TollB-001

近期，两组数据充分展示了过去10年来中国创新药发展成果： 首先是11月18日，一天内两笔双抗BD的消息引爆行业。不仅如此，过去短短一个月内就诞生了5笔BD交易和1笔并购交易，总额将近80亿美元。 另一是，麦肯锡最新发布的关于中国创新药行业的年度报告显示，中国创新药市场在2028年将达到500亿美元，位列全球前三。 然而，两组令人惊艳的数据背后，不得不面对的现实是，中国制药企业在“工程师红利”下的赶超，完成了创新药从1到N的追赶。无论是如今市场上已经获批上市的商业化新药产品，还是过去几年来被MNC屡屡青睐的BD项目们，原创靶点少之又少。 过去，无论是内卷下5000家制药企业“消失”三分之一的问题症结，还是未来中国创新药更上一层楼的关键门槛，都离不开原始创新的发力。 然而，中国医药创新的新机会在哪？从实验室创新分子到商业化创新产品的实现路径怎么走？前沿技术创新药审批制度如何支持原始创新发展？一位现场嘉宾直言，中国的创新药企必须要“满足未来未被满足的临床需求。” 在11月28日，由赛默飞世尔科技主办，E药经理人与新生巢创新中心共同协办的创享汇（闭门）暨新生巢“科学家日”在京举行，围绕“问道前沿·向上成长”为主题，加科思药业创始人、董事长王印祥、昌平实验室资深科学家高晨燕、新生巢创新中心总经理马丽以及来自百济神州、悦康药业、诺诚健华、丹序生物、元咖生物、四环生物等30余家头部企业和明星创新药公司的大咖们共同进行了分享与探讨。在此次活动中，生物医药行业的各位专家畅所欲言，分享创新观点，汇聚行业力量。 01 新技术赋能新发展 “我们碰到了一些经费的难题。”在分享完全球临床研发布局，并透露“公司大部分研发管线的速度都位居全球前三”后，一位国内头部Biotech创始人对公司现阶段遇到的问题直言不讳。 当然，这并不只是这家Biotech独有的问题，而是当下中国医药创新整个行业的缩影。有现场嘉宾指出，2008重大新药创制计划、2015年新药审评政策改革、2018年港交所18A和2019年A股科创板开板，三波政策红利将中国创新药行业推向了前所未有的高度。 然而，支持创新的浪潮之下，Me-too类产品的过剩以及投资的无序和盲目，不仅迅速消耗了资金和资源，也削弱了资本市场对创新药物的热情。加之创新支付体系尚未完善，中国创新药行业在短短几年内已再次步入调整期。 数据就是最直观的体现，一位与会嘉宾分享“年初至今，美股生物医药指数上涨近10%，A股和港股生物医药指数却分别下跌超过10%。” 但与会嘉宾们仍然一致同意，突破内卷，让中国创新药更上一层楼的关键门槛是发展原始创新与构建支持原始创新的生态环境，并且已经在孕育之中。 一位与会嘉宾指出，过去十余年的发展塑造了中国源头活水的创新生态，由中国创新药企与服务商紧密结合的创新药供应链体系已经初步形成。赛默飞生命科学事业部专家作为即席讨论主持，在与嘉宾讨论的同时，也分享了从蛋白药物的细胞培养到CGT疗法的病毒递送、非病毒递送，赛默飞持续通过推出创新产品，助力提升新药研发效率，节省成本的解决方案。 接着，赛默飞色谱质谱分析部门产品专家还从技术角度出发，紧扣嘉宾分享主题，介绍了赛默飞助力药企高分辨质谱用于生物制药深度解析的案例。 另一方面，一批聚焦于原始创新的Biotech也在这一过程中应运而生，代表着中国新药研发的领跑全球的前沿水平。产学研合作模式在这些公司的发展过程中扮演着不可或缺的角色，来自中国实验室的创新分子也在他们手中领跑全球前沿。 不过，产学研合作模式往往也囿于各主体间的衔接问题难以解决而无法实现有效产出。如何打通各方壁垒？产业环境如何给合作赋能？ 因此，在会议的主题报告环节，拓领博泰联合创始人兼总经理高萌不仅分享了公司对于免疫调节机制TLR的研究成果以及研发管线，还就产学研转化过程中的挑战与合作策略分享了来自拓领博泰的经验。 据悉，拓领博泰由清华大学药学院首届副院长尹航创立，在公司团队与清华大学课题组合作的基础上，发明了世界首个高特异性TLR8小分子抑制剂CU-CPT-8m和CU-CPT-9s系列分子，能够在pM水平下实现对TLR8的抑制。该药物分子具有创新的抑制机制，能够有效降低类风湿性关节炎病人组织中的炎症因子水平。值得一提的是，拓领博泰基于该机制研发的1.1类新药TollB-001已经获批在美国开展临床试验。 活动现场，新生巢服务客户维泰瑞隆、普沐生物、微进化等与研究机构合作密切的公司也就产学研转化挑战相关问题进行了讨论。  同时，当中国创新药研发水平逐渐实现与全球并跑，甚至领跑，License-out交易也在近两年井喷。一位与会嘉宾分享，2023年创新药出海交易数量达93笔，其中46笔交易总额高达455.73亿美元，首次以2倍超过创新药企业IPO募资额。不仅如此，创新药交易金额也随着研发水平的提升而水涨船高，据统计，2024年H1的中国药企License-out交易数量与去年同期基本一致，但金额已经达到去年全年的60%。 不过，加科思药业创始人、董事长王印祥指出，原始创新在中国的发展仍然绕不过“三座大山”——医保定价、资本市场、院内准入。 针对这三座大山，与会嘉宾一致认为，企业要将目光聚焦于“未来未被满足的临床需求”上，而监管部门也要持续推出接轨国际的药品审评审批政策，并推出与我国创新药发展阶段相匹配的支付政策。 02 为原始创新厚植滋养土壤 一位与会嘉宾从产业角度肯定了我国的创新研发水平，他指出，我国新药研发管线在头部制药企业中的占比越来越小，这意味着Biotech公司的新药研发能力正在脱颖而出。 但是，如何支持原始创新走出实验室，实现从创新分子到创新产品的转化，仍然需要制药企业、科研院所、监管部门、服务供应商、投资人等多方共同努力。 因此，上述嘉宾就提醒创新药企，随着我国创新药发展进入新的周期，在创新药研发高投入、高风险的属性与投资人越来越理性的矛盾下，Biotech公司的研发必须聚焦于“最优质的创新”，在研发立项时就必须考虑到未来未被满足的临床需求。 也有嘉宾指出，我国的创新药审批制度也需要与创新药发展水平相匹配，需要在规则规制管理标准上与国际相融相通，稳步推进制度型的开放。 例如对于IIT研究（研究者发起的临床研究）而言，项目本身仍存在重复性研究过多，临床干预措施被反复验证，或是研究在同一适应证扎堆的问题；监管部门对于IIT项目管理也尚未与全球接轨，存在对临床研究的要求较为分散、缺乏统一的问题。昌平实验室资深科学家高晨燕呼吁监管部门对于IIT研究借鉴海外“基于风险的管理”理念，融合并提升现有的多项法律法规，推出一部针对临床研究的综合性法规，从而实现协调监管、科学监管的目标。 当然，构建支持原始创新的生态环境不仅仅是创新药研发企业与监管部门聚焦于自身的立项和监管问题，还要实现相互沟通，制药企业也需要加强与高校、科研机构的合作，共同开展技术创新，提高创新药的研发效率和质量；研发企业积极与监管机构沟通，了解审批政策和标准，提高临床申报的成功率。 最后，会议的讨论也回归到了创新药发展的关键问题——支付体系。一位嘉宾指出，创新药定价受限不仅是制药企业的回报水平受到影响，后续投融资估值、新药研发等环节都会受到制约。 然而，一位与会嘉宾也指出，2023年我国卫生总费用初步核算达到90575.8亿元，其中政府卫生支出占26.7%；同时，全国基本医疗保险（含生育保险）基金总收入33501.36亿元，全国基本医疗保险（含生育保险）基金总支出28208.38亿元，2023年统筹基金当期结存5039.59亿元。 这组数据不仅仅反映出我国基本医疗保险“保基本”的特征，暗示出我国基本医保筹资有限性与临床需求的无限性、基本医疗保险制度的统一性与不同地区的经济水平和疾病谱的差异性、基本医保目录、规则的稳定性与不断创新的产品之间“三大矛盾”；另一层面也提醒制药企业，创新药进入医保的“灵魂砍价”与Me-too类产品内卷、创新药企投融资艰难的困局环环相扣。因此，与会嘉宾也呼吁创新药研发企业应主动聚焦“未来未被满足的临床需求”，以创新产品的临床价值打破我国创新药发展困局。 时间来到2024年末，当医保局多次强调“正在谋划探索推进医保数据赋能商业保险公司、医保基金与商业保险同步结算以及其他有关支持政策”，属于中国医药原始创新的新周期，值得期待。 一审| 黄佳 二审| 李芳晨 三审| 李静芝