免费早鸟票，200张限量领取2025年11月4日医麦客新闻eMedClubNews根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开资料不完全统计，上周（10月27日-11月2日），约20款1类创新药拟纳入突破性治疗品种/IND获批临床默示许可/IND申请获受理，涵盖CAR-T、干细胞、小核酸、ADC及双抗等赛道，适应症聚焦难治性实体瘤及代谢性疾病。▲10月27日-11月2日拟纳入突破性治疗品种/IND获批临床默示许可及IND申请获CDE受理的1类创新药下面将介绍首次获批临床的1类创新药先博生物：DLL3CAR-T先博生物申报的SNC115注射液获批临床，适应症为复发或难治小细胞肺癌和复发或难治其他神经内分泌癌患者。SNC115是靶向DLL3的CAR-T，采用创新设计的拥有自主知识产权的装甲结构，临床前研究中展示出了比同类CAR设计更优效的活性。同时先博生物拥有成熟稳定的细胞制备的CMC能力，显著降低T细胞的体外扩增时间，减少患者等待制备时间。新品试用6孔/24孔/100ml培养罐新品试用申请活动时间：9-10月SNC115针对复发或难治性小细胞肺癌/肺大细胞神经内分泌癌患者的IIT研究结果显示，5例疗效可评估患者中，不同剂量组患者情况不同，DL1的1例患者为疾病稳定（SD）；DL2的三例患者分别为部分缓解（PR）1例，疾病稳定（SD缩小）1例，疾病进展1例（DLL3表达爱姆斯坦：人胚胎系MSC爱姆斯坦申报的IMS001注射液获批临床，拟定适应症为复发缓解型多发性硬化、伴活动的继发进展型多发性硬化。据公开资料显示，IMS001是异体间充质干细胞，源自人胚胎干细胞系。临床前试验已证实IMS001具有免疫调节修复能力和穿越血脑屏障的能力，这些特性可能在治疗神经性疾病、自身免疫性疾病和罕见病方面具有显著优势。在治疗多发性硬化症等疾病时，IMS001可能更有效地减少疾病复发、持续恶化和治疗疾病。此外，IMS001已于2020年获美国FDAIND批件，用于治疗多发性硬化症，随后在美国完成了首位患者给药，成为世界首次将胚胎来源干细胞用于人体全身给药的临床试验。东阳光药：siRNA东阳光药自主研发的siRNA疗法HECN30227注射液获批临床，拟开发治疗慢性乙型肝炎。HECN30227是该公司基于小核酸技术平台开发的首款siRNA，可同时消除cccDNA和intDNA来源的乙肝表面抗原（HBsAg）。该候选药物采用公司独特设计的HEC-GalNova（N-乙酰半乳糖胺）肝靶向递送系统，在实现精准高效肝脏递送的同时大幅降低脱靶风险。临床前数据表明，HECN30227具有泛基因型活性，可高效降低HBsAg水平，对核苷类药物耐药株同样保持突出药效，体内外药效亦优于临床竞品。公司正同步开发「siRNA+ASO+免疫调节剂」三联疗法，通过多靶点协同作用全面抑制HBV和HBsAg。石药集团：siRNA石药集团子公司申报的SYH2070注射液获批临床，拟开发治疗高脂血症。据石药集团新闻稿介绍，SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的siRNA，以皮下给药的方式靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），能有效降低ANGPTL3水平。通过优化序列和化学修饰的策略，该候选产品实现更持久的基因沉默效果，有望成为超长效降低ANGPTL3的siRNA药物，适用于治疗高甘油三酯血症或混合型高脂血症，具备有效降低残余胆固醇水平升高风险的潜力。临床前研究显示，SYH2070在药物活性和药效持续性方面均优于同类型siRNA产品，展现出药物作用效果持久、安全性良好、患者依从性高等差异化优势，具有较高的临床开发价值。SYH2070此前已在美国获批临床。橙帆医药：EGFR/cMET双抗ADC橙帆医药申报的VBC101获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤，这也是橙帆医药在国内获得的首张IND批件。VBC101是一款创新的EGFR/cMET双抗ADC，针对实体瘤中关键致癌因子，其治疗晚期实体瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床试验已于今年8月22日在Clinicaltrials.gov完成登记。思康睿奇FGFR2bADC思康睿奇申报的注射用3H-10000获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。据该公司官网，3H-10000是一款靶向FGFR2b的ADC,以高选择性的FGFR2b抗体作为载体，特异性地结合人FGFR2b,而不结合FGFR其它家族成员，具有治疗胃癌、鳞状非小细胞肺癌等多种实体肿瘤临床突破的潜力。目前，尚无该靶点产品上市或者进入验证性临床试验。金赛药业：B7H3/PSMA双抗ADC金赛药业申报的注射用GenSci143获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款双抗ADC，拟通过特异性识别并结合表达B7H3和/或PSMA的肿瘤细胞诱导肿瘤细胞凋亡，拟用于局部晚期或转移性实体瘤患者的治疗。更多新药的IND进展请查看表格。责任编辑丨Leaf校对丨Leaf参考资料：1.CDE官网及各企业官网精彩直播预告长按识别二维码立即参与↓推荐111月5日19:00-20:30解码细胞治疗CMC路径，提升工艺与质量合规性推荐211月6日19:00-20:30传统VS新型小核酸合成技术丨技术差异、优势突破及应用实践声明及版权说明声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。封面图片来源网络，如有侵犯版权，请联系删除点点“分享”、“点赞”和“在看”，给我充点儿电吧~
