根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（6月23日~6月28日），有9款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些产品涵盖了siRNA、小分子药物、肽类、抗体、ADC等类型。丽珠医药：YJH-012注射液作用机制：siRNA新药适应症：痛风丽珠医药申报的1类新药YJH-012注射液获批临床，拟开发治疗痛风。这是一款基于小干扰RNA（siRNA）技术开发的创新药，将经过化学修饰的双链结构分子，通过特定的肝靶向递送系统GalNAc，精准递送至尿酸合成的主要场所——肝脏。区别于传统药物抑制酶活性以阻断尿酸合成，该siRNA药物实现了从基因层面源头长效抑制尿酸生成的机制突破，有望为患者提供疗效更好、安全性更高的长效痛风治疗方案。得益于经化学修饰的siRNA稳定性强、肝靶向递送构建细胞内缓释储库、RISC复合体半衰期长等因素，YJH-012单次给药即可实现3-6个月的持续降尿酸效果。开悦生命：KY2液体硬胶囊作用机制：RNA解旋酶DHX33小分子抑制剂适应症：DHX33阳性晚期实体瘤开悦生命研发的1类新药KY2获批临床，拟开发治疗DHX33阳性的晚期实体瘤。这是一款靶向RNA解旋酶DHX33的口服小分子抑制剂，为一款口服小分子液体胶囊。DHX33在人类多种癌症中高表达，与癌症的发生发展密切关联。临床前研究显示，口服小分子药物在药物组织代谢中展示了不同于静脉给药制剂的差异性，有望具有较为优异的人体临床药代动力学参数。恒瑞医药：SHR-4506注射液作用机制：生物制品1类新药适应症：恶性肿瘤恒瑞医药1类新药SHR-4506注射液获批临床，拟开发治疗恶性肿瘤。根据受理号可知，这是一款生物制品1类新药。唯久生物：VS-2218固体分散体片作用机制：化药1类新药适应症：特发性肺纤维化唯久生物申报的1类新药VS-2218固体分散体片获批临床，拟开发治疗特发性肺纤维化。根据受理号可知，这是一款化药1类新药。阿斯利康（AstraZeneca）：AZD9550注射液作用机制：GLP-1R/GCGR双肽激动剂适应症：超重或者肥胖成年人长期体重管理阿斯利康1类新药AZD9550注射液首次在中国获批临床，拟联合AZD6234注射液用于在至少有一种肥胖相关合并症的超重或者肥胖成年人中的长期体重管理。AZD9550是一种每周一次的合成GLP-1R/GCGR双肽激动剂，具有胰高血糖素和GLP-1R激动剂的优化比例，正在国际范围内开展针对肥胖症的2期临床研究。该产品与AZD6234（每周一次皮下注射的长效胰淀素受体激动剂）联合进行临床研究，这种每周一次皮下注射的联合治疗方案有望发挥三重作用机制，可以极大地减轻体重并减轻副作用。韦恩生物：WBD156胶囊作用机制：化药1类新药适应症：超重或肥胖症韦恩生物1类新药WBD156胶囊获批临床，拟开发治疗超重或肥胖症。根据受理号可知，这是一款化药1类新药。公开资料显示，韦恩生物聚焦肥胖疾病领域前沿技术和创新产品开发，该公司的小分子GLP-1R激动剂已经推进至IND-Enabling阶段。金唯科生物：JWK002注射液作用机制：AAV基因治疗药物适应症：X连锁视网膜劈裂症金唯科生物1类新药JWK002注射液获批临床，拟开发治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）。这是一款腺相关病毒（AAV）基因治疗产品，通过对靶向血清型筛选和基因表达元件等进行系统设计，可高效在视网膜细胞中恢复RS1蛋白的表达，从而改善患者的视网膜结构及功能。X连锁视网膜劈裂症（XLRS）是一种X连锁的隐性遗传疾病，由视网膜劈裂蛋白1（RS1）基因突变引起，其以不同程度的视力下降、视野缺损、黄斑中心凹劈裂以及视网膜电图b波下降为主要特征。神州细胞：SCTB39G注射液作用机制：多靶点免疫治疗三特异性抗体适应症：晚期恶性实体瘤神州细胞申报的1类新药SCTB39G注射液获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤。根据神州细胞公告介绍，这是一款多靶点免疫治疗三特异性抗体，具体靶点尚未披露。中美华东：注射用HDM2020作用机制：靶向FGFR2b的ADC适应症：晚期实体瘤中美华东申报的1类注射用HDM2020获批临床，适应症为晚期实体瘤。这是一款靶向成纤维细胞生长因子受体2b（FGFR2b）的新型抗体偶联药物（ADC），可特异性结合表达人FGFR2b的肿瘤细胞并通过向胞内释放毒素载荷，发挥肿瘤杀伤作用。临床前研究已证明HDM2020在靶点阳性的胃癌、鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）等药效模型中显示出强大的抗肿瘤活性，具有良好的成药性和安全性。期待这些在研新药后续临床研发进程顺利，早日为患者带来新的治疗选择。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Jun 28, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及公开资料版权说明：本文欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。
