如果你最近两年参加过医药行业会议,大概率会有一种感觉:AI好像已经无所不能了,从靶点发现到分子设计,再到临床决策,几乎每一步都能“用AI解决”。
所以问题来了:AI制药,到底落地了多少?
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成功很有限
先说结论,AI不是没用,但它真正落地的部分,远比想象中有限。截至目前,全球尚无由AI主导发现或设计的药物获批上市。更值得关注的是,AI参与开发的药物,已在临床阶段频频受挫。
目前,AI在药物研发中最成熟的应用仍集中在早期阶段,如分子设计、结构优化与辅助筛选。AI在加速分子发现、提升筛选效率方面确有价值,但问题在于,这些成功几乎都止步于临床前,一旦进入人体试验,AI的“优势”迅速减弱。
作为AI小分子设计领域的先驱,Exscientia公司利用AI技术设计出口服A2A受体拮抗剂EXS-21546,用于治疗实体瘤,并推进至I/II期临床阶段。2023年10月,该公司宣布终止该药物的临床开发,主要原因是EXS-21546在临床中疗效未达预期。
这个问题的核心,是否在于AI在药物设计过程中虽能优化靶点亲和力与初步安全性,却仍难以准确预测其在人体中的真实疗效?
BenevolentAI,这家英国AI制药公司曾凭借其靶点发现平台备受瞩目。2023年4月,其用于特应性皮炎的候选药物BEN-2293(一种pan-Trk受体拮抗剂)在IIa期临床中虽达到安全性主要终点,却未能达到减少瘙痒和炎症的次要疗效终点。受此影响,公司于2023年5月宣布裁员近50%。
这个问题并非出在“靶点选择”本身,而在于AI难以预测真实临床环境下的疗效表现,尤其在主观性较强的炎症和疼痛领域,安慰剂效应的复杂程度远超AI模型的训练数据所能涵盖。
住友制药与拥有AI行为学平台的PsychoGenics合作,通过表型筛选与AI算法发现了TAAR1/5-HT1A激动剂Ulotaront,用于治疗精神分裂症。该药在II期临床中取得阳性结果,并获得FDA突破性疗法认定。然而,在两项关键III期临床研究中,Ulotaront未能显著优于安慰剂,项目遭遇重大挫折。
这个案例反映出,即便AI能够帮助发现具有新颖机制的候选药物,中枢神经系统药物研发中临床试验的不确定性依然极高。
以上案例说明都一个很现实的问题:AI可以写好分子“剧本”,却算不准人体这部“舞台剧”的临场反应。
原因其实并不复杂。AI擅长处理的是数据和规律,比如分子结构、结合位点、理化性质,但新药研发的核心难题,从来不只是“分子对不对”,而是“在人体里有没有用”。免疫系统、肿瘤微环境、代谢差异,这些复杂的生物过程远远超出了当前AI模型的理解能力。
因此,AI更多是在优化“化学问题”,而新药失败往往来自“生物问题”。
这也带来一个关键误区:很多人认为AI可以显著降低新药研发成本。确实,在早期阶段,AI能减少实验、降低筛选成本、提高效率。但真正烧钱的是临床试验,尤其是II期和III期,而在这些环节,AI目前几乎没有改变游戏规则。
换句话说,AI目前更多是在重新分配成本,而非从根本上降低总成本:它把一部分实验成本转移到了数据、算力和系统建设上,但临床试验的高昂支出依然无法绕过。
那么,为什么AI制药看起来依然这么火?
一方面,它是一个极其容易讲故事的领域;另一方面,大药企也采取了一种典型策略:可以不完全相信AI,但绝不能错过它。因此我们看到大量合作和授权,但很少看到真正的“All in”。更深层的原因是,新药研发实在太慢、太贵、成功率太低,行业迫切需要效率提升工具,而AI正好提供了这种可能性。
目前,还有多个AI设计或发现的药物处于临床开发阶段,其中英矽智能的ISM001-055已完成IIa期临床、Generate Biomedicines的GB-0895已启动全球性III期临床,这也是两个备受瞩目的AI制药项目,若临床进展顺利,首个AI设计或辅助筛选的药物有望在2027年前后获批上市。
说明:表格信息由AI辅助收集整理,信息可能存在疏漏或偏差,仅供参考。
02
结语
AI不是颠覆者,而是一种工具升级。它可以让早期研发更快、更高效,但无法替代临床试验,也无法从根本上解决成功率问题。它的价值不在于“创造奇迹”,而在于“减少低效”。
从这个角度看,AI真正改变的,可能不是新药成功的概率,而是研发的节奏。它让失败发生得更早、更便宜,从而提高整个体系的效率。毕竟,在新药研发这个行业里,决定胜负的,从来不是谁的技术更炫,而是谁能更快试错,并最终走到终点。
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