GKL-006Allo

2025，中国细胞治疗的历史转折点 你还记得吗？就在几年前，“细胞疗法”这四个字还带着某种令人望而生畏的贵族气息。 2017年，全球首款CAR-T疗法在美国获批，定价47.5万美元。随后进入中国的两款CAR-T，一张处方笺的标价是120万元人民币。这还只是药品本身——不包括前期采集、淋巴细胞清除化疗、住院监护，更不包括那3到6周的定制化制备周期。对于晚期实体瘤患者而言，6周，可能是一生。 我们不得不承认一个残酷的事实：人类掌握了改写免疫细胞命运的技术，却一度让这项技术成了只有少数人能触碰的奢侈品。 但2025年，这个剧本正在被彻底重写。 国家药监局药品审评中心官网数据显示，仅2025年3月至10月，中国已有至少6款“现货型”NK细胞及iNKT细胞疗法获得临床试验默示许可，适应症覆盖了消化道肿瘤、晚期实体瘤、肝癌、胰腺癌、系统性红斑狼疮等此前细胞疗法的“禁区”或“半禁区”。 国家癌症中心2024年发布的最新数据显示，中国每年新增恶性肿瘤病例超过460万例，其中实体瘤占比超过90%。这460万张面孔背后，是460万个家庭对于“可及性”的渴求。 2025年9月18日，北京市人民政府官网刊发了一则看似低调却信号明确的新闻：“大兴区中国药谷推动细胞疗法向‘普惠化’加速迈进”。文中提到，基因启明研发的国内首个异体通用现货型iNKT细胞注射液（GKL-006Allo）已获批进入注册性临床。 这是官方语境中第一次将“细胞疗法”与“普惠化”并置。 如果说数年前CAR-T的上市是“从0到1”的科学突破，那么此刻，中国正在完成的是一次“从1到N”的社会突破：让细胞药物不再只是最后的体面，而是第一线的希望；不再只是孤品，而是量产；不再只服务于少数，而是普惠于大众。 这不是未来的图景。这是2025年10月，正在发生的临床事实。 而这场变革的主角，是一种在我们体内巡逻了数十亿年、却长期被忽视的“先天卫士”——自然杀伤细胞（NK细胞）。它不挑靶点、不依赖预敏、不引发移植物抗宿主病，更重要的是——它来自健康供体，可以批量制备、冻存运输、即取即用。 它是如何做到的？这需要我们走进细胞内部，看一场横跨先天与适应性免疫的“无血政变”。 NK细胞如何识别“背叛的自我” 人体每天有数千个细胞发生癌变。绝大多数在形成病灶之前，就被清除了。执行这项日常“保洁”工作的，不是大名鼎鼎的T细胞，而是长期被低估的NK细胞。 NK细胞占外周血淋巴细胞的5%-15%，一个成年人体内大约有20亿到50亿个NK细胞在血管与组织间昼夜巡逻。它们不依赖抗原呈递，无需事先致敏，每个NK细胞可以在24小时内杀死多达27个靶细胞。 但真正让NK细胞在2025年站上细胞治疗C位的，不是它的勇猛，而是它的“识别逻辑”。 T细胞识别的是“外来者”——肿瘤突变产生的新抗原。这套系统精准，却容易被欺骗。肿瘤细胞通过下调MHC分子表达，把自己伪装成“什么都没有发生”的正常细胞，逃逸T细胞监视。 而NK细胞识别的，恰恰是“丢失的自我”。 1960年代，免疫学家提出了著名的“missing-self假说”。NK细胞表面密布着抑制性受体与激活性受体。正常细胞高表达MHC-I类分子，与NK细胞抑制性受体结合，传递“自己人，别开枪”的信号。当肿瘤细胞或病毒感染细胞为了逃逸T细胞而下调MHC-I时，NK细胞反而会因“抑制信号缺失”而被激活。 这是免疫系统中最为精妙的平衡术：T细胞追捕逃犯，NK细胞则专门对付那些撕毁身份证的人。 然而，恶性肿瘤之所以难治，是因为它们不仅撕毁身份证，还会在微环境中“策反”守卫。肿瘤微环境中高浓度的TGF-β、PGE2等抑制性因子，能使浸润的NK细胞功能耗竭。这就解释了为什么即便患者体内NK细胞数量正常，实体瘤依然能够进展。 面对被策反的哨兵，怎么办？ 中国科学家给出的答案是：不要试图唤醒已经疲惫的老兵，直接空降一支不受策反的新军。 这就是“现货型NK细胞疗法”的底层逻辑：从健康供体采集外周血或脐带血，在GMP车间中扩增、活化、质检，制备成每批次覆盖数百人的“通用型细胞药物”，冻存于-196℃液氮，需要时72小时内即可解冻回输。 以2025年3月获批IND的ZMPB-NK006为例，其产品放行标准显示：NK细胞纯度高达98.5%以上，激活型表型CD16+、NKG2D+占比超过90%，穿孔素与颗粒酶B表达水平远超患者体内自体NK细胞。 这些数字意味着什么？ 意味着当这批“特种部队”进入患者体内时，它们不会像T细胞那样需要等待抗原呈递的指令，它们见敌即杀，无需请示。 更关键的是，NK细胞不识别HLA配型。异体来源的T细胞会攻击宿主组织，导致致命的移植物抗宿主病。而NK细胞即使完全错配，也极少诱发GVHD。这是“现货型”之所以成为可能的免疫学基础。 如果说第一代CAR-T是“私家定制西装”，需要量体裁衣、耗时数月；那么今天的现货型NK细胞，就是成衣专柜——标准尺码、即买即穿、成本骤降。 但科学从不满足于“能用”。2025年，中国研究者更进一步：将CAR的精准导航与NK的广谱杀伤合二为一，并首次在人类最棘手的自身免疫病——狼疮性肾炎中，交出了令人窒息的临床答卷。 11个家庭的曙光 2025年10月，美国肾病学会官方期刊《JASN》发表了一篇来自中国的临床研究摘要。篇幅仅一页，却足以让全球风湿免疫学界侧目。 这是一项由浙江大学医学院附属儿童医院肾内科毛建华团队与深圳恩瑞恺诺公司联合完成的Ⅰ期临床研究，使用靶向CD19/BCMA的双靶点CAR-NK细胞产品KN5601，治疗难治性儿童系统性红斑狼疮。 截至2025年8月，11例对标准治疗无效的活动性狼疮患儿完成治疗，其中6例随访达到3个月以上。 让我们把目光聚焦到表格中的第一行：患者001，13岁，女性，病程2年，入组时SLEDAI-2K评分14分。 如果你不了解这个数字的含义，我可以告诉你：SLEDAI评分10分以上即为重度活动期狼疮。14分意味着持续的发热、关节炎、面部蝶形红斑，意味着肾脏活检显示Ⅲ+Ⅴ型狼疮肾炎，意味着每日与激素和免疫抑制剂为伴，意味着一个13岁女孩的青春被禁锢在病房里。 她接受的是一次单采、6次回输、总剂量1×10⁹的CAR-NK细胞输注。 第3个月，SRI-4应答达成。第4个月，LLDAS——狼疮低疾病活动状态。第6个月，DORIS临床缓解。 SLEDAI评分：14 → 0。 14分到0分，不是部分好转，不是疾病控制，是所有活动性指标回归正常。那名13岁的女孩，在6个月后，不再符合狼疮的任何一条诊断标准。 同类故事并不孤例。患者007，15岁，病程5年，Ⅱ型狼疮肾炎，入组SLEDAI 10分。CAR-NK治疗后3个月，SLEDAI 0分。患者010，13岁，病程3年，无肾脏受累但全身关节剧痛，治疗1个月后，SLEDAI从10分降至4分。 在安全性方面，11例患儿中4例发生细胞因子释放综合征，3例1级，1例2级，无3级以上CRS，无免疫效应细胞相关神经毒性综合征，无移植物抗宿主病。 这是一组此前任何针对难治性自身免疫病的细胞疗法都未曾交出的安全性数据。 与此同时，在血液肿瘤的主战场，现货型NK细胞同样势如破竹。 北京大学人民医院黄晓军团队发起的CD123靶向通用型CAR-NK（JD123注射液）Ⅰ期临床研究，针对难治/复发性急性髓系白血病，已完成剂量爬坡设计，3×10⁹剂量组已开始入组。这是全球极少数针对CD123阳性AML的通用型CAR-NK产品，完全无需GVHD预防。 在实体瘤领域，达博生物E10H是国内首个获批临床的非基因修饰自体NK细胞治疗项目，已于2025年10月进入Ⅱ期临床，适应症聚焦消化道肿瘤。基因启明的GKL-006Allo注射液，则是国内首个异体通用现货型iNKT细胞产品，在原发性肝癌中已完成安全性与有效性验证，实体瘤客观缓解率数据预计2026年公布。 合肥天港医诺，这支由田志刚院士团队孵化30年的队伍，于2025年8月启动TGI-5单抗及TGI-6双抗的Ⅰ期临床，靶向NK细胞免疫检查点，试图在更上游“逆转NK细胞耗竭”。 我们正在见证的，不是一个单点技术的突破，而是一个治疗范式的切换。 从自体到异体，从定制到现货，从血液瘤到实体瘤，从恶性肿瘤到自身免疫病——细胞疗法的疆域，正在以季度为单位被重新绘制。 当“新生”不再是少数人的特权 1957年，托马斯将第一例骨髓移植用于白血病治疗，开启了人类对细胞作为药物的想象。 此后60余年，细胞疗法始终徘徊在“个体化医疗”的高墙之内。每一位患者都需要一个专属的制药批次，每一张处方都对应数以十万计的成本。这不仅是技术问题，更是一个医学伦理问题：当一种疗法明确有效却不可负担，我们该如何定义“可及性”？ 2025年的中国，正在给出答案。 国家药监局官网信息显示，仅2024年以来，仅广药研究总院一家机构就已助力17个创新药获得临床批件/生产批件。细胞疗法的产业链，正在从“定制工坊”演变为“工业化平台”。ZMPB-NK006的单批次产能已可以覆盖数百名患者，单剂制备成本从自体CAR-T的数十万元降至冻存细胞的复苏、稀释、回输——全流程费用有望压缩至2000元级别（基于行业人士对澎湃新闻的预估口径，非产品定价）。 这是治疗的民主化。 它不是对既有技术的修修补补，而是重新定义了“细胞药物”的属性和边界。当细胞可以被制备、冻存、运输、复苏、回输，当一张液氮运输单对应着全国多中心成百上千名患者的治疗窗口，细胞疗法终于摆脱了“手工作坊”的历史包袱，真正迈入“生物制药”的序列。 此刻，我们有必要回望那些数据： 中国每年460万新发恶性肿瘤，每年新增数万例难治性自身免疫病患者。而在2025年之前，他们几乎没有任何“一次性治愈”的可能性。 今天，至少12项现货型NK/CAR-NK/iNKT细胞疗法处于临床试验或IND默示许可阶段。这不是终点，甚至不是终点的起点。但我们可以确定地说，起跑线的栅栏，已经打开。 我们不知道未来五年细胞疗法的具体形态。但我们知道，2025年的秋天，一个13岁的女孩在6个月里走完了从14分到0分的路；我们知道，11例狼疮患儿在CAR-NK输注后重新回到学校；我们知道，消化道肿瘤、肝癌、胰腺癌、AML的患者，正在排队进入临床试验的筛选名单。 医学史上每一次真正的进步，都不是因为出现了完美的药物，而是因为有效的药物开始流向那些最需要、却曾经最无力触及的人。 细胞疗法的故事，讲到这里，远未结束。 但它已经从“我能活多久”的悲壮追问，转向了“我能像从前一样生活”的朴素日常。 这是科学对生命的致意。 也是我们对这460万分之一，应有的交代。 特别声明  本公众号所有文章旨在宣传生命科学领域的最新技术和研究，探索最前沿的资讯和进展，不代表本公众号立场。本文所有内容均不构成任何医疗指导。如有需求请通过正规就医渠道及时就医。 如果您有任何需求，可以在留言区留言，也可以扫码咨询

2026年初，国内生物医药行业在政策赋能与资本理性布局中呈现结构性复苏态势。 一方面，“双贴息”政策延期、医保支持创新药发展等举措持续释放红利，为药企研发注入政策底气。 另一方面，尽管港股生物科技板块流动性仍存波动，但具备硬核技术与清晰管线的创新企业仍成为资本追逐的焦点，BD交易与融资事件密集落地，推动行业向技术深耕与全球化布局进阶。 在此背景下，多家聚焦细分赛道的生物医药企业相继完成融资，以差异化技术路径破解行业痛点，勾勒出创新药产业高质量发展的新图景。 德进生物 2026年1月20日，专注于重组肉毒毒素研发、生产和销售的创新企业“德进生物”宣布完成数千万元A轮融资，所募资金将主要用于推进公司核心产品——基于合成生物学平台开发的重组肉毒毒素的临床研究、产业化基地建设及国际化布局。 据公告内容，德进生物致力于将合成生物学技术应用于药学领域，研发和提供性价比卓越的肉毒毒素系列产品，最终成为该品类主要供应商之一。 在产品管线方面，德进生物已布局多剂型重组肉毒毒素，其中首个针对医美适应症中重度眉间纹的粉针注射剂（DJ-01注射剂）已完成I期临床试验，安全性、有效性良好，该产品的Ⅱ期临床试验已经全面展开。未来公司计划进一步拓展剂型与适应症，并同步推进国际化临床与注册工作。 图片来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图） 该产品基于基因工程菌株设计与构建技术平台开发，显著降低传统肉毒毒素生产中突出的生物安全风险，在大幅提高产品纯度和质量的同时还能保持极具竞争力的成本，充分发挥出工程菌株设计平台以及重组蛋白技术优势。 新樾生物 2025年1月21日，新樾生物完成了数千万元A+轮战略融资，同时，这也是继晶泰科技前期投资后又一重要资本加持。所募资金将重点用于深化公司“DEL+AI”融合技术平台的研发升级，加速创新药管线的布局与临床开发进程，进一步提升药物早期发现阶段的效率与成功率。 据公告内容，新樾生物成立于2021年，其专注于DNA编码化合物库（DEL）技术的深度开发与应用，致力于以特色技术赋能创新药研发，其独有的DEL活细胞筛选平台，可有效筛选难以表达纯化的膜蛋白，不仅扩大了DEL技术的靶点筛选范围，且筛选方式更贴近真实生理状态。 图片来源：新樾生物官网 据官网内容，新樾生物目前已建立了以ND-003为首的管线矩阵，技术覆盖了靶向药与PROTAC等多个前沿方向。其中，ND-003是新樾生物一种高选择性激酶抑制剂，其在1μM的浓度下，仅可抑制TRK、RET等少数几个激酶，表现出很高的选择性和特异性，且对相关突变蛋白具有更高的抑制活性。 箕星药业 1月22日，成立于2019年的箕星药业宣布完成2.87亿美元D1轮融资。本轮融资金额主要用于推进核心在研管线CX11的开发、其他心血管代谢项目临床开发，以及强化全球运营和开发能力以支持国际多中心临床试验。 作为箕星药业核心管线，CX11是箕星药业于2024年12月从闻泰医药引进的口服小分子GLP-1受体激动剂（GLP-1 RA），拥有除大中华区外的全球开发与商业化权益，可实现每日一次给药，能为注射GLP-1类药物患者提供更便捷选择。 图片来源：箕星药业 图片来源：箕星药业 根据中国此前2期临床数据，其高剂量组16周减重效果达9.7%，安全性良好且无肝脏毒性信号，具备成为“同类最佳”的潜力。目前，CX11在美国开展肥胖/超重适应症的2期临床试验，在中国由闻泰医药推进3期注册研究，本轮融资将进一步支持其美国2期试验、全球2型糖尿病2期试验及3期临床试验前期准备工作。 另外，管线除CX11外，还包括急性缺血性脑卒中治疗药物JX10、高血压候选药JX09等临床阶段资产，聚焦心血管代谢领域“未被满足的临床需求”——该领域肥胖、糖尿病及相关并发症市场空间超3700亿美元。公司凭借中美双总部运营优势，通过License-in模式快速扩充管线并推进全球同步开发。 高维医药 高维医药（杭州）有限公司是一家专注于突破“不可成药靶点”与“机制不明疾病”研发瓶颈的新型生物医药公司，依托高维度、高质量生物学数据自主开发高效靶点发现平台，以平台化工具系统性识别全新作用机制治疗靶点，而非局限于特定疾病领域或信号通路，该模式使其积累了丰富新靶点储备并可灵活开展多元化对外合作。 近日，公司完成新一轮融资，两轮融资资金均将用于推进核心管线临床试验、加速创新靶点发现与对外合作，同时升级GROOVY等AI4S智能研发平台体系以深化难成药靶点探索。 图片来源：高维医药官网 过去一年，公司管线与平台发展成果显著，已建立十余条研发管线，核心管线GW-01已基本完成IND申报准备工作，在临床前研究中展现出对血液瘤及多种实体瘤的显著治疗潜力，近期将进入一期注册临床，预计年内向中国及美国提交临床试验申请；平台方面，基于自主研发几何深度学习框架的GROOVY平台，大幅提升了蛋白互作网络分析精度与效率，为解决难成药靶点及难治复杂疾病提供新路径，自主研发的通用型肿瘤新抗原发现平台NEXUS及邻近诱导平台ACUMEN进一步拓展了技术布局，公司已获得多家国际知名药企的合作意向。 创始人李旭教授表示，公司依托独有高维生物学平台布局多条具有First-in-class潜力的创新管线，凝聚了专业高效的研发与运营团队，未来将持续整合前沿资源，提升靶点发现精度与效率，为传统药物研发路径注入新活力。 基因启明 近日，北京基因启明生物科技有限公司（以下简称“基因启明”）完成新一轮超1亿元融资，由人合资本领投，这也是人合资本在生物医药领域的重要布局，融资资金将主要用于公司iNKT细胞治疗产品的临床试验及新产品管线研发。 基因启明成立于2015年，由冯纪开先生创立，冯纪开先生此前从事传统行业，作为iNKT细胞疗法治疗肝癌的首位试用者，他致力于将该免疫抗癌技术系统化、产业化，公司也是全球首家系统布局iNKT细胞治疗管线的领军企业，长期专注iNKT细胞疗法的体系化研发与临床转化，构建了“基础研究—临床研究—工艺放大”的一体化平台，拥有完全自主知识产权的iNKT细胞超量扩增平台及独有的亚群分布技术，还建立了10万倍超量扩增与七种iNKT亚群组合两项关键工艺，兼顾产品活性与安全性。 图片来源：药智数据（如有错误请指正，点击查看大图） iNKT细胞（恒定自然杀伤T细胞）兼具T细胞特异性杀伤能力和NK细胞快速应答特性，可识别由非多态性MHCI类分子CD1d呈递的糖脂抗原，不依赖HLA配型，能开发通用型“即用”异体细胞产品，且CD1d高度保守可显著降低GVHD风险，安全性更高，在肿瘤免疫治疗领域潜力巨大。 目前公司共获5个IND批件，实现多项“全球首次”与“国内首个”突破，包括全球首次完成iNKT细胞治疗原发性肝癌的安全性与有效性验证，全球首个针对肝癌、胰腺癌的iNKT细胞注射液（GKL-006注射液）及用于肝癌术后预防复发的iNKT细胞注射液获得注册性临床试验批件，国内首个异体通用现货型（GKL-006Allo注射液）、异体即用型（GKL-006RTU注射液）iNKT细胞注射液分别获批用于实体瘤、感染导致的中重度ARDS临床，标志着适应症与技术路径的纵深拓展。基因启明创始人冯纪开先生表示，此次融资是公司发展的重要里程碑，未来将加快产品研发，进一步巩固在iNKT细胞治疗领域的领先地位，围绕注册性临床、适应症扩展与规模化生产持续推进，争取早日实现商业化。 小结 从合成生物学到细胞治疗，从DEL+AI融合技术到口服GLP-1受体激动剂，上述企业的融资动态与技术布局，精准映射出2026年初生物医药行业“政策托底、资本聚优、技术破局”的核心逻辑。 资本不再盲目追逐风口，而是向具备核心技术壁垒、清晰管线布局与商业化潜力的细分赛道头部企业倾斜，而政策的持续赋能则为这些企业的研发创新与全球化拓展保驾护航。这些企业以差异化路径破解行业痛点——或降低生产风险与成本，或提升药物发现效率，或填补临床需求空白，不仅为自身发展注入强劲动力，更共同构筑起我国生物医药产业高质量发展的多元生态。 未来，随着更多创新成果进入临床关键阶段、全球化布局持续深化，生物医药行业有望在结构性复苏中实现质的飞跃，以技术创新回应未被满足的医疗需求，书写产业升级与自主创新的新篇章。 扫描二维码 更多行业前沿分享 博腾股份成立于2005年，主要为全球药企、生物科技公司、科研机构等提供从临床前研究到药品上市全生命周期所需的小分子药物、多肽与寡核苷酸药物、蛋白与偶联药物以及细胞与基因治疗药物等一站式服务解决方案，研发、生产、运营场地覆盖中国（重庆、上海、四川、江苏、江西、湖北）、美国、斯洛文尼亚、比利时、瑞士和丹麦等地。我们始终坚持以客户为中心，致力于为客户提供创新、可靠的全球化、端到端CDMO服务，让好药更早惠及大众。 免责声明：文中系整合内容，观点不代表博腾及其所属子公司立场，亦不对本文所提供信息做任何形式的保证。同时，本文不做治疗方案推荐，也不承担因使用或依赖本文信息所产生的任何直接或间接的后果。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。