Shanghai BDgene Therapeutics Co., Ltd.

每周药品注册受理数据，分门别类呈现，一目了然。（4.24-5.7）新药上市申请无。新药临床申请药品名称企业名称分类受理号AC-003胶囊爱科诺生物医药(苏州)有限公司1CXHL23002301CXHL2300231AL-001眼用注射液北京安龙生物医药有限公司1CXSL2300132AP-L1748片苏州君境生物医药科技有限公司1CXHL23002351CXHL2300236ASC10片歌礼生物科技(杭州)有限公司2.4;2.1CXHL2300200BCM475口溶膜上海云晟研新生物科技有限公司2.2CXHL2300237BD111注射液上海本导基因技术有限公司1CXSL2300079BM012注射液苏州博奥明赛生物制药有限公司1CXSL2300138CTS2190胶囊赛岚医药科技(深圳)有限公司1CXHL23002401CXHL2300241DC561043片中国科学院上海药物研究所1CXHL23001821CXHL23001831CXHL2300184DN020198片上海迪诺医药科技有限公司1CXHL23002421CXHL2300243FT-003注射液方拓生物科技(苏州)有限公司1CXSL2300107GR2002注射液重庆智翔金泰生物制药股份有限公司1CXSL2300128HBM1020注射液和铂医药(上海)有限责任公司1CXSL2300153HLX26单抗注射液上海复宏汉霖生物制药有限公司1CXSL2300156HRS9531注射液福建盛迪医药有限公司1CXHL2300060HS-10506片江苏豪森药业集团有限公司1CXHL23002331CXHL2300234N2102缓释片江苏慧聚药业股份有限公司2.2CXHL23001912.2CXHL2300192N2106口溶膜2.2CXHL23001932.2CXHL2300194QR052107B片武汉朗来科技发展有限公司1CXHL23002461CXHL2300247SHR-2017注射液苏州盛迪亚生物医药有限公司1CXSL2300154SHR-2106注射液广东恒瑞医药有限公司1CXSL2300113TAP-1503 乳膏上海泽德曼医药科技有限公司2.4CXHL2300189Y400深圳市康哲维盛医药发展有限责任公司1CXSL2300089ZT002注射液北京质肽生物医药科技有限公司1CXSL2300142布立西坦缓释片江苏艾立康医药科技有限公司2.2CXHL23001782.2CXHL2300179派安普利单抗注射液正大天晴康方(上海)生物医药科技有限公司2.2CXSL2300146普那利单抗注射液天境生物科技(杭州)有限公司1CXSL2300143盐酸左旋沙丁胺醇异丙托溴铵雾化吸入溶液盈科瑞(天津)创新医药研究有限公司2.3CXHL2300232依达拉奉右莰醇注射用浓溶液先声药业有限公司2.4CXHL2300190右布洛芬咀嚼片北京佳诚生物医药科技开发有限公司2.2CXHL23002532.2CXHL23002542.2CXHL23002552.2CXHL2300256重组抗PD-L1和TGF-β双功能融合蛋白注射液华兰基因工程(河南)有限公司1CXSL2300137重组人截短型纤溶酶注射液成都景泽生物制药有限公司2.2CXSL2300105重组人源化PDL1/CTLA-4双特异性单域抗体Fc融合蛋白注射液江苏康宁杰瑞生物制药有限公司1CXSL23001611CXSL2300160重组人源化抗Claudin18.2单抗注射液恺兴生命科技(上海)有限公司1CXSL2300155重组人源化抗HER2双特异性抗体注射液江苏康宁杰瑞生物制药有限公司1CXSL2300159仿制药申请药品名称企业名称分类受理号丙戊酸钠口服溶液山东达因海洋生物制药股份有限公司4CYHL2300019二甲磺酸赖右苯丙胺胶囊四川科瑞德制药股份有限公司3CYHL2300024氟比洛芬酯注射液重庆药友制药有限责任公司3CYHL2300026糠酸莫米松鼻喷雾剂浙江仙琚医药科技有限公司4CYHL2300020酮洛芬贴剂湖南九典制药股份有限公司3CYHL2300025吸入用色甘酸钠溶液扬州中宝药业股份有限公司3CYHS2201159溴吡斯的明缓释片上海上药中西制药有限公司3CYHL2300017盐酸毛果芸香碱滴眼液南京恒道医药科技股份有限公司3CYHL2300012盐酸依匹斯汀滴眼液润尔眼科药物(广州)有限公司3CYHL2300013进口申请药品名称企业名称分类受理号Aducanumab 注射液Biogen Inc.3.1JXSL2300036GDC-0077F. Hoffmann-La Roche Ltd.1JXHL2300029F.Hoffmann-La Roche Ltd.1JXHL2300031Inclisiran注射液Novartis Pharma AG2.4JXHL2300023PF-07220060Pfizer Inc.1JXHL23000261JXHL2300027PF-07248144片1JXHL2300024235 East 42nd Street, New York, N.Y. 10017 USA1JXHL2300025PRV-3279Provention Bio, Inc.1JXSL2300037Ravulizumab注射液Alexion Pharmaceuticals Inc.2.2JXSL2300035RO7198574F.Hoffmann-La Roche Ltd.2.2JXSL23000382.2JXSL2300039Upadacitinib片AbbVie Inc.2.4JXHL2300034阿扎胞苷薄膜衣片Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG2.4JXHL23000372.4JXHL2300038达雷妥尤单抗注射液(皮下注射)Janssen-Cilag International NV3.1JXSL2300040交联玻璃酸钠注射液Jiangsu Better Time Biotechnology Co.,Ltd.5.1JXHL2300030镥[177Lu]依多曲肽注射液ITM Solucin GmbH1JXHL2300032注射用AbelacimabAnthos Therapeutics, Inc.1JXSL2300033中药相关申请药品名称企业名称分类受理号儿童小柴胡颗粒广州白云山光华制药股份有限公司2.3CXZL2300011消风宣窍颗粒苏中药业集团股份有限公司1.1CXZL2300010注：灰色字体部分结论为不批准或收到通知件；不包含原料药、医用氧、注射用水、氯化钠或葡萄糖注射液等申请，不包含再注册、一次性进口、技术转移、复审申请。

「  本文共：17条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条新冠不再构成国际突发公共卫生事件。世卫组织总干事谭德塞5日宣布，新冠疫情不再构成“国际关注的突发公共卫生事件”。他同时强调，这不意味着新冠疫情不再是全球健康威胁，出现新变种的风险仍然存在。自世卫组织2020年1月30日宣布新冠疫情构成“国际关注的突发公共卫生事件”以来，全球向世卫组织报告了近700万例死亡病例，而实际死亡人数可能达2000万。谭德塞表示，新冠疫情不仅仅是一场健康危机，它造成了严重的经济危机与社会动荡，暴露了世界的严重不平等。‍‍国‍‍‍‍‍‍‍内‍‍药讯‍‍‍1.信达PD-1单抗肺癌Ⅲ期临床见刊《柳叶刀》子刊。信达生物PD-1抑制剂信迪利单抗联合或不联合贝伐珠单抗以及化疗用于EGFR-TKI治疗失败的EGFR突变非鳞状非小细胞肺癌的Ⅲ期临床（ORIENT-31）研究积极结果在线发表在《柳叶刀·呼吸病学》。与化疗相比，信迪利单抗+贝伐珠单抗+化疗方案以及信迪利单抗+化疗方案均显著延长患者PFS，三组患者中位PFS分别为7.2个月（HR=0.51）、5.5个月（HR=0.72）和4.3个月；三联方案显著提高患者总生存期（21.1个月vs19.2个月，HR=0.98）。研究中无新的安全性信号出现。2.豪森GLP-1/GIP双受体激动剂上II期临床。豪森药业GLP-1/GIP双受体激动剂HS-20094注射液登记启动一项IIa期临床，拟评估多次皮下注射给药在伴或不伴超重肥胖的2型糖尿病（T2DM）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该项试验的主要研究者由北京大学第一医院医学博士张俊清和临床药理学博士崔一民共同担任。全球目前同类药物仅有礼来的Tirzepatide（替尔泊肽）获FDA批准治疗2型糖尿病。3.复宏汉霖LAG-3抗体获批肺癌II期临床。复宏汉霖自主研发、靶向淋巴细胞活化基因3（LAG-3）的创新抗体药物HLX26获国家药监局批准开展II期临床，与PD-1抑制剂斯鲁利单抗和化疗联用，评估用于一线治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的安全性和有效性。临床前研究结果显示，HLX26与斯鲁利单抗联合用药恢复T细胞杀伤功能具有协同效应，显示出较为显著的抗肿瘤活性。4.恒瑞GLP-1/GIP双受体激动剂获批减肥临床。恒瑞医药1类化药HRS9531注射液获国家药监局临床默示许可，拟开发用于减重适应症。HRS9531是一款靶向GLP-1和GIP的双受体激动剂，目前正在多项临床研究中评估治疗2型糖尿病的有效性与安全性。除HRS9531外，该公司还有长效胰岛素+GLP-1类似物HR17031、GLP-1R激动剂诺利糖肽、口服GLP-1药物HRS-7535片和GCGR抗体/GLP-1融合蛋白SHR-1816也已进入临床阶段。5.本导CRISPR抗病毒基因编辑疗法国内获批临床。上海本导基因公司1类生物制品BD111眼用注射液获国家药监局临床许可，即将在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院、华山医院和温州眼科中心开展接受标准治疗后复发的Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎的注册临床研究。BD111是全球首个进入临床的CRISPR抗病毒基因编辑药物，已在治疗疱疹病毒型角膜炎的临床试验中获得积极结果，并获得FDA授予孤儿药资格。6.君实PD-1单抗出海南美、印度与南非。君实生物宣布与瑞迪博士实验室签署合作许可协议，授权后者在巴西、墨西哥、哥伦比亚、阿根廷、秘鲁、智利、巴拿马、乌拉圭、印度及南非开发及商业化特瑞普利单抗注射液（TAB001/JS001）。根据协议，君实生物将获得700万美元的首付款，以及用于潜在扩大许可区域的300万美元的款项，可能多达7.183亿美元的里程碑后期付款，以及产品的销售分成。7.泽布替尼2023Q1全球销售超14亿元。5月4日，百济神州发布2023年第一季度业绩，总营收30.66亿元，同比增长57.4%；产品销售收入28.08亿元，同比增长69%；研发费用为28.26亿元，同比增长4.8%。其中，核心产品BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）Q1全球销售额为14.47亿元，去年同期为6.63亿元，同比增长超过一倍。‍‍‍‍国‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍际‍‍‍‍药‍讯‍‍1.法布里病新药获欧盟批准上市。Chiesi Global Rare Diseases与Protalix公司联合开发的创新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A疗法pegunigalsidase alfa（PRX–102）获欧盟委员会（EC）批准上市，用于治疗法布里病成人患者。在关键性Ⅲ期临床中，与酶替代疗法活性对照组相比，PRX–102治疗组患者24个月时肾功能改善达到非劣效性标准。在美国，该新药正接受FDA监管审查。2.吉利德丁肝新药获欧盟推荐批准上市。欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议授予吉利德首创抗病毒药物Hepcludex（bulevirtide）全面上市许可，用于治疗成人慢性丁型肝炎病毒（HDV）和代偿性肝病。在Ⅲ期MYR301试验中，与没有接受抗病毒治疗的受试者相比，bulevirtide（2mg或10mg）单药组达到病毒学和生化联合反应的患者比例显著更高（45%和48%，vs2%）。2020年7月，该新药已获得EMA有条件上市许可。3.FRα靶向ADC卵巢癌Ⅲ期临床积极。ImmunoGen公司靶向FRα的抗体偶联药物Elahere（mirvetuximab soravtansine）联合化疗治疗叶酸受体α（FRα）阳性铂类耐药卵巢癌的Ⅲ期临床MIRASOL结果积极。与化疗相比，Elahere联合治疗显著提高患者总生存期OS；两组患者中位OS分别为16.46个月和12.75个月（HR=0.67，p=0.0046）；Elahere较化疗降低33%的死亡风险。该公司计划向FDA递交sBLA，将Elahere的加速批准转换为完全批准。4.FGE-19类似物治疗NASH的IIb期临床积极。NGM公司成纤维细胞生长因子-19（FGF-19）类似物aldafermin治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的IIb期ALPINE 4研究达到主要终点。与安慰剂组相比，aldafermin（3mg）治疗组患者的ELF评分降低0.5分（P=0.0003），具统计学意义。Aldafermin（1mg和3mg）队列中分别有21%（p=0.39）和23%（p=0.36）的患者实现纤维化改善，而安慰剂组这一数值为15%，aldafermin没有达成统计学意义改善。Aldafermin的安全性与之前研究一致。5.光遗传学AAV基因疗法眼科Ⅱ期临床积极。Nanoscope公司在ARVO年会上公布其光遗传学基因疗法MCO-010治疗晚期色素性视网膜炎(RP)的Ⅱb期临床（RESTORE）积极数据。MCO-010旨在利用AAV2载体将光敏多特征蛋白（MCO）基因递送到视网膜细胞中以恢复其检测光线的能力，达到恢复视力目的。单次玻璃体注射给药12个月时，MCO-010治疗组100%患者（安慰剂：55.6%，p=0.007)达到MLYMT、MLSDT或BCVA视力改善；有94.4%患者（vs44.4%，p=0.008）达到MLYMT或BCVA视力改善。MCO-010总体耐受性良好。6.罗沙司他治疗MDS的III期临床失败。FibroGen公司口服HIF-PH抑制剂roxadustat（罗沙司他）治疗输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者贫血的III期MATTERHORN研究未达到主要疗效终点。与安慰剂相比，罗沙司他未能显著提高前28周治疗期间连续≥56天无需输血受试者比例（47.5%vs33.3%，p=0.217）；罗沙司他不良事件发生率与先前研究结果一致。2021年,FDA曾拒接批准罗沙司他治疗CKD相关性贫血。7.诺和诺德血友病新药收到FDA完整回复函。诺和诺德靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的IgG4单抗concizumab的生物制品许可申请（BLA）收到FDA完整回复函（CRL），拟用于预防治疗伴抑制物的A型和B型血友病。FDA要求其提供额外的与患者相关的监测和给药信息，以确保concizumab按预定方案给药；以及额外的concizumab生产过程材料文件。在III期Explorer7研究中，concizumab预防治疗减少了86%（平均ABR1.7vs11.8）的治疗自发性和创伤性出血事件。‍‍‍‍‍‍‍‍‍医‍‍‍‍‍‍药‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍‍热‍‍‍‍‍‍‍点‍‍‍‍‍‍‍‍‍1.河北绘出中医药强省“数据图”。河北省卫健委日前印发《健康河北建设行动方案（2023—2027年）》，着力实施中医药强省建设等10个专项行动。在中医药强省建设专项行动中，河北省提出，到2027年，实现每个市都有三甲公立中医院，县级中医院实现全覆盖，国医堂乡镇社区全覆盖、中医药人员全配备；引进培育300名高级人才，培养2000名骨干人才、2万名“能西会中”的中西医复合型人才；建设50个省级中医药重点学科、20个中医药科技创新平台。2.上海同济医院打造集成化创伤救治中心。近日，同济大学附属同济医院打造的上海市首个集成化创伤中心正式运行。患者来了，通过‘绿色通道’直接到创伤中心进行抢救，后续的清创、留观等都可以在这个区域里实现无缝衔接。集成化创伤中心的启用，把以往救治时相对分散的空间紧密组合在一起，为创伤患者赢得了宝贵的救治时间，也提升了救治的效率。‍‍‍‍‍‍‍评‍‍‍‍‍审‍‍‍‍动‍‍态‍‍‍‍‍‍‍  1. CDE新药受理情况（05月07日) 2. FDA新药获批情况（北美05月04日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -1.66%涨幅前三     跌幅前三新 赣 江 +7.34%  宣泰医药-18.81%达 仁 堂 +5.71%  昊海生科-11.37%诺思兰德+5.36%  西藏药业-10.01%【君实生物】特瑞普利单抗（商品名：拓益，产品代号：JS001）联合化疗一线治疗广泛期小细胞肺癌的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究的主要研究终点达到方案预设的优效边界，公司计划将于近期向监管部门递交该新适应症的上市申请。【恒瑞医药】1）HRS9531注射液（公司自主研制的靶向GIP和GLP-1的受体激动剂）获批开展减重适应症的Ⅱ期临床试验。2）江苏恒瑞医药股份有限公司子公司瑞石生物医药有限公司获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，药品名称为Edralbrutinib片，用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）适应症。【复星医药】上海复星医药（集团）股份有限公司控股子公司上海复宏汉霖生物制药有限公司收到国家药品监督管理局的临床试验批准，名称为HLX26（即重组抗LAG-3人源化单克隆抗体注射液）联合汉斯状（即斯鲁利单抗注射液）和化疗一线治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）治疗方案。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。

▎药明康德内容团队报道本周，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。例如：反义寡核苷酸（ASO）疗法获美国FDA批准；针对镰状细胞贫血的潜在治愈性基因疗法在美国申报上市；阿斯利康/Ionis、Alnylam/再生元等公布CGT产品积极临床数据；方拓生物、本导基因、安龙生物等基因治疗产品在中国获批临床等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF———✦新药进展✦———FDA宣布，加速批准反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody（tofersen）上市，用于治疗具有超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）。这是一款基于生物标志物加速批准的ALS疗法，不但为具有SOD1突变的ALS患者带来了具有针对性的疗法，对基于生物标志物加速神经退行性疾病的疗法开发也具有重要意义。Tofersen由渤健（Biogen）和Ionis公司联合开发，它可以与编码SOD1的mRNA结合，造成其被核糖核酸酶RNase-H降解，进而减少突变的SOD1蛋白生成。bluebird bio宣布，已向FDA提交了治疗镰状细胞贫血患者的lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）基因疗法的生物制品许可申请（BLA）。这项申请包括优先审评资格的请求。Lovo-cel是一种治疗镰状细胞贫血的潜在治愈性基因疗法，其设计目的是将改良形式的β-珠蛋白基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞中。FDA此前已经授予该产品孤儿药资格、快速通道资格、再生医学先进疗法认定（RMAT）和罕见儿科疾病认定。阿斯利康（AstraZeneca）和Ionis公司联合宣布，在研ASO疗法eplontersen在治疗转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性多发性神经病患者的3期临床研究中，与外部安慰剂组相比，在66周时达到了所有共同主要终点和次要终点。这款疗法目前正在接受FDA的审评。Eplontersen采用的反义寡核苷酸配体偶联技术，可以将ASO药物与能和细胞表面特定受体结合的配体分子偶联在一起，可由患者自己皮下注射。Alnylam公司和再生元（Regeneron）宣布，其在研RNAi疗法ALN-APP在首个人体临床试验中获得积极中期结果。ALN-APP是一款应用C16偶联技术，靶向编码APP蛋白的mRNA的RNAi疗法，拟开发用于治疗阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病。它可以通过降解mRNA，降低APP蛋白的表达。此次公布的试验结果显示，ALN-APP不但表现出良好的安全性和耐受性，而且单剂治疗可快速持久降低脑脊液中与APP相关的生物标志物，最高剂量治疗降低幅度可高达90%。专注于创新γ-δT细胞治疗的生物医药公司IN8bio宣布，γ-δT细胞疗法INB-100在治疗白血病患者的1期试验中取得积极数据。截至2023年4月21日，接受INB-100治疗的可评估患者100%存活，无进展，且获得持久完全缓解，表明INB-100对接受造血干细胞移植的高危或复发急性髓系白血病（AML）和其他血液系统恶性肿瘤的治疗潜力。IN8bio公司还宣布，FDA授予其自体基因细胞疗法INB-400和异基因细胞疗法INB-410孤儿药资格，涵盖广泛的恶性胶质瘤。根据中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，多款基因治疗产品获得临床试验默示许可。例如，方拓生物新型重组腺相关病毒（AAV）基因治疗产品FT-003注射液（治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性）、安龙生物抗VEGF蛋白的AAV基因治疗产品AL-001眼用注射液（治疗湿性年龄相关性黄斑变性）、本导基因体内基因编辑眼用注射液BD111（治疗单纯疱疹病毒型角膜炎）等。图片来源：123RF———✦新锐融资 & 授权合作✦———Orbital Therapeutics公司宣布成功完成2.7亿美元的A轮融资。Orbital是由基因编辑明星公司Beam Therapeutics所组建而成的RNA疗法公司，其目标是汇集和整合已有和新兴RNA技术和递送机制，构建一个独特的RNA技术平台。这一平台的目标是延长创新RNA疗法的持久性和半衰期，并且将它们递送到多种不同的细胞和组织类型中。基于这一平台，Orbital公司的研发管线将包括疫苗、免疫调节药物、蛋白替代疗法等。瑞风生物（Reforgene Medicine）宣布完成由越秀产业基金领投的数亿元Pre-B轮融资，融资所得将用于加快推进地中海贫血药物的临床试验，持续推进后续基因编辑药物的研发及底层技术创新等。成立于2019年的瑞风生物致力于新兴基因编辑药物的开发。其中，先导产品RM-001是一种基因编辑药物，拟开发治疗β-地中海贫血，目前正在中国开展1期临床试验。瑞风生物还开发了体内基因编辑疗法，部分项目已在大动物实验上展现出初步疗效。荣灿生物与国药集团中国生物上海生物制品研究所签署合作协议，双方将充分利用各自资源与优势，合作打造自主可控的mRNA疫苗/药物研发技术平台，并基于该平台研发多款mRNA疫苗/药物。荣灿生物致力于基因（核酸）药物的开发及产业化，其LNP递送系统具有高效、安全、创新等优势。目前，该公司已打造系列mRNA产品管线，正处于概念验证阶段。除了上述动态，本周细胞和基因疗法领域还有一些其它进展，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破，惠及更多患者。本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。