2025 年 11 月,细胞与基因治疗(CGT)领域迎来融资小高峰,10 家企业合计斩获超 3.5 亿美元融资(含人民币折算),覆盖基因治疗、细胞治疗、CGT 产业链服务三大核心赛道。从地域分布看,中美欧形成 “三足鼎立” 格局;从技术方向看,“体内改造”“眼部疾病”“实体瘤突破” 成为关键词;从团队背景看,“学术权威 + 产业老兵” 组合成标配。本文将从地域、方向、团队三大维度,结合新增补充信息,对这 10 家企业进行深度拆解,揭示 CGT 领域的技术趋势与资本逻辑。一、地域维度:中美欧差异化布局,中国企业聚焦 “本土化需求 + 成本控制”
10 家企业中,美国 4 家、中国 5 家、德国 1 家,地域分布与 CGT 产业成熟度高度匹配 —— 美国凭借 “技术原创 + 资本密集” 占据上游,中国依托 “临床需求 + 产业链配套” 快速追赶,欧洲则在 “细分技术(如 TCR-T)” 领域保持特色。不同地域企业的战略重心、融资规模与商业化路径呈现显著差异。(一)美国:技术原创高地,融资规模领跑
美国 4 家企业(AAVantgarde Bio、Azalea Therapeutics、Opus Genetics、Aspen Neuroscience)均为 “临床阶段 + 技术突破性” 企业,平均融资金额超 1 亿美元,显著高于全球平均水平,核心优势在于 “学术转化能力强 + 顶级资本聚集”。
企业名称
地域细节
地域赋能优势
战略重心AAVantgarde Bio
未明确披露总部,但其核心技术源于意大利 Naples 的 Telethon 遗传学与医学研究所(Tigem),美国团队侧重临床转化与商业化
依托美国成熟的眼科临床资源(如约翰・霍普金斯大学眼科中心),加速 Stargardt 病等管线的患者招募与 PoC 验证;美国 FDA 对罕见病疗法的快速审批通道(如 RMAT),可缩短产品上市周期
聚焦遗传性视网膜疾病(IRDs)细分亚型,以 “双杂交 AAV 平台” 突破大基因递送难题,打造 IRDs 领域的 “管线矩阵”Azalea Therapeutics
未公开总部,核心团队多来自加州大学伯克利分校(UCB)、加州大学旧金山分校(UCSF)等西海岸科研机构
身处美国生物科技核心圈(旧金山湾区),可快速对接 CRISPR 技术生态(如诺奖得主 Jennifer Doudna 的实验室资源);Third Rock Ventures 等顶级基金的加持,为其提供技术落地所需的资本与产业资源
以 “包膜递送载体(EDV)” 重构体内 CAR-T 技术,目标是替代传统体外 CAR-T,成为全球体内细胞治疗的技术标准制定者Opus Genetics
未公开总部,但其管线合作机构含宾夕法尼亚大学、哈佛医学院等东海岸顶尖高校
美国东海岸聚集大量眼科专科医院与罕见病患者组织,为其 LCA5、BEST-1 等管线提供充足的临床数据支持;美股市场(推测未来有上市计划)的融资便利性,可支撑长期研发投入
以 “AAV 载体 + 眼科基因治疗” 为核心,通过 “复用成熟技术(如 Luxturna 的启动子)” 降低临床风险,快速填补 IRDs 治疗空白Aspen Neuroscience
总部位于加州圣地亚哥,地处美国再生医学产业集群(邻近 Salk 研究所、Janssen 研发中心)
圣地亚哥拥有全球领先的干细胞研究资源,可支撑其 iPSC 衍生多巴胺能神经元的技术优化;当地生物医药 manufacturing 产业链成熟,便于扩大 ANPD001 的临床生产规模
聚焦帕金森病等神经系统疾病,以 “自体 iPSC 疗法” 突破异体移植的免疫排斥难题,打造神经系统再生治疗的标杆产品
美国企业的共性特征的是:不追求 “全赛道覆盖”,而是聚焦 “单疾病领域 + 技术深耕”,依托本土顶级科研机构与临床资源,快速推进技术从实验室到临床的转化,融资多用于 “临床验证 + 生产扩能”,商业化路径清晰。(二)中国:聚焦 “本土化痛点 + 成本控制”,融资规模适中
中国 5 家企业(微滔生物、锋寻生物、瑞视生物、鲲石生物、唯可生物)均分布在 “长三角(上海、杭州、南通)”,依托区域产业链配套(如上海张江药谷、杭州生物医药港),聚焦 “临床需求迫切 + 成本敏感” 的领域,平均融资金额在 5000 万元 - 1 亿元人民币,低于美国企业,但 “临床转化速度快 + 商业化落地早” 是核心优势。
企业名称
地域细节
地域赋能优势
战略重心微滔生物
(上海)
注册于上海,母公司沙砾生物位于北京,属于 “跨地域技术分拆” 模式
上海作为中国 CGT 产业核心,可快速对接临床资源(如上海交通大学医学院附属瑞金医院)与生产供应链(如药明生物的 LNP 生产平台);启明创投、B Capital 等上海本土基金的加持,便于其对接国际化合作资源
以 “靶向 LNP 递送的体内 CAR-T” 为核心,解决传统 CAR-T“成本高(降至 1/3 以下)、周期长(从周级到天级)” 的本土痛点,优先布局自身免疫疾病(如红斑狼疮)等高发领域瑞视生物
(杭州)
位于杭州生物医药港,邻近浙江大学医学院附属第二医院(眼科权威机构)
杭州生物医药港为其提供 iPSC 分化技术所需的实验室空间与政策支持;杭州市科创集团的跟投,体现地方政府对 “眼科细胞治疗” 赛道的扶持,可加速与本地医院的 IIT 合作
聚焦 “角膜内皮细胞治疗”,解决中国角膜移植供体短缺(年缺口超 10 万例)的问题,同时布局视网膜疾病,打造眼科细胞治疗的 “本土龙头”锋寻生物
(南通)
位于南通国际生物医药产业园,邻近上海、苏州,属于 “长三角产业协同圈”
南通产业园提供税收优惠与临床转化补贴,降低早期研发成本;依托上海交通大学基金会(菡源资产)的资源,可对接高校的基础研究成果(如体内 CAR-T 的递送技术)
专注体内 CAR-T 疗法,差异化布局血液瘤与自免疾病,目标是成为 “长三角体内细胞治疗的技术枢纽”,快速推进临床转化鲲石生物
(未明确城市,推测位于长三角)
2025 年 3 月 Pre-A + 轮融资由青岛瀛海安泰投资,11 月 A 轮未披露投资方,推测仍以国内产业资本为主
依托长三角完善的 CGT CDMO 产业链(如药明生基、康希诺生物),可快速推进 CAR-M 管线的 IND 申报与临床生产;国内胰腺癌、肺癌等实体瘤高发,为其管线提供充足的临床需求
以 “第三代 CAR-M” 为核心,聚焦 HER2 阳性实体瘤、胰腺癌等本土高发癌症,通过 “临床前快速迭代 + IIT 探索” 缩短上市时间唯可生物
(上海)
位于上海,核心团队有德国留学背景,属于 “国际化技术本土化” 企业
上海作为中国 CGT 出海的 “桥头堡”,便于其对接美国安评检测资源(如 FDA 认可的实验室);深创投、锡创投等本土基金的加持,可帮助其拓展国内药企的 CRO 服务订单
聚焦 CGT 全流程 CRO 服务,以 “国际化合规能力(助力 Glybera、Kymriah 上市)” 为核心,帮助国内药企解决 “出海安评 + 临床申报” 痛点,同时布局生物育种服务拓展收入来源
中国企业的核心策略是:“痛点导向” 优先于 “技术原创”,不盲目追求全球首创,而是针对中国患者 “支付能力有限”“疾病谱差异(如自免疾病高发)”“医疗资源分布不均” 等问题,开发性价比更高、更易落地的产品。(三)德国:细分技术特色,依赖政府资助
德国仅 1 家企业(Captain T Cell),聚焦 “实体瘤 TCR-T”,融资规模 2000 万欧元(含政府资助),体现欧洲 CGT 产业 “小而精” 的特点 —— 依托学术优势(如德国在免疫学领域的积累),聚焦细分技术,同时依赖政府资助降低研发风险。
企业名称
地域细节
地域赋能优势
战略重心Captain T Cell
未公开总部,投资方含 Technologiegründerfonds Sachsen(萨克森州技术创业基金),推测位于德国东部科技园区
德国政府对生物医药的资助力度大(如本轮融资含政府资助),可降低实体瘤 TCR-T 的早期研发风险;欧洲实体瘤患者基数大,且对 “现货型” 细胞治疗需求迫切,为其管线提供市场空间
以 “自体 + 异体双管线” 突破实体瘤 TCR-T 的临床瓶颈,自体管线 CTC127 进入 I 期数据读出阶段,异体管线推进至临床就绪状态,目标是成为欧洲实体瘤细胞治疗的领军企业二、技术方向维度:三大赛道分化,“体内改造” 成最大热点
10 家企业可分为 “基因治疗(4 家)”“细胞治疗(5 家)”“CGT 产业链服务(1 家)” 三大赛道,技术方向呈现显著分化 —— 基因治疗聚焦 “眼部 / 神经系统”,细胞治疗押注 “体内改造”,服务端瞄准 “国际化合规”,均围绕 CGT 领域的 “核心痛点” 展开。(一)基因治疗:眼部疾病成 “试验田”,iPSC 拓展至神经系统
4 家基因治疗企业中,3 家聚焦眼部疾病(IRDs),1 家聚焦帕金森病,技术路径集中于 “AAV 载体” 与 “iPSC”,核心逻辑是 “局部给药安全性高 + 单基因疾病易验证”。1. 眼部 IRDs:AAV 载体为主,细分亚型精准切入
眼部疾病因 “解剖结构独立(局部给药不影响全身)”“视觉功能易评估(临床终点清晰)”,成为基因治疗的首选领域。3 家企业均采用 AAV 载体,但通过 “细分亚型 + 技术优化” 形成差异化。
AAVantgarde Bio:突破 “大基因递送” 难题传统 AAV 载体无法递送大于 4.7kb 的基因,而 Stargardt 病的致病基因 ABCA4(约 6.8kb)远超这一限制。该公司通过 “双杂交 AAV 平台” 与 “Intein 介导平台”,将 ABCA4 基因拆分为两段,分别由两个 AAV 载体递送,进入细胞后通过 Intein 介导的蛋白剪接技术重组为完整功能蛋白,解决了大基因递送的行业痛点。目前其核心管线 AAVB-039 已进入临床 PoC 阶段,STELLA 自然病史研究覆盖超 100 例患者,临床数据积累领先。
Opus Genetics:复用成熟技术降低风险该公司不追求载体创新,而是通过 “复用已验证技术” 快速推进管线。核心管线 OPGx-LCA5 采用与全球首款眼科基因药 Luxturna 相同的启动子技术(确保视网膜细胞特异性表达),且使用已验证的 rAAV8 载体与视网膜下注射手术,临床风险大幅降低。此外,OPGx-LCA5 已获 FDA“罕见儿科疾病 + 孤儿药 + RMAT” 三重认定,预计上市时间可缩短 1-2 年。根据补充信息,其管线还覆盖 Bestrophinopathy、视网膜色素变性(RP)等 IRDs 亚型,形成 “多亚型覆盖” 的管线矩阵。
瑞视生物:iPSC 替代传统移植,解决供体短缺与前两家采用 AAV 基因增补疗法不同,瑞视生物聚焦 “细胞治疗”,通过 iPSC 分化角膜内皮细胞,替代传统角膜移植。中国每年角膜移植需求超 10 万例,但供体不足 1 万例,供需缺口巨大。该公司依托 “iPSC 分化技术平台 + AI + 化合物重编程技术”,可实现角膜内皮细胞的批量生产,且 iPSC 源于患者自身或通用型供体,避免免疫排斥。团队拥有 10 年眼科细胞治疗经验,研究成果发表于《Nature》《Cell》等顶级期刊,临床转化能力强。2. 神经系统:iPSC 突破免疫排斥,瞄准帕金森病
Aspen Neuroscience 是唯一一家聚焦神经系统的基因治疗企业,其核心技术是 “自体 iPSC 衍生多巴胺能神经元前体细胞(DANPCs)”,用于治疗帕金森病。传统帕金森病治疗以药物(如左旋多巴)为主,仅能缓解症状,无法逆转神经损伤;而异体干细胞移植因免疫排斥风险,临床应用受限。该公司通过 “自体 iPSC” 技术,从患者自身提取皮肤或血液细胞,诱导为 iPSC 后分化为 DANPCs,回输后可长期存活并分泌多巴胺,从根本上修复神经损伤。目前核心管线 ANPD001 已进入临床阶段,C 轮融资 1.15 亿美元将用于扩大生产能力,以满足未来商业化需求。(二)细胞治疗:体内改造成 “革命方向”,实体瘤突破成关键
5 家细胞治疗企业中,3 家聚焦 “体内 CAR-T”,1 家聚焦 “实体瘤 TCR-T”,1 家聚焦 “CAR-M”,技术方向均围绕 “解决传统细胞治疗的痛点” 展开 —— 体内 CAR-T 解决 “成本高、周期长”,TCR-T 与 CAR-M 解决 “实体瘤疗效差”。1. 体内 CAR-T:LNP 与 EDV 载体竞争,技术路径互补
传统体外 CAR-T 需提取患者 T 细胞,在体外改造后回输,流程复杂(3-6 周)、成本高(数十万美元)、毒性大(细胞因子释放综合征),难以普及。体内 CAR-T 通过 “递送载体将 CAR 基因导入患者体内 T 细胞”,实现 “一针给药”,是行业公认的 “下一代技术方向”。3 家企业采用两种载体技术,形成差异化竞争。
微滔生物(LNP 载体):本土化成本控制,临床进展领先该公司基于 “靶向 LNP 递送系统” 开发体内 CAR-T,LNP 载体具有 “生产成本低(可规模化生产)、安全性高(无病毒整合风险)” 的优势,适合中国市场的支付能力。根据补充信息,其靶向 LNP 递送系统在精准性、安全性上表现突出 —— 通过独特的靶向配体,T 细胞靶向效率比传统 LNP 高 5 倍以上,脱靶风险降低 90%;在临床前模型中,B 细胞清除效果优异,重复给药安全性良好。目前首款候选产品已进入临床,获积极初步人体数据,融资资金将用于推进自免疾病领域的临床转化,瞄准红斑狼疮等中国高发疾病。此外,微滔生物系沙砾生物(国内实体瘤 CAR-T 龙头)分拆而成,可共享沙砾生物的临床资源与产业化经验,研发效率大幅提升。
Azalea Therapeutics(EDV 载体):诺奖团队背书,技术原创性强该公司由 CRISPR 技术联合发明人、诺奖得主 Jennifer Doudna 联合创办,核心技术是 “包膜递送载体(EDV)”——EDV 载体源于病毒包膜,表面修饰 T 细胞特异性抗体,可精准靶向 T 细胞;同时整合 CRISPR 技术,将 CAR 基因插入 T 细胞基因组特定位点,实现长效表达。与 LNP 载体相比,EDV 载体的优势在于 “转导效率高(T 细胞转导效率比 LNP 高 10 倍以上)、表达周期长(基因组整合可实现长期表达)”,但生产成本较高,更适合欧美高端市场。目前管线覆盖 CD19 靶向体内 CAR-T(B 细胞恶性肿瘤 / 自免疾病)、BCMA 靶向体内 CAR-T(多发性骨髓瘤)及 1 项未公开实体瘤项目,融资资金将用于推进 CD19 管线的 IND 申报。
锋寻生物(未明确载体):快速跟进,聚焦长三角市场锋寻生物成立于 2025 年 5 月,10 月正式开业,11 月完成 6000 万元融资,推进速度快。其技术方向为创新体内 CAR-T 疗法,但未明确载体类型,推测为 “慢病毒介导” 或 “优化型 LNP”。该公司背靠上海交通大学基金会(菡源资产),可对接高校的基础研究成果;投资方君联资本、中科创星在生物医药领域资源丰富,可帮助其快速推进临床转化。战略上,锋寻生物聚焦长三角市场,优先与本地医院合作开展 IIT 研究,目标是成为 “长三角体内 CAR-T 的区域龙头”。2. 实体瘤突破:TCR-T 与 CAR-M 双路径,弥补 CAR-T 短板
传统 CAR-T 在实体瘤中疗效有限,核心原因是 “肿瘤微环境抑制(如 PD-L1 表达、免疫抑制细胞浸润)”“靶点难寻(实体瘤抗原异质性高)”“脱靶风险大(肿瘤抗原在正常组织表达)”。2 家企业分别从 “TCR-T 精准识别” 与 “CAR-M 重塑微环境” 切入,形成互补。
Captain T Cell(TCR-T):自体 + 异体双管线,聚焦临床验证TCR-T 可识别细胞内抗原(如肿瘤相关抗原 TAA),比 CAR-T(识别细胞表面抗原)的靶点范围更广,且识别更精准(依赖 MHC 分子呈递),脱靶风险低。该公司核心管线 CTC127 为自体实体瘤 TCR-T,已进入临床 I 期数据读出阶段,靶点未公开,但推测为 “高特异性实体瘤抗原(如 NY-ESO-1)”;同时开发 “现货型” 异体 TCR-T,通过基因编辑敲除 TCR 与 MHC 分子,避免免疫排斥,可实现 “即取即用”,解决自体 TCR-T “制备周期长” 的问题。本轮融资 2000 万欧元(含政府资助)将用于推进 CTC127 的 I 期数据解读与异体管线的临床准备,目标是 2026 年启动异体管线的 I 期临床。
鲲石生物(CAR-M):第三代技术,兼顾疗效与安全性巨噬细胞是肿瘤微环境中的核心免疫细胞,具有 “吞噬肿瘤细胞 + 抗原呈递 + 重塑微环境” 的多重功能。CAR-M 通过基因编辑在巨噬细胞表面表达 CAR,增强其对肿瘤细胞的识别与吞噬能力,同时分泌细胞因子(如 IL-12)激活全身免疫反应,弥补 CAR-T 在实体瘤微环境中 “无法存活” 的短板。鲲石生物的第三代 CAR-M 技术通过 “优化 CAR 结构 + 敲除免疫抑制分子(如 PD-1)”,进一步提升疗效与安全性。目前核心管线 RR-M01(HER2 阳性实体瘤)已进入 IND 申报准备阶段,RR-M02(胰腺癌,C-MET 靶向)处于临床前研究阶段;此外还布局自免疾病(如系统性红斑狼疮),拓展 CAR-M 的应用场景。2025 年连续完成 Pre-A + 与 A 轮融资,体现资本对其 CAR-M 技术的认可。(三)CGT 产业链服务:国际化合规成核心,支撑行业出海
唯可生物是唯一一家聚焦 CGT 产业链服务的企业,提供 “从早期研发到上市申报” 的全流程 CRO 服务,核心竞争力在于 “国际化合规能力”。随着中国 CGT 企业 “出海” 需求增加,“符合 FDA/EMA 标准的安评检测 + 临床申报服务” 成为刚需 —— 国内多数 CRO 企业缺乏国际化经验,而唯可生物核心团队来自德国海德堡大学、德国国家癌症研究中心,曾助力全球首款基因治疗产品 Glybera(EMA 批准)、全球首款 CAR-T 产品 Kymriah(FDA/EMA 批准)的上市申报,且参与 FDA/EMA CGT 整合位点相关法规的制定,具备 “法规理解 + 技术执行” 的双重优势。本轮融资近亿元将用于搭建美国安评检测实验室,进一步提升国际化服务能力,目标是成为 “中国 CGT 企业出海的首选 CRO 伙伴”。三、团队维度:“学术权威 + 产业老兵” 成标配,背景决定技术路径与融资能力
10 家企业的团队背景呈现高度一致性 ——“学术权威提供技术背书 + 产业老兵负责商业化落地”,这种组合既确保技术的原创性与先进性,又保障临床转化与融资能力。不同团队背景的企业,其技术路径选择、融资规模与战略重心也存在显著差异。(一)学术权威领衔:技术原创性强,融资认可度高
3 家企业由学术界权威领衔,核心技术源于其实验室研究成果,技术原创性强,易获得顶级资本青睐,融资规模较大。
Azalea Therapeutics:诺奖团队 + 顶尖高校背书联合创始人 Jennifer Doudna 是 CRISPR 技术的联合发明人,2020 年诺贝尔化学奖得主,现任加州大学伯克利分校教授,在基因编辑领域的学术影响力全球顶尖;另一位联合创始人 Justin Eyquem 是 UCSF 医学副教授,专注于 CAR-T 技术研究,曾开发出首款靶向 CD19 的 CAR-T 疗法之一。核心团队还包括斯坦福大学教授 Michael Fischbach(微生物组与药物研发专家)、UCSF 博士 Abdullah Syed(病毒载体专家),形成 “基因编辑 + 细胞治疗 + 载体技术” 的全能团队。这种学术背景不仅确保 EDV 技术的原创性,还为其带来顶级资本资源 ——Third Rock Ventures(全球 CGT 投资标杆)领投 8200 万美元融资,体现资本对学术权威的信任。
AAVantgarde Bio:基因治疗先驱 + 国际学会主席创始人 Alberto Auricchio 是基因治疗领域的资深专家,现任意大利 Naples Federico II 大学医学遗传学教授、Tigem 科学主任,同时担任欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)主席,发表 150 余篇同行评审论文,拥有多项 AAV 载体相关专利,曾获美国基因治疗学会 “杰出新研究者奖”。其团队核心技术源于 Tigem 的研究成果,在 AAV 载体优化(尤其是大基因递送)领域积累深厚。这种学术背景使其获得 Atlas Venture、Forbion 等顶级医疗基金的持续支持 —— 此前完成 6100 万欧元 A 轮融资,本次 B 轮再获 1.41 亿美元,资金用于推进两条核心管线的临床验证,学术背书成为其融资的核心优势。
Aspen Neuroscience:再生医学专家 + 产业经验结合未明确披露核心团队姓名,但根据其技术方向(自体 iPSC 衍生神经元)与融资投资方(OrbiMed、ARCH Venture Partners 等)推测,团队核心成员应为 “再生医学领域的学术专家 + 生物技术公司高管”。例如,OrbiMed 常投资 “学术背景深厚 + 临床经验丰富” 的团队,而 ARCH Venture Partners 是 CRISPR Therapeutics、Editas Medicine 等基因编辑公司的早期投资方,对 “学术转化型” 团队的判断力极强。Aspen 的团队既掌握 iPSC 分化的核心技术(如多巴胺能神经元的定向分化),又具备临床开发与商业化经验(如 ANPD001 的临床试验设计),这种组合使其获得 1.15 亿美元 C 轮融资,用于扩大生产与管线拓展。(二)产业老兵主导:聚焦临床转化,商业化能力强
5 家中国企业多由 “产业老兵” 主导,核心团队拥有多年 CGT 领域的临床开发、生产或商业化经验,技术路径选择更务实,聚焦 “快速落地 + 成本控制”,融资规模适中但临床推进速度快。
微滔生物:沙砾生物团队分拆,产业化经验丰富创始人兼 CEO 刘雅容博士拥有多年细胞治疗产业化经验,曾任职于沙砾生物(国内实体瘤 CAR-T 龙头),参与沙砾生物核心管线的临床开发与生产管理。微滔生物作为沙砾生物 in vivo CAR-T 平台的分拆公司,可共享沙砾生物的临床资源(如与国内顶级医院的合作关系)、生产经验(如 LNP 载体的规模化生产)与质量体系,大幅降低早期研发风险。启明创投合伙人陈侃博士评价其 “技术方案解决了传统 CAR-T 的技术挑战,团队产业化经验深厚”,这种产业背景使其获得超亿元天使轮融资,且首款候选产品已快速进入临床,体现 “产业老兵” 的高效执行力。
瑞视生物:眼科细胞治疗专家 + 干细胞产业经验团队拥有超过 10 年的眼科疾病细胞治疗基础与临床研究经验,核心成员曾任职于国内顶尖干细胞企业(如中源协和)与眼科医院(如浙江大学眼科中心),熟悉 iPSC 分化技术与眼科临床需求。例如,其 iPSC 分化角膜内皮细胞的技术,既需掌握 iPSC 定向分化的关键工艺(如小分子诱导),又需了解眼科手术的临床操作(如角膜内皮细胞移植的手术流程),团队的 “技术 + 临床” 双重背景确保产品的临床适用性。华方资本领投数千万元天使轮融资,正是看中其 “临床转化能力强” 的优势,资金用于推进角膜内皮细胞管线的临床前研究与早研管线布局。
唯可生物:国际化 CRO 专家 + 法规经验核心团队来自德国海德堡大学、德国国家癌症研究中心,曾在国际 CRO 公司(如 Charles River)任职,拥有数十年 CGT 安全分析与评估经验,参与全球首款基因治疗产品 Glybera、首款 CAR-T 产品 Kymriah 的上市申报,且深度参与 FDA/EMA CGT 整合位点相关法规的制定,熟悉全球 CGT 监管要求。这种 “国际化法规 + 技术服务” 背景使其成为国内 CGT 企业出海的 “刚需伙伴”—— 深创投领投近亿元 A 轮融资,资金用于搭建美国安评检测实验室,进一步提升国际化服务能力,团队的法规经验是其核心竞争力。(三)跨学科团队:技术融合创新,拓展应用边界
2 家企业(Opus Genetics、Captain T Cell)的团队呈现 “跨学科” 特征,融合 “基因治疗 + 临床医学 + 产业管理” 背景,技术路径选择兼顾 “学术创新” 与 “临床落地”,融资规模适中,战略重心聚焦 “细分领域深耕”。
Opus Genetics:基因治疗专家 + 眼科临床医生 + 产业高管根据补充信息,其技术源于宾夕法尼亚大学 Jean Bennett 教授(Luxturna 的主要开发者)、哈佛医学院与佛罗里达大学的研究成果,团队核心成员包括 “基因治疗技术专家(负责 AAV 载体优化)”“眼科临床医生(负责临床试验设计)”“产业高管(负责商业化规划)”。例如,总裁 Ben Yerxa 博士拥有多年生物医药产业经验,曾任职于 Biogen 等大型药企,熟悉基因治疗产品的商业化路径;临床团队成员来自美国顶级眼科医院,确保管线的临床终点设计符合 FDA 要求。这种跨学科团队使其能够 “快速复用成熟技术(如 Luxturna 的启动子)”,同时精准把握 IRDs 患者的临床需求,2300 万美元融资将用于推进 LCA5 与 BEST-1 管线的临床研究,目标是 2027 年启动关键临床试验。
Captain T Cell:免疫学专家 + 临床研究人员 + 政府项目负责人团队核心成员包括 “免疫学专家(负责 TCR-T 的抗原识别优化)”“临床研究人员(负责 I 期临床试验管理)”“政府项目负责人(负责对接政府资助)”。例如,其获得 Technologiegründerfonds Sachsen(萨克森州技术创业基金)的资助,团队中应有熟悉德国政府生物医药资助政策的成员,可帮助企业获取非稀释性资金,降低研发风险;临床团队成员来自德国癌症研究中心,熟悉实体瘤 TCR-T 的临床试验设计,确保 CTC127 管线的 I 期数据质量。这种跨学科团队使其能够 “兼顾技术创新与政策资源”,2000 万欧元融资(含政府资助)将用于推进自体与异体管线的临床进展,体现 “学术 + 临床 + 政策” 的协同优势。四、总结:CGT 领域的技术趋势与资本逻辑
2025 年 11 月的 10 家融资企业,折射出当前 CGT 领域的三大核心趋势:
技术趋势:从 “体外” 到 “体内”,从 “血液瘤” 到 “实体瘤”体内 CAR-T(微滔生物、Azalea、锋寻生物)与 CAR-M(鲲石生物)、实体瘤 TCR-T(Captain T Cell)成为投资热点,标志着 CGT 技术从 “依赖体外操作” 向 “体内精准改造” 升级,从 “血液瘤治愈” 向 “实体瘤突破” 迈进,技术成熟度与临床适用性显著提升。
地域趋势:中美欧差异化竞争,中国企业 “本土化创新” 崛起美国企业聚焦 “技术原创 + 全球市场”,中国企业聚焦 “成本控制 + 本土需求”,欧洲企业聚焦 “细分技术 + 政府资助”,地域差异导致技术路径与商业化策略的分化。中国企业凭借 “临床转化快 + 产业链配套完善”,在体内 CAR-T、眼科细胞治疗等领域快速追赶,成为全球 CGT 产业的重要力量。
团队趋势:“学术权威 + 产业老兵” 成标配,跨学科能力决定成败单纯的学术背景或产业背景已难以支撑 CGT 企业的发展,“学术权威提供技术背书 + 产业老兵负责商业化” 的组合成为主流;同时,跨学科团队(如 “基因编辑 + 载体技术 + 临床医学”)能够更好地解决 CGT 领域的复杂问题(如实体瘤微环境、国际化合规),成为企业核心竞争力的关键。
从资本逻辑看,当前 CGT 投资更关注 “临床确定性 + 商业化潜力”—— 临床阶段企业(如 AAVantgarde、Aspen)融资规模显著高于临床前企业,具备 “国际化合规能力(如唯可生物)”“本土化成本优势(如微滔生物)” 的企业更易获得资本青睐。未来 1-2 年,随着体内 CAR-T、实体瘤 TCR-T、眼科基因治疗等管线的临床数据陆续读出,CGT 领域将迎来 “技术验证 + 商业化落地” 的关键期,行业分化将进一步加剧,具备 “技术壁垒 + 临床数据 + 商业化能力” 的企业有望成为全球 CGT 产业的领军者。
津禾生物简介
上海津禾生物科技有限公司(https://www.sinobiotool.com/)成立于2018年,是国内基因与细胞治疗,干细胞,生物医药,类器官和组织工程等企业,高校及临床科研领域领先的设备供应商,成立七年来专注于提供优质的产品及服务,目前合作超过500家客户。总部位于上海和新加坡两地,为大陆和新加坡及东南亚客户提供联动服务,降本增效。
目前是丹麦ChemoMetec细胞计数仪, 德国Barkey无水复苏仪,丹麦CelVivo 微重力3D培养系统,Cyberiad 智能光固化生物3D打印机中国区总代/独家战略合作伙伴。
Chemometec: NC-200 / NC-250 / NC-3000 / NC-202
CelVivo: ClinoStar1 / ClinoStar 2
Barkey: Plasmatherm / Plasmatherm C&G / Varitherm
Cyberiad: Azure / Biocube
ChemoMetec 细胞计数仪 – 精准 稳定 合规,细胞计数金标准
CelVivo微重力3D培养 – 动态 低剪切力,让3D培养进入In Vivo时代
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