8月28日,本导基因发布新闻稿称,其BD112体内基因编辑疗法获得了欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格,拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法,VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。
亨廷顿舞蹈症(HD)是一种常染色体显性遗传疾病,会导致脑细胞死亡。早期症状往往是情绪或智力方面的轻微问题,接着是不协调和不稳定的步态。随着疾病的进展,身体运动的不协调变得更加明显,能力逐渐恶化直到运动变得困难,无法说话,心智能力则通常会衰退为痴呆症。该病症状通常在出现在30到50岁之间,但可以从任何年龄开始发生。在带有与罹患此症相关异常的染色体家族中,其成员可能在较年轻时就发病。大约8%的病例在20岁以前发病,其典型症状与帕金森病更近似。此症患者经常会低估了自身病状。
亨廷顿舞蹈症目前无法治愈。在病程进展至末期时,患者需要全时间的照顾。该病会引发像肺炎、心脏病等并发症,也会因为跌倒造成身体受伤,这些原因都会降低患者的预期寿命。经统计,此症患者在确诊后的十五年到二十年之间死亡率最高。
根据本导基因新闻稿,本次BD112获得欧盟孤儿药资格是一个重要的里程碑,将激励本导基因团队继续开发全球创新管线,为全球患者提供安全有效的基因治疗药物。
本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发公司,致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。围绕着核心递送技术平台,本导基因布局了多条创新产品管线,开展了多项“first-in-human”临床研究。其中,另一款BD111病毒性角膜炎体内基因疗法此前已获得了美国FDA孤儿药资格,并在中国和美国获得了临床试验批件。
参考资料:[1]本导里程碑 | 本导基因BD112体内基因编辑获欧盟孤儿药资格认定Retrieved Aug 28 , 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/Gu4kioccJ7SkxVrc4p1uKg
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