药物类型 造血干细胞疗法 |
别名 HBG gene edited bone marrow-derived CD34-positive autologous HSC therapy (BRL Medicine Inc.)、gamma-globin reactivated autologous hematopoietic stem cell therapy (BRL Medicine Inc.)、BYC-103 |
靶点 HBG1(hemoglobin subunit gamma 1) |
作用机制 HBG基因刺激剂 |
治疗领域 遗传病与畸形、血液及淋巴系统疾病 |
在研适应症 地中海贫血 |
非在研适应症- |
原研机构 |
在研机构 |
非在研机构- |
最高研发状态(全球)临床2期 |
首次获批日期(全球)- |
最高研发状态(中国)临床2期 |
特殊审评- |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 |
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地中海贫血 | 临床2期 | 中国 更多 |