DTRI-031

▎药明康德内容团队编辑寡核苷酸药物因其候选靶点丰富、研发周期短、药效持久、特异性强、临床开发成功率高等优势，成为医药企业重点开发领域，获得众多投资者青睐。据不完全统计，2024年至少已有10家寡核苷酸药物开发公司完成了新一轮融资。值得关注的亮点如下：超半数公司融资金额逾亿元: 在10起融资事件中，有6起的融资规模超过亿元。疾病开发领域多元化：主要开发疾病领域为心血管、传染病；中枢神经系统疾病及代谢疾病（如肥胖）等为创新开发疾病领域方向。肝脏外靶点是创新重点：靶向肝脏外其他组织，如胎盘、肌肉、皮肤等靶点的寡核苷酸疗法公司受到业界关注，如Comanche Biopharma、Dyne Therapeutics、安龙生物等。欧洲融资回升：获得资金支持的寡核苷酸药物开发公司中，有3家位于欧洲，专注于反义寡核苷酸（ASO）等疗法的开发。Dyne完成总额达3.451亿美元公开募股1月11日，Dyne Therapeutics宣布其在研抗体偶联反义寡核苷酸（ASO）药物DYNE-101与抗体偶联寡聚物DYNE-251分别在1/2期临床试验中获得积极数据。Dyne并宣布完成总额达3.451亿美元的公开募股。Dyne Therapeutics是一家临床阶段的肌肉疾病公司。凭借其专有的FORCE平台，Dyne正在开发创新寡核苷酸治疗药物，旨在克服递送至肌肉组织的局限性。Dyne具有广泛、用于治疗严重肌肉疾病的管线，包括强直性肌营养不良1型（DM1）和杜氏肌营养不良（DMD）的临床项目和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的临床前项目。DYNE-101由与片段抗体（Fab）偶联的反义寡核苷酸组成，Fab与肌肉上高表达的转铁蛋白受体1（TfR1）结合。Dyne近期公布的数据显示，在1/2期ACHIEVE试验中，DYNE-101在DM1患者中表现出剂量依赖性的剪接矫正、肌肉递送和DMPK敲除。Comanche Biopharma完成7500万美元B轮融资Comanche Biopharma宣布完成7500万美元的B轮融资，获得的资金将用于开发治疗先兆子痫（preeclampsia）的RNAi疗法。Comanche公司的主要RNAi候选药物CBP-4888由两种siRNA构成，靶向胎盘产生的sFLT1 mRNA亚型。它通过减少胎盘产生的sFLT1蛋白，降低母体血液中的sFLT1蛋白水平。该公司计划于今年晚些时候启动CBP-4888在妊娠先兆子痫患者中的临床研究。该公司最近已完成一项在育龄女性健康志愿者中进行的1期临床试验。新闻稿指出，该疗法有望成为首款治疗这一疾病根本原因的疗法。Vico Therapeutics完成6000万美元B轮融资1月5日，Vico Therapeutics宣布完成6000万美元B轮融资。Vico Therapeutics是一家临床阶段的基因药物公司，为患有严重神经系统疾病的患者开发反义寡核苷酸（ASO）RNA调节疗法。该公司的主要候选产品VO659目前正处于1/2a期临床开发阶段，用于治疗脊髓小脑共济失调3型（SCA3）和1型（SCA1）以及亨廷顿病（HD）。据新闻稿报道，这是临床上用于靶向治疗由CAG重复扩增引起的九种已知多聚谷氨酰胺疾病的潜在首个ASO药物。此次融资将用于支持公司的整体运营，包括推进正在进行的VO659临床1/2a期多中心、开放标签篮子试验，该试验旨在评估轻度至中度SCA3、SCA1和早期HD患者鞘内注射多次递增剂量VO659的安全性和耐受性，首例患者于2023年4月接受给药。这笔融资还将有助于支持该公司进一步拓展其在其他遗传性神经疾病领域的产品管线。Basking Biosciences完成5500万美元融资2月1日，Basking Biosciences公司宣布完成5500万美元融资。所得资金将用于加速其潜在“first-in-class”的可逆RNA适配体溶栓疗法BB-031的临床开发，并推进能快速中和BB-031药理活性的逆转寡核苷酸BB-025进入1期临床研究。Basking Biosciences是一家处于临床阶段的生物医药公司，其成立的目的是为了解决急性血栓形成领域的最大需求——提供一种快速起效、短效的溶栓药物，这种药物能够重新打开堵塞的动脉，并且在发生出血并发症时能够迅速逆转其活性。公司主要候选药物包括BB-031和BB-025。BB-031采用核酸适配体（RNA aptamer）技术，通过靶向血管性血友病因子（vWF）治疗血栓形成，具有起效快、持续时间短的特点。多个缺血性中风的小型和大型动物的非临床模型研究结果表明，BB-031能够在中风发生后长达6小时的时间内重新打开脑部被血栓阻塞的动脉。BB-025则是一种能快速中和BB-031的溶栓活性的互补寡核苷酸。柯君医药宣布完成亿元B轮融资1月31日，柯君医药宣布完成亿元B轮融资。柯君医药致力于创新小分子和核酸药物的研发。公司目前已构建靶向前药技术平台和核酸药物技术平台，正在推进新一代抗血小板药物和多项抗病毒药物管线的临床开发。公司在研管线CG-0255是P2Y12受体拮抗剂类的抗血小板药物，针对急性冠状动脉综合征、心肌梗死、脑卒中等多种适应症。此外，公司CG2021V项目针对慢性乙肝功能性治愈适应症，利用创新的mRNA技术并联合siRNA产品，实现对机体的免疫调节作用，达到清除乙肝病毒的效果。据悉，本轮融资资金将主要用于推进柯君医药心脑血管核心管线产品CG-0255的关键临床开发，并推动管线中其他核心品种加速向IND推进。Resalis Therapeutics完成1000万欧元融资1月4日，Resalis Therapeutics公司宣布完成了1000万欧元（约1100万美元）的A轮融资。此轮融资所得款项将用于启动和完成其主要产品RES-010在肥胖症领域的首个人体1期临床试验，并为2期临床试验做好准备。RES-010是一种基于非编码RNA的ASO，靶向在调节脂质代谢和能量消耗中起核心作用的miR-22。RES-010旨在为肥胖症提供一种疾病调节方法，能更持久地减轻体重，并能与GLP-1受体激动剂等已获批准的治疗药物联合使用，延长治疗的持久性。Senisca完成370万英镑种子轮融资3月18日，Senisca宣布完成370万英镑种子轮融资。Senisca是一家生物技术公司，专注于调节RNA生物学以治疗与年龄相关的疾病。公司正在开发基于寡核苷酸的药物，以重置剪接因子水平并重新编程衰老细胞。具有促炎特征和功能受损的衰老细胞正在成为多种与年龄相关的疾病的致病因素，通过RNA剪接调节来针对与年龄相关的疾病，可减弱衰老来实现细胞重编程和疾病缓解。据悉，本轮融资将资助治疗管线项目的持续临床前开发。安龙生物完成数千万元A+轮融资1月23日，安龙生物宣布完成数千万元A+轮融资。安龙生物致力于基因治疗及小核酸药物的研发。安龙生物搭建了ANOG小核酸药物技术平台，基于Gal-Mola载体可将药物靶向肝外组织，目前应用于乙型肝炎、高血压等领域的药物研发。根据公司官网介绍，安龙生物拥有自主知识产权的肝外载体，靶向脑部、眼部、肺部、脂肪、肌肉、肿瘤等组织，可实现局部给药，有望实现更长周期给药。该公司已与两家上市公司（凯因科技、信立泰）进行合作，分别针对乙肝、高血压疾病开发寡核苷酸药物。Bolden Therapeutics获融资1月9日，Bolden Therapeutics获得新一轮投资。Bolden Therapeutics致力于开发治疗中枢神经系统疾病的疗法，以促进神经细胞再生，并改善神经系统疾病的预后。公司的科学联合创始人Justin Fallon博士和Ashley Webb博士已经确定了刺激神经干细胞以促进成人大脑中新神经元产生的关键分子通路，目前正在研究针对这一基因验证靶点的反义寡核苷酸，候选药物已准备好进行体内有效性测试。本轮投资或将用于促进神经再生的反义寡核苷酸药物研发和临床测试。Alys Pharmaceuticals完成1亿美元种子融资2月13日，投资公司Medicxi将六家专注于皮肤适应症的生物科技公司结合，推出具有多种平台技术与研发管线的Alys Pharmaceuticals，并同时以1亿美元种子融资支持其于免疫皮肤疾病领域当中创新疗法的开发。这笔资金将帮助Alys实现到2026年底前完成7至10项概念验证（POC）以及至少一个项目进入临床注册研究的目标。Alys由Medicxi和几位知名的皮肤病学和科学专家（包括诺贝尔奖得主Craig Mello博士）共同创立，致力于重新定义皮肤病治疗的前景。该公司结合了6家公司的管线和平台，其中包括开发皮肤疾病siRNA疗法的Aldena Therapeutics，预防放射疗法对健康皮肤的副作用的Graegis Pharmaceuticals等。目前，Alys共拥有十多个活跃项目，凭借其尖端平台，其管线将可能进一步增长，并涵盖包含炎症性疾病、自身免疫性疾病、癌症患者和罕见皮肤病等适应症。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态

香港 2024年3月6日 /美通社/ -- 面对不断变化的局势，技术创新依旧是生物医药企业长远发展永恒的主旋律，为企业源源不断地注入生命力，持续推动研发"从0到1"转化以及商业化成功。近期，维亚生物参与投资孵化的企业又有新的动态：AceLink、特科罗研发进展顺利；博致生物、Basking、特科罗、辐联科技成功完成融资；维眸生物斩获殊荣；Absci达成重要合作。 博致生物完成1800万美元A轮融资 近日，由维亚生物参与投资孵化的博致生物（Proviva Therapeutics）欣然宣布完成1800万美元的A轮融资，以推进其核心产品PTX-912的临床开发。龙磐投资，恩然创投和仙瞳资本联合参加本轮融资。 博致生物是一家临床阶段的生物科技公司，致力于开发新一代细胞因子抗肿瘤免疫疗法。针对细胞因子外周毒性的传统难题，公司自主开发了"Crossover"细胞因子前药技术平台，实现在肿瘤微环境中特异性的药物活性释放。依托"Crossover"技术平台，博致成功研发出PTX-912——新一代免疫细胞靶向的白细胞介素-2（IL-2）前药融合蛋白。 AceLink Therapeutics发布健康志愿者参与评估AL01211的I期临床试验数据 纽瓦克，加利福尼亚州——2024年2月26日，AceLink Therapeutics，由维亚生物参与投资孵化的、一家开发下一代口服底物减少疗法（SRTs）的临床阶段生物制药公司宣布，其在健康志愿者中进行的AL01211的I期研究的结果已经发表在同行评审的美国临床药学院期刊《Clinical Pharmacology in Drug Development》上。AL01211是一种强大的口服葡糖神经酰胺合成酶（GCS）抑制剂，正在开发用于治疗法布里病和I型戈谢病。 在已发表的I期研究中，对AL01211进行了单剂量递增和多剂量递增的研究，以确定其在健康志愿者中的安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）效应。总体而言，AL01211具有良好的安全性和耐受性，无严重不良事件。在30mg剂量水平下，血浆葡糖基神经酰胺和球蛋白三糖神经酰胺分别从基线水平降低了78%和52%，从而支持AL01211的进一步临床研究。 Basking宣布完成由ARCH领投的5500万美元融资，加速可逆溶栓剂的临床开发 俄亥俄州哥伦布——2024年1月30日，Basking Biosciences（以下简称"Basking"），由维亚生物参与投资孵化的，一家开发新型急性溶栓疗法治疗卒中的临床阶段生物制药公司，宣布完成5500万美元的融资。新投资者ARCH Venture Partners领投，其他新投资者Insight Partners、Platanus、Solas BioVentures和RTW Investments，以及现有投资者跟投。ARCH Venture Partners董事总经理Steven Gillis博士将担任Basking董事会主席。此前公司曾完成540万美元种子轮融资，投资者包括Rev1 Ventures、Broadview Ventures和维亚生物。 Basking将利用融资加速BB-031的临床开发。这是一种靶向von Willebrand因子（vWF）的同类首创可逆RNA aptamers，专为快速起效和短持续时间的疗效而设计。 特科罗获万物创投数百万美元Pre-B轮融资，且其治疗雄激素性脱发全球首创新药TDM-105795临床二期a试验顺利完成及完成针对湿疹/皮炎适应症的TDM-180935剂量递增的一期临床试验 据动脉网1月15日消息，由维亚生物参与投资孵化的、一家专注皮肤疾病新药研发的临床阶段公司特科罗生物科技（成都）有限公司（以下简称"特科罗"），宣布已于近期完成数千万人民币的Pre-B轮融资，本轮融资投资方为万物创投，所融资金将用于毛发项目的后续临床开发和湿疹皮炎项目中美双报的二期临床试验（中美IIa临床）。随后2月5日，特科罗很高兴地宣布：外用涂抹制剂TDM-105795用于治疗雄激素性脱发（AGA）的首个临床二期试验（NCT05802173）顺利完成。 此外，2023年12月4日，特科罗宣布已经完成针对特应性皮炎/湿疹的TDM-180935外用软膏的一期临床试验（NCT05525468），试验结果均达到预期。 辐联科技宣布完成B轮美元融资，且其比利时GMP生产设施奠基 2024年1月4日，上海/让布卢/海德堡——维亚生物被投企业、全面整合的国际化放射性药物治疗公司辐联科技有限公司（以下简称"辐联科技"），宣布完成6330万美元融资，其中包括4730万美元的B轮股权融资和1600万美元的授信额度。本次融资将帮助公司快速推进其放射性药物管线的开发和药物生产能力的建设，并优化其专有发现平台UniRDC™。 随着本次融资的完成，辐联科技自2021年8月成立以来已累计融资超过1.1亿美元，包括股权融资、债权融资和政府补贴。 此前12月8日，辐联科技还宣布了在比利时让布卢市开工建设其符合生产质量管理规范（"GMP"）的放射性药物生产设施，以进一步推进放射性药物的全产业链解决方案。 维眸生物获香港创新科技署"企业支援计划"资助，且荣登《2023胡润全球猎豹企业榜》 近期，由维亚生物参与投资孵化的维眸生物的香港子公司，一家聚焦差异化和全球新开发的眼科创新药公司，宣布其创新眼底药物VVN481成功获得香港创新科技署"企业支援计划Enterprise Support Scheme"(ESS—Hong Kong-Israel R&D Cooperation Programme) 资助。此次资助将用于推进该管线的临床前研发工作，以期更快推进到临床阶段。此外，近日维眸生物还荣登《2023胡润全球猎豹企业榜》。 维亚生物被投企业Absci宣布与阿斯利康合作开发人工智能驱动的肿瘤候选药物 华盛顿州温哥华，2023年12月4日——维亚生物被投企业、生成式人工智能抗体发现领域的领导者Absci公司（NASDAQ:ABSI），宣布与全球生物制药公司阿斯利康（AstraZeneca）合作，针对肿瘤靶点提供人工智能设计的抗体。此次合作将Absci的Integrated Drug Creation™平台与阿斯利康在肿瘤学领域的专业知识相结合，旨在加速发现潜在的新型癌症治疗候选药物。据悉，该协议包括预付款、研发经费和里程碑款项等，总金额高达2.47亿美元。 关于博致生物 博致生物创立于2019年，由蛋白质工程和肿瘤免疫领域的顶尖专家团队组建，致力于开发新一代细胞因子抗肿瘤免疫疗法。公司自主研发了"Crossover"前药技术平台，能实现细胞因子在肿瘤微环境中特异性释放，有效解决了细胞因子的外周毒性问题。依托该平台技术，公司成功开发了临床候选药物PTX-912，已经启动美国1期临床试验。 关于AceLink Therapeutics AceLink Therapeutics成立于2018年，是一家创新型生物制药初创公司，专注于开发安全有效的药物，以满足存在高度未满足的临床需求的遗传性疾病。公司最初的重点是开发法布里病的新型治疗方法。欲了解更多信息，请访问 www.acelinktherapeutics.com 关于Basking Biosciences Basking Biosciences是一家处于临床阶段的公司，旨在解决缺血性脑卒中治疗的最大需求——一种快速起效的短效溶栓药物，能够提供比现有疗法大大延长的治疗窗口，并重新疏通阻塞的动脉，并且在出血时可以迅速被逆转活性。公司正在开发的药物BB-031，即是这种first -in-class RNA适配体，靶向血栓的重要结构成分和凝血过程的驱动因素血管性血友病因子（von Willebrand Factor，vWF）。 关于特科罗生物科技( 成都) 有限公司 特科罗生物科技（成都）有限公司是一家临床阶段的生物医药公司。公司前身为嘉兴特科罗生物科技有限公司，新近于2023年3月搬迁至四川省成都天府国际生物城。 公司目前的核心研发项目包括针对治疗雄激素性脱发、特应性皮炎/湿疹、银屑病和红斑狼疮等疾病的创新药物。公司全球领先的治疗雄激素性脱发的小分子候选药物TDM-105795即将完成二期a阶段临床试验，针对特应性皮炎/湿疹的创新型JAK1/TYK2抑制剂也已经完成一期临床试验，即将开展临床二期POC试验。公司具有多个临床前或临床阶段的候选药物，在研管线产品都是针对治疗各种皮肤适应症。 关于辐联科技 辐联科技有限公司（"辐联科技"）是一家全面整合的国际化放射性药物治疗公司，在比利时、德国和中国均设有办事处。我们致力于打造拥有放射性药物研发、生产和商业化的全产业链的核药公司以造福全球患者。我们计划通过针对未来治疗方法的创新研究来解决目前影响放射性药物研发的核心问题。我们团队中不乏经验丰富的企业家和科学家，他们既擅长管理生物医药公司，也深谙放射性同位素的研究和临床开发方法。 关于维眸生物 维眸生物是一家专注于眼科创新药研发领域的临床阶段生物科技公司，拥有国际一流的眼科创新药研发团队和技术平台，依托自主研发已经建立起具有全球竞争力的产品管线。除VVN001项目外，维眸生物正在开发VVN539用于治疗青光眼或高眼压症，VVN461用于治疗非感染性前葡萄膜炎和术后炎症。维眸生物还致力于发现和开发用于治疗其他前、后眼疾病的新疗法。 关于Absci Absci是一家生成型人工智能药物开发公司，将人工智能与可扩展的湿实验室技术相结合，更快地为患者创造更好的生物制品。其Integrated Drug Creation™平台通过同时优化兼具开发和治疗效果的多种药物特性，释放了加快药物上市时间和提高成功概率的潜力。通过数据学习、人工智能创造和湿法实验室验证，Absci 每周可筛选数十亿个细胞，使其能够在短短六周内完成从人工智能设计抗体到湿法实验室验证候选药物的过程。Absci的愿景是为每个人一键提供突破性的治疗方法。欲了解更多信息，请访问www.absci.com