GKL-006Allo

国内前沿赛道热闹非凡，36款创新CGT与核酸药物相继获批临床。CAR-T、干细胞、NK/iNKT、TIL、溶瘤病毒等多条技术路线并行推进，mRNA、siRNA、ASO等核酸疗法也在加速落地，整体呈现出技术多元、适应症不断外延的特点。 从具体进展看，细胞疗法在肿瘤、自身免疫及再生医学等方向持续推进，探索不断细化；同时，“现货型”细胞产品逐步增多，通用化与规模化成为一条清晰主线。核酸药物则从罕见病逐步走向超重、肝病等慢病领域，应用空间进一步打开。与此同时，基因疗法一方面在遗传性疾病中稳步推进，另一方面也开始向眼科、代谢等更广泛适应症拓展。 2026年3月国内获批临床的CGT疗法、核酸药物 （制图：Dr.G的雍熙路） 细胞疗法 药品：脐带血巨核细胞 类型：干细胞疗法 适应症：再生障碍性贫血所致血小板减少症 血霁生物自主研发的“脐带血来源的巨核细胞注射液”，是一款使用干细胞分化技术制备的同种异体巨核细胞产品，获批临床的新适应症为再生障碍性贫血（AA）所致血小板减少症。此前，该产品已被批准开展由肿瘤引起的血小板减少症临床试验。 据介绍，该产品无需基因编辑，质量高、可冻存复苏，无传染病和致瘤风险，适用于不同年龄和疾病人群的输血需求。 药品：GKL-006Allo 类型：iNKT细胞疗法 适应症：强直性脊柱炎 GKL-006Allo是基因启明开发的异体通用现货型iNKT细胞，本次获批临床的新适应症为经标准治疗失败或不耐受的强直性脊柱炎。去年该产品已被批准开展用于经标准治疗失败的局部晚期或转移性实体瘤。 作为国内首个异体通用现货型iNKT细胞疗法，GKL-006Allo显著优势在于采用了异体通用现货型iNKT细胞技术，解决了传统细胞疗法制备耗时长、个性化生产成本高等痛点。 药品：BPAb002 类型：干细胞疗法 适应症：早发性卵巢功能不全 BPAb002（人源脂肪间充质干细胞）由博品泽荣自主研发，拟与基础治疗加载治疗早发性卵巢功能不全（无生育需求）。 早发性卵巢功能不全是指女性在40岁前出现卵巢功能减退，目前主要依赖激素替代治疗，难以从根本恢复卵巢功能。前期动物实验显示，BPAb002具有良好安全性，有助于改善卵泡质量和卵巢功能。 药品：PA3-17 类型：CAR-T细胞疗法 适应症：儿童和青少年复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤 PA3-17由博生吉开发，是全球首款靶向CD7的自体CAR-T细胞治疗产品，拟用于治疗儿童和青少年复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤。 根据新闻稿，截至2025年2月，13例接受治疗的患者中，客观缓解率达84.6%，其中76.9%达到完全缓解，50%完全缓解患者在输注后保持缓解超过15个月，且无需进行干细胞移植，展现出优异的疗效与可控的安全性。 药品：靶向BCMA的CAR-T细胞 类型：CAR-T细胞疗法 适应症：难治性狼疮肾炎；难治性IgG4相关性疾病；难治性原发性血小板减少症 3月，普瑞金生物自主研发的靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞接连获得两个CAR-T细胞药物临床试验批件：难治性狼疮肾炎，以及难治性IgG4相关性疾病与原发性血小板减少症。据介绍，该研发项目具有较高的生产效率和显著的成本优势，且工艺和质控体系具备可重复性和稳定性。 药品：NKC007 类型：NK细胞疗法 适应症：复发/难治性急性髓系白血病 NKC007由广州蒽恺赛生物自主研发，属于同种异体外周血来源的非基因改造NK细胞产品，适应症为复发/难治性急性髓系白血病。该疾病治疗在临床上仍面临巨大挑战，尚无推荐的标准治疗方案。NKC007有望为这部分患者带来新的治疗手段和生存希望。 药品：伊基奥仑赛 类型：CAR-T细胞疗法 适应症：难治性免疫介导的坏死性肌病 伊基奥仑赛是驯鹿生物开发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞治疗产品，本次获批新适应症为经标准治疗失败的难治性免疫介导的坏死性肌病。2023年6月，伊基奥仑赛注射液（商品名：福可苏）获得国家药监局批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。 除了多发性骨髓瘤，伊基奥仑赛也在拓展至自身免疫性疾病。此前一项发表在PNAS上的研究显示，一名难治性免疫介导坏死性肌病，在回输3个月后四肢力量明显改善，抬臂没有限制，并恢复了行走能力。 药品：NT-001 类型：TM细胞疗法 适应症：晚期乳腺癌 NT-001是由奈康生物开发的记忆性免疫细胞（TM细胞）疗法，拟用于治疗晚期乳腺癌。据介绍，该产品通过体外精准诱导与扩增技术，富集高比例的记忆性免疫细胞，杀伤乳腺肿瘤细胞，为晚期乳腺癌患者治疗提供了一个新的选择。 药品：VRT106 类型：溶瘤病毒疗法 适应症：晚期肝细胞癌 VRT106是广州威溶特医药开发的一款溶瘤病毒疗法，本次获批临床新适应症为联合卡瑞利珠单抗与阿帕替尼治疗免疫检查点抑制剂经治失败的晚期肝细胞癌。 据介绍，这是全球首款基于甲病毒M1骨架的溶瘤病毒产品，具有精准治疗、静脉注射和稳定性高的特点。静脉注射作为一种全身性给药方式，能够帮助溶瘤病毒M1有效到达全身转移病灶或循环系统中的肿瘤细胞，杀伤肿瘤的同时全身激活抗肿瘤免疫。 药品：GO321 类型：溶瘤病毒疗法 适应症：晚期难治性实体瘤 GO321由上海锦斯生物开发，是一款重组溶瘤痘苗病毒，拟开发用于晚期难治性实体瘤。目前，包括腺病毒、新城疫病毒、细小病毒、呼肠孤病毒等在内的溶瘤病毒正在被广泛用于研究。 痘苗病毒也是其中之一，是一种理想的溶瘤病毒载体：1）对人体安全，已在全球用于天花疫苗接种，安全性良好；2）细胞质内复制：不会整合到宿主基因组，降低基因突变风险；3）大基因载量：可携带多种抗肿瘤基因，提高治疗效果；4）天然抗肿瘤活性：能有效感染和杀伤癌细胞，同时减少对正常细胞的影响。 药品：LYW2402-NS-HK 类型：干细胞疗法 适应症：帕金森病 LYW2402-NS-HK人源基质细胞是辽宁医学诊疗科技开发的一款干细胞药物，拟用于在常规治疗基础上治疗帕金森病（PD）。根据新闻稿，这是首款静脉途径治疗PD的干细胞药物。本次临床获批，有望为中晚期、药物疗效不佳的患者提供全新治疗选择。 PD是中老年高发的神经退行性疾病，我国有超500万的患者，且发病率逐年攀升。当前临床治疗以药物、手术等对症手段为主，无法从根源上逆转神经元损伤，患者长期用药易出现疗效减退、运动并发症等问题，临床需求亟待满足。 药品：脂肪间充质干细胞 类型：干细胞疗法 适应症：2型糖尿病 脂肪间充质干细胞由广东赛尔生物自主研发，适应症为2型糖尿病。2型糖尿病是最常见的糖尿病类型，占全部患者的90%以上。随着人口老龄化、生活方式改变及肥胖率上升，我国糖尿病患病率持续攀升，目前患者规模已达约1.4亿，且呈年轻化趋势。 现有治疗以控糖为主，干细胞技术能从疾病机制层面实现干预，有望为2型糖尿病带来新的治疗方向。人脂肪间充质干细胞具备多向分化和免疫调节能力，能够通过促进胰岛素分泌、抑制β细胞凋亡、改善胰岛微环境等多重机制，实现对胰岛功能的修复。 药品：CG-BM1 类型：干细胞疗法 适应症：绝经后骨质疏松症 CG-BM1是由广州赛隽生物开发的异体人骨髓间充质干细胞，本次获批开展临床试验的适应症为绝经后骨质疏松症。 作为一种异体人骨髓间充质干细胞，CG-BM1具有多重治疗机制，具备强大的多向分化潜能。此前，该产品已被批准开展治疗缺血性脑卒中、老年性肌少症、急性呼吸窘迫综合征、慢加急性肝衰竭等适应症的临床试验。 药品：IBR854 类型：ACC-NK细胞疗法 适应症：非鳞状非小细胞肺癌 IBR854是英百瑞生物研发的ACC-NK细胞疗法，适应症为联合培美曲塞和顺铂用于局部晚期或者转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗。 作为肺癌中占比极高的亚型，该病症患者群体庞大，临床治疗需求极为迫切。目前，传统化疗方案仍是一线治疗选择，虽能延长生存期，但存在明显疗效瓶颈，且易产生耐药性。IBR854与化疗方案联合应用，旨在突破现有治疗局限，为患者带来更高效安全的治疗选择。 药品：CG105 类型：CAR-T细胞疗法 适应症：复发/难治性多发性骨髓瘤 CG105是华海药业子公司赛斯尔擎开发的CAR-T细胞疗法，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。据介绍，CG105采用电转技术，将外源DNA直接导入T细胞，实现CAR表达，避免传统病毒载体带来的插入突变风险，提升了生产效率与安全性。 在早期研究中，CG105已显示出积极疗效：3例接受回输的患者中，2例达到完全缓解（CR），1例达到严格完全缓解（sCR），且未观察到神经毒性（ICANS），整体安全性良好。在生产端，CG105也具备明显优势，从细胞采集到制备完成，平均仅需约8天，显著短于传统CAR-T。 药品：ICG318 类型：CAR-T细胞疗法 适应症：免疫性血小板减少症 ICG318是一款CD19/BMCA双靶向CAR-T，由浙江养生堂和松鹤免疫的合资公司艾赛免疫生物申报，本次获批临床的适应症包括成人难治性免疫性血小板减少症、原发免疫性血小板减少症及继发性血小板减少症。去年2月，该产品治疗成人难治性系统性红斑狼疮的临床试验申请也已获得批准。 据介绍，这种双靶点设计不仅增强了治疗的精准性，还能通过同时阻断B细胞异常增殖和自身抗体分泌，显著调节免疫系统的过度激活。 此外，由松鹤免疫生物申报的CAR-T细胞疗法ICG366也于3月获批临床，拟开展用于成人复发/难治性CD7阳性急性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤的临床试验。 药品：ReT01 ACT 类型：TIL细胞疗法 适应症：预防实体瘤术后复发 ReT01 ACT是安韦森生物研发的一种TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）疗法，此次获批临床新适应症为预防实体瘤术后复发。此前，该产品已被批准用于宫颈癌、三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌等晚期实体瘤的临床试验。 实体瘤术后复发转移，一直是临床治疗的难点，影响患者长期生存。ReT01 ACT通过提取患者自身肿瘤浸润淋巴细胞，经体外精准活化、高效扩增后回输体内，既能精准杀伤残留肿瘤细胞，又能帮助机体建立长效抗肿瘤免疫机制，从源头降低术后复发风险。 药品：SND002 类型：T细胞疗法 适应症：晚期恶性实体瘤 SND002前哨淋巴结T细胞抗肿瘤注射剂由生诺生物开发，拟用于治疗晚期恶性实体瘤。该疗法属于个体化细胞治疗，通过提取前哨淋巴结中的T细胞进行体外扩增后回输患者体内。由于前哨淋巴结是肿瘤发生淋巴转移的“第一站”，其中的T细胞已被肿瘤抗原激活，具备天然的肿瘤特异性识别能力。 药品：人脐带间充质基质细胞 类型：干细胞疗法 适应症：急性缺血性脑卒中 人脐带间充质基质细胞由京东方再生医学开发，用于治疗急性缺血性脑卒中（AIS）。缺血性脑卒中具有高发病率、高致残率和高死亡率特点。目前治疗主要依赖急性期血管再通，受限于时间窗，对神经功能修复效果有限，患者常遗留严重后遗症。此前研究显示，该产品在动物模型中可使脑梗死体积抑制率达约60%，有望改善功能恢复、降低致残率。 脐带间充质干细胞因来源广泛、免疫原性低等优势，一直是干细胞药物研发的热门方向。3月，由江苏普瑞康生物开发的人脐带间充质干细胞也被批准开展用于类风湿关节炎的临床试验。 药品：KN5501 类型：CAR-NK细胞疗法 适应症：难治性狼疮肾炎、原发性干燥综合征、系统性硬化症 KN5501是由恩瑞恺诺生物开发的CD19靶向CAR-NK细胞疗法，本次获批开展临床的新适应症包括难治性狼疮肾炎、既往标准治疗后疗效不佳的原发性干燥综合征、经充分治疗后仍无缓解或快速进展的系统性硬化症。此前，该产品已经开展用于难治性系统性红斑狼疮的临床试验。 据介绍，KN5501旨在通过靶向CD19实现CD19+B细胞的深度清除，诱导受试者自身免疫重建，达到疾病深度或完全缓解状态，使受试者脱离长期的激素和免疫抑制剂治疗；此外，该产品采用独特的HTAS-RV™递送系统和CAR-NK细胞扩增冻存技术，具有“通用化”和“现货型”的特点。 药品：CRPA1A2 类型：TCR-TCE疗法 适应症：HLA-A*02:01和MAGE-A1阳性晚期实体瘤 CRPA1A2是可瑞生物开发的TCR-TCE（T细胞受体-T细胞衔接器），拟用于治疗HLA-A*02:01和MAGE-A1阳性晚期实体瘤。 据介绍，CRPA1A2通过TCR与CD3双特异性结构，一方面在肿瘤局部桥接并激活T细胞实现直接杀伤，另一方面在肿瘤引流淋巴结中促进抗原呈递与多克隆T细胞扩增，形成持续且广谱的系统性抗肿瘤免疫反应，有望提升疗效持久性并应对肿瘤异质性与抗原逃逸问题。 核酸药物 药品：CMS-D008 类型：siRNA疗法 适应症：超重或肥胖 CMS-D008由康哲药业自主研发，是一款皮下注射的靶向抑制INHBE（抑制素亚基βE）的siRNA药物，通过下调INHBE基因及其编码蛋白Activin E水平，降低脂肪代谢通路Activin E-ALK7的活化，有效减少脂质堆积。 临床前研究显示，CMS-D008可在不损失肌肉的情况下明显减重减脂，且安全性良好。根据新闻稿，该药不仅将被开发成单药治疗超重/肥胖、腹型肥胖及相关代谢疾病，还可与康哲药业GLP-1R/GCGR双激动剂CMS-D005联用，实现更高效、长期的减重效果。 药品：WGI-0301 类型：ASO疗法 适应症：晚期实体瘤，包括肝癌和肾癌 WGI-0301由海昶生物开发，是一款以QTsomeTM核酸递送技术包裹的反义核酸AKT-1抑制剂，拟与纳武利尤单抗联合用于治疗晚期实体瘤，包括肝癌和肾癌。 AKT-1作用于PI3K/AKT/mTOR信号通路，在癌细胞增殖、存活、血管生成、转移和耐药性中起着关键作用，并在包括肝癌、肾癌、乳腺癌、结直肠癌、胃癌和胰腺癌等多种癌症中过表达。WGI-0301通过特异性结合AKT-1，能有效降低蛋白表达，以发挥抗肿瘤作用。 药品：Zorevunersen 类型：ASO疗法 适应症：Dravet综合征 Zorevunersen是Stoke Therapeutics开发的反义寡核苷酸（ASO）疗法，用于治疗一种严重的儿童发育性癫痫性脑病Dravet综合征。 据介绍，该药通过增强SCN1A基因非突变拷贝功能，提高脑细胞中NaV1.1蛋白表达，靶向疾病根本病因。临床数据显示，zorevunersen在I/IIa期及随后的延长期研究中，可显著降低癫痫发作频率，并改善认知和行为指标，疗效可持续至三年。 药品：SG12 类型：ASO疗法 适应症：慢性乙型肝炎 SG12是思合基因自主研发的一款ASO疗法，用于慢性乙型肝炎。获批临床后，该公司将在健康成人及HBeAg阴性慢性乙肝患者中开展I期临床试验，评估SG12的安全性、耐受性、药代动力学及初步有效性。 据介绍，SG12能精准靶向乙肝病毒mRNA，抑制关键病毒蛋白（如HBsAg）合成，有望促进功能性治愈——即停药后持续病毒学应答。 药品：RAG-01 类型：saRNA疗法 适应症：非肌层浸润性膀胱癌 RAG-01由中美瑞康开发，是一种saRNA（小激活RNA）疗法，旨在上调p21肿瘤抑制基因的表达。p21基因在细胞周期进程中起关键调控作用，然而传统疗法难以实现有效靶向。RAG-01采用膀胱灌注的给药方式，为卡介苗（BCG）治疗失败的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者提供了一种全新的治疗方案。 I期临床试验显示，在接受BCG治疗失败的患者中，最低两个剂量组的原位癌患者完全缓解率达到66.7%，且安全性优异。 药品：FB7013 类型：siRNA疗法 适应症：原发性IgA肾病 FB7013由前沿生物开发，是一款靶向MASP-2的GalNAc偶联的siRNA药物，抑制MASP-2可能对IgA肾病的肾小球和小管间质都有保护作用，拟用于原发性IgA肾病的治疗。 在食蟹猴IgA肾病模型中，FB7013展现出明确疗效，单次皮下注射后，可持续显著降低尿总蛋白肌酐比值、尿总蛋白，并提升肾小球滤过率；高剂量治疗8周后，使肾小球系膜区系膜细胞数量减少36%，使肾小球内IgA沉积减少43%。同时，多项分析未发现明显脱靶风险，对心血管、呼吸及中枢神经系统均未见显著安全性影响。 药品：LVRNA015 类型：mRNA疫苗 适应症：预防带状疱疹 LVRNA015是丽凡达生物开发的mRNA疫苗，接种本疫苗后，可刺激机体产生抗水痘-带状疱疹病毒的免疫力，用于预防带状疱疹。临床前研究显示，该疫苗在动物模型中展现优于上市疫苗的免疫原性及良好安全性。 带状疱疹是一种由水痘-带状疱疹病毒再激活引起的感染性疾病。据统计，我国每年有大量带状疱疹患者。接种疫苗是预防带状疱疹及其并发症最有效的措施之一。 药品：SAL0145 类型：siRNA疗法 适应症：代谢相关脂肪性肝炎 SAL0145是信立泰药业开发的siRNA疗法，拟用于治疗代谢相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。MASH是代谢功能障碍相关脂肪性肝病的进展形式之一，若不加以干预或治疗，会进一步发展为肝硬化甚至肝癌。 siRNA药物可以精准靶向致病基因，同时具备不易产生耐药性以及药效持久的优势，给药频率降低，大幅提高患者依从性，在慢性病治疗领域具有巨大应用潜力。 药品：DSL201 类型：mRNA疗法 适应症：中度至重度眉间纹 DSL201由星核迪赛生物开发，拟用于治疗中度至重度眉间纹。该产品以表达A型肉毒素蛋白的mRNA为活性物质，采用具有自主知识产权的LNP递送系统，仅在注射部位表达。临床前研究显示，DSL201具有高安全性、低免疫反应性、低局部刺激性，药效持久。 基因疗法 药品：VG801 类型：基因疗法 适应症：由ABCA4双等位基因突变引起的视网膜营养不良 VG801是ViGeneron开发的一款基因疗法，用于治疗由ABCA4双等位基因突变引起的视网膜营养不良。 该药采用REVeRT双AAV载体技术，通过mRNA反式剪接解决ABCA4基因（约6.7 kb）过大、无法装入单个AAV载体的问题。具体而言，该技术将ABCA4基因拆分到两个AAV载体中，在细胞内通过mRNA反式剪接重新拼接成完整mRNA，从而表达功能性ABCA4蛋白。此外，VG801还采用新型vgAAV衣壳，提高了视网膜细胞的转导效率。 药品：YOLT-203 类型：基因编辑疗法 适应症：原发性高草酸尿症1型 YOLT-203是尧唐生物开发的体内基因编辑药物，用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。该产品采用CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12™，通过脂质纳米颗粒（LNP）递送至肝细胞，靶向修复AGXT基因突变，降低血液中有害草酸。数据显示，该疗法在降低血液草酸水平方面具有良好潜力，同时安全性良好。 药品：JWK001 类型：基因疗法 适应症：糖尿病黄斑水肿 JWK001是金唯科生物开发的基因治疗药物，在原有新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基础上，新增糖尿病黄斑水肿（DME）适应症。 DME是糖尿病常见眼部并发症，可导致视力严重下降甚至失明。目前主要依赖反复抗VEGF注射治疗，存在患者负担重、依从性差、疗效有限等问题，亟需更长效、便捷的治疗方案。JWK001采用创新AAV基因治疗技术，通过在视网膜细胞中持续表达抗VEGF蛋白，有望实现“一次给药、长期获益”；其“两质粒包装系统”还可提升生产效率并降低成本。 参考信源： 1.国家药品监督管理局药品审评中心 2.各家公司官网、官方微信公众号 免责声明 :本文所含的信息来源于文中可靠信源，仅供读者一般参考之用，不应作为决策依据，DrG的雍熙路对因使用本文内容而造成的一切损失，不承担任何责任。部分图片来源于网络，如涉及版权问题，敬请联系我们以便采相应处理举措。 我们鼓励转发分享及合理引用本文内容，但请在引用时于明显位置标注文章来源。