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1. NMPA又批准一款中药创新药上市 2月27日，据国家药监局网站消息，近日，国家药监局批准新疆银朵兰药业股份有限公司申报的中药1.1类创新药复方比那甫西颗粒上市。复方比那甫西颗粒具有清除体内异常体液质的功效，用于热性感冒，症见发热、鼻塞、流涕、咽痛、头痛、口干等。该药品为普通感冒中维医辨证属于热性感冒的人群提供新的用药选择。该药品为按照维吾尔医药理论组方的复方制剂，开展了随机、双盲、安慰剂平行对照的多中心临床试验。 2. 欧盟批准基孔肯雅热重组疫苗 3月1日，Bavarian Nordic今日宣布，欧盟委员会已批准Vimkunya（基孔肯雅热重组疫苗），用于建立主动免疫，以预防12岁及以上人群感染基孔肯雅热病毒（CHIKV）所致的疾病。根据新闻稿，该疫苗是首个在欧洲获批适用于12岁及以上人群的基孔肯雅热疫苗。值得一提的是，Vimkunya在本月获美国FDA批准，且Bavarian Nordic最近还向英国药品和健康产品管理局（MHRA）提交了上市许可申请（MAA），预计该疫苗有望于2025年上半年在英国获得批准。基孔肯雅热是由CHIKV引起的蚊媒病毒性疾病，虽然死亡率低，但发病率高；近50%的基孔肯雅热患者有使人衰弱的长期症状，且可能随年龄增长而加重。 3. 诺华BTK抑制剂「瑞米布替尼」在华申报上市 2月27日，CDE官网显示，诺华BTK抑制剂瑞米布替尼片（remibrutinib）率先在华申报上市。根据临床试验进展以及财报信息，推测此次申报的适应症为慢性自发性荨麻疹。Remibrutinib是一种新型、口服共价不可逆BTK抑制剂，具有非常高的选择性，可快速结合无活性的BTK构象，从而阻止引起瘙痒、荨麻疹/皮疹和肿胀的组胺释放，没有结合的药物则会从体内清除，减少全身暴露，降低毒副作用。2023年，remibrutinib用于CSU的III期REMIX-1和REMIX-2两项研究均取得积极结果，达到所有主要终点和次要终点。 4. Keytruda获FDA优先审评资格，针对头颈部鳞癌 2月25日，默沙东（MSD）宣布，美国FDA已接受该公司为重磅免疫疗法Keytruda递交的补充生物制品许可申请（sBLA），寻求批准Keytruda作为手术前的新辅助疗法，用于治疗可切除局部晚期头颈部鳞状细胞癌（LA-HNSCC）患者，随后联合标准放疗（有或无顺铂）作为辅助治疗，然后再作为单药进行辅助治疗。FDA同时授予这一申请优先审评资格，预计在今年6月23日之前完成审评。该sBLA基于3期临床试验KEYNOTE-689的积极数据，预先设定的首次中期分析结果将在即将召开的医学会议上公布。结果显示，在可切除LA-HNSCC患者中，包含Keytruda的围手术期治疗方案与单独采用辅助放疗（有或无顺铂）相比，在无事件生存期（EFS）方面具有统计学显著且临床意义重大的改善。 5. 阿斯利康下一代口服SERD一线乳腺癌III期研究成功 2月26日，阿斯利康宣布III期SERENA-6研究积极的中期分析结果，口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）camizestrant联合CDK4/6抑制剂（palbociclib、ribociclib或abemaciclib）在无进展生存期（PFS）的主要终点方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善。这意味着，camizestrant成为了首个也是唯一一个证明与已获批的CDK4/6抑制剂联用时具有一线治疗获益的新一代口服SERD和完全ER拮抗剂。SERENA-6研究评估了在一线治疗HR阳性、HER2阴性且具有ESR1突变晚期乳腺癌患者中，改用camizestrant组合疗法与继续使用芳香化酶抑制剂（阿那曲唑或来曲唑）联合CDK4/6抑制剂这一标准护理治疗的疗效与安全性比较。 6. 吉利德长效HIV疗法在欧洲申报上市，获加速审评 2月25日，吉利德宣布，欧洲药品管理局（EMA）接受该公司为lenacapavir递交的上市许可申请（MAA），每半年注射一次，作为HIV感染的暴露前预防（PrEP）疗法。EMA人用药品委员会认为，每半年一次用于预防HIV感染的lenacapavir在公共卫生和治疗创新方面具有重大意义，上市申请将按加速审评（accelerated assessment）时间表进行评估。值得一提的是，上周美国FDA已宣布接受吉利德科学公司递交的lenacapavir用于PrEP的新药申请（NDA）并授予这一申请优先审评资格。新闻稿指出，EMA的决定代表着lenacapavir作为PrEP疗法的又一监管里程碑。 7. 百时美施贵宝O+Y联合疗法在美国申报结直肠癌适应症，获优先审评 2月25日，百时美施贵宝宣布，美国FDA已接受为重磅免疫组合疗法Opdivo（nivolumab）联合Yervoy（ipilimumab）递交的补充生物制品许可申请（sBLA），一线治疗不可切除或转移性微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）结直肠癌（mCRC）成年及儿童（12岁及以上）患者。FDA已授予该申请突破性疗法认定和优先审评资格，预计在2025年6月23日之前完成审评。该申请基于3期临床试验CheckMate-8HW研究结果，在今年1月底公布的分析结果显示，在中位随访时间为47个月时，接受Opdivo联合Yervoy治疗的患者，与Opdivo单药疗法相比，疾病进展或死亡风险降低38%。 8. 复星医药肾病新药「替纳帕诺」在中国获批上市 2月25日，NMPA官网最新公示，复星医药和Ardelyx公司联合申报的盐酸替纳帕诺片（tenapanor）的新药上市申请已获得批准。根据复星医药此前新闻稿可知，这是该公司引进的一款口服肠道钠/氢交换体3（NHE3）抑制剂，为新型降磷药物，本次获批的适应症为：用于控制正在接受透析治疗的慢性肾脏病（CKD）成人患者的高磷血症。替纳帕诺最初由Ardelyx公司开发，此前2023年10月已经在美国获批，复星医药拥有该药在中国内地、香港及澳门地区的独家临床开发和商业化等权益。TEN C-03-002研究是一项在中国开展的替纳帕诺治疗终末期肾病（ESRD）血液透析患者高磷血症的有效性和安全性的3期临床研究。结果显示，在研究终点时，替纳帕诺组和安慰剂组分别有44.59%和10.14%的患者达到了血磷水平<5.5 mg/dL的目标。 9. 强生「古塞奇尤单抗」在中国获批治疗克罗恩病 2月25日，强生宣布古塞奇尤单抗注射液（静脉输注）和古塞奇尤单抗注射液的新适应症上市申请已获得NMPA批准，用于治疗中重度活动性克罗恩病成人患者。此前，古塞奇尤单抗已经在中国获批治疗银屑病。强生新闻稿表示，作为一款具有双重作用机制的白介素23抑制剂，本次是古塞奇尤单抗在全球范围内首次批准用于中重度活动性成人克罗恩病的治疗。此次获批是基于GALAXI项目中两项关键3期研究（GALAXI 2和GALAXI 3）的临床数据。其治疗中度至重度活动性克罗恩病的新适应症上市申请也已经于2024年6月获得FDA受理。 10. 勃林格殷格翰肺纤维化创新疗法nerandomilast递交上市申请 2月24日，勃林格殷格翰宣布，其在研肺纤维化疗法口服磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制剂nerandomilast的上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）的受理，用于治疗成人特发性肺纤维化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF）。此前，该疗法已被CDE纳入优先审评审批程序，以加速其在中国获批上市的步伐。本次上市申请递交是基于nerandomilast关键性III期临床试验FIBRONEER™-IPF的积极结果，这是十年来首个达到主要终点的IPF III期临床试验。IPF治疗领域有望迎来下一代突破性疗法。 1. 近13亿美元！礼来达成分子胶合作 2月28日，Magnet Biomedicine宣布与礼来（Eli Lillyand Company）达成合作与许可协议，两家公司将在肿瘤学领域共同发现、开发并商业化分子胶疗法。此次合作将通过Magnet的TrueGlue发现平台，识别能够诱导蛋白质接近和协同作用的分子胶，以靶向在多种医疗需求尚未满足疾病中的“难以成药”靶点。根据协议条款，Magnet将获得最高达4000万美元的预付款、近期付款等款项。同时，在实现特定的开发、监管和商业里程碑后，Magnet有望额外获得总额超过12.5亿美元的里程碑款项。 2. 赛生药业引进卫材一款小分子抗癌新药 2月28日，赛生药业宣布，已就成纤维细胞生长因子受体（FGFR）选择性酪氨酸激酶抑制剂tasurgratinib （研发代码：E7090）与卫材（Eisai）达成授权许可协议。Tasurgratinib是一种口服新型酪氨酸激酶抑制剂，对FGFR1、FGFR2和FGFR3表现出选择性抑制活性。根据协议条款，赛生药业将负责tasurgratinib在中国的产品开发和商业化。赛生药业将向卫材支付预付款，根据开发进展、监管批准支付里程碑款项，并在产品上市后根据销售额支付销售里程碑款项以及一定比例的特许权使用费。 3. 中国生物制药引进先为达RSV新药 2月27日，中国生物制药宣布，先为达生物签署独家战略合作协议。据此，中国生物制药与先为达生物就其研发的人白细胞介素-29（IL-29，也称干扰素λ1）项目CPX102在中国（含港澳台）、巴西、沙特阿拉伯、泰国、新加坡等19个国家达成独家许可与合作。CPX102是在IL-29的基础上，经蛋白质工程优化得到的雾化吸入溶液，属于III型干扰素的一种。目前中国生物制药正针对该项目在中国开展IIb期临床试验，用于治疗儿童呼吸道合胞病毒（RSV）感染。 4. 翰森制药退出13亿美元心血管新药合作 2月27日，翰森制药（Hansoh Pharma）选择退出价值高达13亿美元的合作项目，这使得英国生物技术公司Silence Therapeutics不得不放缓其心血管疾病药物的三期临床试验计划。Zerlasiran是一款用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的siRNA疗法，作用机制是通过“沉默”LPA基因来实现治疗效果。2021年，翰森制药向Silence支付了1600万美元预付款，双方开启合作，借助Silence的mRNAi GOLD平台，开发针对3个未公开临床前靶点的疗法。但在2月27日，Silence透露翰森制药已“决定不再继续推进相关研发”。 5. 3.95亿美元！和铂医药就一款抗体新药达成授权合作 2月26日，和铂医药宣布，由其孵化的创新型生物技术公司HBM Alpha Therapeutics宣布与一家业务合作伙伴达成战略合作与许可协议，共同推进针对多种疾病的新型促肾上腺皮质激素释放激素（CRH）靶向疗法。根据协议，该合作伙伴获得在大中华区（包括中国大陆、中国台湾、中国香港和中国澳门地区）以外的全球市场开发和商业化HAT001（一款强效且选择性靶向CRH的中和抗体，和铂医药内部代号为HBM9013）的独家权利。HBMAT将获得高达3.95亿美元的总付款，包括首付款和开发、监管及商业里程碑付款，以及基于未来产品净销售额的分级特许权使用费。此外，HBMAT还有权获得认股权证以获取合作伙伴的少数股权。 6. 礼来收购Organovo旗下FXR激动剂 2月25日，Organovo公司（纳斯达克股票代码：ONVO）宣布，礼来将收购Organovo的FXR项目，包括其主要资产FXR314。根据此次交易，Organovo将获得一笔预付款，并且随着FXR314达成关键监管和商业里程碑，还将获得相应的里程碑付款。礼来将收购Organovo的FXR项目的所有商业和知识产权，用于全球开发。 7. 8.16亿美元！武田再次与BridGene合作开发小分子新药 2月25日，BridGene Biosciences宣布与武田达成战略合作和许可协议。根据合作条款，BridGene将利用其化学蛋白质组学平台IMTAC™发现新的小分子候选药物，以对抗免疫学和神经病学中具有挑战性的靶点。两家公司将共同努力，通过命中发现和早期线索开发来推进这些项目。武田将拥有开发和商业化通过合作确定的任何潜在产品的专有权。2021年3月30日，BridGene已经与武田制药达成5亿美元合作，双方建立多达五个药物发现计划，利用BridGene专有的IMTAC™（等压质量标记亲和力表征）化学蛋白质组学平台，确定靶点和小分子候选药物，武田开发成治疗候选药物并推进临床开发。2024年1月，BridGene已与Galapagos签订总额超过7亿美元的战略合作与许可协议。 8. 联手辉瑞！Summit/康方PD-1/VEGF双抗达成临床试验合作 2月24日，Summit Therapeutics宣布与辉瑞开展临床试验合作，以评估PD-1/VEGF双特异性抗体Ivonescimab（依沃西单抗，康方生物原研）与辉瑞的多种抗体偶联药物（ADCs）联合用于多种实体瘤的疗效和安全性。根据协议条款，Summit 将提供用于拟议研究的 Ivonescimab，辉瑞将负责开展研究的运营工作。这些研究将由 Summit 和辉瑞共同监督。双方各自保留其产品的权利。计划于今年年中开始 Ivonescimab 与辉瑞 Vedotin ADCs 的联合研究。临床试验的进一步细节将在稍后公布。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

1. 诺华BTK抑制剂「瑞米布替尼」在华申报上市 2月27日，CDE官网显示，诺华BTK抑制剂瑞米布替尼片（remibrutinib）率先在华申报上市。根据临床试验进展以及财报信息，推测此次申报的适应症为慢性自发性荨麻疹。Remibrutinib是一种新型、口服共价不可逆BTK抑制剂，具有非常高的选择性，可快速结合无活性的BTK构象，从而阻止引起瘙痒、荨麻疹/皮疹和肿胀的组胺释放，没有结合的药物则会从体内清除，减少全身暴露，降低毒副作用。2023年，remibrutinib用于CSU的III期REMIX-1和REMIX-2两项研究均取得积极结果，达到所有主要终点和次要终点。 2. 皮尔法伯BRAF+MEK癌症靶向组合疗法在中国申报上市 2月27日，CDE官网公示，皮尔法伯（Pierre Fabre）申报的恩考芬尼胶囊和比美替尼片的上市申请获得受理。恩考芬尼（encorafenib，Braftovi）是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，比美替尼（binimetinib，Mektovi）是一种强效且具有选择性的MEK抑制剂。二者组合疗法此前已经获美国FDA和欧盟委员会批准，用于治疗带有BRAF V600突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者；以及治疗BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。本次是这款组合疗法首次在中国申报上市。 3. FDA接受再生元CD20/CD3双抗上市申请 2月27日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）宣布，美国FDA已接受为在研疗法odronextamab重新递交的生物制品许可申请（BLA），用于治疗已接受两线或以上全身治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）。FDA预计在2025年7月30日前完成审评。Odronextamab是一种靶向CD20和CD3的双特异性抗体，此前已在欧盟获批（商品名Ordspono）。本次申请得到1期临床试验（ELM-1）和关键性2期临床试验（ELM-2）数据的支持。这些数据显示，接受odronextamab治疗患者的总缓解率达到80%（n=103），其中74%（n=95）患者获得完全缓解。安全性方面，67%的患者出现了严重不良事件，发生率≥10%的不良事件包括细胞因子释放综合征、COVID-19和肺炎。 4. FDA受理首款HPV治疗性疫苗上市申请 2月27日，Precigen宣布FDA受理其HPV治疗性疫苗PRGN-2012的上市申请并授予优先审评资格，用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP），PDUFA日期为2025年8月27日。如果顺利获批，PRGN-2012将成为首款和唯一一款治疗RRP的药物。同时，PRGN-2012也将成为首款HPV治疗性疫苗。PRGN-2012为Precigen的首发管线，在其腺病毒载体技术平台AdenoVerse®的基础上开发，抗原为HPV6/11。PRGN-2012从2021年开始进入人体临床试验，预计2025年获批上市，仅经过四年临床开发即将推进到商业化阶段。 5. 百济神州BTK PROTAC启动III期临床 2月25日，全球临床试验收录网站clinicaltrials显示，百济神州启动了BTK PROTAC药物BGB-16673的首个III期临床试验。这是首个进入III期阶段的BTK PROTAC药物，也是全球第3款启动III期临床的PROTAC药物。该研究是一项随机、开放标签临床试验（n=250），旨在评估BGB-16673对比研究者选择（idelalisib+利妥昔单抗或苯达莫司汀+利妥昔单抗或维奈克拉+利妥昔单抗）治疗既往接受过BTK抑制剂和Bcl-2抑制剂治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的有效性和安全性。研究的主要终点是第36个月时经独立审查委员会（IRC）评估的无进展生存期（PFS）。 6. 全球首个！百利天恒四抗杀入自免领域 2月27日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，百利天恒登记了一项 GNC-038 四抗注射液在系统性红斑狼疮中的 I 期临床研究（CTR20250677）。这也是该药首次从肿瘤领域杀入自免领域。GNC-038 是百利药业基于 GNC(Guidance&Navigation,Control)平台开发的四特异性结构的「靶向免疫」抗体，具有靶向 CD19、CD3、PD-L1 和 4-1BB 四个抗原的结构域，可激活 T 细胞的第一信号和第二信号，通过抗 CD19、PD-L1 结构域靶向并杀伤肿瘤细胞。本次试验是一项随机对照 I 期临床研究，旨在评估 GNC-038 四抗在系统性红斑狼疮中的有效性、安全性、耐受性及药代动力学/药效动力学。 7. 国内第三家：复宏汉霖启动K药类似药三期临床 近期，复宏汉霖在clinical trials网站上登记了PD-1抗体Keytruda生物类似药HLX17在一线非小细胞肺癌患者中的3期头对头相似性比较临床试验NCT06847334，该临床预计于2025年7月启动，入组人数为772例，这也是国内继百奥泰和齐鲁后第三家启动Keytruda生物类似药三期临床的产品。具体实验组别方面，将采用欧洲和美国来源的两种原研药进行比较，首要临床终点为AUC为代表的PK相似性，以及ORR为代表的有效性相似性。2024年默沙东的Keytruda全球销售额达到294.82美金，接替Hurima连续第二年成为全球药王。随着K药在2028年的专利期临近，全球掀起了其生物类似药研发的热潮。 1. 中国生物制药引进先为达RSV新药 2月27日，中国生物制药宣布，先为达生物签署独家战略合作协议。据此，中国生物制药与先为达生物就其研发的人白细胞介素-29（IL-29，也称干扰素λ1）项目CPX102在中国（含港澳台）、巴西、沙特阿拉伯、泰国、新加坡等19个国家达成独家许可与合作。CPX102是在IL-29的基础上，经蛋白质工程优化得到的雾化吸入溶液，属于III型干扰素的一种。目前中国生物制药正针对该项目在中国开展IIb期临床试验，用于治疗儿童呼吸道合胞病毒（RSV）感染。 2. 翰森制药退出13亿美元心血管新药合作 2月27日，翰森制药（Hansoh Pharma）选择退出价值高达13亿美元的合作项目，这使得英国生物技术公司Silence Therapeutics不得不放缓其心血管疾病药物的三期临床试验计划。Zerlasiran是一款用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病的siRNA疗法，作用机制是通过“沉默”LPA基因来实现治疗效果。2021年，翰森制药向Silence支付了1600万美元预付款，双方开启合作，借助Silence的mRNAi GOLD平台，开发针对3个未公开临床前靶点的疗法。但在2月27日，Silence透露翰森制药已“决定不再继续推进相关研发”。 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。