LX-103 (Innostellar)

从临床医生到企业创始人，汪枫桦博士带领的朗信生物正试图让中国人用上便宜有效的基因治疗药物，在眼科基因治疗领域实现从跟跑到并跑。 2021年，一位几乎失明的遗传性视网膜病变患者，在接受朗信生物LX101注射液治疗后一周，竟然重新看到了光明。这种难以言表的激动，不仅属于患者和家人，也深深触动了朗信生物创始人汪枫桦博士。 作为一位眼科医生出身的创业者，她亲眼见证了基因治疗带来的奇迹。 这一幕，坚定了她将基因治疗推向更多患者的决心。 成立于2020年的朗信生物，在短短几年内已有5个候选分子进入临床，在3项致盲性眼病适应症中率先开展基因治疗临床研究。其核心产品LX101更是成为国内第一个获得临床试验批件的IRD基因治疗产品。 01 创业初心：从临床需求出发的创新逻辑 朗信生物的诞生，源于一个临床医生对患者需求的直接洞察。汪枫桦博士在创建朗信生物之前，作为上海市眼科工程技术研究中心主任，早已深耕眼科领域多年。 她的临床团队开展了大量针对遗传性视网膜疾病的研究，当看到基因疗法在治疗方面的显著疗效后，她自然而然地决心将转化医学及临床研究向产品转化。 “当我看到部分很难通过外科手术治疗的眼疾病人在接受基因治疗产品治疗后，大概一周左右的时间，从几乎什么也看不见，到真的可以看见一些东西。这种激动是难以言表的。”汪枫桦博士回忆道。 对疾病的认识和临床需求的深入了解，成为朗信研发的基石。汪枫桦博士指出：“虽然视网膜变性看起来是一种病，但引起视网膜变性的基因突变多达两、三百种，每一种基因突变导致疾病发生的病理机制都不一样。” 这种对疾病复杂性的深刻理解，使得朗信生物在产品开发初期就避免了盲目性，奠定了精准医疗的基础。 从医生到创业者的转变，汪枫桦博士的初心从未改变：一款成功的产品可以覆盖到更大的患者群体，这种辐射范围远远超过了作为一位医生因时间、精力、地域所限能够治疗的病人数量。 02 团队构建：两位创始人的“网友奔现” 朗信生物的成功，离不开其强大的创始团队。有趣的是，两位创始人的合作始于一段“网友奔现”的故事。 汪枫桦博士通过一位美国朋友介绍认识了联合创始人张瑰宜博士，最开始是“网友”。之后的多次见面和讨论，都是在网上进行。 2020年3月，张瑰宜博士毅然加入朗信生物。在全球疫情肆虐的时候，她拖家带口回到中国，和汪枫桦一起全心投入创业。 两位创始人实现了完美的优势互补。汪博士在眼科领域深耕多年，对眼底疾病发生的病理机制洞见症结，侧重于满足临床需求的早期产品设计。 而张博士拥有25年美国生物制药公司的工艺开发和GMP生产经验，是基因治疗领域的产业化专家。 她曾是两个AAV产品生产工艺美国专利的第一作者。 “做中国老百姓用得起的基因治疗药，重启遗传病和慢性病患者健康人生”是她们共同的使命愿景。 相同的使命感、一致的目标以及相似务实的性格，让两位创始人在工作中多了不可言说的默契。 03 技术突破：打造中国基因治疗的“加速度” 成立仅两年时间，朗信生物就成功实现了首款自研产品推进临床，体现了团队的强大执行力。 LX101注射液不仅是国内首个获批开展遗传性视网膜病变基因疗法临床试验的药物，其早期临床研究也是国内首项由研究者发起的针对IRD的基因治疗临床研究。 朗信生物以眼部疾病产品作为基因治疗突破点，构建安全、精准的基因替代和基因编辑技术，实现基因治疗的临床应用。 公司已建立多系统疾病基因治疗的研发团队和平台生产技术。 通过腺相关病毒2（AAV2）携带正常RPE65基因，LX101能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。 除了LX101，朗信生物还在眼科领域布局了其他几项包括全球创新靶点的基因治疗产品。 公司计划在未来3年时间，推进大约7至8款产品进入临床试验阶段，进行全球开发。 04 生产能力：自建基地保障供应链自主可控 基因治疗的成本一直居高不下，朗信生物从创立之初就决心解决这一难题。公司将自建产能作为核心战略，以期从源头降低基因治疗产品成本与价格。 2021年初，朗信建成了近5000平米的研发与生产基地，该基地于2021年5月正式投产。 同年10月，公司实现了200L AAV规模产品的生产和放行检测。 朗信的产业化团队曾完成500L AAV生产工艺放大，具备目前国际领先的无血清悬浮培养工艺平台。 朗信生物已经建成符合GMP法规的、可放大的生产AAV产品的平台工艺，有能力开发高产量高质量的基因治疗产品，成本可控。 为了进一步提升产品价格的可及性，朗信生物的CMC团队也在积极尝试一些性价比高的国产替代品，包括一些硬件设施设备和核心试剂原料等。 汪枫桦博士强调：“这一切选择一定是建立在产品质量保障的前提之下。对于朗信而言，产品的安全性和有效性永远是第一位的。” 05 融资与合作：资本助力研发产业化进程 2024年6月，朗信生物宣布完成B+轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，联和投资等股东跟投。 此次融资进一步加速了朗信生物在基因治疗创新药物领域的研发和产业化进程。 朗信生物创始人汪枫桦表示：“本轮融资将进一步加强我们在基因治疗领域的研发和生产能力，加速推进创新药物的临床研究和产业化进程。我们致力于通过科技创新，为更多患者提供高效、安全、可负担的治疗方案。” 2025年7月，朗信生物与Golden Age Health签署了一项为期十年的《推广服务协议》，根据协议，GAH将获得朗信生物在中国大陆商业化推广其首创新药基因疗法候选药物LX101的权利。 这一合作标志着朗信生物已开始布局其产品的商业化路径。 06 临床进展：多条管线取得突破 朗信生物的产品管线进展迅速。目前，公司共推进5个候选分子进入临床，在3项致盲性眼病适应症中率先开展基因治疗临床研究，获得3项IND批件。 其第一条管线LX101治疗RPE65突变相关遗传性视网膜营养不良（IRD）已进入III期临床试验。 这条管线也是国内第一个获得临床试验批件的IRD基因治疗产品，已完成15例患者超过1年随访。 第二条管线LX102治疗湿性年龄性黄斑变性已进入II期临床试验。 第三条管线LX103治疗X连锁视网膜劈裂症已经完成6例患者的IIT试验，安全性和有效性显著。 这些进展使朗信生物在中国生物制药和国外制药企业的竞争中，呈现出从跟跑到并跑甚至领跑的态势。 特别是在基因治疗领域，朗信生物作为一股强劲的后浪正推动着生物制药的发展浪潮。 07 未来展望：让罕见被看见，重启健康人生 朗信生物的未来规划清晰而坚定。公司关注遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，形成多管线产品开发基础。 除了眼科疾病，朗信生物还建立了神经肌肉疾病基因治疗研发平台。 汪枫桦博士曾表示，虽然CGT领域人才稀缺，但朗信很幸运，经过两年时间，从产品研发、工艺、生产、质量、注册申报、运营到临床开发全链路，每个部门都已经集结了一批志同道合的伙伴。 朗信生物的团队建设理念独具特色。汪枫桦博士有一套自己的“识人”策略：“能力是首要。首先我会关注对方的专业能力背景。其次我希望他们个人价值的实现与公司价值的实现相互契合且相互促进。” 公司HR对汪博士的评价是，情商很高，十分惜才，敢用人。招人时，她更注重人在技术和知识层面的实干能力而非履历出身，是属于那种胆大创新的人。 这种务实精神，或许多少得益于她所接受的严苛医学训练。 如今，朗信生物正在基因治疗的道路上加速前行。随着LX101 III期临床试验的推进，第一款国产基因治疗眼科药物离患者越来越近。 汪枫桦博士表示：“我们希望在未来3年时间，能够推进大概7至8款产品进入临床试验阶段，进行全球开发。” 这意味着，更多患者将有机会重启光明。 交流微信jerryhwan