Kunshi Biotechnology (Shenzhen) Co. Ltd.

瑞普晨创完成A+轮融资 11月20日，杭州瑞普晨创科技有限公司宣布完成5亿元人民币的A+轮融资。本轮融资由国新基金、元生创投、富浙科技、华睿投资、荷塘创投、东方嘉富、余杭国投、贝橙基金、北京疆亘等多家机构共同投资。资金将主要用于加速推进核心管线的临床进程、加强技术研发与生产平台建设以及推动技术与产品的国际化布局。其自主研发的化学重编程诱导多能干细胞（CiPSC）技术已成功实现1型糖尿病的“临床功能性治愈”。 主打产品RGB-5088胰岛细胞注射液已获得国家药品监督管理局IND批准，成为国内首个进入I期临床试验的1型糖尿病细胞再生治疗产品。此外，公司开发的针对2型糖尿病产品临床试验申请也已获国家药品监督管理局受理，即将启动临床研究。 天泽云泰AADCD 基因治疗药物拟被纳入突破性疗法 11月18日，CDE官网显示，天泽云泰自主研发的基因治疗药物VGN-R09b拟被纳入突破性治疗品种（BTD），拟定适应症为芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）。 VGN-R09b以重组腺相关病毒为载体，通过一次性脑实质注射，将治疗基因精准递送至发病部位，增强脑内多巴胺合成的同时促进神经保护，有望实现对疾病的根本性治疗。 此前，VGN-R09b 于 2024 年 4 月 19 日获国家药监局批准在中国开展 AADCD 及原发性帕金森病（PD）临床试验，相关研究正在推进；同时，其于 2024 年 4 月 19 日获美国 FDA 批准开展原发性 PD 临床研究，并于 2025 年 6 月 25 日获 FDA 快速通道资格。 鲲石生物获5000万元A轮融资，加速推进CAR-M疗法 近日，鲲石生物宣布完成5000万元人民币A轮融资，用于深入推进其全球领先的巨噬细胞药物研发及临床转化。本轮融资将重点用于公司全球领先的巨噬细胞药物平台建设，加速推进自主研发的第三代CAR-M靶向HER2管线的IND申报、一期临床进程以及胰腺癌，肺癌等管线临床前研究和IIT探索。 鲲石生物成立于2021年，是一家处于临床阶段的专注于肿瘤和慢性病的巨噬细胞药物研发企业，是全球唯一串联活细胞因子并具备基因编辑、生物材料和合成生物学驱动的工程化巨噬细胞技术平台的公司。公司专注于巨噬细胞药物治疗肿瘤和慢性病的开发和临床应用，积极推进嵌合抗原受体巨噬细胞CAR-M的研发及其产业化。 GSK与泽安生物达成合作共同开发髓系细胞衔接器 11月19日，葛兰素史克（GSK）与专注于免疫疗法的生物技术公司泽安生物（LTZ Therapeutics）共同宣布达成一项战略研究合作，共同推进新型髓系细胞衔接器（MCE）的开发，以解决肿瘤学领域未满足的重大临床需求。 此项研究合作旨在开发多达四种潜在"首创"MCE疗法，针对血液癌和实体瘤。根据协议，GSK获得对此些临床前疗法全球开发和商业权益的独家许可选择权；泽安生物将获得5000万美元的预付款，并有资格获得基于成功的临床前、临床、监管和商业里程碑付款，以及合作中商业化产品全球净销售的分级版税。 上海长海医院正式启动国内首个干细胞药物治疗心力衰竭的I/II期临床试验 近日，“人脐带间充质干细胞（HucMSCs）注射液联合冠状动脉旁路移植术治疗慢性缺血性心肌病导致的慢性心力衰竭的安全性和有效性的I/II期临床试验”项目启动会在上海长海医院顺利召开，并启动受试者筛选与招募工作。 本项目由上海长海医院多学科团队领衔，其中心血管外科韩林教授、药物临床试验机构张黎教授作为主要研究者，心血管外科张浩教授作为执行研究者，影像科弓静教授、核医学科杨亲亲教授等作为核心研究者。申办方为天士力医药集团。 尧唐生物体内基因编辑疗法IND在美获批 11月19日，尧唐生物宣布，其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203注射液已获得美国食品药品监督管理局(FDA)临床试验(IND)批准，将正式启动全球多中心、双盲、随机对照确证性临床研究(pivotal study)，用于治疗原发性高草酸尿症1型(Primary Hyperoxaluria Type 1, PH1)。 OLT-203是一款创新型体内基因编辑药物，采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12HF，并通过自主开发的脂质纳米颗粒（LNP）系统精准递送至肝细胞，靶向编辑HAO1基因，抑制乙醇酸氧化酶（GO）表达，从源头减少草酸生成。 该研究是全球首个进入确证性临床试验阶段的体内基因编辑药物治疗PH1疾病的临床研究，旨在评估YOLT-203单次给药在降低尿草酸水平及改善肾功能方面的安全性与有效性。 凌意生物创新 AAV 基因疗法获 FDA 批准开展 Ⅱ 期临床 近日，凌意生物自主研发的用于治疗肝豆状核变性的基因治疗候选药物LY-M003注射液获美国FDA的IND许可，并批准直接进入 Ⅱ 期临床试验。 LY-M003 是凌意生物自主研发的针对肝豆状核变性的在研 AAV8 基因治疗候选药物，该疾病由 13 号染色体上的铜转运 ATP 酶β（ATP7B）基因突变引起。LY-M003 通过单次静脉输注将正常功能的 ATP7B 基因转导入患者肝细胞内，并在肝细胞中长期稳定表达具备正常排铜活性的 ATP7B 蛋白而发挥治疗作用。 Aspen Neuroscience宣布完成1.15亿美元的C轮融资  11月20日，专注于自体再生疗法的临床阶段生物技术公司Aspen Neuroscience宣布完成1.15亿美元的C轮融资。这笔巨额投资将用于推进Aspen的主导项目ANPD001的临床开发，该项目旨在治疗中度至重度帕金森病。 此轮融资将用于支持Aspen公司用于治疗帕金森病的主要自体细胞疗法候选药物 ANPD001的正在进行的临床试验；扩大生产能力以满足临床和未来商业需求；推进Aspen公司针对其他神经系统疾病的自体iPSC衍生疗法的研发管线。 同时，随着融资的完成，吉利德旗下公司Kite的执行副总裁兼全球负责人Cindy Perettie将加入Aspen的董事会。 信息来源 https://mp.weixin.qq.com/s/R_tyyckPbwCTmrS0Bs2mLQ https://mp.weixin.qq.com/s/O1x9BUXp0YK41usNHdLhGA https://mp.weixin.qq.com/s/fl2i8cysMXjUTsB3KiIFiw https://mp.weixin.qq.com/s/CaFJhfZrMO8MKlhXKZd8vw https://mp.weixin.qq.com/s/yj16XlM9rm7Wacz_Te74TA https://mp.weixin.qq.com/s/Burtztj7d2Vha4sX_B86Mw https://mp.weixin.qq.com/s/hGqdVgQ6Wsk8xKW3rk91yg https://mp.weixin.qq.com/s/nYqYm2ES59l4htRsNJmCYA https://mp.weixin.qq.com/s/tMzgEnkoxaNLa385stVoxQ 调研问卷 30秒完成小调研 全球细胞与基因治疗正式进入体内CAR-T时代！这一颠覆性技术通过体内直接编程T细胞，将治疗流程从数周缩短至数天，成本降低高达90%，并有望突破实体瘤治疗瓶颈。然而，从实验室走向产业化，精准靶向递送、质量控制、工艺放大等核心挑战已成为产品成功商业化的关键壁垒。 为此，CSGCT中国细胞与基因治疗联盟与动脉网一同策划了《In Vivo细胞治疗研发、递送、CMC、临床、注册全流程关键点实战培训》。 本次培训深度聚焦体内CAR-T药品开发全链条，特邀拥有15年以上一线实战经验的资深专家团队，结合最新案例逐一拆解： 1、LNP-mRNA、慢病毒、AAV三大递送路径的优劣抉择； 2、体内“黑箱”操作下的毒性控制与质量属性建立； 3、工艺放大过程中如何保证效果一致； 4、如何从同质化竞争中打造差异化优势。 5、全球仅4例人体数据却吸引MNC斥资10亿美金收购的底层逻辑； 6、解析早期临床试验设计要点，快速摸索安全剂量，有效应对个体差异与体内复杂性。 …… 实战赋能，破局前行。本次培训为研发、质量、临床相关人员提供系统解决方案，助力企业在激烈竞争中精准卡位，加速产品上市进程！ 【报名席位有限，请速扫描下方二维码申请】 欢迎添加作者微信交流 若您所在公司/机构 完成最新融资、BD、临床进展、PI患者招募 欢迎联系我们 为您免费【首发】

1. 中国老年人传染病趋势发布：性传播疾病逆势上升，结核病仍为头号威胁 中国正快速步入老龄化社会，老年人因免疫功能下降成为传染病高危人群。一项覆盖2014年至2022年的研究显示，60岁及以上老年人中，共报告860.4万例传染病病例，年均发病率为362.10/10万。性传播与血源性疾病（如乙肝、梅毒、丙肝、艾滋病等）占比最高，达45.23%；其次为呼吸道疾病（如结核病、季节性流感），占34.88%；胃肠道疾病（如感染性腹泻、细菌性痢疾）占18.35%；虫媒与动物源性疾病仅占1.54%。结核病始终是发病率最高的传染病，其次是乙肝和感染性腹泻。值得注意的是，梅毒从第四位升至第三位，艾滋病从第八位升至第七位，提示性传播疾病在老年人中的上升趋势。 2. 给大脑装上“GPS”，北大医院用全球最先进脑起搏器为生命重新导航 北京大学第一医院神经外科在伊志强主任的带领下，成功将全球最先进的SenSight™脑起搏器方向性电极系统植入患者脑内，实现了对帕金森、特发性震颤、肌张力障碍等运动障碍病的“毫米级”精准调控。这项技术通过在大脑中植入电极，并在胸部皮下植入刺激器，发射电脉冲以改善患者的症状和生活质量。SenSight™方向性电极系统采用独特的“1-3-3-1圆角分段式八触点设计”，允许医生在术后程控中定向给予电刺激治疗，从而实现疗效最大化和副反应最小化。此外，该电极更纤细轻薄，提高了手术操作的便捷性和患者的舒适度，并且兼容3.0T和1.5T全身核磁扫描，方便患者未来的医学检查。此次手术的成功开展标志着北大医院在神经调控领域走在了全国前列，为众多难治性运动障碍病患者带来了新的希望。 3. 鲲石生物获5000万人民币 A轮融资，加速巨噬细胞药物创新 鲲石生物近日完成5000万元人民币A轮融资，用于深入推进其全球领先的巨噬细胞药物研发及临床转化。 本轮融资将重点用于公司全球领先的巨噬细胞药物平台建设，加速推进自主研发的第三代 CAR-M 靶向 HER2 管线的 IND申报、一期临床进程以及胰腺癌，肺癌等管线临床前研究和 IIT 探索。此次融资的顺利完成，不仅体现了资本市场对公司在巨噬细胞药物领域创新能力和研发进展的高度认可，也为后续临床转化奠定了坚实基础。 4. 尧唐生物启动全球首个PH1体内基因编辑疗法关键性临床试验 11月19日，尧唐生物宣布其自主研发的体内基因编辑药物YOLT-203注射液获美国FDA临床试验批准，将启动全球首个PH1体内基因编辑疗法关键性临床试验，旨在评估其单次给药在降低尿草酸水平及改善肾功能方面的安全性与有效性。此前，YOLT-203已获美国FDA和欧洲药品管理局授予的罕见病药物资格。该药物采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具和脂质纳米颗粒系统，有望实现“一次治疗、终身治愈”。尧唐生物成立于2021年，拥有顶尖基因编辑研发团队，已搭建多个平台，开发出一系列具有自主知识产权的基因编辑器及递送系统，已有5条管线进入临床阶段，数量为全球最多。 5. 国家级名单，成都高新区合成生物及发酵工程生物制造中试平台入选 11月20日消息，工信部公布首批生物制造中试能力建设平台名单，成都雅途生物技术有限公司在成都高新区建设的合成生物及发酵工程生物制造中试平台成功入选，是成都仅有的2家入选平台之一。该平台已建立完整药物生物制造技术体系，聚焦新药研发与关键工艺产业化，提供全流程一体化解决方案，涵盖六大专业服务。成都高新区坚持科技创新和成果转化同时发力，2023年启动中试跨越行动计划，首创“中试+”生态，以中试平台打通成果转化堵点。目前，成都高新区已建成98个中试平台，覆盖13条重点产业链，服务项目超4500个（次），2025年有8家中试平台入选工信部首批重点培育名单。未来，成都高新区将加大中试平台布局，加快打造全国中试首选地。 6. 杭州一家新药公司：完成5亿新融资 杭州瑞普晨创科技有限公司完成5亿元A+轮融资，投资方包括国新基金、元生创投、富浙资本等知名机构，财务顾问信息未提及。本轮融资将用于加速核心治疗管线的临床推进，强化基于AI虚拟细胞的胰岛分化创新技术平台建设，升级细胞药物生产体系，推动产品与技术的国际化布局。瑞普晨创以原创科研为核心驱动力，构建完整技术体系，形成以糖尿病治疗为核心、兼顾多种重大疾病拓展的战略格局，在糖尿病方向已布局多条产品管线，部分已进入临床试验阶段。公司已建成6000平方米GMP标准研发与生产基地，2万平方米未来研发与生产基地正加速建设。

国内细胞治疗领域再迎重量级融资。近日，鲲石生物宣布完成5000万元人民币A轮融资，资金将用于进一步强化其全球领先的巨噬细胞药物平台建设，加速第三代CAR-M（嵌合抗原受体巨噬细胞）靶向HER2管线的IND申报与一期临床，并推进胰腺癌、肺癌等适应症的临床前研究及 IIT探索。融资落地不仅展现资本对其技术路线的强烈认可，也意味着巨噬细胞免疫疗法这一新兴赛道正在加速迈向产业化临界点。 巨噬细胞疗法近年来在国际上备受关注，其理论优势在于能够主动浸润实体瘤，具备先天免疫活化能力，并能重塑肿瘤微环境，被视为 CAR-T 之后最具潜力的下一代细胞免疫治疗技术。然而，CAR-M的技术壁垒极高，包括基因转导效率低、生产周期长、体内持久性弱等挑战。鲲石生物在其原创技术体系驱动下，正在率先产业化破解这些难题。 公司构建了四大核心技术平台，从底层解决了自体CAR-M的关键工程瓶颈。在基因转导方面，鲲石自主开发的巨噬细胞特异性病毒改造技术，使腺病毒和慢病毒在巨噬细胞中的转导效率提升至90%+，这项突破在业内极具稀缺性，解决了CAR-M递送效率难题。在药物设计上，其全球首创的第三代CAR-M将巨噬细胞所需关键细胞因子串联表达，使治疗细胞不仅具备靶向性，更具强大的活化能力和长期存活能力，从而重塑TME，对抗实体瘤的免疫抑制环境。该技术已经完成10例患者的IIT临床研究，安全性和有效性信号初步确立。 值得关注的是，鲲石生物还布局了自主迭代的体内 CAR-M技术体系，本质上是下一代核酸类药物与细胞治疗的底层“操作系统”。该平台能够以适配方式支持多类基因递送策略，实现细胞在体内定向改造，被业内视为未来细胞治疗产业链的重要基础设施。 在临床转化方面，公司围绕实体瘤和慢性病搭建了多条管线，HER2 靶向产品RR-M01目前进展领先。数据显示，在德曲妥珠单抗（DS-8201）治疗失败或不耐受的晚期实体瘤患者中，RR-M01 展现出良好的安全性与鼓舞性的初步疗效，疾病控制率（DCR）达 71.4%。患者不仅肿瘤得到有效控制，生活质量也显著提升——这对于多线治疗失败的患者来说意义重大，因为此类患者通常既面临疾病进展，也面临生活质量难以维持的双重困境。 尤其令人关注的是首例受试者的长期随访结果：自2023年12月接受单次RR-M01给药以来，其PFS已超过23个月，期间未接受任何其他抗肿瘤治疗，影像学评估显示肿瘤持续稳定。这类“单次给药、长期获益”的特征，是巨噬细胞免疫疗法区别于传统治疗的重要价值点，也验证了鲲石第三代CAR-M的持久性潜力。 鲲石生物创始人尹秀山表示，本轮融资是公司发展的关键里程碑，公司将继续聚焦于巨噬细胞药物这一全球前沿赛道，攻坚实体瘤治疗这一生物医药行业最核心的堡垒。未来，公司将加大研发投入，拓展产品管线，并积极寻求与国内外领先药企的合作，共同推动巨噬细胞疗法的临床落地和商业化应用。 在全球布局上，CAR-M 近年来已成为国际药企和投资机构的重点关注方向，2024 年后，国外多家细胞治疗企业已开启体内细胞工程化探索。鲲石生物在第三代 CAR-M、体内递送平台和高效转导体系上的领先布局，使其成为国内最具竞争力的巨噬细胞药物公司之一。随着 A 轮融资落地，其管线将加速进入临床，而国内在 CAR-M 领域的原创性突破也将迎来更大的国际关注度。 更多资料获取或入交流群，欢迎扫描下方二维码 添加时请备注：姓名-公司-职位 有问题，问CGT智能体！ 免责声明：本公众号所发布的部分内容来源于网络，仅供学习交流与分享之用。所有注明来源的内容，其版权归原作者及出处所有。本公众号与发布内容的立场无关，无法查证版权的或未注明出处的内容均来源于网络搜集。如果涉及版权或其他不当使用问题，敬请联系公众号后台，我们将及时删除或处理。感谢您的理解与支持。