更新于：2025-03-30

AAV9-hASM

概要

基本信息

药物类型
基因编辑
别名-
靶点
SMPD1
作用方式
抑制剂
作用机制
SMPD1抑制剂(sphingomyelin phosphodiesterase 1 inhibitors)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病
在研适应症-
非在研适应症
尼曼匹克症
原研机构
Virovek, Inc.Virovek, Inc.San Francisco Conservatory of MusicSan Francisco Conservatory of MusicUniversity of California, Santa BarbaraUniversity of California, Santa Barbara
+ [1]
在研机构-
非在研机构
University of California, Santa BarbaraUniversity of California, Santa BarbaraSan Francisco Conservatory of MusicSan Francisco Conservatory of Music赛诺菲（杭州）制药有限公司赛诺菲（杭州）制药有限公司
+ [1]
最高研发阶段无进展临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)无进展
特殊审评-

关联

100 项与 AAV9-hASM 相关的临床结果
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100 项与 AAV9-hASM 相关的转化医学
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100 项与 AAV9-hASM 相关的专利（医药）
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1
项与 AAV9-hASM 相关的文献（医药）
2019-08-21Science translational medicine1区 · 医学
Adeno-associated viral vector serotype 9–based gene therapy for Niemann-Pick disease type A
1区 · 医学
100 项与 AAV9-hASM 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
尼曼匹克症临床前
美国
Virovek, Inc.Virovek, Inc.
2019-08-21
尼曼匹克症临床前
美国
University of California, Santa BarbaraUniversity of California, Santa Barbara
2019-08-21
尼曼匹克症临床前
美国
San Francisco Conservatory of MusicSan Francisco Conservatory of Music
2019-08-21
尼曼匹克症临床前
中国
赛诺菲（杭州）制药有限公司赛诺菲（杭州）制药有限公司
2019-08-21
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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药物交易

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核心专利

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临床分析

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批准

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特殊审评

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