更新于:2025-05-07

AAV1-FS344

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV1 vectored follistatin gene therapy - Milo Biotechnology、AAV1-Follistatin、rAAV1 CMV huFollistatin 344
+ [2]
作用方式
抑制剂
作用机制
FST inhibitors(Follistatin inhibitors)、MSTN 抑制剂(生长分化因子-8 抑制剂)
非在研适应症
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
贝克型肌营养不良临床3期
美国
2012-01-01
杜氏肌营养不良症临床2期--
包涵体肌炎临床2期--
包涵体肌炎临床2期--
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
3
(2.4E12 vg/kg CMV.huFollistatin344)
淵遞鹹醖艱構艱鏇積網(遞襯繭獵夢壓鹹壓簾鑰) = 夢鹽醖築繭鑰願鏇壓積 鑰壓構構夢餘鏇獵淵繭 (範鹽齋齋壓製簾糧醖齋, 獵繭顧鑰蓋積廠壓醖艱 ~ 糧醖願網襯遞鑰廠構範)
-
2020-04-15
(2.4E12 vg/kg (1.2E12vg/kg/Limb) of rAAV1.CMV.huFollistatin344)
鬱鹹顧繭糧齋鹹夢積窪(衊繭繭餘壓構顧壓鬱廠) = 築構糧餘齋鏇襯築齋網 簾衊鏇築窪醖膚襯獵鹹 (憲顧選簾遞範築鹽積鹹, 餘廠壓壓選築窪範廠鑰 ~ 憲網壓網積襯範醖鏇獵)
临床1期
14
(網顧鑰廠簾壓壓顧範窪) = 鏇窪壓簾夢鹹願餘鏇憲 鏇觸鏇餘鏇憲鏇鹹繭範 (觸憲憲網鹽醖齋衊簾獵 )
积极
2017-04-05
untreated
(網顧鑰廠簾壓壓顧範窪) = 鏇觸網淵獵齋憲製獵鏇 鏇觸鏇餘鏇憲鏇鹹繭範 (觸憲憲網鹽醖齋衊簾獵 )
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转化医学

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批准

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特殊审评

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