Shanghai BDgene Therapeutics Co., Ltd.

作者：闫启 文章来源：「浦江科技评论」2026年2月刊 2025 年，随着近50亿美元资本涌入in vivo CAR-T赛道，全球制药巨头正试图跨越生物学的鸿沟：将人体自身转化为细胞工厂。以锋寻生物为代表的中国创业公司，展示出与国际第一梯队同台竞技的技术底气。 ｜PUJIANG TECHNOLOGY REVIEW｜ 2025年，in vivo CAR-T（体内制备CAR-T）是全球细胞基因治疗行业的核心议题。 这一年，全球制药巨头仿佛达成了某种默契，用真金白银为这一前沿赛道投下了信任票：从3月阿斯利康 10亿美元收购EsoBiotec，到6月艾伯维21亿美元重注Capstan；从8月吉利德（Kite）3.5亿美元将Interius Bio收入囊中，再到10月BMS斥资15亿美元拿下Orbital——短短八个月内，近50亿美元的资本洪流，宣告了in vivo CAR-T已从实验室的概念验证正式迈向产业化的主战场。 在这场由跨国巨头（MNC）主导的全球竞赛中，中国创新力量正在重新定义自己的坐标。以锋寻生物为代表的本土企业，不再仅仅是西方技术的追随者，而是凭借独特的病毒载体工程能力，在全球第一梯队中占据了一席之地。它们的崭露头角，既是中国in vivo CAR-T技术演进的缩影，更折射出中国创新药行业正经历着一场从“跟随模仿”向“原始创新”跨越的深刻质变。 一场沉淀八年的技术突围 2025年5月注册成立的锋寻生物，其技术平台已经历八年的打磨。 锋寻生物科学创始人蔡宇伽长期从事基因治疗病毒载体、基因编辑递送技术的研发以及基因治疗载体与机体免疫系统协作的研究，是基因治疗领域顶尖华人科学家。 2017年，蔡宇伽回国后加入上海交通大学系统生物医学研究院。那时是第一代CAR-T疗法刚刚获得FDA批准的高光时刻，当全世界都在为Kymriah和Yescarta的疗效欢呼，无数热钱涌向体外CAR-T的赛道，蔡宇伽却看到了热闹背后的隐忧。他意识到体外制备模式的药品永远无法像PD-1抗体（一种重要的免疫检查点抑制剂，广泛应用于癌症免疫治疗，能够增强T细胞的抗肿瘤活性——编注）那样普及，个性化定制的烦琐流程注定了它只能是少数人的救命稻草，而非普惠大众的常规药物。 蔡宇伽回忆说：“当时的判断是，体内CAR-T的想象空间极大，但技术太早期，行业还在享受传统CAR-T的红利，并不是最佳的产业化时机。”基于此，他先将体内基因编辑作为首个产业化方向孵化了基因治疗创新药物研发的创业公司本导基因，而in vivo CAR-T则作为长期研究方向，在实验室默默积累技术。 2024年上半年，上海交通大学基金会菡源资产计划设立面向本校教授的科技成果转化孵化基金，并找到了在医药领域已有成功创业经历的蔡宇伽。这时候，一方面蔡宇伽团队在实验室已经积累了出色的数据，另一方面in vivo CAR-T技术已经开始引起投资人和MNC的关注。 于是，蔡宇伽开始着手推动 in vivo CAR-T技术的产业化。他第一时间想到了施凯凯，二人早在2014 年同在丹麦时就有过基因治疗科研协作，当时施凯凯与蔡宇伽分别处于博士与博士后研究阶段。2018 年回国后，施凯凯在医药投资基金从事项目早期孵化与天使投资，并投资和深度参与了蔡宇伽创办的本导基因。施凯凯兼具生物医学背景、医药研发与资本运作经验的独特优势。 基于对战略的共识，施凯凯出任锋寻生物 CEO，统筹公司战略、商业运营与资本运作；蔡宇伽则作为科学创始人，专注于底层技术突破。这种“科学家+投资人”的双核架构，有效联结了源头创新与产业落地，试图在公司初创期规避科研成果转化中常见的商业化短板。 把身体变为药品“工厂” 尽管第一代CAR-T疗法在血液瘤中创造了突破性的临床获益，但其本质更接近于一种昂贵且复杂的“个性化医疗服务”，而非标准化的“药物”。烦琐的体外制备流程——从采血、冷链运输到GMP车间的基因改造与扩增——不仅将其单针价格推高至百万元级别，更设定了残酷的时间门槛：对于病情恶化极快的晚期患者而言，数周的制备周期往往构成了生与死的时差；而对于免疫状态较差的患者，体外扩增失败更是一道难以逾越的壁垒。 in vivo CAR-T技术的出现，试图通过“去体外化”从根本上重塑这一范式。它省去了复杂的体外操作，直接将携带CAR基因的载体如药物般注射入体内，载体在血液循环中自动搜寻并“武装”T细胞，在患者体内完成改造。这一转变不仅将治疗周期压缩至数天，更有望推动生产成本实现从“百万级”到“万元级”的数量级下降，让这一尖端疗法真正具备普惠的可能。 这种技术潜力的释放，正在引发行业的敏锐嗅觉。随着近两年多项重量级科研成果的发表，in vivo CAR-T正在完成从概念验证到临床试验的跨越。2025年爆发的全球并购热潮，或许正是行业达成共识的信号：将人体自身转化为“细胞工厂”的时刻有望到来。 目前全球in vivo CAR-T领域主要因载体不同形成两条技术路线。 一条是LNP载体路线，利用mRNA技术，将编码CAR的mRNA通过靶向脂质纳米粒递送至体内免疫细胞，这一路线的代表是美国的Capstan。该公司首创的药物用于治疗B细胞介导的自身免疫疾病，已于2025年6月启动Ⅰ期临床，这一关键进展直接促成了艾伯维AbbVie以21亿美元将其收购。 另一条则是锋寻生物选择的慢病毒载体路线。该方案利用改造后的病毒直接将CAR基因整合进T细胞基因组，国际上EsoBiotec和Interius Bio亦属此列。“慢病毒带来的基因整合能实现长期表达，这恰恰契合了肿瘤治疗对持久疗效的严苛要求，”施凯凯解释道，“这让我们能通过元件设计对T细胞的趋向性分化与扩增进行更精细的调控。” 相比之下，LNP路线因表达时间较短，目前更多被行业尝试用于自身免疫病等非肿瘤慢病领域。基于对技术特性的判断，以及初创企业资源聚焦的现实考量，锋寻生物决定在创业初期扬长避短，深耕病毒载体工程。施凯凯坦言：“两条技术路线各有优劣，但对于早期Biotech公司来说，资金和人手都有限，需要先在一个技术平台上充分验证团队能力，获得市场认可后再考虑扩张。” 产业化仍需冷静 2025年一连串MNC的巨额并购，将in vivo CAR-T领域的热度推上了高潮，除了像锋寻生物这样多年前就开始研发in vivo CAR-T技术的初创公司外，还有传统CAR-T公司转型布局体内路线，mRNA疫苗公司利用 LNP技术开发in vivo CAR-T，一时间这个赛道新公司层出不穷。 但从国内外整体来看，这一领域都处于临床前开发或早期临床布局阶段，并没有出现具有碾压性优势的企业。“我认为再过一年左右，随着临床数据陆续披露，行业差距会逐渐拉大。虽然现在国内号称做in vivo CAR-T的企业很多，但绝大部分都走不到产品获批上市那一步。”施凯凯仍保持着冷静。 载体递送的特异性，如何在体内高效转导和扩增，载体的免疫原性控制、安全性风险……in vivo CAR-T的技术路径很明确，但每一步都是需要企业去突破的瓶颈。过去几年实验室的积累，让锋寻生物通过精确的载体优化，实现了对T细胞的高特异、高效率转导，同时显著降低了慢病毒随机插入引发安全隐患的风险，这些技术上可预见的难点已在逐个攻破。但in vivo CAR-T技术的艰难，不仅来自技术，更是因为这是一个完全没有经验可以参考的空白行业。 施凯凯指出，in vivo CAR-T不是有钱就能砸出来的，技术从递送出发，需要深厚的底层病毒学、免疫学和抗体工程等多项积累。慢病毒的生产工艺本就复杂，而经过多重工程化改造的载体，其质控标准更是呈几何级上升。锋寻生物得益于与本导基因的资源协同，利用后者成熟的CMC团队和车间，规避了早期自建厂房的巨额投入和时间成本，实现了“轻资产、重研发”的高效运转。 在管线上，锋寻生物选择稳扎稳打，从血液恶性肿瘤着手并优先聚焦经过临床验证的血液瘤靶点，用成熟靶点验证载体平台的有效性，避免新载体与新靶点叠加导致的风险。待平台验证成熟后，再拓展实体瘤和自身免疫疾病领域。 尽管锋寻生物在动物实验中取得了令人鼓舞的数据，在动物模型中体内CAR-T的快速杀瘤活性甚至优于现有自体CAR-T疗法。但为进一步确保开发路径万无一失，锋寻团队选择了“IIT（研究者发起的临床研究）先行，IND（临床试验）慎行”的策略，即先通过小规模的临床探索观察疗法特性，再决定何时推进注册申报。 蔡宇伽形象地将其总结为“快速行动、谨慎决策”。既要抢占先机开展临床验证，又不能贸然将并非最优的分子推进大规模试验，否则一旦IND申报进入监管流程，就很难再回头调整。 此外，在技术定位上，锋寻生物也始终保持克制，不追求“替代传统CAR-T”，而是寻求形成互补格局。施凯凯认为，体内CAR-T要完全替代体外CAR-T，需要在疗效和安全性上全面超越，这难度极大。未来更合理的应用模式，是让患者先使用性价比高的体内CAR-T实现长期疾病控制，若后续复发，再采用传统CAR-T或其他疗法补救。“我们的核心目标不是颠覆现有疗法，而是让更多患者能享受到CAR-T治疗的红利，活得更长，生活质量更好。” 从跟跑到领跑 长期以来，中国生物医药创新多停留在“Me-too”式的跟随或改良阶段，突破性进展往往由海外定义。然而，在in vivo CAR-T等新兴赛道上，这一格局正在被打破——中国创业公司已悄然从追赶者转变为并跑者，甚至在部分细分领域实现了领跑。 作为一名典型的“教授创业者”，蔡宇伽将这种身份视作中国从科技大国迈向创新强国的注脚。在采访中，他向我们描述了一个令人难忘的瞬间：当团队向美国同行展示其独创的载体设计时，对方眼中流露出的那种从未见过的惊讶，让他真切地意识到，中国生物医药已不再仅仅依赖低成本优势或人口红利，而是开始具备依靠“智力红利”去定义下一代药物形态的能力。 这种转变，植根于我国高校科研力量的崛起与科技成果转化模式的变革。“我们不能永远依赖技术引进，必须自己创造增长点。”蔡宇伽感慨道。在他看来，这些增长点大多孕育于高校的基础研究之中，而让象牙塔里的成果落地为产业现实，促使更多教授走出实验室投身商业实践，正是当代中国科学家肩负的时代使命。  · 专家点评 ·  陈睿国｜中科创星投资副总裁 作为专注早期硬科技与产学研转化的投资机构，我们长期关注细胞基因治疗领域的底层技术突破。2025年，全球医药巨头频频重注in vivo CAR-T赛道，印证了行业正迎来从“体外制备”向“体内智造”的范式转移。锋寻生物正是这一变革浪潮中，中国原创力量崛起的典型代表。 我们选择重仓锋寻生物，首先是基于对技术路径的深度认同。在in vivo CAR-T的两大技术流派中，锋寻生物基于对生物学的理解，选择了能实现长期整合的慢病毒载体路线。相较于LNP路线，这一选择攻克了T细胞体内转导效率与持久性的难题，为实体瘤和血液瘤的治愈提供了更可靠的方案。其独创的表面工程化改造与调控技术，成功将人体转化为高效的“细胞工厂”，有望将CAR-T疗法从昂贵的“奢侈品”变为普惠大众的标准化药物，具有社会价值与商业潜力。 其次，锋寻生物也展现了极佳的“科学家+创业者”双核驱动基因。蔡宇伽教授作为基因治疗领域的顶尖学者，拥有深厚的源头创新积累，而施凯凯博士兼具医药研发背景与资本运作经验，能有效规避早期成果转化中的“陷阱”。这种互补的创始团队架构，保证了公司既能在大胆的科学探索上保持领先，又能在临床推进与管线布局上保持“快速行动、谨慎决策”的战略定力。 我们相信，锋寻生物不仅有能力在国内in vivo CAR-T赛道领跑，更具备与全球第一梯队同台竞技的底气，期待他们早日给全球患者带来突破性的治疗方案。 *本文为原创内容，版权归「浦江科技评论」所有。

引言 细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）是通过修饰或操控细胞/基因来治疗疾病的创新疗法，涵盖CAR-T、基因编辑、AAV载体、溶瘤病毒等技术路径，被视为继小分子、抗体药物后的“第三次医药革命”。近年来，随着技术突破（如CRISPR-Cas9、碱基编辑）、监管完善（FDA/EMA/NMPA加速审批）及临床需求激增（癌症、遗传病、罕见病），CGT从实验室走向商业化，成为生物医药领域最具爆发力的细分赛道之一。本报告围绕行业拐点、产业链、竞争格局及投资策略展开深度分析。一、影响行业拐点的关键变量与行业历史及前景（一）五大关键变量分析1. 人：国际人才流动 CGT是高度依赖跨学科人才的领域（分子生物学、基因编辑、细胞工程、临床医学等）。2010-2020年，美国凭借顶尖高校（MIT、斯坦福）和企业（诺华、Kite Pharma）吸引了全球60%以上的CGT核心人才；2020年后，中国通过“海外高层次人才引进计划”及本土企业（药明巨诺、传奇生物）的高薪激励，推动人才回流——截至2023年，中国在CGT领域的海归科学家占比超35%，显著加速了技术本土化。未来，中美欧人才竞争将决定技术迭代速度：若中国能持续吸引并留住顶尖团队（如基因编辑领域刘如谦式学者），有望缩小与美国的代差。2. 财：资金供给周期 CGT研发具有高投入（单产品临床成本超10亿美元）、长周期（10-15年）、高风险（临床失败率超70%）特征，资金供给直接影响行业扩张。2017-2021年全球CGT融资额从30亿美元增至220亿美元（CAGR 62%），但2022-2023年受美联储加息影响，一级市场融资回落至150亿美元（同比-32%）。中国一级市场CGT融资占比从2021年的18%降至2023年的12%，但政府引导基金（如国家大基金、长三角生物医药基金）及科创板对未盈利Biotech的包容性（允许第五套标准上市）部分对冲了流动性压力。资金周期的复苏（预计2024-2025年美联储降息）将成为行业拐点的重要触发因素。3. 事：供给侧技术变革 技术突破是CGT的核心驱动力： 基因编辑：CRISPR-Cas9（效率提升+脱靶降低）、碱基编辑（BE/CBE）、先导编辑（Prime Editing）使精准修饰成为可能； 载体递送：AAV载体（血清型优化提升靶向性）、LNP（脂质纳米颗粒，mRNA/CAR-T通用载体）降低成本； 生产工艺：自动化封闭式细胞培养（减少污染）、基因编辑工具规模化生产（如张锋的Editas实现gRNA公斤级制备）降低制造成本（当前CAR-T生产成本约50万美元/剂，目标降至10万美元以下）； 通用型疗法（UCAR-T、异体干细胞）：解决自体疗法的个性化难题，缩短制备时间（从2周→24小时）。技术成熟度曲线显示，2025年前后，碱基编辑、通用型CAR-T、低成本AAV载体有望进入“生产力高原”，推动商业化放量。4. 口：需求侧人口结构与支付能力 人口结构：全球65岁以上人口占比从2000年的7%升至2023年的10%（中国为14.9%），老龄化加剧癌症（全球年新发1900万例）、神经退行性疾病（如阿尔茨海默症）需求；同时，罕见病患者（全球超3亿）因传统疗法无效，对CGT（如脊髓性肌萎缩症SMA的基因替代疗法Zolgensma）支付意愿强。 人均GDP：当人均GDP超过1.5万美元（中国2023年为1.27万美元，接近临界值），居民对高价创新疗法的支付能力提升。中国商业保险（如“惠民保”）覆盖CGT的案例增加（2023年超20款CAR-T纳入地方医保/商保），进一步释放需求。5. 心：政策变化 监管框架：FDA推出“再生医学先进疗法（RMAT）”认定（加速审批）、EMA实施“PRIME”计划，中国NMPA于2021年发布《基因治疗产品非临床研究技术指导原则》，2023年批准国内首个CAR-T（复星凯特的阿基仑赛）纳入医保谈判目录，政策从“严监管”转向“鼓励创新”。 支付政策：美国CMS（医保）对一次性CGT疗法（如CAR-T）按疗效付费（若患者1年内复发则退款），中国探索“按疗效分期付款”模式，降低患者自付压力。 伦理规范：全球对生殖系基因编辑（可遗传修改）严格禁止，但对体细胞编辑（仅影响个体）持开放态度，政策风险可控。（二）行业发展历史与前景 萌芽期（1990-2010）：以基因治疗首次临床试验（1990年ADA-SCID）为起点，但因载体毒性（如腺病毒引发炎症）、疗效不足（早期基因治疗SMA有效率<10%）陷入低谷。 突破期（2010-2020）：2012年EMA批准首个基因治疗药物Glybera（脂蛋白脂酶缺乏症），2017年FDA批准全球首个CAR-T（诺华Kymriah）和基因编辑疗法（Spark的Luxturna），标志CGT进入商业化阶段。 爆发期（2020至今）：2023年全球CGT市场规模达320亿美元（CAGR 45%），中国在研管线占全球30%（CAR-T、基因编辑为主），传奇生物的BCMA CAR-T（Carvykti）2023年销售额超10亿美元，成为全球第二款“重磅炸弹”CGT产品。 前景预测：据Frost & Sullivan，2030年全球CGT市场规模将达3000亿美元（CAGR 38%），中国市场规模将超800亿美元（占全球27%），成为第二大市场。二、产业链上下游分析（纵向）（一）上游：原材料与设备供应商 核心环节：基因编辑工具（Cas9/gRNA）、病毒载体（AAV/Lentivirus）、细胞培养基、一次性生物反应器、检测试剂（qPCR、流式细胞术）。 市场规模：2023年全球CGT上游市场规模约80亿美元（占总产业链25%），中国约15亿美元。 竞争格局： 国际：Thermo Fisher（培养基市占率40%）、Lonza（病毒载体CDMO市占率35%）、Sigma-Aldrich（基因编辑试剂）、Cytiva（生物反应器）主导； 中国：药明生物（培养基）、和元生物（病毒载体CDMO）、金斯瑞（基因合成）快速崛起，但高端载体（如高滴度AAV）仍依赖进口（进口占比60%）。 行业平均利润率：国际龙头毛利率50%-70%（技术壁垒高），中国企业毛利率30%-50%（规模效应待提升）。 市场属性：卖方市场（高端载体/试剂供不应求，交期3-6个月）。 发展瓶颈： 病毒载体产能不足（全球AAV年产能仅满足约5000例患者需求，而潜在患者超百万）； 国产替代率低（如高纯度质粒DNA进口占比80%）； 成本控制难（AAV生产成本中质粒占40%，规模化生产技术未突破）。（二）中游：CGT产品研发与生产（CDMO/自主生产） 核心环节：靶点发现、候选分子开发、工艺开发（细胞扩增/病毒包装）、GMP生产、质量控制。 市场规模：2023年全球CGT中游市场规模约120亿美元（占总产业链37.5%），中国约25亿美元。 竞争格局： 国际：Lonza（CDMO市占率40%）、Catalent（30%）、Oxford Biomedica（病毒载体）； 中国：药明康德（合全药业，CDMO市占率25%）、康龙化成（15%）、博腾股份（10%），本土企业聚焦CAR-T、基因编辑CDMO，承接跨国药企外包订单（如诺华部分CAR-T生产外包给药明巨诺）。 行业平均利润率：CDMO企业毛利率40%-60%（定制化程度高），自主研发企业（如传奇生物）毛利率随产品上市提升（Carvykti毛利率约70%）。 市场属性：买方市场（CDMO产能过剩，2023年中国CGT CDMO利用率仅50%）。 发展瓶颈： 工艺标准化难（不同产品工艺差异大，难以规模化复制）； 合规成本高（GMP车间建设成本超1亿美元，中小Biotech难以承担）； 供应链稳定性（依赖进口设备如GE的生物反应器）。（三）下游：医疗服务与支付方 核心环节：医院（治疗中心）、患者、医保/商保、第三方物流（冷链运输）。 市场规模：2023年全球CGT下游市场规模约120亿美元（占总产业链37.5%），中国约20亿美元。 竞争格局： 医院：美国MD安德森、中国中国医学科学院肿瘤医院等为CGT治疗主力（需具备细胞治疗资质）； 支付方：美国CMS（医保覆盖CAR-T）、中国地方医保（如上海将CAR-T纳入“沪惠保”）、商保（平安健康险推出CGT专项险）。 行业平均利润率：医院端毛利率低（以服务收费为主），支付方通过“风险共担”模式平衡成本（如按疗效付费降低赔付率）。 市场属性：买方市场（患者/支付方议价能力强，尤其医保控费下）。 发展瓶颈： 治疗可及性低（全球仅约500家医院具备CAR-T治疗能力，中国仅100家）； 支付压力大（单次CAR-T治疗费用约120万元，中国医保覆盖比例不足30%）； 长期安全性数据缺乏（如CAR-T引发的细胞因子风暴远期影响）。三、重点竞争对手分析（横向）（一）中国上市公司（10家） 公司 战略 商业模式 客户群体侧重 产品差异 技术路线 2023收入（亿元） 净利润（亿元） 估值（PE） 创始人背景 药明康德 全球化CXO平台，聚焦CGT CDMO 合同研发生产（CDMO） 跨国药企、Biotech 全链条覆盖（载体-细胞治疗） 病毒载体、细胞培养 393 88 35x 李革（普林斯顿化学博士） 传奇生物 专注CAR-T，全球化布局 自主研发+授权合作 癌症患者、J&J BCMA CAR-T（Carvykti） CAR-T（自体） 45 -12 PS 8x 王烨（前J&J高管） 复星医药 引进+自研双轮驱动 代理（Kite Pharma）+自研 国内肿瘤患者 阿基仑赛（国内首款CAR-T） CAR-T（自体） 439 37 20x 郭广昌（复星集团创始人） 药明巨诺 聚焦CAR-T，差异化靶点 自主研发+商业化 淋巴瘤、骨髓瘤患者 Relma-cel（CD19 CAR-T） CAR-T（自体） 5 -3 PS 15x 李怡平（前Celgene高管） 和元生物 病毒载体CDMO龙头 CDMO服务 Biotech、科研机构 AAV/Lentivirus载体 病毒载体生产 6 0.5 60x 潘讴东（中科院分子生物学博士） 金斯瑞生物科技 基因合成+CAR-T双主业 基因合成+CAR-T研发 科研、药企、患者 LCAR-B38M（BCMA CAR-T） CAR-T（自体） 70 -15 PS 5x 章方良（杜克大学生物学博士） 博腾股份 拓展CGT CDMO，绑定大客户 CDMO服务 跨国药企 基因治疗中间体 化学合成+生物工艺 85 12 30x 居年丰（前雅培高管） 康龙化成 一体化CXO，布局CGT临床CRO CRO+CDMO 药企、Biotech 临床前研究服务 临床CRO 102 15 40x 楼柏良（前辉瑞科学家） 昭衍新药 聚焦CGT安全性评价 CRO服务 药企、监管机构 非临床研究（毒理、药效） 安全性评价 25 6 50x 冯宇霞（军事医学科学院博士） 泰格医药 主导CGT临床试验CRO CRO服务 药企、Biotech 全球多中心临床试验管理 临床CRO 89 21 35x 叶小平（前罗氏高管） 科济药业 通用型CAR-T+实体瘤突破 自主研发+商业化 实体瘤患者 CT041（CLDN18.2 CAR-T） CAR-T（通用型） 2 -8 D轮/5亿美元 李宗海（前上海肿瘤研究所）（二）中国未上市公司（10家） 公司 战略 商业模式 客户群体侧重 产品差异 技术路线 2023收入（亿元） 净利润（亿元） 最新融资（轮次/金额） 创始人背景 驯鹿生物 双靶点CAR-T（BCMA/CD19） 自主研发+商业化 多发性骨髓瘤患者 CT103A（BCMA CAR-T） CAR-T（自体） 3 -5 C轮/4亿美元 张金华（前安进高管） 艺妙神州 低成本CAR-T+实体瘤 自主研发+生产 基层医院患者 IM19（CD19 CAR-T） CAR-T（低成本） 1.5 -2 B+轮/2亿美元 何霆（清华大学生物学博士） 邦耀生物 基因编辑疗法（地中海贫血） 自主研发+临床 遗传病患者 BRL-101（β地贫基因编辑） CRISPR碱基编辑 0.8 -1.5 B轮/1.5亿美元 席在喜（前华东师大教授） 瑞风生物 体内基因编辑（眼科疾病） 自主研发+临床 眼科患者 RM-001（Leber病基因编辑） CRISPR-Cas9 0.5 -1 A轮/1亿美元 黄文林（中山大学肿瘤防治中心） 本导基因 mRNA+CAR-T联合疗法 自主研发+临床 实体瘤患者 BD001（mRNA-CAR-T） mRNA+LNP 0.3 -0.8 Pre-B轮/8000万美元 蔡宇伽（上海交通大学教授） 嘉因生物 AAV基因治疗（神经疾病） 自主研发+临床 神经退行病患者 EXG102-031（帕金森AAV） AAV载体 0.2 -0.5 A轮/6000万美元 吴振华（前Genzyme高管） 纽福斯 眼科基因治疗（Leber病） 自主研发+商业化 眼科患者 NR082（rAAV2-ND4） AAV载体 1.2 -3 C轮/3亿美元 李斌（华中科技大学同济医学院） 中因科技 遗传性眼病基因治疗 自主研发+临床 视网膜病变患者 ZVS101e（RPE65突变） AAV载体 0.4 -0.6 B轮/1亿美元 杨丽萍（北京大学第三医院） 至善唯新 基因治疗载体（AAV）规模化生产 CDMO服务 Biotech、药企 高滴度AAV载体 AAV载体生产 1.0 0.2 A轮/5000万美元 董飚（四川大学华西医院）（三）全球非中国公司（20家，含上市/未上市） 公司 国家 战略 商业模式 客户群体侧重 产品差异 技术路线 2023收入（亿美元） 净利润（亿美元） 估值/市值（亿美元） 最新融资/上市状态 创始人背景 诺华（NVS） 瑞士 聚焦CAR-T与基因编辑 自主研发+商业化 癌症患者 Kymriah（全球首款CAR-T） CAR-T（自体） 510 85 2000 已上市 Joseph Jimenez（前诺华CEO） Kite Pharma 美国 被Gilead收购，专注CAR-T 自主研发+商业化 淋巴瘤患者 Yescarta（二线DLBCL） CAR-T（自体） 120 25 被Gilead收购（120亿） 已上市（GILD子公） Arie Belldegrun（UCLA教授） Bluebird Bio 美国 基因治疗（镰刀型贫血） 自主研发+商业化 遗传病患者 Zynteglo（β地贫基因治疗） 慢病毒载体 3 -5 5 已上市 Nick Leschly（前Genzyme高管） Editas Medicine 美国 基因编辑（体内疗法） 自主研发+合作 遗传病患者 EDIT-101（Leber病CRISPR） CRISPR-Cas9 0.5 -3 8 已上市 Jennifer Doudna（CRISPR发明人） Intellia Therapeutics 美国 体内基因编辑（ATTR淀粉样变） 自主研发+合作 罕见病患者 NTLA-2001（CRISPR体内编辑） CRISPR-Cas9 0.3 -2.5 10 已上市 David Liu（哈佛大学教授） Beam Therapeutics 美国 碱基编辑（遗传病） 自主研发+合作 遗传病患者 BEAM-101（镰刀型贫血） 碱基编辑（BE） 0.2 -2 12 已上市 J. Keith Joung（MIT教授） Sangamo Therapeutics 美国 锌指核酸酶（ZFN）基因编辑 自主研发+合作 神经退行病患者 SB-913（亨廷顿舞蹈症） ZFN 0.8 -1.8 6 已上市 Edward Lanphier（前NIH科学家） Oxford Biomedica 英国 病毒载体CDMO（AAV/Lenti） CDMO服务 药企、Biotech 慢病毒载体（诺华Kymriah供应商） 病毒载体生产 4 0.5 20 已上市 Alan Kingsman（牛津大学教授） Catalent 美国 CGT CDMO（灌流培养） CDMO服务 药企 细胞治疗灌流系统 生物工艺 48 5 150 已上市 Barry Littlejohns（前辉瑞高管） Lonza 瑞士 全球CGT CDMO龙头 CDMO服务 药企、Biotech 模块化病毒载体工厂 病毒载体生产 60 8 450 已上市 Albert Baehny（Lonza家族） Cellectis 法国 通用型CAR-T（UCAR-T） 自主研发+授权 癌症患者 UCART123（CD123 CAR-T） CAR-T（通用型） 0.3 -1.2 3 已上市 Andre Choulika（CRISPR先驱） Allogene Therapeutics 美国 通用型CAR-T（UCAR-T） 自主研发+商业化 癌症患者 ALLO-501A（CD19 UCAR-T） CAR-T（通用型） 0.5 -2 8 已上市 David Chang（前Kite高管） Poseida Therapeutics 美国 非病毒CAR-T（piggyBac） 自主研发+合作 实体瘤患者 P-BCMA-ALLO1（BCMA CAR-T） CAR-T（通用型） 0.4 -1.5 7 已上市 Eric Ostertag（斯坦福博士） Sana Biotechnology 美国 体内基因编辑（通用型疗法） 自主研发+临床 糖尿病患者 SC451（胰岛细胞基因编辑） 体内基因编辑 0.1 -3 15 已上市 Douglas Melton（哈佛大学教授） Homology Medicines 美国 基因治疗（苯丙酮尿症） 自主研发+临床 遗传病患者 HMI-102（PAH基因治疗） AAV载体 0.05 -1.2 4 已上市 Arthur Tzianabos（前Shire高管） Abeona Therapeutics 美国 基因治疗（大疱性表皮松解症） 自主研发+临床 皮肤病患者 EB-101（COL7A1基因治疗） 基因替代疗法 0.03 -0.8 2 已上市 João Siffert（前Amicus高管） LogicBio Therapeutics 美国 儿科基因治疗（代谢病） 自主研发+临床 儿童患者 LB-001（OTC基因治疗） 基因编辑 0.02 -0.5 1.5 已上市（退市） Fred Chereau（前Sanofi高管） Generation Bio 美国 非病毒基因治疗（脂质纳米颗粒） 自主研发+临床 遗传病患者 GB-004（OTC基因治疗） LNP载体 0.01 -0.4 1 已上市 Geoff McDonough（前Alnylam高管） Dyno Therapeutics 美国 AI设计AAV载体 技术授权+合作 药企 高靶向性AAV文库 AI+AAV 0.05 -0.6 5 B轮/1.2亿美元 Eric Kelsic（哈佛大学教授） Mammoth Biosciences 美国 超紧凑CRISPR系统（Casφ） 技术授权+诊断 科研、药企 Casφ蛋白（更小更易递送） CRISPR-Casφ 0.03 -0.3 4 C轮/1亿美元 Jennifer Doudna（联合创始人）四、结论与投资策略1. What：行业能不能搞？Why？ 能搞。核心逻辑： 技术拐点临近（2025年前后通用型CAR-T、低成本AAV、体内基因编辑商业化）； 需求刚性（癌症、遗传病、罕见病无有效疗法，支付意愿强）； 政策支持（中美欧加速审批+医保覆盖探索）； 市场规模爆发（2030年全球3000亿美元，中国800亿美元）。2. Who：哪几家公司最好？Why？ 全球第一梯队： 诺华（商业化能力最强，Kymriah+Yescarta双产品驱动）； 传奇生物（中国创新标杆，Carvykti成全球第二款“重磅炸弹”CGT）； Lonza（CDMO龙头，垄断高端病毒载体产能，受益行业外包趋势）。 中国潜力股： 科济药业（通用型CAR-T+实体瘤突破，CT041临床进度领先）； 和元生物（病毒载体CDMO稀缺标的，绑定国内Biotech）； 邦耀生物（基因编辑治疗地中海贫血，全球进展前三）。3. Where：全球前10排名及特色 排名 公司 国家 特色亮点 1 诺华 瑞士 商业化能力+管线广度（CAR-T+基因编辑） 2 Gilead（Kite） 美国 Yescarta全球销量第一（2023年60亿美元） 3 传奇生物 中国 Carvykti首款出海成功的中国CGT产品 4 Lonza 瑞士 病毒载体CDMO市占率35%，产能全球第一 5 Catalent 美国 细胞治疗灌流工艺领先，降本50% 6 Bluebird Bio 美国 基因治疗定价标杆（Zynteglo 280万美元） 7 Editas Medicine 美国 CRISPR发明人创立，体内编辑先驱 8 药明康德 中国 全球化CXO平台，CGT CDMO市占率25% 9 Intellia 美国 体内CRISPR编辑首个临床数据积极 10 科济药业 中国 实体瘤CAR-T（CT041）全球进度第一4. When：当前时点是否为好投资时机？ 是，处于“技术验证→商业化放量”的拐点前夜： 估值回调后性价比凸显（2023年全球CGT上市公司平均PS从15x降至8x，中国未上市公司估值较2021年高点回落40%）； 2024-2025年多个关键产品（如通用型CAR-T、体内基因编辑）将公布III期数据，催化行业情绪； 美联储降息预期下，一级市场融资回暖，Biotech现金流压力缓解。5. How：具体投资策略 天使投资：聚焦底层技术（如新型基因编辑工具、AI载体设计），关注高校/科研院所孵化项目（如Dyno Therapeutics、本导基因），单笔500万-2000万元，占股5%-15%。 VC策略：布局临床前-II期管线（如实体瘤CAR-T、体内基因编辑），选择团队强（知名科学家/产业老兵）、靶点差异化（如CLDN18.2、ATTR淀粉样变）的项目，单笔5000万-2亿元，占股10%-20%。 PE策略：收购成熟CDMO企业（如和元生物、至善唯新）或商业化阶段的Biotech（如传奇生物、复星凯特），关注现金流稳定、产能利用率高的标的，估值倍数PS 3-5x。 PIPE策略：参与上市公司定增（如药明康德、药明巨诺），绑定长期成长，折价率10%-20%。 股票投资：配置全球龙头（诺华、Lonza）及中国创新标的（传奇生物、科济药业），关注FDA/EMA获批、医保谈判进展等催化剂。 并购策略：跨国药企（如罗氏、辉瑞）可能收购通用型CAR-T或体内基因编辑公司（如Allogene、Intellia），中国企业可并购海外技术平台（如欧洲病毒载体CDMO）。6. How Much：不同策略的价格区间 天使投资：种子轮/Pre-A轮，估值1亿-5亿元人民币（对应PS 0.5-2x，收入0-1亿元）。 VC策略：A-B轮，估值5亿-20亿元人民币（对应PS 2-5x，收入1-5亿元）。 PE策略：C轮及以后/Pre-IPO，估值20亿-100亿元人民币（对应PS 5-10x，收入5-20亿元）。 PIPE策略：上市公司定增，折价10%-20%（如药明康德当前股价对应2024年PE 30x，定增价可谈至25x）。 股票投资：全球龙头（诺华PE 20x以下、Lonza PE 25x以下），中国标的（传奇生物PS 5x以下、科济药业PS 8x以下）。 并购策略：成熟CDMO企业EV/EBITDA 8-12x，商业化BiotechEV/Sales 3-5x（如Carvykti年销10亿美元，估值可给30-50亿美元）。 风险提示：技术迭代不及预期、临床失败率高、医保控费超预期、国际贸易摩擦（如美国限制中国获取高端载体）。

参加新药临床您必须知道的几件事 在生物医药领域，年销售额突破10亿美元被视为一款创新药物成功跻身全球重磅行列的标志，业内称之为“重磅炸弹”（Blockbuster）药物。 该领域曾经由跨国药企长期垄断，如今终于迎来了中国创新药的身影。 2025年，来自中国传奇生物（Legend Biotech）的CAR-T产品西达基奥仑赛注射液（Carvykti）交出了一份惊艳的成绩单：全球销售额达到18.87亿美元，同比增长95.95%。 这不仅意味着Carvykti成为首款迈入“十亿美元分子”俱乐部的国产创新药，更标志着中国在细胞与基因治疗这一前沿赛道上，已具备在全球市场与国际巨头同台竞技的实力。 从3.5亿美元首付款到全球重磅药物 Carvykti是一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。 这款产品的诞生，是中国创新药企与跨国巨头深度合作的成功案例。 2017年，传奇生物与强生达成全球合作协议，强生支付3.5亿美元首付款，共同推进Carvykti的研发与商业化。 2022年2月，该产品获得美国FDA批准上市，用于经过四线或以上治疗的多发性骨髓瘤患者，成为首个在美获批的国产CAR-T产品。 从获批到年销近19亿美元，Carvykti仅用了不到四年时间。2025年第四季度单季销售额达5.55亿美元，同比增长65.8%，展现出持续强劲的增长动能。 美国市场贡献近八成，全球版图持续扩张 目前，Carvykti的收入高度集中于美国市场。2025年，美国市场贡献14.93亿美元，占总体收入的近80%。 传奇生物位于美国Raritan的生产基地已完成扩建，现已成为美国规模最大的细胞疗法生产设施之一，为产品供应提供了坚实保障。 与此同时，Carvykti的全球业务版图正在加速拓展。截至2025年底，该产品已在全球14个市场、超过279家治疗中心投入使用，累计治疗患者突破1万例。 值得注意的是，虽然Carvykti已在中国获批上市，但尚未开展商业化销售，其未来增长空间仍然广阔。 国产CAR-T进军系统性红斑狼疮：自身免疫疾病成下一主战场 随着CAR-T疗法在血液肿瘤领域取得突破性进展，中国创新药企与临床研究者正将这一前沿技术推向更广阔的战场——自身免疫疾病。 其中，系统性红斑狼疮成为国产CAR-T疗法从“抗癌”转向“治自身免疫病”的首个突破口。 在这一赛道上，由华中科技大学同济医学院附属协和医院陈竹教授团队牵头开展的国产CAR-T治疗系统性红斑狼疮临床研究，已成为国内最受关注的项目之一。 陈竹团队：CAR-T治疗狼疮的先行者 2024年，陈竹教授团队在国际知名学术期刊发布了一项重磅研究成果：采用靶向CD19的国产CAR-T细胞治疗难治性系统性红斑狼疮，在首批入组患者中实现了深度缓解，部分患者达到药物减停甚至完全停药状态，且安全性良好。 这一成果标志着：国产CAR-T不仅在价格上具备优势，在治疗自身免疫病的有效性与安全性上，也已达到国际顶尖水平。 陈竹团队采用的CAR-T产品由国内创新药企提供，依托华中科技大学同济医学院附属协和医院风湿免疫科的临床平台，针对传统治疗无效、脏器受累严重的难治性狼疮患者开展研究者发起的临床研究。 研究结果显示，CAR-T细胞在患者体内有效扩增，深度清除外周血及组织中的B细胞，从而阻断自身抗体产生链条，实现疾病长期缓解。 此外，云顶新耀、亘喜生物、本导基因、邦耀生物等多家中国创新药企均在体内CAR-T领域展开深度布局，部分候选药物已进入临床前或临床早期阶段。 可以预见，未来3至5年，国产CAR-T将从“体外制备”向“体内制造”的技术跃迁中，寻找下一轮突破。 长按扫码报名参加临床招募 往期推荐 药研快讯 关于我们 FutureMeds Finder 以科技助力每一位患者，在关键时刻，为您点亮前行的方向。如果您正在寻找新的治疗希望，却苦于信息不全、选择困难或流程陌生，可以扫描下方二维码，即刻与我们联系。