Audentes Therapeutics UK Ltd.

2022年6月27日，安斯泰来的又一款基因疗法AT845临床试验被FDA叫停，原因是一名接受AT845治疗的晚发型庞贝病患者报告了周围感觉神经病不良事件，目前其I/II期FORTIS试验已被FDA搁置。 AT845是一种AAV8基因疗法，通过AAV8载体将功能性α-葡萄糖苷酶（GAA）基因直接递送到疾病受累组织（包括骨骼肌和心肌），表达酸性α-葡萄糖苷酶（GAA），用以治疗庞贝病（LOPD）。 FORTIS是一项的多中心、开放标签、剂量递增的I/II期临床试验，主要评估AT845在LOPD成人患者中的安全性和耐受性。此前披露的临床数据显示（4例患者），AT845耐受性良好，四名受试者在给药后均未发生严重不良事件。 今天这个事件的出现对于研究者、监管方而言都十分陌生，虽然仅被评为1级SAE，不过，研究者认为这在医学层面是严重的事件，不能忽视。 30亿美元收购败笔 AT845为安斯泰来收购Audentes Therapeutics所得。2019年12月，安斯泰来以溢价110%，耗资30亿美元收购了基因治疗初创公司Audentes Therapeutics，切入基因治疗领域。 跟近几年来，其他诸多在基因治疗领域跌倒的开发商一样。通过并购涉足基因治疗领域后，安斯泰来很快就经历了挫败。从该笔收购中所得的最领先资产AT132（X连锁心肌病-XLMTM）在2020年5月、2020年6月、2020年8月、2021年9月累计报告了四例患者死亡严重不良事件，期间遭到FDA两度喊停。 除AT132、AT845外，安斯泰来还终止了两外三款基因疗法的开发AT702和AT751和AT753（治疗外显子51和外显子53跳跃基因型DMD患者），这些药物同样来自Audentes管线。 以此看来，安斯泰来能推进的基因治疗管线已所剩无几。 2022年4月22日，安斯泰来（Astellas）发布了其两笔产品减值损失通知，以上这些产品的终止导致的损失合计5.6亿美元。 参考出处：https://www.astellas.com/en/news/25731https://pharmaphorum.com/news/astellas-takes-170m-charge-as-it-drops-dmd-gene-therapies/https://www.biospace.com/article/fda-hits-the-hold-button-on-another-astellas-gene-therapy-/https://endpts.com/no-stranger-to-gene-therapy-woes-astellas-runs-into-another-safety-related-clinical-hold/ 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除，谢谢