TGI-5

壹周药事(第38期) 详细内容请扫描二维码 观看完整版电子书 PART 01 医药政策和资讯 01 关于公开征求《中药提取物质量控制研究技术指导原则(征求意见稿)》意见的通知 为促进中药新药研发守正创新，指导申请人开展中药创新药1.2类（从单一植物、动物、矿物等物质中提取得到的提取物及其制剂）的研发，药品审评中心组织起草了《中药提取物质量控制研究技术指导原则（征求意见稿）》。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 来源：国家药品监督管理局药品审评中心 02 关于再次公开征求《流感病毒疫苗临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 为指导和规范我国流感病毒疫苗的临床研发，我中心曾组织起草了《季节性流感病毒疫苗临床研究技术指导原则》，并公开征求意见。随着近年来新技术路线的发展、病毒流行趋势的变化以及研究数据的积累等，为更加全面、科学地指导我国流感疫苗研发上市，我中心对该指导原则进行了修订完善，形成了征求意见稿，名称修改为《流感病毒疫苗临床试验技术指导原则》，现再次公开征求意见。 我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 来源：国家药品监督管理局药品审评中心 03 关于公开征求《人乳头瘤病毒疫苗临床试验技术指导原则（修订版征求意见稿）》意见的通知 《人乳头瘤病毒疫苗临床试验技术指导原则》（以下简称指导原则）于2023年发布试行。该指导原则在人乳头瘤病毒（HPV）疫苗临床研发与评价中发挥了重要作用。随着HPV疫苗临床试验数据的积累、对迭代疫苗认知的深入，以及2025年9月国家卫生健康委宣布将HPV疫苗正式纳入国家免疫规划的实际情况，有必要对试行版进行补充完善，以便更加科学合理地指导和规范后续HPV疫苗的研发。 我们诚挚地欢迎社会各界对修订版征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。 来源：国家药品监督管理局药品审评中心 04 国家药监局药审中心关于发布《重组糖蛋白激素类产品药学研究与评价技术指导原则》的通告（2025年第47号） 为了规范和指导重组糖蛋白激素类产品的药学研究，在国家药品监督管理局的部署下，我中心组织制定了《重组糖蛋白激素类产品药学研究与评价技术指导原则》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。 特此通告。 来源：国家药品监督管理局药品审评中心 05 西藏医保服务的变革 近年来，西藏自治区医保系统通过技术赋能、服务下沉、跨域协同、制度创新四大举措，推动医疗保障服务升级，让群众获得感持续提升。 技术赋能方面，西藏从 “卡时代” 迈入 “码时代”，医保码激活用户达 208.4 万人，覆盖 2989 家定点医疗机构和 902 家定点药店，28 项医保服务实现 “网上办、掌上办”，政务服务效率提升 90% 以上。针对特殊群体，通过 “马背宣讲队” 等形式普及数字技能。 服务下沉破解 “最后一公里” 难题，全区 670 家乡镇卫生院、2949 家村卫生室全部纳入医保直接结算，农牧民就医报销时间从 3 天缩短至 15 分钟，乡镇卫生院门诊量同比增长约 40%。 跨域协同实现高频服务 “跨省通办”，增设藏文服务渠道，累计为 928.43 万人次办理跨省异地就医结算，费用达 48.37 亿元。 制度创新推出 “医保钱包” 跨省共济服务，3.24 万名职工已使用该服务，共济金额超 1697 万元，破解个人账户结余 “用不了” 的困境。 来源：国家医疗保障局 PART 02 药学前沿 01 新型纳米颗粒提升mRNA疫苗效力 美国麻省理工学院研究团队研制的新型纳米递送颗粒（AMG1541 脂质纳米颗粒），相关成果发表于《自然・纳米技术》。该颗粒可显著提升 mRNA 疫苗效力，有望大幅降低单剂成本。 动物试验显示，其递送的 mRNA 流感疫苗仅需传统疫苗 1% 剂量，即可在小鼠体内激发同等强度免疫反应，且适用于新冠、艾滋病等多种传染病防控。因 mRNA 在体内易降解，通常需脂质纳米颗粒包裹，团队重点突破决定疫苗效力的可电离脂质，研发出 AMG1541。 该颗粒有两大优势：一是提升 “内体释放” 效率，助 mRNA 快速突破内体束缚发挥作用；二是酯基尾部设计使其完成使命后迅速降解，降低副作用风险。对比试验（与莫德纳新冠疫苗用的 SM-102 脂质）也证实其 1% 剂量即可引发同等抗体反应。此项技术还助于开发匹配流行毒株的流感疫苗，为重大传染病防控开辟新路径。 来源：人民网 02 在血管中“逆流而上”精确导航微型机器人“定点送药”实现靶向治疗 瑞士苏黎世联邦理工学院团队研发出可在血管中 “逆流而上” 的微型机器人，相关成果发表于《科学》杂志。该机器人为球形胶囊，以可溶性凝胶为外壳，内嵌氧化铁纳米颗粒实现磁操控，搭载钽纳米颗粒满足 X 射线成像需求，破解了微小结构集成磁性材料与控制重质造影剂的技术难题。 团队配套开发模块化电磁导航系统，融合三种策略：旋转磁场实现高精度滚动，磁场梯度引导定向 “逆流”（可应对每秒 20 厘米血流），流入导航策略适配血管分叉。在猪体内及绵羊脑脊液实验中，该系统 95% 以上测试案例能精准送药，可携带溶栓剂、抗癌药等，通过高频磁场加热释放药物。 该技术解决了传统治疗中 “大剂量给药引发副作用” 的痛点，为中风、肿瘤、局部感染等疾病的靶向治疗提供新思路，推动精准医疗发展。 来源：科技日报 03 瞄准“抗癌利器”，他们“跨界”做新药 中国科学技术大学田志刚院士团队深耕 NK 细胞肿瘤免疫领域 30 余年，发现 NKG2A 等多个逆转 NK 细胞耗竭的创新靶点，2021 年创办天港医诺推进成果转化。仅 4 年时间，团队便推动多款首创新药进入 Ⅰ 期临床试验。 其中，TGI-5（抗 PVRIG 单抗）、TGI-6（双特异性抗体）先后获中美药监部门临床试验许可，分别针对多种实体瘤，均为全球或国内同靶点首个进入临床的产品。团队还自主研发 pH 选择性 TCE 平台，利用肿瘤微环境酸性特性降低药物外周毒性，相关产品临床前试验实现肿瘤完全清除。 创始团队从科研转型，通过跨界学习搭建适配创新药研发的运营体系，目前已拓展至免疫衔接器、免疫细胞因子等方向，既延续原创技术优势，又聚焦临床未满足需求，构建系统性产品管线，推动 NK 细胞相关免疫治疗从实验室走向临床应用。 来源：中国科学报 PART 03 新药速递 01 诺华BTK抑制剂获FDA批准，治疗慢性自发性荨麻疹 11月10日，诺华（Novertis）宣布，瑞米布替尼片已获美国FDA批准，用于治疗在接受H1抗组胺药治疗后仍有症状的成人慢性自发性荨麻疹（CSU）患者。瑞米布替尼片为每日两次口服片剂，无需注射和实验室监测。根据新闻稿介绍，该产品是首个获FDA批准用于治疗CSU的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。瑞米布替尼片通过靶向阻断BTK信号通路来抑制肥大细胞中组胺及其他促炎介质的释放，为CSU治疗提供了全新的选择。 02 映恩生物EGFR/HER3双抗ADC创新药在中国获批临床 11月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，映恩生物1类新药注射用DB-1418获批临床，拟开发治疗晚期/转移性恶性实体瘤。公开资料显示，这是一款EGFR/HER3双特异性抗体偶联药物（ADC）。 03 替尔泊肽新适应症申报上市 11月13日，据CDE官网最新显示，礼来的替尔泊肽新适应症上市申请获受理。替尔泊肽是一款 GLP-1R/GIPR 双重激动剂，2022年5月，替尔泊肽首次获FDA批准上市，用于治疗2型糖尿病。2024年5月，替尔泊肽首次在我国获批上市，用于在饮食控制和运动基础上，接受二甲双胍和/或磺脲类药物治疗血糖仍控制不佳的成人2型糖尿病（T2DM）患者。 04 FDA批准突破性小分子疗法 Kura Oncology与Kyowa Kirin今日宣布，美国FDA已完全批准Komzifti（ziftomenib），用于治疗复发或难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）患者，这些成人患者携带敏感NPM1突变，且无合适替代治疗方案。根据新闻稿，Komzifti是获批用于治疗R/R NPM1突变型（NPM1-m）AML的首个每日一次口服menin抑制剂。 END

「  本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条天港医诺中美双报单抗获批IND。天港医诺自主研发的新型免疫检查点单抗药物TGI-5注射液获国家药监局批准开展Ⅰ期临床，拟评估用于不可切除、局部晚期或转移性实体瘤的安全性与有效性。TGI-5能同时恢复NK细胞和T细胞的抗癌免疫功能，已在临床前研究中显示出对肝癌、结直肠癌、黑色素瘤的抗肿瘤活性。去年年底，该新药已在美国获批临床许可。国内药讯1.恒瑞2款抗癌药拟纳入突破性品种。恒瑞医药新型PARP抑制剂氟唑帕利胶囊和VEGFR2抑制剂甲磺酸阿帕替尼片获CDE拟纳入突破性治疗品种，适应症为：氟唑帕利单药或联合阿帕替尼治疗gBRCA突变的HER2阴性乳腺癌。此前，氟唑帕利已获批用于治疗gBRCA1/2突变的铂敏感复发性卵巢癌，以及铂类敏感复发性卵巢癌维持治疗。氟唑帕利单药或联合阿帕替尼的多个适应症开发目前正处在Ⅲ期临床阶段。2.罗氏乳癌抑制剂拟纳入突破性品种。罗氏PI3Kα抑制剂GDC-0077（inavolisib）获CDE拟纳入突破性治疗品种，联合哌柏西利和内分泌疗法治疗PIK3CA突变、HR+/HER2-、局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。在Ⅲ期临床（INAVO120）中，与哌柏西利+氟维司群方案相比，inavolisib组合疗法显著提高了无进展生存期（15.0个月vs7.3个月），并将疾病进展或死亡风险降低57%。目前，国内尚无同靶点抑制剂获批上市。3.石药司美格鲁肽获批IND。石药集团开发的司美格鲁肽注射液获国家药监局临床许可，拟开发用于在减少热量饮食和增加体力活动的基础上对成人超重或肥胖患者的体重管理。此前，该新药已获批准开展成人2型糖尿病患者的血糖控制的新药研究。司美格鲁肽是一种GLP-1类似物，原研产品由诺和诺德开发，已在中国获批用于治疗2型糖尿病。4.广州赛隽干细胞获批新IND。广州赛隽生物自主研发的CG-BM1异体人骨髓间充质干细胞注射液获国家药监局批准开展用于缺血性脑卒中的新药研究。间充质干细胞（MSC）对多种活性淋巴细胞有免疫调节作用。此前，该产品已有两项IND获批，适应症分别为感染引起的中重度成人急性呼吸窘迫综合征（ARDS）和慢加急性肝衰竭（ACLF）。5.葆元医药被收购。Nuvation Bio公司与葆元医药达成最终协议，以全股票交易方式收购葆元医药，预计将于2024年第二季度完成收购交易。葆元医药的前股东将持有Nuvation Bio约33%的股份，而Nuvation Bio的现有股东将持有Nuvation Bio约67%的股份。葆元的主要资产他雷替尼是新一代ROS1抑制剂，正在两项Ⅱ期研究中评估治疗ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的潜力，该新药已获得FDA和NMPA授予的突破性疗法认定。国际药讯1.口服降脂疗法获批扩展适应症。FDA批准Esperion公司降胆固醇口服疗法Nexletol（bempedoic acid）和口服复方疗法Nexlizet（bempedoic acid/ezetimibe）扩展适应症，作为单药或者与他汀类药物联合使用，用于在一级预防和二级预防群体中降低心血管疾病风险和进一步降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）；以及单药或联合他汀类药物治疗原发性高脂血症。Bempedoic acid是一款“first-in-class”的ATP柠檬酸裂解酶（ACL）抑制剂，已于2020年获批上市。2.AZ自免病抑制剂获批新适应症。阿斯利康长效C5补体抑制剂Ultomiris（ravulizumab）获FDA批准新适应症，用于治疗抗水通道蛋白4（AQP4）抗体阳性（Ab+）视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）成年患者。在III期CHAMPION-NMOSD研究中，中位治疗为73周时，Ultomiris较安慰剂降低了98.6%（p<0.0001）的疾病复发风险。此前，该新药已被FDA批准治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿和重症肌无力等多种自身免疫性疾病。3.俄罗斯药企K药类似药启动Ⅲ期临床。俄罗斯药企R-Pharm生物类似药RPH-75在Clinicaltrials.gov网站上注册了一项Ⅲ期临床，计划入组266例晚期黑色素瘤患者，评估RPH-75与Keytruda对比的治疗效果、药代动力学、安全性和免疫原性。该项试验实际开始日期为2023年9月27日，预计2026年1月完成。值得一提的是，安进生物类似药ABP 234也于近期注册与Keytruda头对头治疗晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的Ⅲ期临床。4.再生元双抗上市遭拒。再生元CD3/CD20双抗Odronextamab用于治疗复发性或转移性滤泡淋巴瘤（FL）和弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的上市申请收到FDA发出的完全回复函（CRL）。FDA要求确证性临床的入组完成时间必须在递交上市申请前确定。在II期试验中，随访为17.1个月时，该新药在DLBCL患者中ORR和CR分别为53%和37%；在FL患者中，odronextamab的ORR和CR分别为82%和75%。5.诺和诺德购入一款ASO新药。诺和诺德将以约10.25亿欧元的总交易金额收购Cardior Pharmaceuticals，并获得该公司拟开发用于治疗心力衰竭的反义寡核苷酸疗法（ASO）CDR132L。CDR132L旨在通过选择性降低微RNA分子miR-132的表达水平，中止并部分逆转细胞病理，从而可能促进心脏功能的长期改善。该新药正在Ⅱ期临床HF-REVERT中评估用于治疗射血分数降低型心力衰竭（HFrEF）的潜力。6.Engrail公司完成B轮融资。Engrail公司宣布完成超额认购的1.57亿美元B轮融资，用于推进其主打项目新型靶向GABAA的正向别构调节剂（PAM）ENX-102开展Ⅱ期临床（ENCalm），评估用于单药治疗广泛性焦虑障碍（GAD）患者的潜力。此轮融资还将继续推动多个临床前研发管线进入临床开发，包括拟开发用于治疗抑郁/快感缺失的ENX-104项目，以及治疗创伤后应激障碍/情绪障碍的ENX-105项目。医药热点1. 吴小剑任中大附六院院长。3月25日，山大学附属第六医院召开校管干部会议，宣布学校干部任命决定：任命吴小剑同志为中山大学附属第六医院院长。吴小剑表示，将带领中山六院团队坚守“大专科、强综合”发展模式，秉承“三创三服”文化核心理念，扎实推进研究型医院高质量发展。吴小剑同时担任广东省胃肠病学研究所（中山大学胃肠病学研究所）所长、胃肠肛门外科学部主任，擅长困难的局部晚期和复发性结直肠癌、复杂炎性肠病手术治疗。2.北京大学国际医院成立特色老年医学中心。3月26日，首都医科大学宣武医院国家老年疾病临床医学研究中心北京大学国际医院分中心正式挂牌，双方共同推动北京大学国际医院特色老年医学中心建设。未来，北京大学国际医院将主动肩负起健康老龄化的使命和任务，加快提高医疗健康供给质量和服务水平，奋力开创医疗健康高质量发展新局面，为积极应对人口老龄化、满足人民群众对美好生活的向往贡献力量，以实际行动展现国家医疗卫生事业生力军的担当作为，助力健康中国战略建设。3.德国大麻合法化引发巨大争议。德国联邦参议院上周通过大麻合法化法案。根据该法案，从4月1日起，德国18岁以上的成年人可以合法持有最多25克供个人使用的大麻，并可带进允许的公共场所。同时，成年人可在家中最多存放50克大麻、种植最多3株大麻植物。非商业的大麻种植俱乐部将于7月1日合法开放，最多可为500名会员种植大麻并向其分发，每人每月最多50克。德国政府希望采取大麻合法化来遏制大麻黑市交易。然而，多个联邦州对该法案提出猛烈批评。评审动态  1. CDE新药受理情况（03月25日) 2. FDA新药获批情况（北美03月22日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.07%涨幅前三     跌幅前三江苏吴中 +9.98%  大理药业 -9.98%回盛生物 +8.38%  ST 吉药 -5.51%新 天 地 +8.06%  *ST 太安-5.26%【五洲医疗】公司医疗器械产品HWJECT  Auto-disable syringe（定量自毁注射器）获得美国FDA 批准注册。【国药现代】股子公司国药集团致君（深圳）制药有限公司收到澳大利亚药物管理局（TGA）颁发的GMP证书，公司粉针一车间2线和3线通过TGA-GMP符合性检查。【恒瑞医药】子公司苏州盛迪亚生物医药有限公司收到国家药品监督管理局核准签发关于注射用SHR-7631的《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。