PCNAT-01

新年伊始，肿瘤精准医疗领域迎来突破性进展。安达生物药物开发（深圳）有限公司（以下简称“安达生物”）宣布完成数千万元A轮融资。本轮融资由力鼎资本、浦耀信晔领投，临创司南、博通创投、德丰杰龙脉等机构跟投。募集资金将重点用于推进核心管线—个性化肿瘤新抗原疫苗PCNAT-01的临床研究，同时加速其他在研项目的临床前开发。此次融资不仅彰显资本市场对安达生物技术创新能力的认可，更标志着我国在肿瘤个性化治疗领域迈出关键一步。安达生物是国内最早开展肿瘤新抗原个性化治疗的团队之一，公司作为全球AI驱动肿瘤新抗原疗法的先行者，通过“深度学习+多组学融合”技术创建了“AD-INN”技术分析平台，整合单细胞测序、类器官芯片和数字孪生技术，率先实现从新抗原发现到疫苗效价验证的全流程智能化研发闭环。作为专注First-in-class创新药研发企业，安达生物在实体瘤治疗领域持续取得突破性进展：其核心产品PCNAT-01（胰腺癌个性化新抗原疫苗）于2022年3月获得FDA孤儿药资格认定（ODD），成为全球首个针对胰腺癌的个性化疫苗认定项目；2024年10月获FDA临床试验批准；2025年3月获得NMPA临床批件。安达生物董事长、创始人兼CEO胡兰靛教授表示：“顺利完成此次融资同时实现中美临床双报，标志安达生物从临床前研究阶段正式迈向临床研究阶段。随着本轮融资完成，安达生物将持续深化预防-诊断-治疗-管理四位一体的肿瘤精准医疗体系布局。站在新的起点，我们将加速推进肿瘤免疫数字孪生计划，同时尽快推进临床阶段研究，让产品早日上市，使更多患者受益。”力鼎资本董事长伍朝阳先生表示：“我们很高兴能够参与安达生物此轮融资，众所周知，免疫疗法作为抗肿瘤治疗重要的方向之一，近年来不断获得突破。免疫检查点抑制剂、CAR-T、TCR-T、TILs等代表性药物的获批上市使越来越多的患者受益，也代表着人类在攻克恶性肿瘤的道路上正在不断前进。我们注意到，肿瘤新抗原疫苗药物作为抗肿瘤免疫疗法的重要代表之一，也取得了令人兴奋的临床结果，全球MNC正在广泛布局。安达生物是国内最早开展肿瘤新抗原个性化治疗的团队之一，其基于单细胞测序和人工智能算法技术开发的技术平台可精准预测肿瘤新抗原，同时大幅提高免疫原性准确率，临床实践中，基于上述技术平台研发的肿瘤新抗原疫苗在IIT临床试验中取得了较为惊艳的结果，体现了该管线的潜力。作为一家专注于早期生物医药领域的投资机构，我们非常看好安达生物在肿瘤新抗原疫苗领域未来的前景，并期待公司能够加快管线推进，尽早实现产品上市，为全球患者带来福音。”浦耀信晔董事长蔡雯女士表示：“安达生物在肿瘤新抗原个性化治疗领域极具创新力和潜力，作为全球首个在胰腺癌治疗领域获FDA ODD的个性化疫苗，PCNAT-01在胰腺癌领域的临床研究进度世界领先、取得重大突破，此外还展现了对其他实体瘤的潜在疗效，安达生物在肿瘤新抗原预测的研究成果也站在了世界肿瘤治疗的最前线。我们相信此次投资将助力企业加速发展，推动肿瘤治疗领域的创新突破，为全球患者带来新的希望。浦耀信晔也将持续关注和支持医疗科技领域的前沿创新，助推催生具有全球竞争力的生物医药企业。”关于安达生物安达生物医药开发（深圳）有限公司成立于2018年，是一家专注于个体化肿瘤新抗原疫苗研发的生物技术公司，公司注册在深圳市，由中科院资深海归教授联合肿瘤基因组学、免疫学、疫苗学、临床医学等尖端人才创立。安达生物拥有肿瘤新抗原测序、新抗原识别与预测、个体化肿瘤新抗原疫苗体外药效检测、个体化肿瘤新抗原疫苗体内药效监测等多个技术平台，主要管线PCNAT-1已经成功实现中美双报，该管线同时获得了FDA孤儿药认证，成为全球首个在该领域获得FDA孤儿药认证的管线。参考资料https://mp.weixin.qq.com/s/3igWh0Zx4It4vIidfl949g--------- End ---------感兴趣的读者，可以添加小邦微信加入读者实名讨论微信群。添加时请主动注明姓名-企业-职位/岗位或姓名-学校-职务/研究方向。

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开信息，2025年第一季度，有至少180款1类新药首次在中国获得临床试验默示许可。其中多肽和寡核苷酸类药物至少有9款。这些药物的类型涵盖多肽偶联药物（PDC）、多肽疫苗、环形RNA疗法、小干扰核酸（siRNA）、小激活RNA（saRNA）等。这些新药拟开发的适应症包括癌症、心血管疾病、感染性疾病、代谢类疾病以及各类罕见病等。环码生物：HM2002注射液作用机制：环形RNA药物适应症：缺血性心脏病2025年1月，环码生物1类新药HM2002注射液获批临床，拟开发治疗缺血性心脏病。根据环码生物新闻稿介绍，HM2002注射液为新一代环形RNA药物，专为治疗缺血性心脏病设计。该疗法通过在心肌内稳定表达血管内皮生长因子（VEGF），显著促进血管新生与心肌灌注，从而加速心功能恢复。与传统线性RNA相比，HM2002所采用的环形RNA技术具有更高的稳定性和更低的免疫原性，在治疗应用中展现了独特的优势。主流源生物：注射用MB0151作用机制：靶向SSTR2的PDC适应症：晚期实体瘤2025年1月，主流源生物1类新药注射用MB0151获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。根据主流源生物公开资料，这是一款靶向SSTR2的多肽偶联药物（PDC）。临床前研究结果显示，该产品在多种动物肿瘤模型中均表现出优异的抑瘤效果，接受治疗的小鼠可达完全缓解；在动物体内的安全性评价试验中，该药物显示出良好的安全性。中奥生物医药：F1F3软膏作用机制：外用多肽软膏适应症：HPV引起的尖锐湿疣2025年2月，中奥生物医药1类新药F1F3软膏获批临床，拟开发用于由人乳头瘤病毒（HPV）引起的尖锐湿疣的治疗。根据中奥生物公开资料，这是一款外用多肽软膏。该产品具有双重作用机制：通过诱导HPV+肿瘤细胞焦亡并分泌促炎细胞因子，如白介素18，激活非特异性免疫反应；随后使T细胞浸润，激活特异性免疫反应，有助于预防尖锐湿疣的复发。中奥生物正在拓展开发其在治疗宫颈癌癌前病变CIN2、皮肤的癌前病变和皮肤癌等其他领域的适应症，还在开发注射剂型用于治疗宫颈癌等晚期实体瘤。 海昶生物：HC016脂质复合物注射液作用机制：TLR9激动剂小核酸药物适应症：晚期或复发性实体瘤2025年3月，海昶生物1类新药HC016脂质复合物注射液获批临床，拟开发用于晚期或复发性实体瘤，包括黑色素瘤、头颈部鳞状细胞癌、肉瘤。根据海昶生物公开资料，HC016是一种新型小核酸药物，以新型Toll样受体9（TLR9）激动剂为活性成分，采用脂质纳米颗粒（LNP）递送。相比于传统的TLR9等免疫激动剂，HC016的创新型TLR9激动剂对抗肿瘤免疫中核心的T细胞、巨噬细胞、NK细胞等均有更好的激活效果，循环记忆型免疫细胞可有效监控、杀伤远端转移灶及循环肿瘤细胞。海昶生物的创新递送系统可使药物有效聚集在肿瘤部位，血液中几乎无任何显著的细胞因子上调，从而有望解决传统TLR9激动剂的安全性问题。安达生物：注射用PCNAT-01作用机制：个性化肿瘤治疗性新抗原多肽疫苗适应症：胰腺癌2025年3月，安达生物1类新药注射用PCNAT-01获批临床，拟用于治疗根治性切除和术后化疗治疗的胰腺癌患者。根据安达生物公开资料，这是一款个性化肿瘤治疗性新抗原多肽疫苗。该产品根据患者自身肿瘤的新抗原定制生产，经皮下注射后，诱导患者自身免疫细胞对肿瘤杀伤以清除肿瘤，有望解决自身肿瘤免疫原暴露、递呈不足的问题，避免传统肿瘤药物非特异杀伤带来的副作用问题。此外该产品还借助免疫记忆机制形成长效抑瘤作用，恢复机体免疫稳态，降低复发。这款疫苗产品还具有多靶点设计，可以较大程度避免单一靶点药物靶点丢失引起的肿瘤复发与耐药。安达生物专注于个体化肿瘤新抗原疫苗研发，其于近日（3月24日）还宣布完成数千万元A轮融资。国为生物医药：GW906注射液作用机制：siRNA药物适应症：原发性高血压2025年3月，国为生物1类新药GW906注射液获批临床，拟用于治疗原发性高血压。根据国为生物医药新闻稿介绍，GGW906注射液是一种肝靶向配体偶联修饰的小干扰RNA（siRNA）药物，通过抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（RAAS）最上游的前体物质——血管紧张素原（AGT）的合成，从而达到降压的目的。靖因药业：SRSD216注射液作用机制：siRNA疗法适应症：Lp(a)水平升高的成人患者2025年3月，靖因药业1类新药SRSD216注射液获批临床，拟开发治疗脂蛋白(a)[Lp(a)]水平升高的成人患者，以降低动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险。公开资料显示，SRSD216注射液是一款新型的双链小干扰核糖核酸（siRNA）。它特异性调节LPA基因，减少肝脏Apo(a)的产生并降低循环中的Lp(a)水平。临床前体内研究表明，单次给药后，Lp(a)水平降低几乎100%，且效果持续超6个月。阿斯利康：eneboparatide注射液作用机制：PTHR1激动剂多肽药物 应症：慢性甲状旁腺功能减退症2025年3月，阿斯利康（AstraZeneca）旗下专注于罕见病领域的Alexion公司申报的1类新药eneboparatide注射液获批临床，拟开发治疗慢性甲状旁腺功能减退症（HypoPT）。公开资料显示，这是一款甲状旁腺激素受体1（PTHR1）激动剂多肽新药，它通过与PTHR1的特定构象结合，恢复PTH的功能，从而管理HypoPT患者的症状，同时保留肾功能和骨骼健康，旨在满足甲状旁腺功能减退症的治疗目标。阿斯利康此前以10.5亿美元收购罕见内分泌疾病领域生物技术公司Amolyt Pharma，从而获得这款产品。今年3月，阿斯利康还宣布eneboparatide治疗HypoPT患者的3期临床研究达到24周主要研究终点。中美瑞康：RAG-1C眼内注射液作用机制：小激活RNA药物适应症：增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）2025年3月，中美瑞康在研的小激活RNA（saRNA）药物RAG-1C获批临床，拟开发用于治疗增殖性玻璃体视网膜病变（PVR）。公开资料显示，RAG-1C通过RNAa机制上调细胞周期负性调控因子p21基因的表达，抑制视网膜色素上皮（RPE）细胞的异常增殖和迁移，从而阻止PVR的进展。PVR是孔源性视网膜脱离修复术后的一种严重并发症，以视网膜下和/或视网膜前纤维膜形成为特征，常导致视网膜再次脱离、最终可能导致严重的视力下降甚至失明。根据中美瑞康新闻稿，RAG-1C是中美瑞康第二款进入临床的saRNA药物。寡核苷酸疗法近期在临床治疗中取得诸多进展，比如赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法fitusiran近期获美国FDA批准，其有望成为一种革命性的预防手段，造福所有血友病患者；Alnylam公司的vutrisiran也在今年3月获得FDA批准，成为首款治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者的siRNA疗法等等。多肽类药物也在近期频繁吸引到全球大药企的投资，比如阿斯利康（Astra Zeneca）与元思生肽就大环肽类药物达成总额可达34亿美元的合作、诺和诺德（Novo Nordisk）以约20亿美元引进联邦生物的长效合成肽GLP-1/GIP/GCG三重受体激动剂等等。期待这些创新疗法后续临床研究进展顺利，早日使前沿疗法造福广大患者。参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网[2]各公司官方新闻稿及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。