Kunshi Biotechnology (Shenzhen) Co., Ltd.

2026年4月1日，北京大学生命科学学院与西湖大学的研究团队在《Science Translational Medicine》上发表了一项重要研究，提出了一种创新的mRNA递送策略，该策略利用红细胞将核酸精准递送至脾脏免疫细胞，进而在体内直接诱导生成具备抗肿瘤活性的CAR-髓系细胞。这一研究首次实现了通过红细胞定向递送核酸并构建功能性CAR-M，为细胞治疗开辟了新路径。相较于传统的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统，红细胞具有更好的生物相容性和极低的免疫原性，能够有效避免在肝脏聚集的问题。研究团队将包裹mRNA的纳米颗粒固定在红细胞表面，构建了新型复合递送体系。研究结果显示，该系统能够优先在脾脏富集，并被髓系免疫细胞高效摄取，同时在非靶组织中的分布显著降低，表现出良好的免疫器官选择性。在细胞层面，红细胞介导的递送机制依赖于吞噬过程，这显著提升了mRNA进入细胞的效率，有望提高核酸药物的表达水平。研究人员利用这一递送系统成功对体内髓系细胞进行了原位编程，在多种肿瘤模型中展现了明显的抑制效果，并显著延长了动物的生存时间。值得注意的是，与传统LNP递送相比，该方法在约1/10的剂量下便能达到更优的治疗效果，且系统性毒性较低，显示出较好的安全性。转录组分析结果表明，体内生成的CAR-M细胞呈现出免疫激活相关特征，能够促进效应T细胞和自然杀伤（NK）细胞进入肿瘤组织，从而增强免疫协同反应。在体内CAR-M的研究领域，多个国内外企业积极布局。Carisma是该领域的先行者之一，其与Moderna的合作开发了首个体内CAR-M候选药物，旨在治疗包括肝细胞癌在内的实体瘤。LiberateBio则专注于将RNA疗法直接递送到免疫细胞，其核心技术涵盖了对髓系细胞的优化CAR相关技术方案，正在推进体内CAR-M疗法的临床评估。国内企业如鲲石生物和元迈细胞生物也在积极研发体内CAR-M技术，前者已完成5000万元人民币的A轮融资，后者则建立了多项核心技术平台，推动巨噬细胞免疫治疗的发展。赛元生物则关注于体内与体外工程化CAR-M疗法，已在小鼠模型中验证了其抗肿瘤免疫激活的潜力。整体来看，invivo CAR-M领域正处于临床前研发阶段，国内外企业和科研机构的持续努力为未来的临床转化奠定了基础，推动了生物医药领域的创新与发展。返回搜狐，查看更多

2026年4月1日，北京大学生命科学学院与西湖大学的研究团队在《Science Translational Medicine》上发表了一项重要研究，揭示了一种以红细胞为基础的mRNA递送新策略。这一研究成果的亮点在于其通过红细胞精准递送核酸至脾脏免疫细胞，从而在体内直接诱导生成具备抗肿瘤活性的CAR-髓系细胞。这一创新方法为细胞治疗提供了全新的实现路径，标志着CAR-M（Chimeric Antigen Receptor Myeloid Cells）疗法的重大进展。研究表明，与传统的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统相比，红细胞具有更好的生物相容性和较低的免疫原性。当红细胞衰老或结构变化时，它们会被脾脏中的吞噬细胞清除，这一生物过程为其进入免疫微环境提供了天然通道。研究团队通过将mRNA包裹在纳米颗粒中，并将其固定在红细胞表面，成功构建了一种新型复合递送体系。这一新策略的体内分布实验显示，mRNA-LNP-Ery在脾脏的富集程度明显高于其他非靶组织，显示出良好的靶向性和选择性。细胞层面的研究进一步证实，相较于传统LNP通过内吞作用进入细胞的方式，红细胞介导的递送体系更多依赖吞噬过程，这一机制的变化显著提高了mRNA在细胞内的表达效率。研究人员的实验结果显示，使用这一递送系统可以有效地对体内髓系细胞进行原位编程，并在多种肿瘤模型中展现出显著的抑制效果，且动物生存时间显著延长。更值得注意的是，这一红细胞递送系统在仅约1/10的剂量下就能达到更优的治疗效果，且系统性毒性较低，显示出较好的安全性。转录组分析表明，体内生成的CAR-M细胞展现出免疫激活相关特征，能够促进效应T细胞和自然杀伤细胞（NK细胞）进入肿瘤组织，从而形成更强的免疫协同反应。在全球范围内，CAR-M赛道正在迅速发展。Carisma公司是这一领域的先驱，早在2024年就与Moderna合作开发了首个体内CAR-M候选药物，旨在治疗实体瘤，如肝细胞癌（HCC）。尽管该公司在2025年宣布与OrthoCellix合并，转向再生细胞治疗领域，其体内CAR-M的后续进展仍备受关注。与此同时，LiberateBio专注于将RNA疗法直接递送至免疫细胞，开发了可精准靶向特定免疫细胞的脂质纳米颗粒。该公司在2023年获得多项核心专利授权，涵盖了针对髓系细胞的CAR技术方案，声称其技术能够与自身的递送技术互补，推动体内CAR-M疗法进入临床评估阶段。国内的鲲石生物与元迈细胞生物也在积极布局体内CAR-M技术，分别专注于巨噬细胞药物研发和巨噬细胞免疫治疗。赛元生物则关注于开发体内与体外工程化CAR-M疗法，已在2025年美国临床肿瘤学会年会上展示了其研究成果。总体来看，invivo CAR-M赛道目前正处于临床前研发阶段，国外龙头企业依托专利协同加速临床转化，而国内创新药企则在技术前瞻布局与平台搭建方面展现出活力。科研机构和高校的前沿研究成果有望为后续临床转化铺平道路，同时推动产学研的协同发展。未来，CAR-M疗法的广泛应用有望为肿瘤及自身免疫疾病患者带来新的希望。返回搜狐，查看更多

在生物医药领域，免疫治疗的进步令人瞩目。近日，北京大学生命科学学院的李湘盈教授与西湖大学的高晓飞教授团队联合在《Science Translational Medicine》上发表了一项重磅研究，提出了一种基于红细胞的mRNA递送新策略。这项研究不仅为癌症免疫治疗提供了新的思路，还标志着体内CAR-M（嵌合抗原受体髓系细胞）疗法的崭新篇章。研究团队的创新之处在于利用红细胞作为载体，成功将mRNA精准递送至脾脏免疫细胞中，直接诱导生成具备抗肿瘤活性的CAR-M细胞。与传统的脂质纳米颗粒（LNP）递送系统相比，红细胞不仅具有良好的生物相容性，还表现出极低的免疫原性，这使得其在体内的应用潜力更为广阔。研究结果显示，利用红细胞的递送系统，mRNA能够高效进入髓系免疫细胞，并在体内展现出显著的抗肿瘤效果。更为惊人的是，这种方法在使用剂量上仅为传统LNP的1/10，却能实现更优的治疗效果，并且系统性毒性较低，显示出较好的安全性。转录组分析表明，体内生成的CAR-M细胞展现出免疫激活的特征，能够有效促进效应T细胞和NK细胞进入肿瘤组织，形成强大的免疫协同反应。随着体内CAR-M治疗的逐步推进，国内外多家生物科技公司也在积极布局这一领域。以Carisma为例，该公司早在2024年便与Moderna合作，开发了首个体内CAR-M候选药物，目标针对实体瘤。尽管其在2025年转向再生细胞治疗，但这一合作无疑为体内CAR-M的研发打下了基础。此外，LiberateBio公司专注于直接将RNA疗法递送至免疫细胞，其开发的脂质纳米颗粒可以精准靶向特定免疫细胞，近期更是获取了多项核心专利，标志着其在体内CAR-M疗法临床评估阶段的稳步推进。国内的鲲石生物和元迈细胞生物也在积极研发巨噬细胞免疫治疗药物，前者专注于肿瘤和慢性病，后者则致力于将巨噬细胞工程化改造技术从体外转向体内应用。赛元生物则在美国临床肿瘤学会年会上展示了其基于体内编辑的CAR-M/DC细胞研究，初步验证了其抗肿瘤效果。总体来看，体内CAR-M疗法的研发仍处于临床前阶段，国内外企业纷纷利用专利协同加速临床转化。随着研究的深入，未来有望为癌症患者提供更为安全、有效的治疗方案。这一领域的发展不仅推动了生物医药科技的进步，也为全球患者带来了新的希望。返回搜狐，查看更多