Shanghai BDgene Therapeutics Co., Ltd.

行业动态速览热点聚焦01国内首个鞘内给药治疗SMA的AAV基因药物启动Ⅲ期临床近日，锦篮基因自主研发的国内首个鞘内给药AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称GC101注射液），正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展针对2型5q脊髓性肌萎缩症（2型SMA）的Ⅲ期关键性临床试验。此项Ⅲ期关键性临床试验，将由中国人民解放军第七医学中心作为牵头单位，联合北京、上海、深圳、武汉、苏州等全国多中心共同开展。旨在进一步验证GC101的有效性和安全性，为药物上市申请提供关键证据支持。推荐阅读：国内首个鞘内给药治疗SMA的AAV基因药物启动Ⅲ期临床02重大进展！Atsena基因疗法ATSN-201再获FDA RMAT认定，用于治疗XLRS视网膜劈裂症！近日， Atsena Therapeutics宣布其在研基因治疗产品 ATSN-201 获得美国FDA授予的“再生医学先进疗法（RMAT）”认定，用于治疗X连锁性视网膜劈裂症（XLRS）。推荐阅读：重大进展！Atsena基因疗法ATSN-201再获FDA RMAT认定，用于治疗XLRS视网膜劈裂症！032种罕见病mRNA疗法临床试验首批患者开始用药Arcturus Therapeutics公司前不久宣布，在该公司的2期多次递增剂量研究中，首批囊性纤维化（Cystic Fibrosis，CF）和鸟氨酸转氨酶（OTC）缺乏症参与者开始给药。推荐阅读：2种罕见病mRNA疗法临床试验首批患者开始用药04全球首个青光眼基因疗法临床最新进展——北京同仁医院完成2例患者给药2025年4月14日，本导基因宣布其研发的全球第一个青光眼基因治疗药物（BD113），由国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授和滕羽菲医生在北京同仁医院于2024年8月28日完成首例给药（图1）以及于2024年11月27日完成第2例给药。目前两例患者经过数月随访未发生与BD113相关的严重不良事件，初步显示了BD113在患者体内具有较好的安全性和耐受性。这标志我国的青光眼基因治疗走在了世界的前列，我们共同见证了这一历史性时刻！推荐阅读：全球首个青光眼基因疗法临床最新进展——北京同仁医院完成2例患者给药创新突破01全球首个：锐正基因体内基因编辑疗法ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%2025年4月16日，锐正基因（苏州）有限公司（简称：锐正基因）宣布，其自主研发的全球首个安全实现饱和药效的体内PCSK9基因编辑产品ART002，在治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的IIT临床试验中，已完成所有超高水平的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）基线(>6 mM)受试者的24周随访。临床数据显示：ART002在这些受试者实现了目标蛋白PCSK9敲除的饱和药效并维持稳定，同时安全有效地降低了LDL-C浓度，平均降幅达56%，个体最高达70%，且维持稳定。推荐阅读：全球首个：锐正基因体内基因编辑疗法ART002在超高LDL-C基线HeFH患者中实现24周持续降脂，LDL-C平均降幅达56%02《Nature communications》：AAV载体诱导依赖DNA损伤反应的促炎性信号近期，帕维亚大学Anna Kajaste-Rudnitski通讯在《Nature communications》发表论文“AAV vectors trigger DNA damage response-dependent pro-inflammatory signalling in human iPSC-derived CNS models and mouse brain”，揭示了中枢神经系统基因治疗中腺相关病毒介导神经毒性的天然免疫机制。结果表明，不同 AAV 血清型在hiPSC 来源的神经元和星形胶质细胞中的转导效率和诱导信号的强度存在差异。AAV2 和 AAV6 表现出最高的转导水平，同时伴随着最显著的转录变化。诱导的信号通路与 p53 激活、通过 NF-κB 的 TNFα 信号传导以及炎症反应密切相关。值得注意的是，空的 AAV 衣壳不会诱导显著的转录变化，这表明载体基因组对于检测到的信号至关重要。例如，在转导了完整 AAV9 的 hiPSC 来源的神经元中，磷酸化组蛋白 γH2AX（一种 DNA 损伤标记物）和切割的 caspase 3（一种细胞死亡标记物）显著增加，而空的 AAV9 则不会引发这些反应。推荐阅读：《Nature communications》：AAV载体诱导依赖DNA损伤反应的促炎性信号03科研 | 神曦生物创始人陈功教授团队《Cell Reports》揭秘NEUROD1神经再生核心调控机制近日，神曦生物（NeuExcell Therapeutics）创始人陈功教授领衔的暨南大学科研团队联合广州医科大学范小英研究员团队，在《Cell Reports》（IF=8.8）发表重要研究成果，首次通过单细胞多组学技术系统解析NEUROD1诱导星形胶质细胞转分化为神经元的分子规律，捕获了单细胞水平的基因表达谱与染色质顺式调控图谱，揭示了其中的关键调控机制，为脑卒中和阿尔茨海默病等神经类疾病的再生治疗进一步提供理论依据。推荐阅读：科研 | 神曦生物创始人陈功教授团队《Cell Reports》揭秘NEUROD1神经再生核心调控机制04Nature | 基因编辑新突破！实现超大片段基因高效整合，或将催生新一代基因治疗药物基因编辑技术领域取得重要突破。近日，据Nature期刊披露，由麻省总医院布莱根妇女医院与贝斯以色列女执事医疗中心的Omar Abudayyeh与Jonathan Gootenberg科研团队研发的STITCHR基因编辑系统，通过创新性的RNA技术实现了从单碱基到12.7kb大片段基因的“无痕”整合，推动基因治疗研究向前迈出了一大步。推荐阅读：Nature | 基因编辑新突破！实现超大片段基因高效整合，或将催生新一代基因治疗药物资本速递01纽欧申医药完成数千万美元A轮融资！推进神经和精神系统疾病新药研发4月18日，纽欧申医药宣布完成数千万美元的A轮融资。本轮融资由上实资本旗下的上海生物医药基金领投，现有股东龙磐投资继续支持，谢诺投资等多家机构共同参与。推荐阅读：纽欧申医药完成数千万美元A轮融资！推进神经和精神系统疾病新药研发02股价暴涨近40%！AAV基因疗法AMT-130获突破性疗法认定近日，基因治疗企业uniQure宣布，其针对亨廷顿舞蹈症（Huntington’s disease）的在研基因疗法AMT-130获美国食品药品监督管理局（FDA）授予突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。此前，该药物已获得再生医学先进疗法（RMAT）、孤儿药及快速通道等资格认定。此次获批突破性疗法认定这一进展标志着AMT-130在加速审批和临床开发路径上又迈出关键一步。受此消息利好，公司股价单日涨幅达38.45%。推荐阅读： 股价暴涨近40%！AAV基因疗法AMT-130获突破性疗法认定03投入近5000万！天士力一款细胞基因治疗产品获批临床近日，天士力发布公告，公司收到国家药品监督管理局核准签发关于P134细胞注射液的《药物临床试验批准通知书》，同意其开展复发胶质母细胞瘤的临床试验。推荐阅读：投入近5000万！天士力一款细胞基因治疗产品获批临床【参考资料】1.https://mp.weixin.qq.com/s/QwJnef7tmw7SJyZSL7QLmw2.https://mp.weixin.qq.com/s/RSkPoS7z52dZG8Czbh9eRg3.https://mp.weixin.qq.com/s/sR1cIXw1byVIS7msxDKlqQ4.https://mp.weixin.qq.com/s/kwdW1pZlfSkgPOCeupA6pw5.https://mp.weixin.qq.com/s/IJA-W-KHF7H0OjvXqLOvyw6.https://mp.weixin.qq.com/s/XVXbfIbSLcAwUWDdxHbhmg7.https://mp.weixin.qq.com/s/zC3HOZcf_amLL0PCdVEStw8.https://mp.weixin.qq.com/s/BN_9zNPxKuUkkfxk-l7bPA9.https://mp.weixin.qq.com/s/n1lVGZngpITj8z17LfyZ8g10.https://mp.weixin.qq.com/s/b_ykpLmtRBjT3oshX_vfhQ11.https://mp.weixin.qq.com/s/jOY91ABfgQIn6GMiNxNARA关于派真生物

2025年4月14日，本导基因宣布其研发的全球第一个青光眼基因治疗药物（BD113），由国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授和滕羽菲医生在北京同仁医院于2024年8月28日完成首例给药（图1）以及于2024年11月27日完成第2例给药。目前两例患者经过数月随访未发生与BD113相关的严重不良事件，初步显示了BD113在患者体内具有较好的安全性和耐受性。这标志我国的青光眼基因治疗走在了世界的前列，我们共同见证了这一历史性时刻！图1：王宁利教授与滕羽菲医生在手术室给患者前房内注射BD113BD113：VLP递送CRISPR基因编辑，全球FIC青光眼基因疗法BD113是本导基因在研的体内基因编辑治疗青光眼新管线，属于全球首创（First-in-class）在研的青光眼基因治疗药物。国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授团队及研究骨干滕羽菲医生，构建了MYOC基因变异小鼠模型，模拟人体基因突变病程，探索基因突变所致青光眼的发病机制和治疗策略。并探索不同递送载体对小梁网组织的基因编辑效率，对变异基因进行敲除，以达到根除病因的目的。在此基础上，结合本导基因开发的基于原创性基因递送工具VLP（类病毒载体）创新技术“瞬时CRISPR/Cas9基因编辑技术”，双方研究团队共同开发了针对遗传性青光眼基因瞬时编辑疗法（又称BD113），率先实现青光眼动物模型的疗效验证，并最先应用于临床人体（青光眼患者）。这种递送技术可以确保基因编辑酶在体内瞬时表达，高效地修饰青光眼基因突变，降低了基因编辑不良事件发生（比如免疫反应和脱靶风险），解决了基因编辑临床应用的瓶颈性问题。BD113是本导基因基于我国原创性基因治疗载体技术“BD-VLP平台”开发的一款体内基因编辑的基因治疗候选药物。采用了本导基因全球创新的VLP（类病毒载体）技术递送CRISPR基因编辑工具，有望一次性注射实现根治致病病因，从而达到有效治疗青光眼的长期或永久临床效果。相关技术发表在《Nature Biotechnology》、《Nature Biomedical Engineering》和《Nature Nanotechnology》等国际顶级期刊上。图2：BD113作用机制示意图BD113治疗MYOC突变青光眼临床研究进行中该项研究通过了北京同仁医院科学性审查委员会评审，并于2024年4月获取北京同仁医院伦理委员的审查同意。主要研究者是王宁利教授，执行研究者是北京市眼科研究所滕羽菲医生。截止2025年4月，首例患者已随访7个月余，第2例患者已随访4个月余，期间未发生与BD113相关的严重不良事件。前房给药后出现短暂性眼压升高，短暂性眼前段非特异炎性刺激，经处理后均得到了缓解。这些结果初步显示了BD113在患者体内具有较好的安全性和耐受性。目前，2例患者已经停用抗眼压药物治疗，眼压保持正常。2例患者的干预眼为完全无视力眼睛，其中首例患者在给药后，患者自述干预治疗后能分辨白天与夜晚，机理有待观察研究。在研究的下一阶段，将在携带MYOC基因突变青光眼患者中探索BD113的有效性和安全性。关于本导基因本导基因是一家以体内基因编辑治疗为特色的基因治疗创新药物研发企业，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发具有全球意义的创新药物。本导基因拥有国际领先VLP mRNA递送平台（BD-VLP）和下一代慢病毒载体平台（BDlenti）。围绕着核心递送技术平台，本导基因布局了多条First-in-Class的产品管线，开展了多项First-in-Human临床研究；基于两大核心递送技术的管线BD111和BD211均进入了正式临床阶段。本导基因还与国际著名药企开展了重大神经系统疾病新型基因疗法的合作研发，是国内基因治疗领域的头部企业。本导基因在国际上率先开展了体内基因编辑抗病毒治疗的临床研究，在β-地中海贫血、青光眼和老年黄斑变性的基因治疗上也取得了重要的临床突破。公司核心技术发表于Nature Biotechnology、Nature Biomedical Engineering、Nature Nanotechnology等国际权威期刊。公司拥有4000平方米的GMP中试基地和研发基地。与上海交通大学系统生物医学研究院共建了“基因治疗联合研发中心”。本导基因秉持“稳扎稳打、锐意创新”的企业精神，立足中国，服务世界，为重大难治性疾病提供首创性解决方案！转自：细胞与基因治疗领域关于派真生物

先卖后买，药明康德的CGT业务重心正往国内迁移... 据国家企业信用信息公示系统显示，近日上海药明生基发生工商变更，原全资股东无锡生基退出，新增药明康德为股东并全资持股，同时，注册资本由1亿人民币增至6亿人民币，增幅500%。 而这距离药明康德出售在美、英的两个细胞基因治疗公司才不足两月。 药明生基是药明康德在细胞基因治疗CDMO（合同研发生产组织）的核心平台，专注于细胞治疗、基因治疗等高端疗法的开发与商业化生产。此次增资可以看出，选择将关键研发和生产能力保留在中国本土及其他地区，是药明康德对细胞与基因治疗（CGT）市场深思熟虑后的战略布局。 具体来看，其核心动因或可分为几点：规避地缘政治风险、强化细胞与基因治疗（CGT）领域的战略地位、应对行业需求爆发。 01 断尾求生，拒绝“软肋” 时间回到2017年，药明康德刚开始布局细胞与基因疗法（CGT）领域，通过成立WuXi ATU（药明生基），公司迅速成为国内乃至全球CGT CDMO（合同开发与生产组织）领域的领导者。 那时WuXi ATU在全球范围内建立了四大生产基地，分别为美国费城、英国牛津、上海临港和江苏无锡，其中美国和英国占据主要地位，运营主体名为Advanced Therapies和Oxford Genetics。 好景不长，Wind数据显示，2021年至2023年，药明康德WuXi ATU板块的收入分别为10.26亿元、13.08亿元、13.10亿元；2024年前三季度该板块营收为8.53亿元，同比下滑17.04%。对应的，2023年该板块亏损1.31亿元，2024年上半年该业务毛利率为-29.71%，是药明康德唯一亏损的业务板块。 在财报中，药明康德针对WuXi ATU的发展颓势做出了解释，主要包括商业化项目仍处于放量早期，部分项目延迟或因客户原因取消，以及受美国拟议法案影响，新签订单不足等原因。 很快，地缘政治紧张局势加剧，尤其是美国《生物安全法案》的出台，药明康德面临政策不确定性，并最终决定于去年12月24日出售其在美国和英国的CGT业务。 公告显示，2024年1至11月内，美国和英国的两大CGT业务合计营收折合人民币为9.8亿元（未经审计），占公司最近一个会计年度经审计营收的2.4%。言下之意，本次出售对公司整体影响有限。 回笼资金，加强在亚太地区的细胞基因治疗技术开拓，这一决策反映了药明康德在全球化布局上的战略性调整。 一直以来，高度依赖美国客户向来是药明康德的业务特征。但CGT业务涉及人类细胞，属于高度敏感领域，容易受到《生物安全法》等相关政策的影响，更容易成为药明康德的“软肋”。 在地缘政治风险加大的背景下，出售WuXi ATU的英美业务，并不意味着药明康德完全放弃了CGT领域。相反，目的是通过剥离部分非核心资产，将重心转移至更具可控性的市场，这点也正好与此次增资上海药明生基的事件契合。 未来，药明康德可能会更加注重亚洲市场的拓展，尤其是在中国本土市场的深耕，以应对国际环境的不确定性和政策风险。 02 “留学生”归国，拥抱百亿市场 药明康德本身强硬的CGT业务正与国内渐趋成熟的CGT市场不谋而合。 近年来，CGT领域因其在个性化治疗和罕见病治疗中的潜力而备受关注。药明康德通过其全球化平台和“一体化”服务模式，在CGT领域积累了显著的优势，尤其是在中国的市场份额中占据了领先地位。 数据显示，药明康德在国内CGT CDMO领域的市占率达到55.86%，远超竞争对手。公司还计划在未来继续扩大产能，预计2025年资本支出将大幅增加，以支持其在全球范围内的业务扩张。 此前，药明生基与多家国际知名药企建立了合作关系，提供CDMO服务，并且已在上海临港等地布局生产基地，此次增资6亿可能用于进一步扩建产能或提升工艺技术，以贴近客户需求，也可能为后续资本运作（如分拆上市或引入战略投资者）奠定基础。 可见，随着中国市场的渐趋成熟，美国的所谓“制裁”手段似乎越发“肌无力”。海外的“制裁”还未落地，国内的CGT已经着手准备迎接新一轮的繁荣了。 据弗若斯特沙利文统计，2025年全球CGT CDMO市场规模将达到78.6亿美元，2020—2025年复合增速为35.5%，其中美国市场占比最大，但中国市场预期复合增速最快。 仅国内来看，2023年中国CGT行业市场规模达到约33.81亿元，同比增长113.64%。预计2024年市场规模将增至88.48亿元，2025年更有可能突破100亿元，甚至达到178.9亿元。这一快速增长的趋势吸引了大量资本和技术资源进入市场，进一步加剧了竞争。 当前，国内CGT行业的竞争格局较为集中，大部分市场份额由少数几家龙头企业占据。行业集中度较高。具体来看： 复星凯特和药明巨诺是国内最早实现CGT产品 commercialization 的企业，分别推出了CAR-T细胞治疗产品，占据了较大的市场份额。 药明生基作为药明康德旗下的CDMO（合同开发生产组织），凭借其强大的研发能力和国际化的服务网络，在行业中占据重要地位。 其他如纽福斯、本导基因等公司在研发管线数量上表现突出，但在商业化进程中尚未形成显著的竞争优势。 目前，国内布局细胞与基因治疗（CGT）业务的公司已超过100家，但不可否认，行业仍处于快速发展阶段，尚未形成完全垄断的竞争格局。与国际巨头相比，国内企业在技术储备、产品管线丰富度以及全球化运营能力上仍有差距。因此，加强国际合作和技术引进仍是国内企业提升竞争力的重要途径。 03 正视差距，后来者居上 当前，全球CGT市场主要被Catalent、Lonza、Thermo Fisher等国际巨头占据，CR5（前五名企业市场份额总和）高达81%。相比之下，国内企业在技术积累和国际化布局上仍有较大差距。 如国内CGT产品的个体化差异大、生产批量小，导致订单分散，且部分头部企业倾向于自建产能，使得CDMO企业的生存空间受到挤压。 数据显示，中国CGT在研管线总数为647余项，其中大部分处于I/II期临床阶段，仅有少量进入III期或已上市，而复星凯特和药明巨诺凭借已上市的产品占据了领先地位。 但与此同时，一些专注于CDMO（合同开发与生产组织）和CRO（合同研究组织）的企业也在细分市场中崭露头角。例如，高腾生物被评为“最具潜力CGT CDMO”榜首，而Novotech则在CRO领域排名第一。这种梯队式的竞争格局表明，行业正在逐步向专业化和细分化方向发展。 此外，政府对CGT行业的支持力度不断加大，相关政策的出台加速了行业的发展进程。例如，《“十四五”生物经济发展规划》明确提出支持细胞与基因治疗技术的研发和应用。此外，国家药品监督管理局（NMPA）也在不断优化审评审批流程，加速CGT产品的上市进程。 《2025-2030年中国细胞与基因治疗（CGT）行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》指出，政策利好和技术投入的增长将推动市场规模的快速扩张。同时，监管部门也在不断完善法规体系，为创新企业提供更清晰的指导和支持。 资本市场的高度关注也为CGT行业注入了强劲动力。近年来，国内外投资者对CGT领域的兴趣持续升温，大量资金流向该领域。例如，药明巨诺和复星凯特均获得了多轮融资，为其产品研发和商业化提供了充足的资金支持。 此外，一些初创企业在基因治疗领域的创新成果也吸引了资本的目光。例如，本导基因凭借其在基因递送技术上的突破，获得了多轮融资，进一步巩固了其在行业中的地位。 展望未来，CGT行业将继续受益于技术创新和政策支持。然而，要在激烈的市场竞争中脱颖而出，国内企业需要加强自主研发能力，加快国际化布局，并探索多元化商业模式。 总结：药明康德此次增资生基医药，既是其聚焦高增长赛道（细胞与基因治疗）的战略选择，也是应对全球生物医药行业复苏和国内政策红利的主动布局。未来，药明康德能否进一步巩固在CRO/CDMO领域的龙头地位，值得期待。  喜欢我们文章的朋友点个“在看”和“赞”吧，不然微信推送规则改变，有可能每天都会错过我们哦~ 免责声明 “汇聚南药”公众号所转载文章来源于其他公众号平台，主要目的在于分享行业相关知识，传递当前最新资讯。图片、文章版权均属于原作者所有，如有侵权，请在留言栏及时告知，我们会在24小时内删除相关信息。 信息来源：原创 Fariy 新康界 往期推荐 本平台不对转载文章的观点负责，文章所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示暗示的保证。