Shanghai BDgene Therapeutics Co., Ltd.

2026 年 4 月 17 日医麦客新闻 eMedClub News2026 年 4 月 16 日 （中国上海），国内专注于先进治疗药物（ATMP）领域的研发服务型企业佰炼医药（Biosmelt Pharma）宣布，公司已成功完成一款针对 输血依赖型地中海贫血的基因修饰造血干细胞（CD34+ HSC）治疗项目的临床 I 期生产交付。该项目采用慢病毒载体介导的基因修饰工艺，佰炼医药为客户提供从 CMC 开发、IND 申报支持及临床 I 期 GMP 生产服务。目前该项目已完成临床 I 期全部患者治疗，初步临床数据显示良好的安全性和有效性特征。 这一里程碑事件充分验证了佰炼医药在基因修饰造血干细胞领域卓越的开发与规模化生产能力，同时公司已建立非病毒电转基因修饰技术平台，可面向更广泛的适应症提供从 IND 申报到 GMP 生产的全流程服务。全链条交付：从工艺开发到临床 I 期生产的完整 CDMO 服务在该项目中，佰炼医药为合作伙伴提供了覆盖基因修饰造血干细胞药物开发全周期的 CDMO 服务，具体包括： CMC 开发：建立并优化了以慢病毒载体转导 CD34+造血干细胞为核心的细胞药物生产工艺，重点突破了转导效率、细胞活性和干性维持、工艺可放大性等关键环节； IND 申报支持：完成全套药学研究和质量控制数据 （包括病毒载体和终产品），协助合作伙伴成功提交新药临床试验（IND）申请； 临床 I 期 GMP 生产：按照现行 GMP 标准，成功完成临床 I 期所需的基因修饰 CD34+ HSC 细胞治疗产品的 GMP 生产、放行和稳定性研究。 截至目前，该项目临床 I 期治疗已基本完成，受试者中未观察到与治疗相关的严重不良事件，初步临床有效性数据积极。这标志着该基因修饰造血干细胞疗法在临床验证阶段迈出了关键一步，也直接印证了佰炼医药的交付质量与技术可靠性。2024 年 5 月 16 日，上海交通大学蔡宇伽教授与中国人民解放军联勤保障部队第九二〇医院王三斌团队联合本导基因、瑞金医院等多家单位在 Cell Stem Cell 上发表了题为：Modified Lentiviral Globin Gene Therapy for Pediatric β0/β0 Transfusion-Dependent β-Thalassemia: A Single-Center, Single-Arm Pilot Trial 的研究论文。 该论文报告了一项应用新型慢病毒载体技术治疗重度输血依赖的β地中海贫血（β0/β0）的安全性和有效性研究结果。这是国内也是亚洲首次报道慢病毒载体转导技术治疗β-地中海贫血成功案例的临床研究。核心能力强化：病毒转导与非病毒电转双平台驱动基于多年在细胞与基因治疗领域的深耕，佰炼医药已建立针对基因修饰造血干细胞的完整技术平台，同时支持病毒载体转导与非病毒电转两种主流基因修饰工艺，具备以下突出能力：1. 慢病毒载体转导平台优化的慢病毒转导 CD34+ HSC 工艺，实现高转导效率（通常≥40%）同时维持 HSC 的长期重建能力；支持从实验室规模到临床规模的 GMP 生产，具备封闭式自动化生产系统（如 CliniMACS Prodigy 等）。2. 非病毒电转平台 公司已成功建立电转工艺（Electroporation）用于基因修饰造血干细胞，支持 CRISPR/Cas9 RNP、mRNA、DNA 等核酸递送； 可实现高效基因敲除、定点整合或瞬时表达，完全避免病毒载体的整合风险，适用于基因编辑类造血干细胞治疗产品； 已完成电转工艺的参数优化（细胞浓度、电场强度、缓冲体系等），具备从工艺开发到 GMP 生产的全链条能力。3. 通用质量控制体系建立涵盖病毒载体和细胞终产品的全套质控方法，包括无菌、支原体、内毒素、复制型慢病毒（RCL）、插入突变分析（针对病毒工艺）、细胞活力、表型及功能检测等，确保产品安全、有效、质量可控。4. 可放大性与稳定性已完成多个批次 GMP 级别的基因修饰造血干细胞生产，批次间一致性高，能够支持从 IIT、IND 到 II/III 期临床乃至商业化的阶梯式生产需求。适应症拓展：不止于地中海贫血，覆盖更广泛的遗传疾病基于基因修饰造血干细胞的治疗策略具有广阔的应用前景。除了已成功验证的输血依赖型地中海贫血，佰炼医药的平台能力可快速拓展至以下适应症领域： 镰刀细胞贫血：通过慢病毒载体递送抗镰变β-珠蛋白基因或通过 CRISPR 电转进行胎儿血红蛋白再激活； 原发性免疫缺陷病：如 X 连锁重症联合免疫缺陷 （X-SCID）、腺苷脱氨酶缺乏症（ADA-SCID）、慢性肉芽肿病（CGD）等； 遗传性代谢病：如异染性脑白质营养不良 （MLD）、黏多糖贮积症（MPS）、肾上腺脑白质营养不良（ALD）等； 其他血液系统疾病：如范可尼贫血、先天性纯红细胞再生障碍性贫血 （DBA）等； 进一步拓展：通过基因编辑技术改造造血干细胞，还可应用于 HIV 耐药、某些自身免疫性疾病的研究。 凭借上述双平台技术能力和丰富的项目经验，佰炼医药现可向全行业提供针对基因修饰造血干细胞的完整 CDMO 服务，特别聚焦于两大核心环节：IND 申报服务：为客户提供完整的药学（CMC）研究数据包，包括工艺开发报告、质量控制方法验证、稳定性研究、病毒载体及细胞产品的放行标准制定等，助力客户顺利提交 IND 申请。GMP 生产服务：提供慢病毒载体 GMP 生产、非病毒电转所需的核酸/RNP 物料管理、基因修饰 CD34+ HSC 细胞药物的 GMP 生产。生产规模可根据客户需求灵活定制（从实验室级到百升级/袋式培养系统）。公司简介佰炼医药（Biosmelt Pharma）于 2021 年成立，位于上海闵行区浦江临港国际科技城智慧广场， 是一家专注于以 ATMP 新型药物为代表的 CDO/CMO 科技服务型企业。佰炼医药上海 CMC 研发中心占地面积 3000m²，符合 cGMP 和病原微生物 BSL-2 实验室要求。已建有多条符合 IIT 临床研究、IND 申报以及临床 I 期阶段要求的 A 级生产线。具备从细胞技术研发、递送载体开发（含组织靶向性），CMC 工艺开发，制剂开发（含冻干）、质量研究及 GMP 生产全流程服务能力，已成功向客户交付数十批临床治疗用药物生产。主营业务主营业务包括新型递送载体开发（DD）、新型细胞技术开发（CD）、生产工艺开发（PD）、分析方法开发（AD）、制剂开发（FD）、质量体系开发（QD）、GMP 级小试、中试生产及商业化生产服务。同时公司也为客户提供中美欧注册申报、临床研究咨询、商务拓展等服务。服务产品类型通用型细胞药物（免疫细胞-CAR-T、CAR-NK、CAR-Macrophage、CAR-Treg、CAR-DNT/γδ T、CAR-Resident Cell Therapy、TIL、TCR-T、DC，干细胞-MSC、iPSC 及衍生细胞、基因修饰的 CD34+HSC 等）；基因递送药物（LV、AAV、工程化外泌体、工程化 VLP、溶瘤痘病毒、靶向性 LNP/mRNA 等）。佰炼医药以 创新工艺加速药物可及性为使命，全面赋能初创企业，推动创新技术概念验证与商业转化。 若有技术及业务需要，欢迎微信咨询声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。返回搜狐，查看更多

2024年，细胞与基因治疗领域的资本竞逐正在加速走向“硬实力为王”。近日，专注肿瘤免疫治疗的原启生物（Oricell）宣布完成1.1亿美元（约合7.51亿元人民币）Pre-IPO轮融资，成为今年以来国内细胞治疗行业的一大资本事件。 这轮融资由维梧资本、北京市医药健康产业投资基金、启明创投以及一家全球医疗基金共同领投，吸引了多家国际主权基金、养老产业基金及知名机构跟投。原启生物表示，这笔资金将主要用于推进公司国际化战略、加速核心管线的全球多中心临床开发，并为后续资本市场动作做好准备。 如果把目光拉长，原启生物自2015年成立以来，已累计融资超26亿元，背后不仅是行业对其技术实力的高度认可，更是当前细胞治疗领域“头部效应”日益突出的缩影。 技术硬实力驱动，核心管线进入关键阶段 原启生物的成长路径颇具代表性。公司由杨焕凤博士带队创立，团队深耕肿瘤免疫和CAR-T细胞药物研发。回顾融资历程，从2019年启明创投的Pre-A轮8000万元独投，到2020年A轮超2亿元、2022年B轮1.25亿美元，再到2023年4500万美元的B1轮和2024年初7000万美元的C1轮，每一笔资金都指向了“临床进展”和“国际化”这两大关键词。 在技术平台上，原启生物已构建了包括OriCAR嵌合抗原受体平台、OriAb抗体筛选与工程平台、OriArmoring结构增强平台和OnGo CMC快速工艺平台等多项底层技术。以OriCAR为例，公司针对肿瘤的免疫抑制微环境，开发了多款创新功能元件，目的是提升细胞药物的抗肿瘤活性和疗效持久性。 管线方面，原启生物已布局8款血液和实体肿瘤治疗产品。核心产品Ori-C101是一款靶向GPC3、用于晚期肝细胞癌的自体CAR-T药物，已完成早期临床试验，即将启动关键性临床。另一重磅产品OriCAR-017则聚焦复发/难治性多发性骨髓瘤，是国内首个、全球第二个靶向GPRC5D的CAR-T疗法，获得了美国FDA孤儿药资质和快速通道资格。 除了传统CAR-T，原启生物也在推进多靶点、多机制的下一代产品，包括分泌型、快速生产型及多款in vivo CAR-T（体内CAR-T）项目。其中，分泌型CAR-T产品OriC902已在极末线实体瘤患者中展现突破性疗效，部分双靶点体内CAR-T产品也已进入临床探索阶段。 资本更“挑剔”，头部玩家成主角 2024年以来，国内细胞与基因治疗领域的投资逻辑正经历深刻转变。公开数据显示，今年一季度，国内超20家CGT企业完成融资，总额突破25亿元，亿元级融资已成为主流，约占70%。但与以往“广撒网”不同，资本正加速向技术壁垒高、管线推进快的头部企业集中。 原启生物的融资节奏并非个例。士泽生物、吉美瑞生、新景智源、基因启明、本导基因等企业同样获得亿元级融资，且技术方向涵盖CAR-T、TCR-T、iPSC、NK及通用型细胞等多条路线。值得注意的是，除了肿瘤治疗，非肿瘤适应症也开始获得关注，比如iPSC衍生神经细胞疗法、基于干细胞的器官再生等。 一位投资人士坦言，当前市场已不再为“概念”买单，只有拥有“硬数据”、临床进展明确、具备高成长性的公司才能获得青睐。资本看重的不只是技术“新不新”，更看重能否攻克实体瘤、能否实现通用型和现货型CAR-T，从而解决自体细胞治疗的高成本、长周期难题。头部企业获得资金后，目标也极为清晰——快速推进关键临床和国际化，尽快实现商业化和资本市场价值的兑现。 误区提醒：不要再把“融资热度”当行业风向标 很多人看到细胞治疗领域融资金额动辄数亿元，容易误以为行业整体进入“爆发期”。但现实是，资本的选择标准更加务实和严格，市场正远离“讲故事”、回归数据和落地能力。没有扎实的技术平台、临床数据和产业化前景，融资难度反而比过去更大。 对于普通投资者和行业观察者来说，真正值得关注的不是“谁又融了几个亿”，而是这些头部企业能否在临床和商业化上实现突破，推动中国细胞治疗产业迈向国际舞台。未来的竞争，拼的不是谁讲的故事好听，而是谁的数据更硬、落地更快、路径更清晰。 细胞治疗产业进入“硬核竞争”时代，谁能率先跨过技术和产业化的高门槛，谁才有机会成为下一个行业标杆。

2024年，细胞与基因治疗领域的资本竞逐正在加速走向“硬实力为王”。近日，专注肿瘤免疫治疗的原启生物（Oricell）宣布完成1.1亿美元（约合7.51亿元人民币）Pre-IPO轮融资，成为今年以来国内细胞治疗行业的一大资本事件。 这轮融资由维梧资本、北京市医药健康产业投资基金、启明创投以及一家全球医疗基金共同领投，吸引了多家国际主权基金、养老产业基金及知名机构跟投。原启生物表示，这笔资金将主要用于推进公司国际化战略、加速核心管线的全球多中心临床开发，并为后续资本市场动作做好准备。 如果把目光拉长，原启生物自2015年成立以来，已累计融资超26亿元，背后不仅是行业对其技术实力的高度认可，更是当前细胞治疗领域“头部效应”日益突出的缩影。 技术硬实力驱动，核心管线进入关键阶段 原启生物的成长路径颇具代表性。公司由杨焕凤博士带队创立，团队深耕肿瘤免疫和CAR-T细胞药物研发。回顾融资历程，从2019年启明创投的Pre-A轮8000万元独投，到2020年A轮超2亿元、2022年B轮1.25亿美元，再到2023年4500万美元的B1轮和2024年初7000万美元的C1轮，每一笔资金都指向了“临床进展”和“国际化”这两大关键词。 在技术平台上，原启生物已构建了包括OriCAR嵌合抗原受体平台、OriAb抗体筛选与工程平台、OriArmoring结构增强平台和OnGo CMC快速工艺平台等多项底层技术。以OriCAR为例，公司针对肿瘤的免疫抑制微环境，开发了多款创新功能元件，目的是提升细胞药物的抗肿瘤活性和疗效持久性。 管线方面，原启生物已布局8款血液和实体肿瘤治疗产品。核心产品Ori-C101是一款靶向GPC3、用于晚期肝细胞癌的自体CAR-T药物，已完成早期临床试验，即将启动关键性临床。另一重磅产品OriCAR-017则聚焦复发/难治性多发性骨髓瘤，是国内首个、全球第二个靶向GPRC5D的CAR-T疗法，获得了美国FDA孤儿药资质和快速通道资格。 除了传统CAR-T，原启生物也在推进多靶点、多机制的下一代产品，包括分泌型、快速生产型及多款in vivo CAR-T（体内CAR-T）项目。其中，分泌型CAR-T产品OriC902已在极末线实体瘤患者中展现突破性疗效，部分双靶点体内CAR-T产品也已进入临床探索阶段。 资本更“挑剔”，头部玩家成主角 2024年以来，国内细胞与基因治疗领域的投资逻辑正经历深刻转变。公开数据显示，今年一季度，国内超20家CGT企业完成融资，总额突破25亿元，亿元级融资已成为主流，约占70%。但与以往“广撒网”不同，资本正加速向技术壁垒高、管线推进快的头部企业集中。 原启生物的融资节奏并非个例。士泽生物、吉美瑞生、新景智源、基因启明、本导基因等企业同样获得亿元级融资，且技术方向涵盖CAR-T、TCR-T、iPSC、NK及通用型细胞等多条路线。值得注意的是，除了肿瘤治疗，非肿瘤适应症也开始获得关注，比如iPSC衍生神经细胞疗法、基于干细胞的器官再生等。 一位投资人士坦言，当前市场已不再为“概念”买单，只有拥有“硬数据”、临床进展明确、具备高成长性的公司才能获得青睐。资本看重的不只是技术“新不新”，更看重能否攻克实体瘤、能否实现通用型和现货型CAR-T，从而解决自体细胞治疗的高成本、长周期难题。头部企业获得资金后，目标也极为清晰——快速推进关键临床和国际化，尽快实现商业化和资本市场价值的兑现。 误区提醒：不要再把“融资热度”当行业风向标 很多人看到细胞治疗领域融资金额动辄数亿元，容易误以为行业整体进入“爆发期”。但现实是，资本的选择标准更加务实和严格，市场正远离“讲故事”、回归数据和落地能力。没有扎实的技术平台、临床数据和产业化前景，融资难度反而比过去更大。 对于普通投资者和行业观察者来说，真正值得关注的不是“谁又融了几个亿”，而是这些头部企业能否在临床和商业化上实现突破，推动中国细胞治疗产业迈向国际舞台。未来的竞争，拼的不是谁讲的故事好听，而是谁的数据更硬、落地更快、路径更清晰。 细胞治疗产业进入“硬核竞争”时代，谁能率先跨过技术和产业化的高门槛，谁才有机会成为下一个行业标杆。