Shanghai BDgene Therapeutics Co., Ltd.

基因测序与药物研发每日资讯 今日摘要 【基因测序·重大】人类基因组计划 25 周年：卢煜明（无创产前/鼻咽癌早筛）、黄岩谊（荧光测序化学）、曹云龙（多癌种早筛）同台详解测序成本从数百美元降至数百元与游离 DNA 早筛新进展，是本周基因测序领域覆盖面最广的事件。 【基因测序】Broad/MIT「细胞自报告」转录组测序登《Cell》：以病毒样颗粒让活细胞主动释放自身 RNA，实现不杀细胞、可重复采样的时序 RNA 测序，突破传统测序「一次性快照」局限。 【基因与细胞治疗】CTX310 CRISPR 降脂 12 个月持久性数据出炉：NEJM + ESC 2026 同步发布，最高剂量组 LDL-C 较基线降 52.5%、甘油三酯降 47.8%，一年随访无治疗相关严重不良事件，为「一针长效」基因编辑降脂提供最新证据。 【药物研发/监管】阿斯利康 Etcamah 获 FDA 加速批准：首个基于循环肿瘤 DNA 指导的 HR+/HER2− 乳腺癌口服 SERD；翰森 HS-20093 B7-H3 ADC 申报上市、一品红 AR882 痛风 III 期达标，国产创新药密集兑现。 【投资并购】AbbVie 完成 109 亿美元收购 Apogee；先声药业三抗 SIM0660 以最高 15.3 亿美元授权罗氏；Biogen 拟最高 10 亿美元收购免疫学公司 RayThera，创新药出海与整合持续升温。 🧬 基因测序 （6） 福建科研团队完成大黄鱼锥体虫染色体水平「无缺口」全基因组组装，25 条拟染色体达 T2T 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 福州晚报 / 福建省农科院 ｜ 公司： 福建省农科院 / 海南大学 / 福建省水产技术推广总站 福建省农业科学院罗土炎研究员团队联合海南大学等单位，首次完成大黄鱼锥体虫（一种寄生于大黄鱼血液的单细胞寄生原虫）染色体水平、无缺口的全基因组组装，成果发表于国际期刊《Scientific Data》[1]。团队以 PacBio HiFi 长读长测序 + Hi-C 建库完成从样本到染色体水平基因组的技术链条，最终获得总长约 51.04 Mb 的高质量参考基因组并组装为 35 条拟染色体，其中 25 条达到端粒到端粒（T2T）完整组装（HiFi 回贴率 99.99%、BUSCO 完整度超 99%），共预测出 10,172 个蛋白编码基因。比较基因组分析发现 515 个基因家族扩张，富集于宿主—病原互作、免疫逃逸等通路，为黄鱼锥体虫病的分子检测靶标筛选与精准防控提供了基础数据。 🔗 来源链接：福州晚报 — 福建科研团队破译大黄鱼锥体虫基因密码 Broad/MIT「细胞自报告」转录组测序登《Cell》：让活细胞主动释放 RNA，不杀细胞即可时序测序 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： MIT News / Broad Institute ｜ 公司： Broad Institute / MIT（Paul Blainey 团队） Broad 研究所与 MIT 团队在《Cell》发表一种被称为「细胞自报告」（cellular self-reporting）的新方法：工程化细胞表达逆转录病毒结构蛋白，将自身 RNA 包裹进病毒样颗粒（VLP）并主动分泌到培养基，研究者只需取样培养基即可分离并测序 RNA，无需杀死或损伤细胞即可反复获取同一细胞群的时序转录组[2]。相较依赖机械活检或裂解细胞的传统方法，该分子编码方案可在永生细胞、癌细胞系、干细胞、神经元及原代细胞中工作，并已在三维内皮细胞球状体与器官芯片（organ-on-chip）上验证，能捕捉短期扰动后的转录变化。该技术为观察同一细胞群随时间如何「出错」、药物如何影响细胞提供了新工具。 🔗 来源链接：MIT News — New method allows scientists to follow gene activity over time in the same cells 翌圣生物与华大智造达成战略合作，围绕纳米孔长读长测序平台与试剂盒开发 日期： 2026-09-02 ｜ 来源： 华安证券 / 翌圣生物 ｜ 公司： 翌圣生物 / 华大智造 翌圣生物（上海）与华大智造正式签署战略合作协议，围绕纳米孔测序平台与试剂盒开发，共同推动长读长测序相关产品及解决方案的开发与应用[3]。作为生命科学上游核心试剂供应商，翌圣生物在核苷酸、蛋白、细胞、类器官四大品类及 NGS、qPCR、核酸提取等方向形成完整体系；此次将结合华大智造在纳米孔测序平台（CycloneSEQ 全流程：G400-ER 超高通量测序仪、G100-ER 轻量化方案、CycloneFlow 生信平台）与产业生态的积累，加快长读长相关试剂产品的开发与应用。双方还就长读长全产品线与 CycloneSEQ 生态合作展开交流，进一步扩容国产长读长测序「朋友圈」。 🔗 来源链接：华安证券 — 长读长测序「朋友圈」再扩容！翌圣生物与华大智造达成战略合作 人类基因组计划 25 周年：测序成本降至数百元、游离 DNA 早筛灵敏度达 65.4% 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 中国日报 ｜ 公司： 香港中文大学 / 北京大学 / 昌平实验室 人类基因组计划 25 周年会议上，中外科学家集中展示了基因组学最新进展[4]：中国科学院院士、香港中文大学校长卢煜明开创的基于血浆胎儿 DNA 的无创产前基因筛查全球检测量已逾 1 亿次，并拓展至鼻咽癌早筛（检出比例提升至 70% 以上）；昌平实验室黄岩谊团队通过原创芯片重置技术实现同一套测序耗材可重复使用 10 次以上，将单人全基因组测序成本从数百美元降至数百元人民币水平；曹云龙团队完成 1800 余对组织样本与 3000 余例游离 DNA 的全基因组甲基化分析，最新多癌种早筛方案在超 2 万份样本中验证，早期癌症灵敏度达 65.4%，并计划将发现一例早期癌症的成本降至约 5000 美元。会议为期两天，涵盖测序技术、单细胞多组学、肿瘤基因组学与 AI 等前沿方向。 🔗 来源链接：中国日报 — 人类基因组计划25周年：中外科学家共绘生物医药创新蓝图 Nicheformer 空间转录组基础模型亮相《Nature Methods》：1.1 亿细胞训练，把空间信息「迁移」回离体单细胞 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： Nature Methods / Helmholtz Munich ｜ 公司： Helmholtz Munich / 慕尼黑工业大学（TUM） 赫尔姆霍兹慕尼黑研究中心与慕尼黑工业大学团队在《Nature Methods》发表首个大规模基础模型 Nicheformer，在超过 1.1 亿细胞的 SpatialCorpus-110M 数据集上训练，将单细胞分析与空间转录组学打通[5]。该模型的独特能力在于「迁移」——能把空间语境重新赋予此前被分离的细胞，拼合其在组织中的位置与邻域关系，在多项空间基准任务上持续优于现有方法。团队负责人 Fabian Theis 表示，这是迈向「虚拟细胞与组织模型」的第一步，未来可应用于肿瘤微环境解析、癌症、糖尿病与慢性炎症等复杂疾病研究。 🔗 来源链接：Nature Methods（via Solatatech）— Nicheformer: a foundation model for single-cell and spatial omics Illumina 被纳入标普 500 指数，9 月 21 日开盘前生效 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 财联社 ｜ 公司： Illumina（因美纳） 标普道琼斯指数公司于美股周五收盘后公布季度调整，将基因测序设备龙头 Illumina（因美纳）纳入标普 500 指数，成分股变动将于 9 月 21 日开盘前生效[6]。纳入标普 500 意味着 Illumina 将进入被动指数基金的强制配置范围，反映出测序行业头部公司在资本市场地位的进一步巩固，也折射出基因组学作为「底层生命科学工具」的长期价值正在获得更广泛的主流认可。 🔗 来源链接：财联社 — 美股收盘：基因测序设备龙头 Illumina 纳入标普 500 指数 🧪 基因与细胞治疗 （1） 上海本导基因 BD114 病毒样颗粒 CRISPR/Cas9 治疗 HPV-16 宫颈 HSIL 早期临床完成 日期： 2026-09 ｜ 来源： ClinicalTrials.gov ｜ 公司： 上海本导基因（Shanghai BDgene）/ 复旦妇产科医院 根据 ClinicalTrials.gov 登记（NCT07170254），上海本导基因开发的瞬时 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 BD114（病毒样颗粒，VLP）用于治疗 HPV-16 相关宫颈高级别鳞状上皮内病变（HSIL）的开放标签、双臂早期临床已完成主要阶段[7]。该研究在复旦大学附属妇产科医院开展，以病灶内注射方式给予低/高剂量 BD114，随访 40 周评估安全性、药代动力学、组织学病变消退及 HPV-16 病毒清除。这是国产 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法在宫颈癌前病变领域的一次前沿探索，体现基因编辑从血液瘤/罕见病向常见病毒感染相关癌前病变延伸的趋势。 🔗 来源链接：ClinicalTrials.gov — NCT07170254: BD114 for HPV-16-Related Cervical HSIL 💊 药物研发 （2） 一品红痛风创新药 AR882 III 期达主要终点：24 周血尿酸达标率 86%，显著优于非布司他 日期： 2026-09-03 ｜ 来源： 每日经济新闻 / 一品红公告 ｜ 公司： 一品红 一品红发布公告，其在研痛风创新药 AR882 国内 III 期临床试验取得顶线数据：75 mg 组治疗 24 周后血尿酸 <360 μmol/L 的有效率达 86.0%，显著优于非布司他 40 mg 组（P<0.001），达到预设主要疗效终点[8]。统计结果表明 AR882 在痛风伴高尿酸血症人群中表现出积极疗效与良好安全性：疗效持续时间可达 24 小时，且在清除体内尿酸的同时避免肾毒性，克服了部分传统降尿酸药物的缺点，为痛风患者提供了新的差异化治疗选择。 🔗 来源链接：每日经济新闻 — 一品红痛风创新药 AR882 Ⅲ期临床研究达到主要终点 翰森制药 B7-H3 ADC（HS-20093）治疗小细胞肺癌上市申请获 NMPA 受理 日期： 2026-09-02 ｜ 来源： 翰森制药 / 21财经 ｜ 公司： 翰森制药 翰森制药宣布，其自主研发的 B7-H3 靶向抗体药物偶联物（ADC）注射用 HS-20093（瑞康立伏妥塔单抗 / Risvutatug Rezetecan）用于既往含铂治疗失败的小细胞肺癌（SCLC）成人患者的上市许可申请获 NMPA 正式受理（受理号 CXSS2600134）[9]。该申请基于关键 III 期 ARTEMIS-008 研究——2026 年 7 月该研究已达总生存期（OS）主要终点，是全球首个在 III 期临床证实 B7-H3 ADC 带来显著 OS 获益的研究，完整数据将在 2026 年世界肺癌大会（WCLC）主席论坛作最新突破性摘要（LBA）报告。HS-20093 已在中美日欧获 12 项突破性疗法、孤儿药等监管认定，海外权益授予 GSK。 🔗 来源链接：翰森制药 — 注射用 HS-20093 治疗小细胞肺癌的上市许可申请获国家药监局正式受理 📋 监管获批 （3） 阿斯利康 Etcamah（camizestrant）获 FDA 加速批准，首个基于 ctDNA 指导的 HR+/HER2− 乳腺癌口服 SERD 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： 华尔街日报 / Dow Jones ｜ 公司： AstraZeneca FDA 批准阿斯利康 Etcamah（camizestrant）联合 CDK4/6 抑制剂，用于芳香化酶抑制剂与 CDK4/6 抑制剂治疗后检出雌激素受体 1（ESR1）突变的 HR 阳性、HER2 阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者[10]。FDA 同步批准了用于检测 ESR1 耐药突变的伴随诊断试剂。阿斯利康肿瘤血液业务部负责人 Dave Fredrickson 表示，该组合「开创了利用循环肿瘤 DNA（ctDNA）的乳腺癌治疗新路径，是该类型药物在 1 线治疗场景中的首个且唯一」。这是口服 SERD 与 ctDNA 伴随诊断协同获批的又一里程碑。 🔗 来源链接：华尔街日报（via Morningstar）— AstraZeneca Gets FDA Approval for Breast Cancer Treatment Utebzi 获 FDA 批准，成为美国首款口服碳青霉烯类抗生素（治疗复杂尿路感染） 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： Pharmaceutical Executive ｜ 公司： FDA FDA 批准 Utebzi 用于口服治疗选择有限或无其他口服选择的成人复杂尿路感染（包括肾盂肾炎），成为美国首个且唯一获批的口服碳青霉烯类抗生素[11]。批准基于 III 期 Pivot-PO 试验（1690 名住院成人），显示口服 Utebzi 与静脉注射亚胺培南-西司他丁相比非劣效。该药填补了多重耐药复杂尿路感染患者此前需住院静脉输注碳青霉烯类或经 PICC 置管治疗的临床空白，让「口服替代静脉」成为可能。 🔗 来源链接：Pharmaceutical Executive — FDA Approves Utebzi and Capvaxive 武田 Mimrylo（rusfertide）获 FDA 批准，成为真性红细胞增多症首款疗法 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： RTTNews ｜ 公司： Takeda 武田（Takeda）的 Mimrylo（rusfertide） 获 FDA 批准，用于成人真性红细胞增多症（PV），成为该病首款获批疗法[12]。Mimrylo 模拟天然铁调节激素 hepcidin，通过限制铁的可用性减少过量红细胞生成，从而降低血栓与心血管并发症风险。批准得到 VERIFY 试验数据支持，武田正推进全球申报以扩大患者可及性。这一获批为 PV 患者带来了调控疾病根源、而非仅放血对症的新选择。 🔗 来源链接：RTTNews — Takeda's Mimrylo Secures FDA Approval for PCV 💰 投资并购 （3） Biogen 拟最高 10 亿美元收购免疫学公司 RayThera，加码小分子自免管线 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： Pharmaceutical Executive ｜ 公司： Biogen / RayThera Biogen 达成最终协议，拟以最高 10 亿美元（首付款 + 以临床与监管里程碑为主的里程碑付款）收购总部位于圣迭戈的私营免疫学生物技术公司 RayThera[13]。RayThera 专注发现与开发针对免疫介导疾病的小分子疗法，管线包含多个抗炎小分子候选药，覆盖多种适应症，领先资产预计于 2026 年第三季度初进入 I 期临床。这是 Biogen 2026 年的第二笔收购，延续其向免疫学领域多元化拓展的战略。 🔗 来源链接：Pharmaceutical Executive — Biogen announces its second acquisition of 2026 (RayThera) Tarsus 完成收购 Alkeus，囊获 Stargardt 病口服药物 gildeuretinol（ALK-001） 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： BioSpace / GlobeNewswire ｜ 公司： Tarsus Pharmaceuticals / Alkeus Pharmaceuticals Tarsus Pharmaceuticals 宣布完成对私营视网膜疾病生物技术公司 Alkeus Pharmaceuticals 的收购，纳入 ALK-001（gildeuretinol acetate） 的全球权益[14]。ALK-001 是一款每日一次口服的在研小分子，通过减少毒性维生素 A 二聚体积累来靶向 Stargardt 病（一种可致盲的遗传性视网膜疾病，美国约有 8.6 万患者、且无 FDA 批准疗法）的潜在生物学根源，已获 FDA 突破性疗法、孤儿药、快速通道与罕见儿科疾病认定，正在全球 NORTHSTAR III 期试验中评估（顶线数据预计 2029 年）。 🔗 来源链接：BioSpace — Tarsus Pharmaceuticals Completes Acquisition of Alkeus Pharmaceuticals 先声药业三特异性抗体 SIM0660 授权罗氏：7500 万美元首付，总对价最高 15.3 亿美元 日期： 2026-09-01 ｜ 来源： 证券日报 / 先声药业公告 ｜ 公司： 先声药业（先声再明）/ 罗氏 先声药业旗下抗肿瘤创新药公司先声再明与罗氏就 CD79a/CD19/CD3 三特异性抗体 SIM0660 达成全球开发与商业化合作，罗氏获得该分子的全球独家开发、生产与商业化权益[15]。根据协议，先声药业有权收取 7500 万美元首付款及最高可达 14.55 亿美元的里程碑付款，潜在总对价最高达 15.3 亿美元，并可按未来净销售额收取最高双位数的分级特许权使用费。SIM0660 依托先声再明自有的 T 细胞衔接器（TCE）多特异性抗体平台开发，双 B 细胞靶点设计具同类首创价值，有望覆盖新诊断及复发/难治性 B 细胞淋巴瘤与 B 细胞介导自免疾病。至此先声药业已完成 6 项创新药对外授权，潜在总交易金额超 61 亿美元。 🔗 来源链接：证券日报 — 先声药业「牵手」罗氏，三特异抗体 SIM0660 达成全球开发合作 🔄 进展更新 （2） [进展更新] CTX310 CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3 降脂 12 个月持久性数据出炉：最高剂量 LDL-C 降 52.5% 日期： 2026-09-04 ｜ 来源： Medical Xpress / NEJM ｜ 公司： CRISPR Therapeutics / Cleveland Clinic 此前已于 9/1 报道 CTX310（靶向 ANGPTL3 的体内 CRISPR-Cas9 基因编辑疗法）的早期 2 个月数据，本次最新进展为首次人体试验的 12 个月持久性随访结果，同步发表于《新英格兰医学杂志》并在 2026 欧洲心脏病学会（ESC）年会报告[16]。15 例难治性血脂异常患者接受单次输注后，最高剂量组（0.8 mg/kg）12 个月时 LDL-C 较基线降低 52.5%、甘油三酯降低 47.8%，ANGPTL3 平均降低 78.6%，一年随访未观察到治疗相关严重不良事件（一例患者在治疗后 179 天死亡，判定与治疗无关）。研究印证了「一次性敲低 ANGPTL3、长效降脂」的可行性，1b 期试验正以最高剂量开展中。 🔗 来源链接：Medical Xpress — CRISPR gene-editing therapy safely and continuously lowers cholesterol and triglycerides [进展更新] AbbVie 完成 109 亿美元收购 Apogee，纳入长效 IL-13 单抗 zumilokibart 日期： 2026-09-03 ｜ 来源： AllSci ｜ 公司： AbbVie / Apogee Therapeutics 此前已于 7/25 报道「艾伯维 109 亿美元收购 Apogee」的宣布，本次为收购正式完成：AbbVie 于 9 月 3 日以每股 135.11 美元现金完成对 Apogee Therapeutics 的收购，股权总价值约 109 亿美元[17]。核心资产 zumilokibart（APG777） 是一款半衰期延长的皮下抗 IL-13 单抗，用于中重度特应性皮炎，II 期 APEX 试验中约三分之二患者 16 周实现显著皮损清除，支持每季度或每半年给药（对比度普利尤单抗的每两周/每月），差异化优势在于给药间隔；III 期计划 2026 年下半年启动。该交易延续了 AbbVie 通过 Capstan（体内 CD19 CAR-T）、Nimble（口服多肽 IL-23R）等构建的结构化并购组合。 🔗 来源链接：AllSci — AbbVie closes USD 10.9b Apogee purchase for IL-13 zumilokibart 趋势点评 · 今日最热：从「读取」到「改造」，测序与基因编辑的边界正在双向渗透 今日两条主线并行：测序端在「读」的能力上持续突破成本与范式边界——人类基因组计划 25 周年宣告单人全基因组成本逼近「数百元人民币」量级，Broad/MIT 用病毒样颗粒把转录组测序从「一次性快照」推向「时序追踪」，Nicheformer 以 1.1 亿细胞基础模型打通单细胞与空间组学；基因编辑端在「改」的持久性与可及性上继续验证——CTX310 用 12 个月数据坐实「一次注射、长效降脂」，本导基因的 VLP 递送 CRISPR 把编辑触角伸向宫颈癌前病变。 值得注意的是，这两条线正在双向渗透：一方面，测序（尤其长读长、单细胞、空间组学、ctDNA 甲基化）正成为基因与细胞治疗从研发到上市后监测的「标配」，CTX310 等体内编辑产品因不存在回输前成品质控环节，其脱靶、整合位点、克隆组成与长期残留必须依赖纵向 NGS 监测来兜底；另一方面，基因编辑产物本身（sgRNA、mRNA、病毒载体）的质量控制，也越来越多地依赖直接 RNA 测序等精准「读取」手段。对 NextSeq 亦镁诺而言，NGS 安全性评估的差异化价值，正随「体内编辑 + 可读可测」时代的到来而进一步放大——疗效天花板被反复验证，安全地板则必须由量化监测共同垫高。 📚 资料来源 [1] 福州晚报 — 福建科研团队破译大黄鱼锥体虫基因密码 ｜ 大黄鱼锥体虫染色体水平无缺口全基因组组装（PacBio HiFi + Hi-C），25 条拟染色体达 T2T。 https://www.faas.cn/cms/html/fjsnykxy/2026-09-04/1619461475.html [2] MIT News — 活细胞自报告转录组测序（Cell） ｜ Broad/MIT 以病毒样颗粒实现不杀细胞的时序 RNA 测序，本文「细胞自报告」条目来源。 https://news.mit.edu/2026/new-method-allows-following-gene-activity-over-time-same-cells-0904 [3] 华安证券 — 翌圣生物与华大智造战略合作 ｜ 纳米孔长读长测序平台与试剂盒开发合作，本文「翌圣×华大智造」条目来源。 https://www.hazq.com/main/include/zxdetail.shtml?news_id=8396102 [4] 中国日报 — 人类基因组计划 25 周年 ｜ 卢煜明、黄岩谊、曹云龙详解测序成本下降与游离 DNA 早筛进展。 https://cn.chinadaily.com.cn/a/202609/04/WS6a9a6d85e4b09a165c788106.html [5] Nature Methods — Nicheformer 空间转录组基础模型 ｜ 1.1 亿细胞训练的细胞组织基础模型，本文「Nicheformer」条目来源。 https://solatatech.com/article/unveiling-the-secrets-of-cell-organization-a-new-ai-model/2835 [6] 财联社 — Illumina 纳入标普 500 ｜ 标普道琼斯季度调整将基因测序龙头 Illumina 纳入标普 500，9/21 生效。 https://so.html5.qq.com/page/real/search_news?docid=70000021_1906a9b471160252 [7] ClinicalTrials.gov — NCT07170254 ｜ 上海本导基因 BD114 VLP CRISPR/Cas9 治疗 HPV-16 宫颈 HSIL 早期临床。 https://clinicaltrials.gov/study/NCT07170254 [8] 每日经济新闻 — 一品红 AR882 痛风 III 期达标 ｜ AR882 24 周血尿酸达标率 86%，显著优于非布司他，本文「AR882」条目来源。 https://so.html5.qq.com/page/real/search_news?docid=70000021_3336a99fd5868452 [9] 翰森制药 — HS-20093 上市申请获 NMPA 受理 ｜ B7-H3 ADC 治疗小细胞肺癌上市申请受理，全球首个 III 期 OS 获益 B7-H3 ADC。 https://cn.hspharm.com/news/news-detail-513501.htm [10] 华尔街日报（via Morningstar）— Etcamah 获 FDA 加速批准 ｜ 阿斯利康 camizestrant 联合 CDK4/6 抑制剂治疗 ESR1 突变乳腺癌，ctDNA 伴随诊断同步获批。 https://www.morningstar.com/news/dow-jones/202609047250/astrazeneca-gets-fda-approval-for-breast-cancer-treatment [11] Pharmaceutical Executive — Utebzi 获 FDA 批准 ｜ 美国首款口服碳青霉烯类抗生素，用于复杂尿路感染。 https://www.pharmexec.com/view/daily-fda-approves-utebzi-capvaxive [12] RTTNews — 武田 Mimrylo（rusfertide）获 FDA 批准 ｜ 真性红细胞增多症首款获批疗法，模拟 hepcidin 调节铁代谢。 https://www.rttnews.com/3688627/weekly-buzz-ions-mist-biib-azn-win-nods-tcrx-nvs-cut-jobs-ovid-vir-data-regn-pasg-deals.aspx [13] Pharmaceutical Executive — Biogen 收购 RayThera ｜ Biogen 拟最高 10 亿美元收购免疫学公司 RayThera。 https://www.pharmexec.com/view/daily-fda-approves-utebzi-capvaxive [14] BioSpace — Tarsus 完成收购 Alkeus ｜ 囊获 Stargardt 病口服药 gildeuretinol（ALK-001），NORTHSTAR III 期进行中。 https://www.biospace.com/press-releases/tarsus-pharmaceuticals-completes-acquisition-of-alkeus-pharmaceuticals-expanding-leadership-in-eye-care [15] 证券日报 — 先声药业 SIM0660 授权罗氏 ｜ CD79a/CD19/CD3 三特异性抗体，首付 7500 万美元、总对价最高 15.3 亿美元。 https://www.toutiao.com/article/7680865803511628298/ [16] Medical Xpress — CTX310 CRISPR 降脂 12 个月数据 ｜ CRISPR-Cas9 靶向 ANGPTL3 的首次人体试验 12 个月持久性数据（NEJM + ESC 2026）。 https://medicalxpress.com/news/2026-09-crispr-gene-therapy-safely-lowers.html [17] AllSci — AbbVie 完成 109 亿美元收购 Apogee ｜ 纳入长效 IL-13 单抗 zumilokibart，差异化给药间隔为季度/半年。 https://allsci.com/news/pharma/abbvie-apogee-acquisition-acquires-for-usd-109b 📎 本文全部参考文献已汇总，点击底部「阅读原文」一键查看。 关注 NextSeq亦镁诺，每日获取基因测序与药物研发最新资讯。

时代奔涌向前，城市日新月异。在中国式现代化的壮阔征程中，闵行马桥——这座承载厚重历史底蕴、迸发青春活力的城市，正以独有的温度，书写着每个平凡人的非凡篇章。 他们中有扎根热土的创业者、挥汗筑城的建设者、播撒善意的志愿者、耕耘希望的农人、春风化雨的教育者，还有无数默默坚守的普通市民。他们的故事或许平凡，却因执着而闪光；付出或许细微，却因汇聚而磅礴。 本次故事讲述人是蔡宇伽，他是上海本导基因技术有限公司创始人。 我是一名科学家，也是一名创业者。2018年，怀揣这份初心，我选择创立了上海本导基因技术有限公司，致力于基因治疗的研发与转化。这些年，我和团队曾在技术瓶颈前徘徊、在转化路上踩过弯路，但每一次攻坚克难后的突破，每一个临床试验传来的积极信号，都化作照亮前路的光，让我们更坚定地前行。 从科学到创业，始终坚守初心 我从小在浙江长大，母亲常对我说：“长大以后要么当科学家，要么当企业家。”那时不懂深意，只觉这话像颗温润的种子，在我心里默默生根发芽。 2009年，我背上行囊远赴瑞典和丹麦深造生物医学与基因治疗。显微镜下的基因奥秘、反复验证的实验数据、学术研讨中的思想碰撞，让我对这一领域的热爱愈发深沉。2014年获得博士学位后，我选择留在丹麦做了三年博士后。尽管国外的科研体系成熟、资源充足，但我逐渐意识到——真正能让科研成果落地的舞台在中国。当时，国内基因治疗领域尚处早期，像一片待开垦的沃土，满是机遇，也藏着未知的挑战。2017年，我接受上海交通大学的邀请回国任教，站上讲台分享知识的同时，也在为心中的创业梦铺路。次年，上海本导基因技术有限公司正式成立。 公司取名“本导”，寓意“以患者为根本，以创新为导向”。创业初期的艰难，比预想中更甚。投资人的会议室里，听过太多对早期基因治疗的犹豫与观望，愿意真正“押注”的人寥寥无几；团队搭建时，有人因看不清前景选择离开，深夜的办公室里，只剩灯光与未完成的实验方案相伴……但我始终相信，任何难题都像一道待解方程式，只要沉下心、找对方法，总有拨开迷雾的时刻。 慢慢地，我们凝聚起一支有信念的团队。在技术攻坚中熬过无数个深夜，在临床试验里反复打磨方案，终于让成果开花，推出了多款具有全球竞争力的创新疗法。2023年，公司研发的BDIII注射液获美国食品药品监督管理局批准，成为全球首个CRISPR抗病毒孤儿药。当消息传来的那一刻，所有的坚持都有了回响，这是对我们坚持的最好回应。 让科学铺就健康之路 基因治疗的本质，是让那些曾被判“无药可医”的患者重获希望。2021年，我们带着这份初心，启动了一项基于慢病毒载体的基因治疗临床研究，目标直指输血依赖型β地中海贫血。这是一种遗传性血液病，患者需终身输血，家庭负担极重。研究推进中，我们成功治疗了一位7岁的小女孩。治疗前，她瘦弱、自卑，甚至不敢走进校园；治疗后，她不仅长高了，性格也变得活泼开朗，甚至主动走过来握住我的手说：“谢谢叔叔治好了我。”那一刻，掌心传来的温度让我深感所有付出都是值得的。 当然，我们也清醒地认识到基因治疗目前成本仍高。因此，我们全力投入下一代体内基因疗法的研发，希望通过直接注射基因药物，让修复过程在患者体内完成，从而将成本控制在10万元以内。 2023年8月，好消息再次传来：我们研发的另一款BD112体内基因编辑疗法，获得了欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。这是一种常染色体显性遗传的神经退行性疾病，患者脑细胞逐渐退化死亡，先是丧失身体协调能力、出现心智衰退，最终发展为痴呆并彻底失去运动功能。目前全球无药可治，患者确诊后生存期通常不超过二十年。而BD112，基于我们独创的VLP递送技术，可实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑，精准靶向致病基因，从根本上阻断疾病进展。 一场企业与区域共生共荣之旅 企业的成长，既需要内在的技术攻坚，也离不开外在的土壤与环境。2023年10月，本导基因正式搬迁到闵行区马桥镇碧溪路。这一次搬迁对我们而言，不仅是一次空间的转换，更是一次与区域发展同频共振的战略选择，是企业迈向新阶段的重要注脚。 真正落地之后，才体会到马桥镇对企业发展的真诚支持在企业服务上，马桥镇响应非常迅速，无论是政策申报的细节咨询、核心人才的引进扶持，还是基础设施的配套衔接，只要我们提出需求，总能在第一时间收到清晰的反馈与有力的支持。这种“有事必应、无事不扰”的营商态度，让处于高速发展期的创新企业感到安心，能心无旁骛地扎进实验室，专注于基因治疗技术的突破。 从更广阔的视角看，闵行区一直是上海生物医药产业的重要阵地，而马桥作为其中日益成熟的板块，正通过打造专业园区、优化服务流程，不断释放“磁吸力”，吸引更多高成长性企业聚集。我们期待，本导基因能在这片沃土上扎根生长，不仅实现自身研发与产业化的长足进步，更能以自身的技术积累与产业实践，为丰富马桥生物医药领域的内涵添砖加瓦，最终形成企业与区域共生共荣的双向共赢。 如今回首来时路，从一个怀揣梦想的浙江少年，成长为一名科学家和企业家，我深知这份成长离不开时代赋予的机遇、团队日夜的坚守，更离不开马桥这样一片务实开放的土地。我坚信，科学的意义从不在于发表多少篇论文，而在于能否真正走进现实、惠及大众，改变一个人的命运、点亮一个家庭的生活。未来，本导基因将继续坚持“以患者为根本，以创新为导向”的使命，推动更多基因疗法走向临床、走向世界，让更多“无药可医”的患者看到希望。而我，愿带着这份信念，在这条“用科学守护生命”的路上，一直坚定地走下去。 来源：古藤马桥、今日闵行（转载请注明） 马桥派出所24小时热线： 64110110

很多人对基因编辑的认知，还停留在实验室科研阶段。觉得这项顶尖技术距离普通人的生活十分遥远，根本无法落地应用。 但近两年生物医药赛道彻底迎来变革，基因编辑、细胞治疗从科研走向商业化。一边是百亿市场高速扩容、新药密集获批，一边是天价费用、安全隐患难以根除。 今天带大家深度拆解2025基因编辑行业真实现状，看懂技术突破、市场红利、国内外差距以及现存短板。 商业化彻底落地！CRISPR疗法年收入突破1亿美元 2025年堪称基因编辑商业化里程碑之年，行业正式告别概念炒作，迎来实打实的营收增长。 CRISPR Therapeutics旗下核心疗法CASGEVY交出亮眼成绩单，全年收入成功突破1亿美元。 更亮眼的是，这款疗法的治疗患者数量同比暴涨3倍，市场接受度大幅提升。 该疗法主要用于根治镰状细胞病、β地中海贫血两大疑难罕见血液病。 不过个性化治疗的成本极高，单疗程定价高达220万美元，门槛高到绝大多数家庭无法企及。 头部药企的盈利数据同样印证赛道红利，再生元全年营收高达143亿美元。 Vertex单季度营收29.6亿美元，运营利润率超40%，前沿医疗赛道盈利能力极强。 审批全面放开！FDA一年获批55款创新新药疗法 2025年FDA审批节奏大幅提速，全年共计批准55款全新医药产品，刷新近年获批数量新高。 多款颠覆式疗法问世，彻底改写传统疾病治疗方案。 Vertex研发的Journavx极具划时代意义，是20多年首款非阿片类疼痛抑制剂。 以往临床止痛高度依赖阿片类药物，极易引发成瘾、滥用等社会问题。 这款新药打破长期技术僵局，为慢性疼痛患者提供了安全全新的治疗选择。 体内基因编辑技术也实现重大突破，Intellia的NTLA-2001疗法疗效持久稳定。 专门针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性疑难病症，为罕见病患者带来治愈希望。 同时基因编辑应用边界持续拓宽，从罕见病正式向癌症、心血管常见病渗透。 这意味着未来普通重大疾病，有望通过基因编辑实现根治，医疗格局迎来巨变。 千亿赛道高速扩容！AI赋能新药研发提速迭代 前沿技术落地带动整个精准医疗赛道爆发式增长，行业估值持续走高。 数据显示，全球基因组学市场估值已接近500亿美元，年增长率稳定超12%。 按照机构测算，2031年全球精准医疗市场规模将飙升至2370亿美元，成长空间巨大。 AI成为行业迭代的核心助推器，彻底改变传统新药研发慢、成本高的痛点。 目前全球已有超530家AI药物研发企业，累计融资突破4200亿美元。 AI能够快速完成靶点筛选、分子设计、临床试验模拟，大幅压缩研发周期。 AI+基因编辑的组合模式，成为当下生物医药领域最核心的创新风口。 光鲜背后暗藏隐患！3大难题制约全民普及 虽然行业数据亮眼、技术不断突破，但基因编辑想要全面普及，依旧困难重重。 第一，长期安全性无法百分百保障 脱靶效应、人体免疫排斥，是基因编辑难以彻底规避的核心风险。 短期临床效果优异，但数年、数十年的长期身体影响，目前依旧缺乏数据支撑。 第二，治疗天价成本难以降低 基因编辑属于高度个性化定制治疗，细胞提取、编辑、回输流程复杂。 无法批量规模化生产，导致成本居高不下，普通患者根本无力承担。 第三，医保支付压力巨大 数百万的单疗程费用，无论是国内还是海外医保体系，都难以大面积覆盖。 技术再好，无法普惠大众，也只能成为少数人的专属医疗资源。 国内企业奋力追赶，与国际龙头差距依旧明显 在全球基因编辑热潮下，国内本土企业也在加速布局、奋起直追。 博雅辑因、瑞风生物、本导基因等本土头部企业持续深耕。 重点围绕地中海贫血、眼科疑难疾病等赛道稳步推进临床试验。 目前国内企业已经实现技术从0到1的突破，顺利进入临床落地阶段。 但客观来看，差距依旧十分明显：海外企业已经实现商业化盈利、规模化治疗。 国内多数企业仍停留在临床试验阶段，管线丰富度、工艺成熟度、盈利能力差距较大。 总结 2025年是基因编辑行业的转折之年，技术落地、营收暴涨、新药频发。 千亿蓝海赛道正式开启，AI赋能让技术迭代速度持续加快。 但安全风险、天价成本、医保限制，依旧是横亘在行业面前的三座大山。 国内企业虽稳步进步，但想要追上国际顶尖水平，依旧需要长期沉淀。 你觉得未来5年，基因编辑疗法能降价走进普通家庭吗？欢迎在评论区留下你的观点。