更新于：2025-05-16

MiniDYSF-rAAV

概要

基本信息

药物类型
基因编辑
别名-
靶点
DYSF
作用方式
刺激剂
作用机制
DYSF基因刺激剂(营养不良相关fer-1样蛋白基因刺激剂)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形皮肤和肌肉骨骼疾病+ [1]
在研适应症-
非在研适应症
2 b型肢节型肌营养不良症
原研机构
GenethonGenethonUniversité d'Aix-MarseilleUniversité d'Aix-Marseille
在研机构-
非在研机构
Université d'Aix-MarseilleUniversité d'Aix-MarseilleGenethonGenethon
权益机构-
最高研发阶段无进展临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

100 项与 MiniDYSF-rAAV 相关的临床结果
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100 项与 MiniDYSF-rAAV 相关的转化医学
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100 项与 MiniDYSF-rAAV 相关的专利（医药）
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1
项与 MiniDYSF-rAAV 相关的文献（医药）
2010-09-22Science translational medicine1区 · 医学
A Naturally Occurring Human Minidysferlin Protein Repairs Sarcolemmal Lesions in a Mouse Model of Dysferlinopathy
1区 · 医学
100 项与 MiniDYSF-rAAV 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
2 b型肢节型肌营养不良症临床前
法国
Université d'Aix-MarseilleUniversité d'Aix-Marseille
2010-09-22
2 b型肢节型肌营养不良症临床前
法国
GenethonGenethon
2010-09-22
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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批准

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特殊审评

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