更新于：2024-12-21

Volrubigene Ralaparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
AAV-UGT1A1、AT 342、AT-342
+ [1]
靶点
UGT1A1
作用机制
UGT1A1调节剂(UDP-葡糖醛酸基转移酶-1-1调节剂)、基因转移
治疗领域
遗传病与畸形内分泌与代谢疾病其他疾病
在研适应症
Crigler-Najjar综合征
非在研适应症-
原研机构
Astellas Gene Therapies, Inc.Astellas Gene Therapies, Inc.
在研机构
Astellas Gene Therapies, Inc.Astellas Gene Therapies, Inc.
非在研机构
University of PennsylvaniaUniversity of Pennsylvania
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-
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关联

1
项与 Volrubigene Ralaparvovec 相关的临床试验
NCT03223194 / Terminated临床1期
VALENS: A Phase 1/2, Randomized, Open-Label, Ascending-Dose, Delayed-Treatment Concurrent Control Clinical Study to Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of AT342, an AAV8-Delivered Gene Transfer Therapy in Crigler-Najjar Syndrome Subjects Aged 1 Year and Older
100 项与 Volrubigene Ralaparvovec 相关的临床结果
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100 项与 Volrubigene Ralaparvovec 相关的转化医学
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100 项与 Volrubigene Ralaparvovec 相关的专利（医药）
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100 项与 Volrubigene Ralaparvovec 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
Crigler-Najjar综合征临床2期
美国
Astellas Gene Therapies, Inc.Astellas Gene Therapies, Inc.
2018-05-01
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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临床分析

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批准

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特殊审评

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