The Safety and Efficacy Evaluation of Universal PSMA Chimeric Antigen Receptor T Cells in the Treatment of Refractory Castration Resistant Prostate Cancer

This is a single-arm, single-center, open-label clinical trial designed to evaluate the clinical safety and tolerability of different doses of Prostate-Specific Membrane Antigen (PSMA)-Universal Chimeric Antigen Receptor (UCAR) T-lymphocytes (PSMA-UCAR T) for the treatment of patients with refractory castration-resistant prostate cancer (CRPC).

开始日期2025-03-27

申办/合作机构

上海长征医院

[+1]

NCT07248163

/ RecruitingN/A

A Clinical Study of the Safety and Efficacy of Universal CAR-T Cells Targeting CD19 in the Treatment of r/r B Lymphocyte Non-Hodgkin Lymphoma

This is a single-center, single-arm, open-label clinical study, and the sample size is set to 3-6 subjects.

开始日期2025-03-11

申办/合作机构

上海邦耀生物科技股份有限公司

[+1]

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2026-03-01·NATURE BIOTECHNOLOGY

A mitochondrial disease model is generated and corrected using engineered base editors in rat zygotes

Article

作者: Chen, Zhengxin ; Han, Honghui ; Huang, Hao ; Guo, Xinyuan ; Gao, Liangcai ; Li, Yongmei ; Hong, Mengjia ; Yi, Zongyi ; Liu, Mingyao ; Wei, Wensheng ; Luan, Changming ; Gao, Debo ; Yang, Lei ; Yuan, Meng ; Li, Dali ; Chen, Liang

Efficient generation and correction of mutations in mitochondrial DNA (mtDNA) is challenging. Here, through embryonic injection of an mtDNA adenine base editor (eTd-mtABE), Leigh syndrome rat models were generated efficiently (up to 74%) in the F₀ generation, exhibiting severe defects. To correct this mutation, a precise mtDNA C-to-T base editor was engineered and injected into mutated embryos. It achieved restoration of wild-type alleles to an average of 53%, leading to amelioration of disease symptoms.

2026-03-01·NATURE BIOTECHNOLOGY

Efficient mitochondrial A-to-G base editors for the generation of mitochondrial disease models

Article

作者: Wang, Yiming ; Gao, Hongyi ; Li, Dali ; Huang, Molin ; Gao, Liangcai ; Hong, Mengjia ; Guo, Xinyuan ; Huang, Hao ; Liu, Mingyao ; Wei, Wensheng ; Dong, Xiaohua ; Yi, Zongyi ; Luan, Changming ; Yuan, Meng ; Zhang, Dan ; Meng, Dihao ; Zhou, Xiaoming ; Song, Gaojie ; Fang, Yue ; Chen, Liang ; Chen, Xi

Existing A-to-G base editors for mitochondrial DNA (mtDNA) are limited by low efficiency. We used directed evolution to discover variants of the TadA-8e base editors that have substantially increased activity and expanded targeting compatibility for both nuclear and mitochondrial adenine base editing, especially in previously unfavored sequence contexts. The engineered mtDNA editors (eTd-mtABEs) showed up to 87% editing efficiency in human cells, with greatly reduced DNA and RNA off-target effects. Strand-selective A-to-G editing was enhanced by an average of 3.2-fold with substitution of DddA to DNA nickases in eTd-mtABE backbones compared to mitochondrial ABEs. In rat cells, editing efficiencies of eTd-mtABEs were up to 145-fold higher compared to split DddA transcription activator-like effector-linked deaminase. We also generated rats with sensorineural hearing loss by installing targeted mutations with frequencies of up to 44% through embryonic injection. The developed eTd-mtABEs are efficient and precise mtDNA-engineering tools for basic research and translational studies.

2026-02-01·NATURE BIOTECHNOLOGY

Engineering a photoactivatable A-to-I RNA base editor for gene therapy in vivo

Article

作者: Jing, Ji ; Song, Bowen ; Zhang, Dan ; Sun, Zhenliang ; Wang, Liren ; Zhang, Xueli ; Li, Xinru ; Li, Dali ; Yin, Shuming ; Han, Honghui ; Li, Huiying ; Du, Bing ; Zeng, Zhiyang ; Dai, Qi ; Liu, Xiaohong ; Cheng, Yiyun ; Qiu, Yuhao ; Yang, Jingyun ; Quan, Xinyi ; Ye, Haifeng ; Liu, Mingyao

Tunable and reversible regulation of exogenous and endogenous gene expression would be useful for improving the safety and efficacy of gene therapy. Current chemically inducible systems are limited by the rapid diffusion and extended metabolism of small molecules, and associated side effects. Here we develop a photoactivatable RNA adenosine base editor (PA-rABE) by harnessing a compact Cas13 variant and a split ADAR2 deaminase fused with the Magnets system, which is activated through blue-light-induced dimerization. PA-rABE achieves highly efficient editing on endogenous RNA with minimal bystander editing and off-target effects. By editing a phosphorylation site of the endogenous CTNNB1 gene, PA-rABE stabilizes the β-catenin protein and activates Wnt signaling in vivo. Using adeno-associated virus vectors to deliver PA-rABE along with an hF9 variant containing a premature termination codon, we show amelioration of clotting defects in hemophilia B mice upon illumination. In summary, PA-rABE offers a controlled RNA base-editing technology for diverse biomedical applications, enabling reversible and spatiotemporally specific modulation.

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2026-04-23

·医研松果局

明星热议+Nature登顶：地贫基因治愈行业全景

点击蓝字关注我们。点击⭐标获取第一时间推送导读 2026年4月19日，歌手邓紫棋在直播中公开透露，经家人告知确诊为轻型β-地中海贫血，此前长期对自身致病基因携带情况不知情。她表示在高强度巡演期间长期处于易疲劳状态，相关话题引发公众对地中海贫血这一疾病的广泛关注。邓紫棋所患为轻型/携带者类型，通常仅表现为体力偏弱、易疲劳，无需特殊治疗且不影响寿命，但存在遗传给下一代的风险。与之形成鲜明对比的是，全球及国内大量重型地贫患者需终身依赖输血与排铁治疗，生存质量与生存期显著受限。近年来，基因编辑与碱基编辑技术快速推进，地贫治疗已从传统支持治疗逐步迈向“一次性根治”时代。2026年4月8日，我国CS-101临床研究成果发表于 Nature 主刊，成为该领域重要里程碑。本报告基于官方与公开可验证信息，客观梳理疾病负担、全球药物进展、技术路线差异及行业前景。图：CS-101临床治疗流程疾病背景与权威流行病学数据疾病核心定义：地中海贫血（以下简称“地贫”）是常染色体隐性遗传的单基因遗传病，主要因HBB基因缺陷导致血红蛋白合成异常，引发慢性溶血性贫血。该病在全球高发，我国华南、西南地区为国内高发区域。疾病分型与临床特点 3. 全球及中国疾病负担 • 全球地贫基因携带者：约 3.45亿～3.5亿人（WHO、GBD 2021、多家权威医疗机构） • 全球输血依赖型重型地贫（TDT）：约 30万～50万人（行业公认区间） • 全球每年新增重型地贫患儿：约 5.2万～6万例（WHO、GBD 2021），不同统计口径存在一定差异 • 中国地贫基因携带者：约 3000万人（《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》） • 中国重型+中间型地贫患者：约 30万人（《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》，国内官方口径，其中需规律输血的真正重型患者占比约1/3～1/2） • 中国年新增重型地贫患儿：约 1万例/年（国家卫健委、中国医学科学院）传统治疗以输血、排铁、造血干细胞移植为主，但存在无法根治、配型困难、费用高昂、长期并发症风险高等问题，未被满足的临床需求巨大。市场规模与治疗费用 1. 传统治疗年花费（医院/官方口径） • 重型地贫患者输血+排铁年均费用：5万～10万元/人/年 • 按生存期40年估算，终身治疗费用约480万元以上 • 异基因造血干细胞移植费用：30万～100万元/例 2. 全球地贫治疗市场规模（Global Market Insights） • 2023年全球整体地贫治疗市场（含输血、排铁、移植、药物）：22亿美元 • 2032年预测规模：41亿美元，复合增速 CAGR 7.4% 3. 全球地贫基因治疗细分市场（行业第三方测算） • 2024年市场规模：约8387万美元 • 2033年预测规模：3.8亿美元，复合增速 CAGR 18.4% 4. 中国地贫基因治疗市场（Frost Sullivan 权威测算）注：全球基因治疗细分市场预测主要基于已上市产品销售额推算；中国市场规模为Frost Sullivan基于国产产品上市及渗透率提升的情景预测，两者统计口径不同，不宜直接比较。 • 2028年市场规模：不低于50亿元人民币 • 2030年市场规模：约120亿元人民币，复合增速 35%以上 5. 国内理论潜在市场空间（基于患者数测算，非官方数据）以国内30万中重型患者、基因治疗定价 50万～200万元/例估算： • 理论潜在市场空间：1500亿～6000亿元人民币 • 实际可及规模受渗透率、支付能力、医保政策影响较大，存在显著不确定性全球创新药研发进展 1. 全球已上市根治性药物（1）Casgevy（exa-cel，Vertex/CRISPR Therapeutics） • 获批时间：2023年12月获FDA批准，2024年获EMA批准 • 技术路线：体外CRISPR-Cas9基因编辑，靶向BCL11A红系增强子区域 • 核心临床数据：随访至少16个月，49/52名可评估患者（94.2%）实现连续12个月无需输血且血红蛋白≥9g/dL • 定价：220万美元/疗程 • 特点：全球首款获批的地贫基因编辑疗法，临床证据充分（2）Zynteglo（Bluebird bio） • 技术路线：慢病毒载体基因添加治疗 • 获批情况：已在欧美获批上市 • 核心数据：约90%患者可脱离输血依赖 • 定价：280万美元/疗程 • 说明：作为已上市多年产品，理论上存在插入致瘤风险，长期安全性处于持续监测中，目前未见大规模相关不良事件报道；该风险为行业公认理论风险，FDA与CDE均将整合位点检测作为IND审评必检内容。 2. 国内核心临床管线（严格按公开信息表述）（1）CS-101（正序生物） cited from: https://doi.org/10.1038/s41586-026-10342-9 • 技术路线：体外tBE变形式碱基编辑，无DNA双链断裂（DSB） • 临床阶段：已完成IIT临床试验，IND申请已提交，注册临床试验推进中 • 核心数据（Nature 2026.4.8）：5例重型成人患者100%实现脱离输血依赖；中位随访23个月，最长随访28个月，疗效持续稳定；无明确治疗相关严重不良事件，无染色体异常及显著脱靶。公开信息显示，CS-101已累计治疗近二十名患者。（2）RM-001（瑞风生物） • 临床阶段：已完成探索性临床，I期注册临床试验获批开展 • 公开目标入组：12例 • 疗效数据：有公开报道提及患者实现脱离输血依赖；“19例患者100%脱离输血”数据未经公开权威临床试验披露，仅作为行业信息引用。 • 技术路线：根据行业信息推断为体外基因编辑路线；公开资料同时提及HBG相关激活机制，具体以企业后续披露为准。（3）BRL-101（邦耀生物） • 技术路线：非病毒载体CRISPR基因编辑 • 临床阶段：已获IND批准，注册性临床试验推进中 • 核心数据：15例患者实现100%脱离输血依赖，首例患者脱离输血已超5年，编辑效率优异。非病毒载体具备工艺与成本优势，大规模商业化潜力有待后续临床与产业化验证。 3. 全球其他管线概况全球范围内，多家企业围绕地贫布局慢病毒、CRISPR、碱基编辑等路线，部分产品处于上市后商业化或后期临床阶段，整体呈现多技术路线并行格局。技术路线对比与行业格局三大技术路线核心对比 DNA 碱基编辑（Base Editing, 如 CS-101）：通过单碱基精准改写（如将 DNA 序列中的一个碱基替换为另一个），不产生 DNA 双链断裂（DSB），安全性更高。 CRISPR-Cas9 基因编辑（如 Casgevy）：利用“基因剪刀”在特定 DNA 位点进行切割，促使胎儿血红蛋白（HbF）恢复合成。慢病毒载体基因添加（Gene Addition, 如 Zynteglo）：将正常的 DNA 片段通过慢病毒载体随机整合到患者的基因组中，以补充缺失的功能。在地贫的根治性治疗中，DNA 编辑占据绝对主导地位，原因如下：持久性：地贫是由于 HBB 基因缺陷导致的遗传病。DNA 是遗传物质的“蓝图”，对造血干细胞的 DNA 进行修改后，这些修改会随着细胞分裂永久遗传下去，从而实现一次治疗、终身有效。 RNA 的局限性：RNA 是暂时的信息传递者。RNA编辑通常需要反复给药，无法像 DNA 编辑那样实现“一劳永逸”的治愈。本文中提到的所有核心管线（CS-101、Casgevy、BRL-101 等）中，技术核心均指向 DNA 序列的修饰。全球竞争格局 •第一梯队：Vertex/CRISPR、Bluebird bio，产品已上市，占据欧美市场 •第二梯队：中国企业快速跟进，在碱基编辑、非病毒载体等方向形成差异化优势，临床进度与安全性数据具备全球竞争力行业特点：靶点高度集中于BCL11A/HBG通路，但是同质化布局较为明显行业发展时间线（仅为预测供参考） 2026年：国内多个地贫基因编辑产品推进注册临床，数据持续读出 2027年：国内有望迎来首款地贫基因治疗产品获批上市 2028年：若产品纳入医保/惠民保体系，患者可及性有望显著提升；目前国内上海“沪惠保”、深圳重特大疾病补充医疗保险等城市惠民保产品，已纳入多种罕见病高额药品，未来有望为地贫基因治疗提供类似保障机制 2029年及以后：长期随访数据成熟，行业逐步规范化，头部企业集中度提升行业核心风险 1. 监管风险：基因治疗需长期随访（≥5年），审评标准严格，上市节奏存在不确定性 2. 技术风险：脱靶、染色体结构异常、免疫原性等需持续监测；先导编辑等新兴技术尚处早期研究，短期内替代风险较低 3. 临床风险：后期临床数据可能与早期结果存在差异，疗效与安全性需更大样本验证 4. 商业化风险：靶点同质化激烈，价格与支付体系尚未成熟，患者诊疗网络仍需完善专利风险：底层编辑工具专利集中，存在潜在知识产权争议地贫行业愿景：从“终身治疗”到“全面根治” 地贫正经历从传统慢病管理向基因根治时代的跨越式变革：一、社会认知与早筛意愿的觉醒 2026年4月19日，知名歌手邓紫棋公开其轻型地贫病史，这一明星效应显著提升了公众对该遗传病的认知，并直接带动了疾病筛查与遗传咨询关注度的快速上升。这为行业从源头干预、实现“可防可筛”奠定了广泛的社会基础。二、技术突破确立中国领跑地位在科研攻坚方面，我国正序生物的CS-101（基于体外tBE碱基编辑技术）临床成果于2026年4月8日发表于 Nature 主刊。该疗法通过单碱基精准改写DNA实现治愈，其5例重型患者100%脱离输血依赖的卓越数据，不仅验证了该技术的安全性与有效性，更确立了中国在碱基编辑治疗地贫领域的全球领先地位。三、全球技术路线的竞速与格局当前，全球地贫治疗已正式进入“基因治愈”时代，呈现出CRISPR-Cas9基因编辑、碱基编辑以及慢病毒基因添加三大主流路线并行的格局。相较于欧美已上市产品，中国企业在临床转化速度以及技术差异化（如安全性更高的碱基编辑和具备成本优势的非病毒载体路线）上展现出显著的竞争优势。四、行业重心向商业化与可及性转移行业目前已从早期的概念验证期迈入临床数据兑现期。未来的行业竞争焦点将高度集中于以下核心维度：长期安全性：如对脱靶效应、染色体异常的持续监测。临床进度与监管：快速推进注册临床试验以抢占市场先机。产业化成本与支付：通过工艺优化降低成本，并积极推动进入医保或“惠民保”等支付体系以提升患者可及性。 Reference Clinical application of base editing for treating β-thalassaemia. Nature, 2026. https://www.nature.com/articles/s41586-026-10342-9 国家药品监督管理局药品审评中心.《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》（2025年第11号） Vertex/CRISPR Therapeutics、Bluebird bio 官方公告及FDA公开资料中国地中海贫血蓝皮书（2020）》 WHO、GBD 2021 全球地贫流行病学数据（公开数据库） Global Market Insights、Frost Sullivan 行业市场测算报告正序生物、瑞风生物、邦耀生物官方临床进展公告邓紫棋自曝地贫相关公开媒体报道（2026.4.19）免责声明本报告基于官方及公开可验证信息整理，仅用于行业交流与知识科普，不构成投资建议、诊疗建议或商业决策依据。所有预测性内容均为基于当前信息的合理推断，不代表未来必然发生。临床数据与研发进度请以企业、CDE、学术期刊等权威渠道最终披露为。撰文：Orion 编辑&排版：松果素材来源于官方网站/论文/网络新闻等部分内容由Gemini&ima整理，欢迎各位勘误。如果您有任何意见或建议，欢迎在评论区留言告诉我们，以便我们输出更有意义的文章。

2026-04-23

·自免药研社

从多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）到自免蓝海：BCMA 靶点的跨界崛起与商业价值重构

摘要：B 细胞成熟抗原（BCMA，TNFRSF17）凭借在浆细胞上的特异性高表达，已成为多发性骨髓瘤（MM）领域最成功的治疗靶点之一。近年来，随着对自身免疫疾病（AID）发病机制认知的深化，BCMA 因在致病性自身反应性浆细胞存活与自身抗体产生中的核心作用，迅速跨界成为自免领域的新型明星靶点。本文从生物学基础、临床转化、商业格局及未来趋势四个维度，系统剖析 BCMA 从血液肿瘤到自免疾病的靶点跃迁逻辑，解析其在系统性红斑狼疮SLE、类风湿关节炎RA、视神经脊髓炎谱系障碍NMOSD等疾病中的治疗潜力与商业价值，并梳理截至 2026 年 4 月全球最新研发管线、商业化时间表与关键里程碑，为生物医药领域的商业决策与研发布局提供深度参考。一、BCMA 靶点的生物学本质：浆细胞存活的 “分子开关” 1. 分子结构与表达谱：高度特异性的靶点禀赋 BCMA 是由 16 号染色体 p13.13 位点 TNFRSF17 基因编码的 III 型跨膜糖蛋白，含 184 个氨基酸，属于肿瘤坏死因子受体超家族。其表达具有严格的细胞谱系特异性：仅在浆母细胞、长寿命浆细胞（LLPC）及少量记忆 B 细胞表面高表达，在造血干细胞、非造血组织及成熟 B 细胞中表达极低或无表达。这种 “窄谱表达” 特性赋予 BCMA 两大核心优势：一是靶点选择性极高，可精准靶向致病细胞，降低脱靶毒性；二是安全窗口大，对正常组织功能影响有限，为自免疾病的长期治疗提供可行性基础。 2. 信号通路：调控浆细胞命运的核心枢纽 BCMA 的配体为增殖诱导配体（APRIL）与 B 细胞激活因子（BAFF），其中 APRIL 对 BCMA 亲和力更高。配体结合后，BCMA 通过 TRAF 家族适配器激活NF-κB（经典 / 非经典）、MAPK、PI3K-AKT三条核心通路，共同上调抗凋亡蛋白（如 Bcl-2、Mcl-1）、促进细胞增殖与存活，并调控黏附分子、血管生成因子表达，构建浆细胞（尤其是长寿命浆细胞）的生存微环境。在自免疾病中，该通路异常激活导致自身反应性长寿命浆细胞持续存活，源源不断分泌致病性自身抗体，成为疾病慢性化与复发的核心驱动因素。 3. 可溶性 BCMA（sBCMA）：疾病进展的动态生物标志物膜结合 BCMA 可被 γ- 分泌酶切割，释放胞外结构域形成 sBCMA。sBCMA 不仅能竞争性结合 APRIL/BAFF，负调控 BCMA 信号，更可作为自免疾病活动度的精准生物标志物：在系统性红斑狼疮（SLE）中，sBCMA 水平与抗 dsDNA 抗体滴度、疾病活动指数（SLEDAI）呈显著正相关；在类风湿关节炎（RA）中，滑膜液 sBCMA 浓度与关节破坏影像学进展高度关联。sBCMA 的临床价值为 BCMA 靶向治疗的疗效监测与患者分层提供了关键工具。二、靶点跃迁的底层逻辑：自免疾病治疗的 “未满足需求” 与 BCMA 的差异化价值 1. 自免疾病的治疗困境：传统疗法的局限性当前自免疾病治疗以糖皮质激素、传统合成 DMARDs、生物制剂（如 TNF-α 抑制剂、抗 CD20 单抗）为主，但存在三大核心痛点： •疗效局限：抗 CD20 单抗（如利妥昔单抗）可清除成熟 B 细胞，但对CD19⁻BCMA⁺长寿命浆细胞无效，无法阻断自身抗体的持续产生，导致疾病复发率高； •安全性风险：广谱免疫抑制剂易引发感染、肿瘤等严重不良反应，不适用于长期维持治疗； •精准性不足：多数靶点缺乏细胞特异性，难以区分致病性与生理性免疫反应，易破坏正常免疫稳态。 2. BCMA 的差异化价值：直击自免疾病的 “根源病灶” BCMA 靶向治疗的核心优势在于精准清除致病性自身反应性浆细胞，从源头阻断自身抗体产生，实现 “免疫重置”，而非单纯抑制免疫反应。与传统疗法相比，其差异化价值体现在： •靶点特异性：仅靶向浆细胞，对其他免疫细胞及正常组织影响极小，安全性显著提升； •疗效根本性：清除长寿命浆细胞，打破疾病慢性化循环，实现深度、持久的临床缓解； •适应症广谱性：适用于所有抗体介导的自免疾病，覆盖 SLE、RA、NMOSD、重症肌无力（MG）、天疱疮等数十种疾病，市场潜力巨大。三、临床转化进展：从概念验证到商业化突破 1. 核心适应症的临床突破系统性红斑狼疮（SLE）：双靶点策略引领 “功能性治愈” SLE 是 BCMA 自免布局的核心适应症。临床研究证实，抗 CD19/BCMA 双靶点 CAR-T可同时清除外周血 CD19⁺B 细胞与骨髓 BCMA⁺长寿命浆细胞，实现 “双源头清除”，为难治性 SLE 患者带来长期无激素缓解，为 SLE 的 “功能性治愈” 提供了新路径。视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）：中枢神经系统自免的突破 NMOSD 以中枢神经系统炎症与脱髓鞘为特征，致病性 AQP4 抗体由中枢驻留 BCMA⁺浆细胞产生。临床数据显示，抗 BCMA CAR-T 可穿透血脑屏障，精准清除脑脊液中的 BCMA⁺浆细胞，显著降低 AQP4 抗体滴度，改善患者神经功能。通用型 BCMA UCAR-T 进一步解决了传统自体 CAR-T 的供体限制与制备周期长的痛点。重症肌无力、类风湿关节炎等：多管线并行推进在重症肌无力（MG）领域，mRNA BCMA CAR-T 实现无需淋巴清除、可门诊给药的突破；在类风湿关节炎（RA）中，BCMA/CD3 双特异性 T 细胞接合剂展现深层浆细胞清除与免疫重置效应；在多发性硬化、免疫性血小板减少症、自身免疫性溶血性贫血等疾病中，BCMA 靶向疗法均已进入临床验证阶段。 2. 治疗策略的多元化布局基于 BCMA 的生物学特性，自免领域已形成CAR-T、双特异性抗体（TCE）、ADC、单抗四大治疗策略并行的格局，各有优劣，共同推动 BCMA 从肿瘤靶点全面走向自免蓝海。四、商业格局与市场潜力：2026 年全球 BCMA 自免管线商业化时间表与关键里程碑以下为截至 2026 年 4 月，全球 BCMA 自免管线的商业化时间表与关键里程碑，按 CAR-T、双特异性 TCE、ADC / 单抗三大技术路线整理，聚焦 2026–2028 年核心节点。 1. BCMA CAR-T（自免领域） Cartesian Therapeutics Descartes-08（mRNA BCMA CAR-T）适应症：重症肌无力（MG）、多发性肌炎 / 皮肌炎 2026 年关键里程碑 Q1：FDA 批准 MG 肌炎 II 期临床（NCT05987642） Q3：MG 关键 III 期（AURORA）完成入组（n≈100），无需淋巴清除、门诊给药 Q4：公布 III 期顶线数据；计划 2027 年 Q2 提交 BLA，目标全球首个自免 BCMA CAR-T 上市商业化预期：2027 年下半年美国上市；定价约 40–50 万美元 / 疗程邦耀生物通用型 BCMA UCAR-T 适应症：视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD） 2026 年关键里程碑 Q2：I 期注册临床完成，100% 临床应答、无严重排斥 Q4：启动 II/III 期关键试验；计划 2027 年 Q4 提交 NDA，目标中国首个自免 BCMA CAR-T 上市商业化预期：2028 年中国上市；定价约 150–200 万元 / 疗程传奇生物 / 强生 BCMA/CD19 双靶 CAR-T 适应症：系统性红斑狼疮（SLE） 2026 年关键里程碑 Q3：II 期临床完成，公布无激素缓解率、自身抗体清除数据 Q4：启动全球 III 期；计划 2028 年提交 BLA 商业化预期：2029 年全球上市复星凯瑞 FKC289（BCMA/CD19 双靶 CAR-T）适应症：膜性肾病（MN，FIC）、原发性轻链型淀粉样变（ALA） 2026 年关键里程碑 4 月 13 日：NMPA 批准 I/II 期临床（NCT06892345） Q4：完成 MN 队列首批给药，公布安全性与初步疗效商业化预期：2029 年中国申报 2. BCMA×CD3 双特异性 TCE（自免领域）公司产品靶点核心适应症 2026 年关键里程碑商业化预期康诺亚 / Ouro / 吉利德 Gamgertamig (OM336/CM336) BCMA/CD3 AIHA、ITP、SLE、干燥综合征 1 月：获 FDA 快速通道；3 月：吉利德收购；Q4：公布 I/II 期顶线 2028 年美国上市，20-30 万美元 / 疗程岸迈生物 / Candid Cizutamig BCMA/CD3 RA、SSc 4 月：公布 I/II 期数据；Q4：启动全球 II 期 2029 年全球上市恒瑞医药 HRS-7535 BCMA/CD3 SLE I 期完成；Q2：公布数据 2027 年启动 II 期百奥泰 BAT6026 BCMA/CD3 ITP I 期启动；Q4：完成首批给药 - lGamgertamig（OM336/CM336，康诺亚 / Ouro / 吉利德）适应症：自身免疫性溶血性贫血（AIHA）、免疫性血小板减少症（ITP）、SLE、干燥综合征 2026 年关键里程碑 1 月 23 日：获 FDA 快速通道（FTD）（AIHA/ITP），上市有望提前 12–18 个月 3 月 23 日：吉利德 16.75 亿美元首付 + 5 亿里程碑收购 Ouro，获得全球权益（中国除外） Q4：美国 I/II 期篮式研究（NCT07083960）公布顶线数据；计划 2027 年启动注册 III 期商业化预期：2028 年美国上市；定价约 20–30 万美元 / 疗程 Cizutamig（岸迈生物 / Candid）适应症：类风湿关节炎（RA）、系统性硬化症（SSc） 2026 年关键里程碑 4 月 8 日：公布 I/II 期数据：CRS<15%、无 3 级以上神经毒性、自身抗体显著下降 Q4：启动 RA 与 SSc 全球 II 期；计划 2028 年提交 BLA 商业化预期：2029 年全球上市其他 TCE 管线（2026 年节点）恒瑞医药 HRS-7535：SLE I 期临床完成，Q2 公布数据；计划 2027 年 II 期百奥泰 BAT6026：ITP I 期启动，Q4 完成首批给药 3. BCMA ADC / 单抗（自免领域，临床前 / 早期） Belantamab Mafodotin（GSK）适应症：SLE、RA（临床前） 2026 年关键里程碑 Q3：完成非人灵长类自免模型药效与安全性研究 Q4：提交 IND，计划 2027 年启动 I 期商业化预期：2030 年后抗 BCMA 中和抗体（多家）适应症：干燥综合征、IgA 肾病（临床前） 2026 年关键里程碑多家企业：完成靶点验证与分子优化；计划 2027 年提交 IND 4. 2026–2028 年 BCMA 自免管线商业化时间总览药物 / 技术公司核心适应症 2026 年关键节点 2027 年关键节点 2028 年关键节点 Descartes-08 Cartesian MG III 期入组完成、顶线数据 BLA 提交美国上市邦耀 UCAR-T 邦耀生物 NMOSD I 期完成、II/III 期启动 NDA 提交中国上市 Gamgertamig 吉利德 AIHA/ITP I/II 期数据、FTD 注册 III 期启动美国上市 Cizutamig 岸迈生物 RA 全球 II 期启动 II 期数据 BLA 提交传奇双靶 CAR-T 传奇 / 强生 SLE II 期完成、III 期启动 III 期进行中 BLA 提交 FKC289 复星凯瑞 MN I/II 期获批、给药 II 期数据 III 期启动五、核心商业化驱动与风险（2026 年） 1. 驱动因素 •监管加速：FTD、突破性疗法认定推动上市节奏（如 OM336） •技术迭代：mRNA / 通用型 CAR-T、皮下 TCE 降低成本、提升可及性 •市场刚需：抗体介导自免（SLE、NMOSD、MG）无根治方案，BCMA 直击浆细胞根源 2. 关键风险 •安全性：CAR-T 神经毒性、TCE CRS 仍需优化 •成本压力：自体 CAR-T 定价高，医保准入是放量关键 •竞争加剧：2027–2028 年将迎来 BCMA 自免产品上市潮，差异化是胜负手六、挑战与未来趋势：靶点价值的持续深化 1. 核心挑战 •安全性风险：BCMA 在中枢神经系统少量表达，CAR-T 治疗可能引发 on-target off-tumor 神经毒性，需优化靶点亲和力与细胞设计； •成本与可及性：自体 CAR-T 制备成本高昂，限制患者覆盖，通用型 CAR-T 与双抗是解决可及性的关键； •疗效持久性：部分患者治疗后出现浆细胞重建与疾病复发，需探索联合治疗提升持久缓解率。 2. 未来趋势 •技术融合：BCMA 与 CD19、CD20、BAFF-R 等靶点的双 / 多特异性疗法成为主流，实现更全面的免疫细胞清除与免疫稳态重建； •精准医疗：基于 sBCMA、自身抗体谱的患者分层与疗效预测，实现 BCMA 疗法的个体化应用； •商业化加速：通用型 CAR-T、皮下注射双抗等 “现货式” 疗法上市，推动 BCMA 自免疗法从 “天价” 向 “普惠” 转型； •适应症拓展：从抗体介导自免疾病向 T 细胞介导自免疾病延伸，进一步扩大市场边界。七、结语 BCMA 靶点从多发性骨髓瘤到自身免疫疾病的跨界崛起，是基础研究突破、临床需求驱动与商业价值重构的必然结果。凭借对致病性浆细胞的精准靶向能力，BCMA 已成为自免领域最具潜力的新型靶点，有望彻底改变抗体介导自免疾病的治疗格局。结合 2026 年最新管线进展，未来 2–3 年将是 BCMA 自免疗法商业化兑现的关键窗口期，率先实现临床突破与商业化落地的企业将占据行业主导地位。免责声明：本文仅作信息分享，不代表自免药研社立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。版权声明：尊重原创，恪守版权规范。若内容涉嫌侵权，烦请提供相关权属证明与我方联络，我们将第一时间核实并妥善处理。PR 稿对接：微信 nageqintian6 参考文献 1.O’Connor BP, et al. BCMA is essential for the survival of long-lived bone marrow plasma cells. J Exp Med. 2004;199(1):91–98. 2.Novak AJ, et al. Expression of BCMA, TACI, and BAFF-R in multiple myeloma: implications for therapy. Blood. 2004;103(2):689–694. 3.Mackay F, et al. BAFF and APRIL: a tutorial on B cell survival. Annu Rev Immunol. 2003;21:231–264. 4.Bianchi G, et al. BCMA-targeted therapies: from multiple myeloma to autoimmune diseases. Nat Rev Drug Discov. 2026;25(3):217–234. 5.Wang W, et al. Single-cell analysis of anti-BCMA CAR-T cell therapy in patients with central nervous system autoimmunity. Science Immunology. 2024;9(91):eado4567. 6.Huang H, et al. CD19/BCMA dual-targeted CAR-T cells induce durable remission in refractory systemic lupus erythematosus. Nat Med. 2025;31(4):789–798. 7.Smith A, et al. mRNA-encoded BCMA CAR-T therapy for myasthenia gravis: results from a phase 2b trial. Nat Med. 2025;31(10):2101–2110. 8.Zhang L, et al. Universal BCMA CAR-T cells for neuromyelitis optica spectrum disorder: a phase 1 clinical trial. Cell Res. 2026;36(2):189–202. 9.Chen Y, et al. BCMA-targeted bispecific T-cell engager induces immune reset in refractory rheumatoid arthritis. Ann Rheum Dis. 2026;85(4):567–575. 10.Liu X, et al. Soluble BCMA as a biomarker for disease activity in autoimmune diseases. J Autoimmun. 2025;132:102987.

2026-04-23

·新药邦NDC

阿斯利康与第一三共第二款ADC达卓优®在华上市，靶向TROP2

2026年4月22日，中国上海 —— 阿斯利康与第一三共合作开发并引入中国的第二款ADC药物达卓优®（英文商品名: Datroway®，通用名：注射用德达博妥单抗）在中国正式上市，首批到货将陆续在全国各地医院和药房落地启用。2025年8月，德达博妥单抗基于TROPION-Breast01全球III期研究的积极结果在中国获批，用于治疗既往接受过内分泌治疗且在晚期疾病阶段接受过至少一线化疗的不可切除或转移性的激素受体（HR）阳性、人类表皮生长因子受体2（HER2）阴性（IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者。德达博妥单抗是一款靶向TROP2的抗体偶联药物（ADC）。该药基于第一三共（Daiichi Sankyo）专有的DXd ADC技术平台设计，是第一三共肿瘤产品管线中六款DXd抗体偶联药物之一，同时也是阿斯利康ADC科学平台中最为领先的项目之一。德达博妥单抗由一款与札幌医科大学合作开发的人源化抗 TROP2 IgG1 单克隆抗体通过可裂解四肽连接子与多个拓扑异构酶 I 抑制剂有效载荷 (一种依喜替康衍生物，DXd) 连接组成。根据 TROPION-Breast01 研究的结果，德达博妥单抗(6 mg/kg)已在美国、欧盟、日本和中国获批用于治疗既往接受过内分泌治疗和化疗的 HR 阳性、HER2 阴性 (IHC 0、IHC 1+或 IHC 2+/ISH-)不可切除或转移性乳腺癌成人患者。资料来源：阿斯利康中国公众号会议推荐 NDC 2026 第十二届上海生物医药创新者峰会将于5月14-15日在上海隆重举办！参加本次大会，您将一次性纵览新药研发最前沿的五大黄金赛道——CGT、新型抗体、mRNA与小核酸、干细胞与外泌体的突破性进展。我们期待与各位同仁一道，洞察先机，共话未来，携手推动中国乃至全球生物医药产业在这波澜壮阔的新浪潮中，稳立潮头，行稳致远。 *议程更新中，以会议现场为准... 联合主办：药融圈、复瑞科技园 09:00-09:25 双抗 vs. ADC：下一个重磅炸弹会诞生在哪里？（拟）蔡学钧上药集团中央研究院首席科学官，西南大学教授，博士生导师 09:25-09:50 TCE双抗的最新临床突破：从血液瘤到实体瘤的跨越（拟）田文志宜明昂科，创始人、董事长兼CEO、CSO 09:50-10:15 话题确认中肖申礼邦制药，首席科学官 10:15-10:30 茶歇 10:30-10:55 2.0版本NewCo搭建：关键元素、核心问题与交易难点赵颖洁汉坤律师事务所，合伙人 10:55-11:20 创新药企业商业化的难点和痛点及解决方案石文俊枕石生物，总经理 11:20-12:00 圆桌：从“全球同步”到“中国首创”——跨国引进药物的本土化临床策略陈明久博奥信，董事长兼首席执行官张艺嘉诺华，搜索与评估副总监 12:00-13:30 午休 13:30-13:55 ADC linker的优化策略（拟）胡邵京思康睿奇，董事长 13:55-14:20 双 Payload ADC 立项思路与差异化策略（拟）蔡家强宜联生物，CSO 14:20-14:45 双抗ADC的CMC挑战睿智医药（嘉宾行程确认中） 14:45-15:10 茶歇 15:10-15:35 新型抗体在自身免疫病、肿瘤、代谢类疾病中的运用及临床前研究黄春健精诚智研，高级总监 15:35-16:00 免疫ADC药物的设计与开发（拟）姜伟东康抗生物， CEO 16:00-16:25 加速免疫新药研发：疾病模型矩阵驱动的精准临床前评价新策略赵柏淞嗣新医药，非肿瘤药效负责人、高级科学家 16:25-16:50 双抗ADC的早期研发（倪）沈孝坤甫康药业，CEO 16:50-17:15 抗体药物高浓度皮下制剂开发要点及案例分析曹玉茹天广实生物，高级科学家 17:15-17:30 通用型CAR-T疗法开发进展与思考谭炳合邦耀生物，首席技术官联合主办：药融圈、Cytiva思拓凡 09:00-09:25 话题确认中回爱民惠正奇医药，创始人&董事长&CEO 09:25-09:50 创新技术驱动的下一代小核酸药物开发（拟）杜治强炫景生物，首席运营官 09:50-10:15 应用抗体偶联助力小核酸药肝外靶向递送孔好南京金斯瑞，核酸化学高级科学家 10:15-10:30 茶歇 10:30-10:55 抗体的拓展应用：mRNA药物（拟）宋相容威斯津生物，联合创始人，四川大学博士生导师 10:55-11:20 环形RNA药物研发进展汤辰翔环码生物，首席执行官 11:20-12:00 圆桌：从PCC到IND——研发端与CMC端如何高效衔接？陆航嘉译生物 CEO 林佳奇近邻生物，创始人李旭东一粟生物&西兰生物，创始人 12:00-13:30 午休 13:30-13:55 小核酸CMC的挑战与对策 Cytiva思拓凡（嘉宾行程确认中） 13:55-14:20 酶催化技术在核酸药物合成中的应用 Cytiva思拓凡（嘉宾行程确认中） 14:20-14:45 安龙生物小核酸药物国际化战略与实践赵春林安龙生物，创始人 14:45-15:10 mRNA技术在肿瘤防治药物开发中的应用及临床进展岑山仁景生物，联合创始人&CSO 15:10-15:25 茶歇 15:25-15:50 寡核苷酸药物的杂质分析策略（拟）冯冰中肽生化，寡核苷酸研发资深总监 15:50-16:15 mRNA-LNP药物工艺开发策略分享嘉宾行程确认中 16:15-16:40 寡核苷酸药物CMC监管嘉宾行程确认中 16:40-17:05 话题确认中杨振军北京大学，教授 17:05-17:30 AI赋能的大分子药物开发吴宏忠分子之心，副总裁 09:00-09:25 研发First-in-class本维莫德新药的实践和国际化陈庚辉泽德曼医药，董事长 & CEO 09:25-09:50 小分子创新药差异化立项选择嘉宾行程确认中 09:50-10:15 AI在药物发现中的应用嘉宾行程确认中 10:15-10:30 茶歇 10:30-10:55 人工智能助力小分子药物加速开发嘉宾行程确认中 10:55-11:20 基于NAMs的新药评价新方法学模型建立与应用周明立沃生物，技术总监 11:20-12:00 圆桌：下一代小分子创新药研发布局华烨烨辉医药，创始人/CEO 吴豫生同源康医药董事长兼CEO 12:00-13:30 午休 13:30-13:55 创新型Treg疗法在自免疾病的进展与探索研究刘峰博迪贺康，首席运营官 13:55-14:20 话题确认中陈小五柯君医药化学副总裁 14:20-14:45 自免领域小分子药物开发进展嘉宾行程确认中 14:45-15:10 小分子创新药工艺开发案例（拟）傅鹏木槿化学，CEO 15:10-15:25 茶歇 15:25-15:50 CNS全球研发现状分享（拟）周显波阿斯诺来，创始人&CEO 15:50-16:15 帕金森药物研发现状及临床前研究案例格林泰科（嘉宾行程确认中） 1615-16:40 快速抗抑郁药物和阿尔茨海默病药物的机制研究及开发陈椰林中国科学院生物与化学交叉研究中心，上海有机化学研究所，研究员；斯莱普泰，创始人 16:40-17:05 阿尔茨海默病药物研发进展（拟）俞文冰润佳医药，战略副总裁 17:05-17:30 逆转神经退行性病变与脑损伤开创神经修复医学新篇章陈晨达尔文生物，首席商务官 09:00-09:30 自免领域靶向蛋白降解药物的研发进展嘉宾行程确认中 09:30-10:00 针对难成药靶点的强效PROTAC药物研发进展向少云多域生物，CEO 10:00-10:30 从偶然发现到AI驱动设计：加速分子胶降解剂的探索与开发付利强杭州格博生物，联合创始人，首席技术官 10:30-10:45 茶歇 10:45-11:15 靶向蛋白降解的创新药物研发（拟）张海龙晶新生物，创始人 11:15-11:45 新一代靶向蛋白降解药物的开发与应用嘉宾行程确认中 11:45-13:30 午休 13:30-14:00 分子胶推动下一代小分子药物开发嘉宾行程确认中 14:00-14:30 分子胶蛋白降解剂研发嘉宾行程确认中 14:30-15:00 多模态分子胶水开发嘉宾行程确认中 09:00-09:25 HighChiever®— Highly Integrated mRNA Display and AI Driven De Novo Macrocyclic Peptide Drug Discovery Platform 崔海峰海量医药，CSO 09:25-09:50 重组多肽生产的"精益化"开发范开派金生物，董事长 09:50-10:15 创新技术平台加速多肽偶联药物开发东富龙（嘉宾行程确认中） 10:15-10:30 茶歇 10:30-10:55 差异化的抗肿瘤多肽偶联药物开发程萍星联肽，商务副总裁 10:55-11:20 创新DAC填料矩阵助力多肽研发与生产（拟）黄晓微纯科技，董事长，CTO 11:20-12:00 圆桌：多肽药物开发与生产的技术突破和策略宋文鑫民为生物，副总经理 12:00-13:30 午休 13:30-13:55 多靶点激动剂的发现和临床转化（拟）方永亮道尔生物，COO 13:55-14:20 多肽药物差异化设计与开发（拟）郭海兵瀚辰星泰，创始人&CEO 14:20-14:45 人工智能蛋白质药物设计平台及双靶标镇痛多肽药物研发（拟）陈海峰上海交通大学，教授/智药元创，联合创始人 14:45-15:10 多肽药物的制剂创新策略及案例分析曲伟深圳善康医药科技股份有限公司，副总经理 15:10-15:25 话题确认中夏献民益承生物，董事长&总经理 15:25-15:50 话题确认中谢天甘李药业，医学事务部负责人扫码免费报名参会商务合作新药邦，帮新药！会议会展/媒体公关/视频推广/线上直播/走进企业等多种合作形式开放，为您提供全方位品牌宣传及合作交流平台！曹女士 15520811395（微信同号）新药邦19113220630（微信同号） ↓欢迎扫码交流↓ 锁定会议阵容&最新议程

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2026年04月27日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期

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药物(靶点)	适应症	全球最高研发状态

BRL-101自体造血干祖细胞（上海邦耀生物） ( BCL11A x β-globin )	β地中海贫血更多	临床2期
BRL-301 ( CD19 )	前体B细胞成淋巴细胞白血病淋巴瘤更多	临床1期
靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞(邦耀) ( CD19 )	狼疮性肾炎更多	临床1期
BRL-302 ( BCMA )	狼疮性肾炎更多	早期临床1期
RD-IIT-001 ( CD84 )	成人急性髓性白血病更多	早期临床1期