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> 对于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者而言，长期有效的治疗选择依然有限。2026年1月6日，海思科医药集团股份有限公司子公司四川海思科制药有限公司的HSK39297片上市许可申请获得国家药品监督管理局受理，瞄准了既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者群体。 这款化药1类创新药的受理，不仅标志着海思科在自身免疫疾病领域的关键进展，也为国内PNH治疗市场带来了新的变数。 1. 事件回放：关键受理与明确适应症 根据海思科公告，**2026年1月6日**，其子公司四川海思科制药有限公司正式收到国家药监局下发的《受理通知书》，受理号为**CXHS2600002**。该药品申请适应症明确为“适用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者”。  此次受理意味着该药物的上市申请资料已通过形式审查，正式进入技术审评流程。 2. 药物解析：口服补体B因子抑制剂的机制 HSK39297是海思科自主研发的一种**高效的选择性补体B因子（FB）小分子抑制剂**。其作用机制在于通过抑制FB活性，从而阻断补体旁路途径的激活与扩增循环，进而抑制整个补体通路的异常活化。PNH是一种由于红细胞缺乏特定保护蛋白，导致补体系统异常攻击红细胞、引发溶血的罕见疾病。 与现有主流靶向补体终末通路（如C5蛋白）的抑制剂不同，靶向上游的B因子被认为可能提供更全面的抑制效果。 > 本品为国内第一梯队的针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症的CFB抑制剂，未满足的临床需求大，市场前景好。 值得注意的是，HSK39297是一种**口服片剂**。相较于目前国内已获批、通常需要每2周静脉输注一次的C5抑制剂（如依库珠单抗），口服给药方式若最终获批，将显著提升患者用药的便利性和长期治疗的依从性。 3. 市场前景与公司战略布局 海思科在公告中明确指出，HSK39297是**国内第一梯队**的针对PNH的CFB抑制剂，并看好其市场前景。这一判断基于PNH作为罕见病，存在大量未满足的临床治疗需求。 此外，HSK39297并非仅针对单一疾病，作为一种高效率的口服补体因子B抑制剂，它正被积极开发用于包括**PNH、IgA肾病、狼疮肾炎**在内的多种适应症，显示出广阔的拓展潜力。 此次新药受理是海思科近期研发管线加速推进的缩影。就在2025年12月，该公司在两天内获得了**四款化学药物1类新药**的临床试验批准，包括HSK45019片、HSK50042片等。同时，其麻醉产品环泊酚注射液成功续约国家医保目录，镇痛药安瑞克芬注射液被新增纳入。 这些进展共同勾勒出海思科从传统业务向创新药深度转型的战略图景。 4. 行业背景：竞争格局与未满足需求 PNH治疗领域并非蓝海。目前，国内已有诺华、罗氏等跨国药企的补体抑制剂获批上市。同时，本土创新亦在跟进，例如领诺医药的注射用SLN12140已于2026年1月启动针对补体抑制剂初治PNH患者的II期临床试验。这预示着未来市场竞争将日趋激烈。 然而，现有治疗仍存局限。根据一份2025年的专家共识，尽管C5抑制剂（如依库珠单抗）被国际指南推荐，但存在**医保覆盖有限、部分患者因经济负担中断治疗**的问题，且对血管外溶血控制不足。因此，能够提供更优疗效、更佳便利性或更低治疗负担的新药，始终存在明确的临床驱动。 HSK39297作为口服制剂，并曾**拟被列入优先审评**，其后续审评进程与最终疗效数据，将决定它能否在竞争中脱颖而出。 HSK39297片上市许可申请获得受理，是海思科创新药研发的关键一步，也是中国PNH治疗领域发展的一个注脚。从静脉注射到口服给药的潜在转变，回应了患者对治疗便利性的长期诉求。 接下来，该药物将进入严格的技术审评阶段，其最终能否上市、以及将以何种定位惠及患者，仍有待监管部门的科学评估与市场检验。