3H (Shanghai) Pharmaceuticals Co., Ltd

part1 点击上方蓝字关注我们 国内目前共有15 项涉及 FGFR2 靶点的临床试验正在进行或即将启动，涵盖了胆管癌、胃癌、尿路上皮癌、肺癌等多个癌种。这些试验代表了中国在 FGFR2 靶向治疗领域的最新进展，既有已获批药物的临床应用拓展，也有创新药物的早期探索。 阅前说明！！ 我的作用：分享临床试验方案，雷打不动。我的承诺：不发水文！一篇好文章，胜过一百篇垃圾文。编者愿景：所有的病友都能找到合适的方案！ 入组报名：15541090371(同V) 17种FGFR2相关临床试验药物 及详细介绍，按“药名+核心信息”结构化整理，涵盖研发背景、药物类型、作用机制、临床试验数据、安全性等关键内容，兼顾专业性与通俗性，方便患者及家属理解： 一、已上市/晚期临床试验药物（疗效数据较成熟）1. 佩米替尼（Pemigatinib，商品名：达伯坦）研发公司 Incyte（原研）、信达生物（中国合作开发）药物类型 口服小分子FGFR1/2/3抑制剂（泛FGFR靶点）作用机制 通过抑制FGFR2融合/重排后的信号通路激活，阻止肿瘤细胞增殖、血管生成，诱导肿瘤细胞凋亡核心临床试验 Ⅱ期桥接试验（FIGHT-202研究）：针对既往接受过至少1线治疗失败的FGFR2融合/重排阳性中国晚期胆管癌患者 关键数据：客观缓解率（ORR）50.0%，疾病控制率（DCR）100%，中位无进展生存期（PFS）6.3个月 后续注册研究（CIBI375A201）：中位PFS提升至9.1个月，DCR仍维持100%适应症 国内已获批用于“FGFR2融合/重排阳性的局部晚期或转移性胆管癌”，目前临床试验拓展至其他FGFR2异常实体瘤安全性 常见不良反应为高磷血症（可通过药物控制）、干眼、皮疹、口腔黏膜炎，整体耐受性良好，严重不良反应发生率低2. 贝玛妥珠单抗（Bemarituzumab）研发公司 安进（原研）、再鼎医药（中国开发）药物类型 抗FGFR2b单克隆抗体（靶向FGFR2b亚型，仅结合过表达的FGFR2b蛋白）作用机制 通过特异性结合肿瘤细胞表面的FGFR2b，阻断配体结合和下游信号传导，同时激活抗体依赖的细胞毒性（ADCC）杀伤肿瘤细胞核心临床试验 Ⅲ期FORTITUDE-101研究：针对FGFR2b过表达的一线晚期胃/胃食管结合部癌，联合mFOLFOX6化疗 关键数据：中期分析显示总生存期（OS）显著改善，但最终分析中OS差异未达统计学显著性（14.5个月 vs 化疗组13.2个月），仍显示临床获益趋势 后续试验（FORTITUDE-102）：联合纳武利尤单抗+化疗，预计2025年底/2026年初公布数据适应症 临床试验聚焦“FGFR2b过表达的晚期胃癌/胃食管结合部癌”（约38%晚期胃癌患者存在FGFR2b过表达）安全性 常见不良反应为眼部毒性（干眼、角膜炎，可通过人工泪液/激素滴眼液缓解）、腹泻、恶心，无严重高磷血症（区别于小分子抑制剂）3. 英菲格拉替尼（Infigratinib）研发公司 BridgeBio Pharma（原研）、联拓生物（中国开发）药物类型 口服小分子FGFR1/2/3抑制剂（泛FGFR靶点，对FGFR2扩增敏感）作用机制 竞争性结合FGFR2激酶域，抑制FGFR2扩增/突变导致的异常信号激活，适用于对化疗耐药的患者核心临床试验 2a期临床试验：针对FGFR2基因扩增的局部晚期/转移性胃癌/胃食管结合部癌（二线及以上治疗） 试验设计：多中心、开放标签单臂研究，主要终点为ORR和PFS适应症 临床试验聚焦“FGFR2扩增的晚期胃癌”，同时探索胆管癌、尿路上皮癌等其他实体瘤安全性 常见不良反应为高磷血症、皮疹、甲沟炎、乏力，需定期监测电解质，必要时使用降磷药物4. Futibatinib研发公司 Taiho Pharmaceutical（原研）药物类型 口服小分子FGFR1-4共价抑制剂（不可逆结合FGFR激酶域）作用机制 通过共价结合FGFR2的半胱氨酸残基，实现长效抑制，对FGFR2融合/重排阳性肿瘤效果显著，不易产生耐药核心临床试验 Ⅱ期临床试验：针对既往治疗失败的FGFR2融合/重排阳性晚期胆管癌（2025年6月在上海高博肿瘤医院启动招募） 国际数据参考：在全球Ⅱ期试验中，ORR达41.7%，中位PFS 9.1个月，中位OS 20.2个月适应症 临床试验聚焦“FGFR2融合/重排阳性胆管癌”安全性 不良反应与其他FGFR抑制剂类似，高磷血症发生率约30%，多为1-2级，可通过饮食调整或药物控制二、中期临床试验药物（I/II期，疗效初步验证）5. Lirafugratinib（RLY-4008）研发公司 Relay Therapeutics药物类型 口服小分子高选择性FGFR2抑制剂（全球首个针对FGFR2的高选择性抑制剂）作用机制 利用FGFR2特有的P-loop构象动力学，共价结合FGFR2的Cys492，对FGFR1/4的选择性提高100倍以上，可克服V565F等“看门突变”（其他FGFR抑制剂耐药的常见机制）核心临床试验 I/II期临床试验（NCT04526106）：针对FGFR2融合阳性肝内胆管癌及其他晚期实体瘤 关键数据：初治患者ORR达70%以上，无严重高磷血症，眼部毒性发生率<5%（安全性优于泛FGFR抑制剂）适应症 肝内胆管癌、胃癌、尿路上皮癌等FGFR2异常实体瘤安全性 最大优势是“低毒性”，避免了传统泛FGFR抑制剂的高磷血症、严重眼部毒性，患者耐受性极佳6. TT-00420（替能替尼，Tinengotinib）研发公司 国内自主研发药物类型 口服小分子FGFR1-4抑制剂（针对FGFR抑制剂耐药患者）作用机制 不仅抑制野生型FGFR2，还对FGFR2耐药突变（如V565F、N549H）有抑制活性，同时抑制FGFR旁路通路（如PI3K/AKT）核心临床试验 Ⅱ期临床试验（NCT04919642）：针对既往FGFR抑制剂治疗耐药的FGFR2融合阳性胆管癌，同时纳入FGFR野生型患者探索疗效适应症 FGFR2融合/突变阳性胆管癌（含耐药患者）安全性 常见不良反应为轻度腹泻、乏力、皮疹，高磷血症发生率较低（约15%）7. 片仔癀PZH2111片研发公司 片仔癀药业（首个1类创新药）药物类型 口服小分子FGFR1-4抑制剂作用机制 广谱抑制FGFR家族，对FGFR2融合/突变、扩增均有活性，同时具有一定的抗血管生成作用核心临床试验 I/II期临床试验（CTR20210967）：针对FGFR基因异常晚期实体瘤，重点纳入FGFR2融合突变的肝内胆管细胞癌适应症 FGFR2异常的肝内胆管癌、胃癌、肺癌等实体瘤安全性 目前公布的I期数据显示，不良反应以1-2级为主，无剂量限制性毒性，高磷血症可通过常规处理控制8. ARQ 087（TAS-120）研发公司 ArQule（原研）、武田制药（收购后推进）药物类型 口服小分子FGFR1-3抑制剂作用机制 抑制FGFR2融合/重排导致的信号激活，同时对FGFR2扩增有一定抑制效果核心临床试验 I/II期临床试验（ChiCTR2000031787）：分为两阶段，I期评估中国患者安全性，II期聚焦FGFR2融合阳性肝内胆管癌（二线及以上治疗） I期数据：最大耐受剂量与国际一致，常见不良反应为高磷血症、皮疹，无新增安全信号适应症 FGFR2融合阳性肝内胆管癌及其他实体瘤安全性 与同类药物类似，需监测电解质和眼部情况三、早期临床试验药物（I期，创新型药物）9. SIM0686研发公司 先声药业（先声再明）药物类型 FGFR2b靶点抗体药物偶联物（ADC，新一代靶向药物）作用机制 由“抗FGFR2b单克隆抗体+细胞毒素”组成，抗体部分特异性结合FGFR2b阳性肿瘤细胞，将细胞毒素精准递送至肿瘤内部，杀伤肿瘤细胞（对正常细胞损伤小）核心临床试验 I期临床试验（2025年5月完成首例患者给药）：针对FGFR2b阳性晚期实体瘤（胃癌、乳腺癌、尿路上皮癌等）适应症 FGFR2b过表达的晚期实体瘤（胃癌、乳腺癌、胆管癌等）安全性 ADC药物常见不良反应为输液反应、轻度骨髓抑制、消化道反应，目前I期数据显示无严重脱靶毒性，耐受性良好10. TQB2210注射液研发公司 正大天晴（中国生物制药下属）药物类型 FGFR2靶向ADC药物作用机制 抗体部分特异性识别FGFR2，细胞毒素为强效抗肿瘤药物，通过内吞作用进入肿瘤细胞后释放毒素，实现精准杀伤核心临床试验 I期临床试验（2025年3月获批）：针对晚期实体瘤 临床前数据：在胃癌、乳腺癌、食管癌模型中，可剂量依赖性抑制肿瘤生长，抑瘤率达80%以上适应症 FGFR2异常的胃癌、乳腺癌、食管癌等实体瘤安全性 临床前研究显示无明显心脏、肝脏毒性，预计不良反应以轻度消化道反应和皮疹为主11. APL-2401研发公司 亚虹医药药物类型 口服小分子高选择性FGFR2/3双靶点抑制剂作用机制 特异性抑制FGFR2和FGFR3（对FGFR1/4无抑制作用），避免了FGFR1抑制导致的高磷血症等不良反应，同时对FGFR2融合、突变、扩增均有活性核心临床试验 I期临床试验（2025年12月获批，纳入国家药监局“30日通道”，22个工作日获批）：针对晚期实体瘤（尿路上皮癌、胆管癌、胃癌等）适应症 FGFR2/3异常的多种实体瘤（泛癌种探索）安全性 因不抑制FGFR1，高磷血症发生率极低（<5%），安全性优势显著12. KNT-0916研发公司 中国科学院上海有机化学研究所+广州科恩泰药物类型 口服小分子高选择性FGFR2抑制剂作用机制 通过独特结构设计，实现对FGFR2的高选择性抑制，对FGFR1/4的抑制活性极低，临床前研究显示可克服多种FGFR2耐药突变核心临床试验 I期临床试验（已获中美双批）：针对FGFR2异常晚期实体瘤适应症 FGFR2融合/突变阳性胆管癌、胃癌等安全性 临床前数据显示无明显高磷血症和眼部毒性，安全性优于泛FGFR抑制剂13. 3HP-2827片研发公司 思康睿奇（苏州）药业药物类型 口服小分子FGFR2抑制剂作用机制 特异性抑制FGFR2信号通路，对FGFR2融合/突变阳性肿瘤有针对性杀伤作用核心临床试验 I/II期单臂试验（CTR20241063）：针对FGFR2异常的实体瘤（二线及以上治疗）适应症 晚期实体瘤（胆管癌、胃癌为主）安全性 I期试验正在评估安全性，初步观察到的不良反应为轻度皮疹、腹泻，无严重不良事件14. ABSK061研发公司 和誉医药药物类型 口服小分子FGFR2/3双靶点抑制剂作用机制 抑制FGFR2和FGFR3的异常激活，同时对FGFR2b过表达有一定抑制效果，可与化疗、免疫治疗协同作用核心临床试验 Ⅱ期临床试验（2025年3月获批）：针对3-12岁软骨发育不全（ACH）儿童患者（FGFR3异常相关罕见病） 计划启动的联合试验：联合化免治疗一线FGFR2变异胃癌、联合免疫治疗二线FGFR2/3变异实体瘤适应症 软骨发育不全（罕见病）、FGFR2/3异常实体瘤安全性 儿童患者中耐受性良好，成人临床试验中常见不良反应为轻度乏力、皮疹，无严重毒性四、即将启动临床试验药物（已获批临床，尚未招募/刚启动）15. HDM2020研发公司 华东医药药物类型 FGFR2b靶点ADC药物作用机制 抗体部分特异性结合FGFR2b，细胞毒素为拓扑异构酶抑制剂，精准杀伤FGFR2b阳性肿瘤细胞，同时降低对正常组织的损伤研发进展 2025年6月获批临床试验，2025年8月完成首例患者给药，预计2025年底全面启动I期临床试验适应症 FGFR2b过表达的晚期实体瘤（胃癌、乳腺癌、胆管癌等）安全性 临床前研究显示无明显脱靶毒性，预计不良反应为轻度骨髓抑制、输液反应，可耐受16. CCT251545研发公司 国内某创新药企药物类型 口服小分子新型FGFR2抑制剂作用机制 针对FGFR2融合/突变的新型抑制方式，临床前研究显示对耐药突变（如V565F）有抑制活性研发进展 正在准备临床试验申请材料，预计2026年上半年提交NMPA审批适应症 FGFR2异常实体瘤（胆管癌、胃癌）安全性 临床前数据显示无明显肝肾功能损伤，不良反应以轻度消化道反应为主17. FGFR2b双特异性抗体（未公布具体名称）研发公司 多家国内药企（如恒瑞医药、信达生物等）药物类型 双特异性抗体（如FGFR2b+PD-L1、FGFR2b+HER2）作用机制 同时结合FGFR2b和另一个肿瘤相关靶点（如PD-L1），一方面阻断FGFR2b信号，另一方面激活免疫细胞杀伤肿瘤，实现“靶向+免疫”协同作用研发进展 处于临床申请阶段，预计2026年进入I期临床试验适应症 FGFR2b过表达的晚期实体瘤（胃癌、乳腺癌、尿路上皮癌等）安全性 预计不良反应为轻度免疫相关反应（如甲状腺功能异常）、皮疹，无严重毒性风险补充说明（方便患者及家属理解）药物类型差异 小分子抑制剂（如佩米替尼、Lirafugratinib）：口服方便，适用人群广，但可能有高磷血症、眼部毒性等不良反应； ADC药物（如SIM0686、HDM2020）：精准性更高，毒性更低，适合FGFR2b过表达患者，但需静脉输注； 单抗（如贝玛妥珠单抗）：针对性强，无高磷血症，但可能有眼部毒性。适用人群筛选 需通过基因检测确认FGFR2状态（融合/重排、扩增、过表达、突变），不同药物对应不同的FGFR2异常类型（如ADC药物多针对FGFR2b过表达，小分子抑制剂多针对融合/突变）。 药名（通用名/代号） 药物类型 核心靶点 主要临床试验适应症（阶段） 关键优势 佩米替尼（Pemigatinib） 小分子抑制剂 FGFR1/2/3 胆管癌（已获批）、其他FGFR2异常实体瘤（II期） 国内首个获批FGFR2靶向药，DCR 100%，耐受性好 贝玛妥珠单抗（Bemarituzumab） 单克隆抗体 FGFR2b 晚期胃癌/胃食管结合部癌（III期） 针对FGFR2b过表达，无高磷血症 英菲格拉替尼（Infigratinib） 小分子抑制剂 FGFR1/2/3 胃癌（FGFR2扩增，2a期）、实体瘤探索 适配化疗耐药患者，聚焦FGFR2扩增人群 Futibatinib 共价小分子抑制剂 FGFR1-4 胆管癌（FGFR2融合/重排，II期） 不可逆结合，耐药风险低，国际数据优异 Lirafugratinib（RLY-4008） 高选择性小分子抑制剂 FGFR2 胆管癌、实体瘤（I/II期） 高选择性，可克服V565F耐药突变，低毒性 TT-00420（替能替尼） 小分子抑制剂 FGFR1-4 胆管癌（FGFR抑制剂耐药，II期） 针对耐药患者，抑制旁路通路 片仔癀PZH2111片 小分子抑制剂 FGFR1-4 肝内胆管癌、实体瘤（I/II期） 国产创新药，无剂量限制性毒性 ARQ 087（TAS-120） 小分子抑制剂 FGFR1-3 肝内胆管癌（FGFR2融合，I/II期） 中美同步研发，安全性与国际一致 SIM0686 ADC药物 FGFR2b 胃癌、乳腺癌等实体瘤（I期） 国产FGFR2b ADC，精准杀伤，脱靶毒性低 TQB2210注射液 ADC药物 FGFR2 胃癌、乳腺癌、食管癌（I期） 临床前抑瘤率超80%，无明显心肝毒性 APL-2401 高选择性双靶点抑制剂 FGFR2/3 泛癌种（尿路上皮癌、胆管癌等，I期） 不抑制FGFR1，高磷血症发生率<5% KNT-0916 高选择性小分子抑制剂 FGFR2 实体瘤（I期，中美双批） 国产高选择性药物，可克服多重耐药 3HP-2827片 小分子抑制剂 FGFR2 实体瘤（二线及以上，I/II期） 聚焦后线治疗，针对性杀伤FGFR2异常肿瘤 ABSK061 双靶点抑制剂 FGFR2/3 软骨发育不全、实体瘤联合治疗（II期） 可联合化免治疗，适配儿童与成人患者 HDM2020 ADC药物 FGFR2b 实体瘤（I期，刚启动） 国产ADC，细胞毒素强效，精准递送 CCT251545 新型小分子抑制剂 FGFR2 胆管癌、胃癌（即将启动I期） 针对耐药突变，临床前活性优异 FGFR2b双特异性抗体（未命名） 双特异性抗体 FGFR2b+PD-L1/HER2 实体瘤（即将启动I期） 靶向+免疫协同，适配多癌种FGFR2b过表达人群 END 试验入组报名 找到试验小助理！！ 01 微信：15541090371（同📞） 02 转发美好：他参加了，他入组了，他CR了，功德一件，福生无量！！

CDE新药一周小结 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开资料，10月27日至11月2日期间，共有12款1类创新药首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。这些新药涉及多个技术路线，包括小分子、ADC、抗体、siRNA药物、细胞疗法等等。 01 橙帆医药：VBC101 作用机制：EGFR/cMet 双特异性 ADC 适应症：晚期恶性实体瘤 新药简介：橙帆医药申报的 1 类新药 VBC101 成功获批临床，拟用于晚期恶性实体瘤的治疗。公开资料显示，该产品为创新型 EGFR/cMet 双特异性 ADC 药物，可精准针对实体瘤中的关键致癌因子，为晚期实体瘤治疗提供新方向。 02 安炎达医药：MAX-001胶囊 作用机制：高选择性 COX-2 抑制剂 适应症：晚期实体瘤 新药简介：安炎达医药首款管线产品、1 类新药 MAX-001 胶囊获批临床，拟开发用于晚期实体瘤治疗。作为拥有全新化学骨架的新一代高选择性 COX-2 抑制剂，其在低剂量下即可显著降低肿瘤微环境中的 PGE2 水平，有效恢复机体正常免疫功能，具备泛瘤种治疗潜力。肿瘤微环境中，肿瘤细胞高表达的 COX-2 酶会产生高浓度 PGE2，这种代谢物通过结合免疫细胞表面的 GPCRs（EP1、EP2、EP3 和 / 或 EP4），严重抑制机体免疫系统的抗肿瘤能力，既是肿瘤免疫逃逸的重要原因，也是免疫检查点抑制剂广泛耐药的关键因素。 03 壹典医药：YD6390片 作用机制：化药新药 适应症：间质性肺疾病 新药简介：壹典医药申报的 1 类化药新药 YD6390 片获批临床，拟用于间质性肺疾病的治疗，为该类疾病患者带来新的治疗选择。 04 思康睿奇：注射用 3H-10000 作用机制：靶向 FGFR2b 的 ADC 适应症：晚期实体瘤 新药简介：思康睿奇自主研发的 1 类新药注射用 3H-10000 获批临床，拟开发用于晚期实体瘤治疗。该产品为靶向 FGFR2b 的抗体偶联药物（ADC），选用高选择性 FGFR2b 抗体作为载体，可特异性结合人 FGFR2b，不与其他 FGFR 家族成员交叉结合，在胃癌、鳞状非小细胞肺癌等多种实体肿瘤治疗中具有临床突破潜力。 05 艾迪医药：ADC118片 作用机制：HIV 整合酶抑制剂复方制剂 适应症：作为完整方案治疗 HIV-1 感染的成人 新药简介：艾迪药业自主研发的抗 HIV 领域 1 类新药 ADC118 片获批临床，适用于作为完整治疗方案，治疗人类免疫缺陷病毒 1 型（HIV-1）感染的成人患者。该产品为 HIV 整合酶抑制剂三联复方制剂，以全新化学结构的 HIV 整合酶抑制剂 Asuptegravir（ASU，项目代号：ACC017）为核心，联合恩曲他滨、丙酚替诺福韦组成（ACC017/FTC/TAF）。其通过抑制 HIV 整合酶活性，可有效阻断 HIV 基因组整合进入宿主基因组 DNA。对于需长期治疗的 HIV 患者而言，复方制剂能大幅简化用药流程，显著提升用药依从性。 06 东阳光药业：HECN30227 注射液 作用机制：siRNA 药物 适应症：慢性乙型肝炎 新药简介：东阳光药基于小核酸技术平台开发的首款 1 类 siRNA 新药 HECN30227 注射液获批临床，拟定适应症为慢性乙型肝炎。该产品可同时消除 cccDNA 和 intDNA 来源的乙肝表面抗原（HBsAg），临床前数据证实其具有泛基因型活性，能高效降低 HBsAg 水平，对核苷类药物耐药株仍保持突出药效。借助东阳光药独特设计的 HEC-GalNova（N - 乙酰半乳糖胺）肝靶向递送系统，该药物实现了肝脏的精准高效递送，同时大幅降低脱靶风险。 07 石药集团：SYH2070 注射液 作用机制：靶向 ANGPTL3 的 siRNA 药物 适应症：高脂血症 新药简介：石药集团 1 类新药 SYH2070 注射液获批临床，拟开发用于高脂血症治疗。该产品为 siRNA 药物，通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送，以皮下给药方式靶向血管生成素样蛋白 3（ANGPTL3），可有效降低 ANGPTL3 水平。通过序列优化和化学修饰，其实现了更持久的基因沉默效果，有望成为超长效 ANGPTL3 降低药物，适用于高甘油三酯血症或混合型高脂血症治疗，具备有效降低残余胆固醇水平升高风险的潜力。此前，该产品已在美国获批临床。 08 爱姆斯坦生物：IMS001 注射液 作用机制：异体间充质干细胞 适应症：恶化的复发缓解型多发性硬化、伴活动的继发进展型多发性硬化 新药简介：爱姆斯坦生物申报的 1 类新药 IMS001 注射液获批临床，拟用于治疗恶化的复发缓解型多发性硬化、伴活动的继发进展型多发性硬化。该产品为源自人胚胎干细胞系的异体间充质干细胞，临床前试验已证实其具备免疫调节修复能力及穿越血脑屏障的特性，在神经性疾病、自身免疫性疾病和罕见病治疗中具有显著优势。针对多发性硬化症，IMS001 有望更有效地减少疾病复发、延缓持续恶化并改善病情。 09 先博生物：SNC115 注射液 作用机制：DLL3 靶点 CAR-T 产品 适应症：小细胞肺癌或其他神经内分泌癌 新药简介：先博生物申报的 1 类新药 SNC115 注射液获批临床，拟用于复发或难治小细胞肺癌、复发或难治其他神经内分泌癌患者的治疗。该产品为靶向 DLL3 的嵌合抗原受体 T 细胞注射液，在 IND 获批前的研究者发起临床研究中已积累早期数据：5 例经 2-6 线治疗失败的广泛期小细胞肺癌患者接受治疗后，未观察到剂量限制性毒性、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或严重不良事件，安全性特征优异；疗效可评估患者中，已观察到部分缓解和疾病稳定的积极信号，尤其在 DLL3 阳性患者中表现突出，表明其在多线治疗失败的晚期患者群体中仍能有效控制肿瘤快速进展 10 齐鲁制药：注射用 QLC5513 作用机制：生物制品新药 适应症：拟用于治疗晚期恶性实体瘤 新药简介：齐鲁制药申报的 1 类生物制品新药注射用 QLC5513 获批临床，拟用于晚期恶性实体瘤的治疗，为晚期肿瘤患者增添新的治疗候选药物。 11 金赛药业：注射用 GenSci143 作用机制：B7-H3/PSMA 靶向双抗 ADC 适应症：晚期实体瘤 新药简介：金赛药业申报的 1 类新药注射用 GenSci143 获批临床，拟开发用于晚期实体瘤治疗。该产品为双特异性抗体偶联药物（ADC），可通过特异性识别并结合表达 B7-H3 和 / 或 PSMA 的肿瘤细胞，诱导肿瘤细胞凋亡，适用于局部晚期或转移性实体瘤患者的治疗。 12 海博为药业：HBW-012462 片 作用机制：Pan-KRAS 抑制剂 适应症：携带 KRAS 突变的晚期实体瘤 新药简介：海博为药业自主开发的 1 类新药 HBW-012462 片获批临床，拟用于治疗携带 KRAS 突变的晚期实体瘤。该产品为 Pan-KRAS 抑制剂，而 KRAS 是驱动胰腺癌、结直肠癌等难治性癌种的关键基因，因蛋白结构特殊，靶向药物研发技术壁垒极高。海博为药业瞄准 KRAS 抑制剂的迫切临床需求，已成功开发高活性、高选择性、高组织靶向性的口服 KRAS G12D 制剂 HBW-012336 及 Pan-KRAS 抑制剂 HBW-012462，有望成为治疗胰腺癌、结直肠癌等 KRAS 突变高发癌症的重要利器。 来源丨CDE官网 编辑丨马千里 审校丨许秀勤 More... 点击图片 查看往期精彩 热点资讯| 全国首批！武汉生物技术研究院牵头建设平台入选首批国家级产业知识产权运营中心 热点资讯| 上周小结，6款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 司法部及国家卫生健康委负责人就《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》答记者问 热点资讯| 2025年诺贝尔生理学或医学奖授予三位免疫学家！ 热点资讯| CDE发布两则最新征求意见稿，事关药物临床试验与药物上市！ 热点资讯| 上周小结，10款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 国务院：审议通过《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例（草案）》 热点资讯| 上周小结，14款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 中国目前合规收费细胞和基因疗法清单（含价格） 热点资讯| 2025国自然，放榜！（文中附最近5年资助结果） 热点资讯| 首次揭露！2025年13款小分子新药结构揭晓 热点资讯| 礼来、艾伯维、强生、罗氏、辉瑞、阿斯利康等全球34家大药厂2025年第二季度和上半年财报业绩汇总 热点资讯| 2025年7月中国干细胞药物注册申报新增10款受理和3款默示许可 热点资讯| 感染病例已超4000例，什么是基孔肯雅热，普通人应当如何预防？ 热点资讯| 重磅发布！一图读懂《东湖高新区突破性发展生物医药产业的若干措施》 热点资讯| 铅中毒离我们有多远？注意身边这些隐患！ 热点资讯| 9款1类新药首次在中国获批临床！ 热点资讯| 首次明确，外泌体正式纳入细胞治疗监管体系！ 热点资讯| 创新药重大利好消息，60日即将缩短至30日！ 热点资讯| 我国首款干细胞药物定价公布：单次1.98万元，完整疗程15.84万元（8次） 热点资讯| 截止2025年5月，全国148家干细胞临床备案医院+133个项目名单揭晓！ 热点资讯| 最新！CDE发布《阿尔茨海默病药物临床试验技术指导原则（试行）》 热点资讯| CDE五连发！药企紧急通知：4大新政意见征求倒计时，错过或将影响审批！ 热点资讯| 首次发现！这种基因突变可致患帕金森患病风险增加7倍 热点资讯| 《人源类器官研究伦理指引》发布 热点资讯| 武汉生物技术研究院连续四年获湖北省新型研发机构绩效评价“优秀”等次 热点资讯| FDA宣布终结百年动物实验！AI+类器官如何重塑药物研发版图？

免费早鸟票，200张限量领取2025年11月4日医麦客新闻eMedClubNews根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网及公开资料不完全统计，上周（10月27日-11月2日），约20款1类创新药拟纳入突破性治疗品种/IND获批临床默示许可/IND申请获受理，涵盖CAR-T、干细胞、小核酸、ADC及双抗等赛道，适应症聚焦难治性实体瘤及代谢性疾病。▲10月27日-11月2日拟纳入突破性治疗品种/IND获批临床默示许可及IND申请获CDE受理的1类创新药下面将介绍首次获批临床的1类创新药先博生物：DLL3CAR-T先博生物申报的SNC115注射液获批临床，适应症为复发或难治小细胞肺癌和复发或难治其他神经内分泌癌患者。SNC115是靶向DLL3的CAR-T，采用创新设计的拥有自主知识产权的装甲结构，临床前研究中展示出了比同类CAR设计更优效的活性。同时先博生物拥有成熟稳定的细胞制备的CMC能力，显著降低T细胞的体外扩增时间，减少患者等待制备时间。新品试用6孔/24孔/100ml培养罐新品试用申请活动时间：9-10月SNC115针对复发或难治性小细胞肺癌/肺大细胞神经内分泌癌患者的IIT研究结果显示，5例疗效可评估患者中，不同剂量组患者情况不同，DL1的1例患者为疾病稳定（SD）；DL2的三例患者分别为部分缓解（PR）1例，疾病稳定（SD缩小）1例，疾病进展1例（DLL3表达爱姆斯坦：人胚胎系MSC爱姆斯坦申报的IMS001注射液获批临床，拟定适应症为复发缓解型多发性硬化、伴活动的继发进展型多发性硬化。据公开资料显示，IMS001是异体间充质干细胞，源自人胚胎干细胞系。临床前试验已证实IMS001具有免疫调节修复能力和穿越血脑屏障的能力，这些特性可能在治疗神经性疾病、自身免疫性疾病和罕见病方面具有显著优势。在治疗多发性硬化症等疾病时，IMS001可能更有效地减少疾病复发、持续恶化和治疗疾病。此外，IMS001已于2020年获美国FDAIND批件，用于治疗多发性硬化症，随后在美国完成了首位患者给药，成为世界首次将胚胎来源干细胞用于人体全身给药的临床试验。东阳光药：siRNA东阳光药自主研发的siRNA疗法HECN30227注射液获批临床，拟开发治疗慢性乙型肝炎。HECN30227是该公司基于小核酸技术平台开发的首款siRNA，可同时消除cccDNA和intDNA来源的乙肝表面抗原（HBsAg）。该候选药物采用公司独特设计的HEC-GalNova（N-乙酰半乳糖胺）肝靶向递送系统，在实现精准高效肝脏递送的同时大幅降低脱靶风险。临床前数据表明，HECN30227具有泛基因型活性，可高效降低HBsAg水平，对核苷类药物耐药株同样保持突出药效，体内外药效亦优于临床竞品。公司正同步开发「siRNA+ASO+免疫调节剂」三联疗法，通过多靶点协同作用全面抑制HBV和HBsAg。石药集团：siRNA石药集团子公司申报的SYH2070注射液获批临床，拟开发治疗高脂血症。据石药集团新闻稿介绍，SYH2070注射液是一款通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送的siRNA，以皮下给药的方式靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3），能有效降低ANGPTL3水平。通过优化序列和化学修饰的策略，该候选产品实现更持久的基因沉默效果，有望成为超长效降低ANGPTL3的siRNA药物，适用于治疗高甘油三酯血症或混合型高脂血症，具备有效降低残余胆固醇水平升高风险的潜力。临床前研究显示，SYH2070在药物活性和药效持续性方面均优于同类型siRNA产品，展现出药物作用效果持久、安全性良好、患者依从性高等差异化优势，具有较高的临床开发价值。SYH2070此前已在美国获批临床。橙帆医药：EGFR/cMET双抗ADC橙帆医药申报的VBC101获批临床，拟开发治疗晚期恶性实体瘤，这也是橙帆医药在国内获得的首张IND批件。VBC101是一款创新的EGFR/cMET双抗ADC，针对实体瘤中关键致癌因子，其治疗晚期实体瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床试验已于今年8月22日在Clinicaltrials.gov完成登记。思康睿奇FGFR2bADC思康睿奇申报的注射用3H-10000获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。据该公司官网，3H-10000是一款靶向FGFR2b的ADC,以高选择性的FGFR2b抗体作为载体，特异性地结合人FGFR2b,而不结合FGFR其它家族成员，具有治疗胃癌、鳞状非小细胞肺癌等多种实体肿瘤临床突破的潜力。目前，尚无该靶点产品上市或者进入验证性临床试验。金赛药业：B7H3/PSMA双抗ADC金赛药业申报的注射用GenSci143获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款双抗ADC，拟通过特异性识别并结合表达B7H3和/或PSMA的肿瘤细胞诱导肿瘤细胞凋亡，拟用于局部晚期或转移性实体瘤患者的治疗。更多新药的IND进展请查看表格。责任编辑丨Leaf校对丨Leaf参考资料：1.CDE官网及各企业官网精彩直播预告长按识别二维码立即参与↓推荐111月5日19:00-20:30解码细胞治疗CMC路径，提升工艺与质量合规性推荐211月6日19:00-20:30传统VS新型小核酸合成技术丨技术差异、优势突破及应用实践声明及版权说明声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。封面图片来源网络，如有侵犯版权，请联系删除点点“分享”、“点赞”和“在看”，给我充点儿电吧~