构 |
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1/2期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
靶点 |
作用机制 VEGF-A抑制剂 |
在研机构 |
原研机构 |
非在研适应症- |
最高研发阶段临床1期 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
靶点 |
作用机制 MECP2 调节剂 |
在研机构 |
原研机构 |
在研适应症 |
非在研适应症- |
最高研发阶段临床阶段不明 |
首次获批国家/地区- |
首次获批日期- |
开始日期2025-04-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-11-06 |
申办/合作机构 |
开始日期2024-10-30 |
申办/合作机构 ![]() [+1] |
药物(靶点) | 适应症 | 全球最高研发状态 |
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HG-004 ( RPE65 ) | 2型利伯先天性黑朦症 更多 | 临床1/2期 |
HG-202 ( VEGF-A ) | 湿性年龄相关性黄斑变性 更多 | 临床1期 |
HG-204 ( MECP2 ) | 卢布斯性联遗传智力迟钝综合征 更多 | 临床阶段不明 |
DMD碱基编辑疗法(辉大基因) ( DMD exon 45 x DMD exon 51 ) | 杜氏肌营养不良症 更多 | 临床阶段不明 |
enNlovFz2-ωRNA | 杜氏肌营养不良症 更多 | 临床前 |