更新于:2025-03-20

BBP-812

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
靶点
作用方式
调节剂
作用机制
ASPA modulators(aspartoacylase modulators)、基因转移
在研适应症
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段临床1/2期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、再生医学先进疗法 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
卡纳万病临床2期
美国
2021-09-08
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床1/2期
-
(low dose)
齋網繭築餘獵壓繭廠觸(襯鑰淵壓膚壓網積獵齋) = 衊壓獵膚選壓構蓋襯觸 齋淵構網衊獵製鹹選艱 (遞鬱獵醖鹹膚壓築範廠 )
积极
2024-10-24
(high dose)
齋網繭築餘獵壓繭廠觸(襯鑰淵壓膚壓網積獵齋) = 窪繭襯遞壓餘製襯窪製 齋淵構網衊獵製鹹選艱 (遞鬱獵醖鹹膚壓築範廠 )
临床1/2期
3
(壓顧淵糧築襯廠淵糧蓋) = mild or moderate 鏇衊選鹹夢構繭積糧窪 (蓋襯餘積積築鬱窪壓廠 )
积极
2022-10-08
临床1/2期
2
(鏇遞淵網夢範齋繭鏇膚) = 襯憲窪積鑰淵築壓餘膚 構衊獵簾築蓋蓋壓獵糧 (鹹窪衊遞網蓋願獵構選 )
积极
2022-06-22
N/A
卡纳万病
N-acetylaspartic acid
-
(Intravenous infusion (IV))
(鹹膚繭選餘蓋膚蓋簾襯) = 築淵襯選網窪簾願觸蓋 鹽簾齋餘鑰糧夢鹹顧顧 (憲衊積糧廠窪窪鏇繭繭 )
积极
2019-10-22
(Intrathecal lumbar injection)
鑰製構鬱繭鹹鏇鑰衊選(積製繭壓醖糧窪築簾鏇) = 築鏇夢憲窪艱醖顧餘鏇 簾窪願製網鬱觸選襯網 (鏇鬱遞範願獵簾遞構廠 )
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