An Exploratory Study on the Safety and Efficacy of Universal CAR-T Cells Targeting BCMA and CD19 in the Treatment of Refractory Autoimmune Diseases of the Nervous System

This is an open label, single-site, dose-escalation study in up to 25 participants with refractory autoimmune diseases of nervous system. This study aims to evaluate the safety and efficacy of the treatment with universal BCMA and CD19 CART.

开始日期2025-02-28

申办/合作机构

首都医科大学宣武医院

[+1]

NCT06769191

/ Recruiting早期临床1期IIT

Clinical Study on the Safety and Efficacy of CD7 CAR-T Cell Sequential Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation and Kidney Transplantation in the Treatment of Schimke Immuno-osseous Dysplasia

A Clinical Study on the Safety and Effectiveness of CD7 CAR-T Cell Sequential Allo-HSCT and Kidney Transplantation in the treatment of Schimke immuno-osseous dysplasia

开始日期2025-01-30

申办/合作机构

浙江大学

[+2]

NCT06298630

/ Not yet recruitingN/A

Long-term Follow-up Study of BRL-101 in the Treatment of Transfusion-dependent β-thalassemia

Observe long-term safety risk and long-term efficacy after intravenous infusion of BRL-101 in TDT subjects.

开始日期2024-12-08

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上海邦耀生物科技有限公司

[+6]

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2024-04-01·Nature biotechnology

Adenine transversion editors enable precise, efficient A•T-to-C•G base editing in mammalian cells and embryos

Article

作者: Sousa, Alexander A ; Feng, Bo ; Song, Gaojie ; Luan, Changming ; Wu, Jun ; Wang, Liren ; Chen, Liang ; Liu, Mingyao ; Guo, Xinyuan ; Liu, David R ; Gao, Hongyi ; Guan, Yuting ; Li, Changwei ; Hong, Mengjia ; Qu, Chao ; Randolph, Peyton B ; Zhang, Shun ; Li, Dali ; Zhang, Dujuan ; Zhu, Yifan ; Ru, Gaomeng

Base editors have substantial promise in basic research and as therapeutic agents for the correction of pathogenic mutations. The development of adenine transversion editors has posed a particular challenge. Here we report a class of base editors that enable efficient adenine transversion, including precise A•T-to-C•G editing. We found that a fusion of mouse alkyladenine DNA glycosylase (mAAG) with nickase Cas9 and deaminase TadA-8e catalyzed adenosine transversion in specific sequence contexts. Laboratory evolution of mAAG significantly increased A-to-C/T conversion efficiency up to 73% and expanded the targeting scope. Further engineering yielded adenine-to-cytosine base editors (ACBEs), including a high-accuracy ACBE-Q variant, that precisely install A-to-C transversions with minimal Cas9-independent off-targeting effects. ACBEs mediated high-efficiency installation or correction of five pathogenic mutations in mouse embryos and human cell lines. Founder mice showed 44-56% average A-to-C edits and allelic frequencies of up to 100%. Adenosine transversion editors substantially expand the capabilities and possible applications of base editing technology.

2023-05-01·Nature Biotechnology

Re-engineering the adenine deaminase TadA-8e for efficient and specific CRISPR-based cytosine base editing

Article

作者: Li, Dali ; Zhu, Biyun ; Xue, Niannian ; Yan, Yongchang ; Gao, Hongyi ; Luan, Changming ; Ru, Gaomeng ; Bai, Sijia ; Cheng, Yiyun ; Chen, Liang ; Li, Changqing ; Meng, Haowei ; Wang, Liren ; Hong, Mengjia ; Yi, Chengqi ; Liu, Mingyao ; Chen, Yuting ; Song, Gaojie ; Guan, Yuting ; Ding, Ruoyi ; Zhang, Dan ; Zhang, Shun ; Siwko, Stefan ; Wu, Hao ; Lei, Zhixin

Cytosine base editors (CBEs) efficiently generate precise C·G-to-T·A base conversions, but the activation-induced cytidine deaminase/apolipoprotein B mRNA-editing enzyme catalytic polypeptide-like (AID/APOBEC) protein family deaminase component induces considerable off-target effects and indels. To explore unnatural cytosine deaminases, we repurpose the adenine deaminase TadA-8e for cytosine conversion. The introduction of an N46L variant in TadA-8e eliminates its adenine deaminase activity and results in a TadA-8e-derived C-to-G base editor (Td-CGBE) capable of highly efficient and precise C·G-to-G·C editing. Through fusion with uracil glycosylase inhibitors and further introduction of additional variants, a series of Td-CBEs was obtained either with a high activity similar to that of BE4max or with higher precision compared to other reported accurate CBEs. Td-CGBE/Td-CBEs show very low indel effects and a background level of Cas9-dependent or Cas9-independent DNA/RNA off-target editing. Moreover, Td-CGBE/Td-CBEs are more efficient in generating accurate edits in homopolymeric cytosine sites in cells or mouse embryos, suggesting their accuracy and safety for gene therapy and other applications.

2020-07-01·Molecular Therapy1区 · 医学

Amelioration of an Inherited Metabolic Liver Disease through Creation of a De Novo Start Codon by Cytidine Base Editing

1区 · 医学

Article

作者: Ma, Xueyun ; Li, Dali ; Zhang, Xiaohui ; Yang, Lei ; Liu, Mingyao ; Geng, Hongquan ; Wang, Jun ; Liu, Meizhen ; Zheng, Rui ; Yu, Weishi ; Hu, Yaqiang ; Li, Haibo ; Wang, Liren ; Han, Honghui ; Huo, Yanan ; Yin, Shuming ; Chen, Xi

Base editing technology efficiently generates nucleotide conversions without inducing excessive double-strand breaks (DSBs), which makes it a promising approach for genetic disease therapy. In this study, we generated a novel hereditary tyrosinemia type 1 (HT1) mouse model, which contains a start codon mutation in the fumarylacetoacetate hydrolase (Fah) gene by using an adenine base editor (ABE7.10). To investigate the feasibility of base editing for recombinant adeno-associated virus (rAAV)-mediated gene therapy, an intein-split cytosine base editor (BE4max) was developed. BE4max efficiently induced C-to-T conversion and restored the start codon to ameliorate HT1 in mice, but an undesired bystander mutation abolished the effect of on-target editing. To solve this problem, an upstream sequence was targeted to generate a de novo in-frame start codon to initiate the translation of FAH. After treatment, almost all C-to-T conversions created a start codon and restored Fah expression, which efficiently ameliorated the disease without inducing off-target mutations. Our study demonstrated that base editing-mediated creation of de novo functional elements would be an applicable new strategy for genetic disease therapy.

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2025-01-18

·医药魔方

JPM2025落幕：制药巨头暗流涌动，中国创新“外卷”

生物医药行业的2025新年不是从 1 月 1 日开始的，而是始于人们涌向旧金山。一大波投资人和企业高管们齐聚JP摩根大会，为 2025 年绘制路线图，并评估和交流金融和政治领域的前景。 JPM周的旧金山阳光明媚，与过去两年的暴雨天气截然不同，但由于美国United Healthcare公司首席执行官Brian Thompson近期遭遇刺害，会议开始时还是充满了紧张气氛。从周日开始，安全措施升级了，旧金山的警察会把守入口，穿着印有 “安全小组” 字样蓝黑夹克的人绕着威斯汀广场巡逻。包括 Cigna 和 Centene 在内的几家保险公司都退出了今年的会议，这些公司在过去几年都曾出现在JPM的会议上。中国的参会者在出发前关注到了洛杉矶猛烈的山火，一度担心是否会对行程产生影响。这些似乎都提示着我们身处一个充满变数和不确定的世界，会场的氛围或许也可以如此概括。尽管阳光明媚，但还是有一些人感觉威斯汀周围的街道比往年更安静了。Tris 制药公司的首席商务官 James Hackworth 就表示：“感觉好像人越来越少了，但我只去过几个地方，所以这可能只是感觉”。中国参会者的感受显然是不一样的，今年可能是中国参会者数量最多的一年。威斯汀酒店外增加了安保措施/ 图片由受访者提供不过，无论是冷清还是火热，大家来JPM的目的都是一样的——不想错过与任何人交谈的机会。过去几天，穿越旧金山联合广场的多数创始人和高管就像往年一样，依然在为两件事而奋斗——找钱和找到开发新药的合作伙伴，并且作为一个行业共同体，重新激起市场对于生物医药行业的兴奋之情。数以千计的高管聚集在一个地方，使得JPM成为一个很好的行业情绪晴雨表。2025年生物医药行业将会发生什么，JPM已经埋下很多伏笔。不乐观也不悲观，“等等看下一步会发生什么” JPM周的特点之一，是会议开幕之前通常会有很多并购交易宣布，这对会议气氛有着奠定基调式的影响。毫无疑问，并购会激活生物医药行业的投资，而缺乏大型并购，也是这个行业最近不景气的重要原因之一。数据或许能说明一些问题，受到密切关注的生物科技股指数 XBI 本周一早盘下跌约 2% ，这表明需要更多的并购来刺激投资人。本届JPM大会会前沉闷的气氛因为强生投下的一颗深水炸弹有所改变。1月13日，强生宣布了一年多来最大的一笔生物医药收购案，以146亿美元收购Intra-Ccell Therapies。因为 2024 年整年都没有超过 50 亿美元的生物医药交易发生，这笔交易显得更加引人注目。这笔大额并购从交易流言传出到消息得到证实也不过一天时间。除了强生是焦点外，GSK 和礼来无疑也都想赶个早。周一， GSK 宣布将以 10 亿美元首付款收购胃肠道间质瘤精准疗法公司IDRx，礼来则宣布将收购癌症初创公司Scorpion Therapeutics。此类规模较小的交易仍是当前的主流。就连刚刚出了风头的强生也要忙着对投资者澄清，这种大规模的并购不是常态。第一天的几笔并购交易让一些观察人士看到并购活动复苏的希望，周一收盘后，XBI又回涨了约2%。在JPM上，除了宣布最新的交易之外，许多大公司还借此机会对去年的财务表现进行了初步概述。JPM会议的第二天，礼来的发言无疑是会议焦点，但是这家巨头透露的信息让投资人感到失望。礼来公司预计 2024 年全年收入将达到 450 亿美元左右，虽然这个数字将比 2023 年增长 32% ，但相比10月份发布的第三季度报告公布的收入指导区间的下限低了 4 亿美元。由于营收数据连续第二次低于投资人预期。礼来股价下跌近7% ，还拖累了其他几家减肥药企业的股价。市场似乎意识到了, 像 Mounjaro 和 Zepbound这样的现象级药物的市场的确在高速增长，但增速远没有预期的那么快。礼来首席执行官Dave Ricks当然要为此作出解释："我们正处于相当早期的阶段，Zepbound 商业化的第一年刚刚过去，很多事情正在发生当中，我们以前从未见过这种规模或增长速度，因此预测者们很难做出预测。”他继而强调，GLP-1 业务的年收入为250 亿美元，增长率达到了 60% 。 JPM就是这样一个受到无数关注和质询的戏剧性舞台，即使是当前全美最强大的制药公司，至少是市值最高的制药公司礼来也不能幸免。周二收盘，XBI生物科技股指数又下跌超过3%。回顾JPM过去十年的数据，XBI指数在会议期间平均上涨了0.76% ，中位数达到2.25% 。在一些好的年份，比如2019年，百时美施贵宝宣布收购Celgene，XBI指数强劲上涨了7%。今年截至16日JPM会议落幕，XBI指数仍下跌近2%。 1月13日JPM主会场/图片由受访者提供外媒分析今年的JPM大会议程时总结了三个主要议题：其一是断断续续的市场复苏，好消息是有大量资金涌入新公司，坏消息是通过 IPO 和交易流出的资金要少得多；其他两个主要议题则是向特朗普 2.0 的过渡，以及不断发展的美中关系。他们认为，这些将是影响 2025 年生物医药走向的关键力量。行业专家都试图评估即将上任的特朗普政府对制药行业的潜在影响，因此，在JPM会议上，所有人的目光都集中在巨头药企高管们的发言上。在这个问题上，辉瑞首席执行官Albert Bourla的说辞最具代表性，“新政府可能带来根本性的变化，这将伴随着风险和机遇。对于我们的行业来说，风险大于机遇。当然还有其他人，包括我自己，认为机遇大于风险。”他补充解释道，“像辉瑞这样的制药巨头，所面临的潜在风险很可能会被相应的机会所抵消，特别是因为特朗普对癌症治疗领域的创新感兴趣。” 投资大佬ARCH Venture Partners 联合创始人Bob Nelsen则认为，特朗普政府执政的未来几个月将有利于生物制药行业，他的理由是：“扔一些石头，搅一下池水，这绝对是件好事。”但他补充道，“但这并不意味着不会有很多戏剧性事件，也许还会有一些不好的事情发生。” 没有人敢言之凿凿。正如外媒STAT总结的，“太多对行业最重要的决定不是发生在旧金山，而是发生在华盛顿特区，不管JPM上大家表现的是积极还是消极，他们大多数似乎也只是在等待下一步会发生什么。” 周一晚上，JPM一如既往地举办了各种奢华的招待会，会上有昂贵的酒水、关于科学的讨论，以及潜在的合作机会。但是在这些背后，很多参会者能够感觉到，行业的基调不是乐观或悲观，而是中性的、低调的。 BD、M&A还是IPO？中美共此凉热 GSK收购 IDRx 和礼来收购Scorpion Therapeutics的交易都符合过去一年的趋势：私人控股的Biotech公司倾向于选择达成交易，而不是IPO。 Curie.Bio 风险投资人、IDRx 创始人兼 Scorpion Therapeutics 董事会观察员 Alexis Borisy 称，两家公司都秘密提交了上市计划，两家公司实际上是“并购 / IPO双轨推进”，但最终都选择了出售。他感慨道，“如果这是一个蓬勃发展的公开市场，IDRx 和Scorpion Therapeutics可能会上市。” IPO市场疲软，这迫使许多成熟的初创企业探索一些其他的战略选择。对 Alexis Borisy来说，这两笔交易凸显了一些准备上市的初创企业所面临的艰难抉择。IDRx 本来可以上市，因为它有一种治疗胃肠道癌症的药物正在进行早期临床，前景被看好，但它的估值很可能不会比它在2024年 8 月份最新一轮融资中获得的估值高多少。他说，公司必须出售大约三分之一的股份，才能在IPO中筹集到几亿美元，而且上市后还可能面临市值缩水的风险。相反，葛兰素史克为整个公司提供了 10 亿美元的预付款，足以让投资者获得回报，也足以让 IDRx 能继续推进管线。去年，普米斯被收购也是如此。2023年，普米斯和BioNtech做了两笔交易，解决了公司3年现金流的问题，也解决了公司的生存问题，但还要解决投资人推出的问题。据医药魔方了解，普米斯也研究了在纳斯达克上市的可能性，但最终选择了被BioNtech收购。在这点上，中美的的Biotech可以说是共此凉热。只是国内Biotech公司还面临中美关系的不确定性，选择更少，很多时候要走点弯路。 GSK和礼来这两笔涉也延续了另一个趋势——大型制药公司都想在不那么热门的领域寻找便宜的资产。 JPM期间发布的一份来自安永的报告显示，以美元计价的生物制药并购交易在 2024 年暴跌 51% ，从前一年的186 起跌至 92 起。事实上，2024 年最大的并购交易是 Vertex 以 49 亿美元的价格收购Alpine Immune Sciences；然而，生物医药BD交易数量同比增长 17% ，从 2023 年的 81 起增至去年的95 起。安永全球生命科学交易主管 Subin Baral 接受 GEN Edge 采访时表示，2025 年的情况将大致相同，“将会有更小、更聪明的交易。” 安永表示，25 家最大的生物制药公司为达成交易投入了 1.3 万亿美元的资金 (安永称之为 “并购火力”)。根据安永年度并购火力报告第 12 版，这一数字比去年的 1.37 万亿美元下降了 5% ，比两年前的历史最高值 1.427 万亿美元下降了 7% 。“广义而言，从大型生物制药公司的角度来看，资金并不短缺。他们很活跃。他们希望达成交易，但他们希望达成正确的交易。” 罗氏在JPM上就表示，每年可以部署 100 亿美元的并购火力，但是 “不仅仅是花钱，” 罗氏首席执行官Teresa Graham 解释，“如果我们发现变革性资产能够对我们的投资组合起到补充作用，或者在这些重点领域之外的重大疾病领域能改变游戏规则，罗氏完全准备好了花钱。” 在追求交易的过程中，大型制药公司越来越多地将这些交易与他们最感兴趣的治疗领域结合起来。 “我们一直听到的是，‘我们开展交易的治疗领域是否是我们的战略重点？'我们将看到越来越多针对特定领域资产的收购，” Subin Baral 预测。“之后大药企很有可能会出现资产剥离，或至少对一些不再优先的资产进行剥离，这一趋势继续发展下去。” 罗氏就透露，最近对其内部管道进行了严格评估，将中断大约 30% 的管线。下一个“黑天鹅”事件几年前，Summit Therapeutics在全球范围内寻找一项基石资产。公司高管在考察了约140 种药物后，将目光锁定在康方发现的一种癌症疗法上。当2022 年 12 月双方达成交易时，几乎没有引起什么轰动，甚至受到了投资者的批评。“这太无聊了，ivonescimab针对的是一组无聊的靶点ーー PD-1 和 VEGF。” Summit Therapeutics首席商业和战略官Dave Gancarz在JPM会上回忆道。但Summit 相信 Ivonescimab 的潜力。去年，在一项针对非小细胞肺癌患者的III期临床研究中，双特异性抗体药物Ivonescimab 击败了 K药。几乎在一夜之间， Summit 的研究结果使得类似 Ivonescimab 这样的药物成为肿瘤领域的下一个风口。在这场快速发展的竞赛中， Summit 目前处于领先地位，已经有几家竞争对手参与其中。 “这确实是一个‘黑天鹅’事件，” Summit首席医疗官Allan Yang说，“这显然是每个人都在寻找的。” 现在竞争压力来了。Summit已经开始了多个III期临床试验，其中一个将测试 ivonescimab 是否能比 K药让患者活的更久。Summit的竞争对手们也在快速行动。 Dave Gancarz说， Summit正在密切跟踪新出现的竞争。但他指出，竞争者面临着更严峻的挑战：要对一种已经 “特别设计 ”过的药物进行修改并不容易。因此，Summit 表示“仍没有找到一个比 ivonescimab 更好的药物。” Summit和康方的故事还没有讲完。有意思的是，从1月13日周一收盘价来看，Moderna和的Summit Therapeutics 账面市值大致相同，分别为 135 亿美元和 134 亿美元。周一，这两家生物技术公司在威斯汀酒店接连亮相，不过Moderna由于自 2020 年疫情以来就处在在全球聚光灯下，他们抢到了面积更大的大宴会厅；而Summit 尽管是 2024 年表现突出的生物技术公司之一，也只能被安排在在小得多的Colonial Room里。行业的迭代变化是如此之快，JPM会议就是这样一个有趣的舞台，每家药企都要直面处境的快速变化。过去两年经历了大起大落的辉瑞首席执行官Albert Bourla应该感触尤深。 2023年，Albert Bourla在JPM上说，辉瑞度过了历史上最成功的一年；2024年，Albert Bourla坦承，“2023对投资者来说是非常糟糕的一年。”当年辉瑞的股价下跌了44% ；今年， Albert Bourla 认为投资人低估了他的公司，他在周一的一次午餐会上提醒，“辉瑞就是两年前拯救世界的那家公司，因为我们拥有出色的执行能力和科学流程。” 但是投资人的记忆或许没有那么长，这句话更多被解读为辉瑞经历了艰难的一年后的反击。另外一个有趣的故事是安进。在投资银行TD Cowen 预测2024年潜在“黑天鹅”年度名单中，安进公司的GLP-1药物MariTide被认为有40%的几率击败竞争对手礼来和诺和诺德。去年，安进公司的市值也因为这个药涨跌了数十亿美元，关于它的讨论几乎主导了安进的所有投资人电话会议。但是2024年11月公布的MariTide的II期临床试验结果未能让华尔街信服，这使得分析师不仅质疑 MariTide 的潜力，还质疑安进公司是否过分夸大了药物的前景。在周二的一次记者会上，安进公司的一些高管对此做出了回应。他们表示，安进公司没有炒作任何事情，“我们不会大肆宣传数据，这是一种差异化的药物。” 安进首席财务官Peter Griffith 表示，“很多人非常关注今年即将到来的完整II期研究结果，今年的一个医学会议上会发表这个结果，其中还将包括我们正在研究的另一种剂量递增方案的研究结果。”Peter Griffith反复强调，公司相信这个管线。这些故事就是生物医药行业的缩影，大药企都在寻找下一个“黑天鹅事件”，寻找一个颠覆游戏规则的药物，但是聚光灯会打在哪里？谁赢谁输？变化总是来得很快。中国创新“外卷” 和往年有些不同的是，今年，中国创新药企的创始人、高管和投资人们在去美国参会前就接收到了很多积极的信号。先为达、康诺亚、和正医药以及和铂等数笔跨境交易已经让国内产业界提前感受到了JPM的氛围。会前发布的一些行业最新报告里也都是积极的数字。Evaluate Pharma的最新报告显示，在整个行业的临床管线中，至少有五分之一的项目有中国公司参与；DealForma的数据则显示，2024年大约31%的大型跨国药企引进的创新药候选分子来自中国，2019年这一数字还是0%。所以，今年国内JPM参会者的数量又达到了一个新的高峰。祥峰资本合伙人刘天然不是第一次参加JPM，去年年底，刘天然投资的创响生物刚刚宣布反向并购纳斯达克上市公司Ikena Oncology ，并完成了7500万美元的超额认购私募融资，此外，其投资的葆元医药成功被纳斯达克上市公司Nuvation收购，锐格医药的CDK分子也被罗氏以8.5亿美金首付款收购。她告诉医药魔方，“今年的JPM大会特别热闹，中国参会人数显著增加，气氛非常活跃。背后主要原因是去年生物医药领域的跨境交易活动异常活跃，交易规模也大幅增长。许多国内公司在过去一年中通过对外授权、Newco等方式打开了新的想象空间。” 跨境交易越来越火热，直接体现在了12日召开的卫星会“BFC 医疗健康国际商务合作投资研讨会”，一位与会者了解到，“往年BFC都是提前一个月才能把嘉宾定下来，今年提前了两个月，嘉宾邀约非常顺利。"据了解，这几年BFC的参会人数每年都在增加，今年已经超过了1000多人。之前已经谈成deal的国内Biotech高管们在JPM上已经轻车熟路，今年第一次参加JPM的高管们的心情则复杂了些，但不管如何，在JPM的这几天，大多数人都像打了鸡血一样。大家也越来越意识到了，JPM将给一年的BD工作奠定一个基调和基本的时间框架——如果JPM上还没有deal开始谈，今年想谈成就难了。现场随处可见谈合作的人们/图片来自邦耀生物CEO郑彪博士去年从JPM回来，很多国内的产业人士还不敢断言“中国创新受到了广泛的认可”。一些谨慎乐观者认为，只是在ADC领域，海外对中国创新的认可度已经到了一个分水岭。他们观察一些明显的信号，比如辉瑞举办的招待会特地叫China Reception，感慨"中国创新国际化可能真的来了。” 不过今年，中国创新国际化已经成为了一个不争的事实。吉利德首席财务官Andy Dickinson在周三一次记者会上的发言肯定会给中国创新药企更多信心：“在过去 5 年里，从中国流出的资产在广度、深度和质量方面都发生了重大而根本的转变，因为一些在美国或其它发达国家接受过培训的管理团队，他们回到了中国。10 年前，我们在中国看到的都是follow-on的药物，没什么差异化。我们今天看到的情况完全不同ーーfirst-in-class, best-in-class。” 美国媒体Endpoint则总结，“去年，中国的故事主要还是关于生物安全法案的。今年的中国故事将是关于高品质、fast-follow类资产的爆炸式增长，资金充裕的初创企业和寻求更好交易的制药公司都在收购这些资产。" 此前，一家国内Biotech创始人就曾和医药魔方感概，“老外都在感慨这两年的行业趋势尤其适合‘中国式的创新’，在已经验证的靶点上改进做下一代疗法，对执行力、对速度、穷尽的要求要大过对纯创新的要求，这点中国人真的很强。” Endpoint甚至表示，“这一趋势甚至有可能颠覆现有的风险投资理念，以及我们如何评价创新。” 美国同行们已经感受到了危机感。Biopharma Dive报道称，本周在JPM上接受 BioPharma Dive 采访的高管和投资者都认同一个观点，那就是“中国biotech提高了门槛，逼着美国企业适应新的环境。”他们感慨，“中国创新正出现在我们的家门口。” 他们认为，康方的 Ivonescimab 就是一个最好的例子。与美国同行相比，中国公司通常速度更快、行动成本更低。而且，中国公司正在追求解决更难的 “工程问题”，如制造复杂的多功能抗体药物或ADC药物。他们形容中国的创新药是“me too better”，“fast-improving”。可以说，中国创新药真的“外卷”到美国去了。推荐阅读 2024 JPM落幕，行业气氛快速转变，中国deals是喜是忧？ Copyright © 2025 PHARMCUBE. 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