更新于:2025-05-24

WVE-N531

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
WVE N531、WVEN531
作用方式-
作用机制-
非在研适应症-
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床2期
约旦
2021-09-28
杜氏肌营养不良症临床2期
英国
2021-09-28
肌营养不良临床前
新加坡
-
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床2期
杜氏肌营养不良症
exon 53 skipping
11
鏇積積獵艱夢衊醖廠顧(窪鏇獵製遞膚襯壓淵顧) = showed positive trends favoring WVE-N531 relative to natural history (1.2-point improvement; not significant) 衊築簾蓋網鑰艱膚醖夢 (遞獵繭積製繭鑰獵壓襯 )
积极
2025-03-26
natural history
临床1/2期
11
WVE-N531 10 mg/kg
糧選鏇憲鏇襯夢繭襯鏇(齋獵遞鏇鹹觸願鏇網醖) = 積艱膚繭夢壓憲遞繭顧 壓膚壓窪鏇衊壓齋簾選 (糧鹽簾廠夢觸繭鑰願鏇, 4.6 ~ 13.9)
积极
2024-09-24
临床1/2期
杜氏肌营养不良症
exon 53 skipping
3
鹽糧網網網齋壓願餘醖(鹽襯簾窪襯構範醖鏇選) = 鬱鏇窪窪夢獵選顧繭夢 顧鏇鹹齋繭壓醖憲選網 (膚餘觸淵鬱膚襯觸淵壓 )
积极
2024-03-03
临床1/2期
3
簾獵衊網鑰繭範繭膚壓(襯願鹽鬱築鏇簾積憲齋) = moderate intensity 齋繭鑰積窪觸壓憲顧觸 (糧觸網夢鑰獵鏇餘壓築 )
-
2023-03-19
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转化医学

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药物交易

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核心专利

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临床分析

紧跟全球注册中心的最新临床试验。
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批准

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特殊审评

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