SRSD-216

免费早鸟票，200 张限量领取 2026 年 1 月 18 日 医麦客新闻 eMedClub News 导语：瑞博生物敲响港交所钟声的那一刻，2026 年中国小核酸药物的资本化大幕正式拉开。 2025 年，港股 IPO 市场迎来强势复苏，全年共有 117 家公司以发行新股方式登陆港交所，IPO 规模重返全球首位。其中，生物医药板块表现尤为亮眼，映恩生物、恒瑞医药、派格生物等 20 家生物医药公司密集上市，成为资本市场瞩目的焦点。  这一繁荣景象的背后，是政策支持与产业突破的双重催化。2025 年，国家药监局共批准上市创新药 76 个，远超美国 FDA 批准的数量（46 个新药，另有 8 个疫苗和基因疗法），标志着中国创新药产业正从「研发叙事」向商业化兑现的关键转型。与此同时，国产创新药对外授权（BD）交易数量超过 150 笔，总金额突破 1300 亿美元，彰显了中国医药创新的全球竞争力。  在这一轮企业上市热潮中，小核酸疗法开发企业因其技术突破性和市场潜力备受瞩目，成为生物医药投资新的热点赛道。  2026 年 1 月 9 日，苏州瑞博生物技术股份有限公司正式登陆港交所主板，首日市值即突破 130 亿港元，为全球小核酸赛道注入强劲动能。可以说，瑞博生物的上市并非偶然，它代表着中国创新药企正在小核酸这一赛道，加速奔向资本市场的决心与行动。 头部企业「齐聚港股」： 小核酸赛道的中国力量 在小核酸这一「现代制药的第三次浪潮」中，瑞博生物、舶望制药、靖因药业、悦康药业等头部企业纷纷冲刺港股，凭借差异化技术平台与丰富管线布局，展现出中国小核酸产业的硬核实力。  瑞博生物：深耕二十年的行业领跑者 作为 2026 年小核酸领域第一家港股上市公司，瑞博生物成立于 2007 年，是国内最早深耕小核酸赛道的企业之一，创始人梁子才博士作为中国小核酸产业的奠基人，带领团队历经近 20 年构建了完整的技术体系。  公司的核心竞争力在于自主研发的肝靶向 RiboGalSTAR™ 平台，这是中国首个成功对外授权的 RNAi 肝靶向技术平台，已成功突破国外 GalNAc 偶联技术专利壁垒。依托该平台，瑞博生物打造了 7 款临床阶段管线，覆盖心血管、代谢、肾脏、肝脏等重大疾病领域，其中 4 款处于临床 Ⅱ 期。  ▲ 瑞博生物产品管线图表（图源招股书） 瑞博生物核心产品 RBD4059 是全球进展最快开发用于治疗血栓性疾病的 siRNA 候选药物，I 期临床试验显示，即使 FXI 抑制水平高达 90% 以上，也未增加出血风险，被视为有望挑战年销售超 200 亿美元的重磅药阿哌沙班的潜力选手； RBD5044 是全球第二个进入临床开发的靶向 APOC3 的 siRNA，I 期临床数据显示单次给药可实现 ApoC3 高达 84% 的显著抑制，伴随甘油三酯水平降低达 70%，且效果可持续 6 个月以上。  RBD7022 是一款 PCSK9 siRNA，通过特异性抑制肝脏中 PCSK9 的表达，增加肝细胞的 LDL 受体密度，增强人体从循环中清除 LDL 胆固醇的效能。I 期结果显示，RBD7022 具有与 Inclisiran 相当的 LDL-C 降低效果，以及每 6 个月 1 次的给药频率潜力。  RBD1016 则为有望为慢性乙肝功能性治愈提供新可能，已启动 Ⅱa 期临床试验。 未来，瑞博生物将持续推进核心产品全球多中心临床研究，同时依托肝外靶向的 RiboOncoSTAR™（肿瘤靶向）与 RiboPepSTAR™（肾部及 CNS 靶向）平台，拓展更多疾病领域。  舶望制药：四年崛起的 BD 明星 成立仅四年的舶望制药，凭借卓越的技术平台与全球化合作能力，成为小核酸赛道的「黑马」。2024 年 1 月，舶望制药与诺华达成首项合作，获得 1.85 亿美元首付款，潜在交易总价值高达 41.65 亿美元。2025 年 9 月，双方再次深化合作，舶望制药再获 1.6 亿美元预付款，潜在里程碑总金额 52 亿美元。两年内合计获得诺华 3.45 亿美元，潜在总交易价值超 93 亿美元，创下中国小核酸领域 BD 交易的天花板。  ▲ 舶望制药的 siRNA 平台 RADS 舶望制药的核心技术平台为自主研发的 RADS 平台，通过序列设计、化学修饰与递送策略的系统性优化，有望实现 siRNA 药物更强的活性、更持久的效力与更高的安全性，支持季度、半年乃至年度给药方案。基于这一平台，该公司构建了 20 余条在研管线，覆盖心血管疾病、罕见病、病毒感染、代谢疾病及中枢神经系统疾病等治疗领域，其中多条管线进入临床阶段。  心血管领域是舶望制药的战略重点，其核心产品 BW-00163 靶向血管紧张素原（AGT），已推进至Ⅱ期临床，对标 Alnylam 的同靶点降压 siRNA 产品 Zilebesiran。25 年 6 月，舶望制药的这一在研的高血压 siRNA 新药在国内获批进入 II 期临床，并获得诺华公司的里程碑付款。BW-00112 是一款靶向 ANGPTL3 的降脂 siRNA 产品，目前在美国和中国处于 II 期临床阶段。2025 年欧洲心脏病学会（ESC）上，舶望制药公布了 BW-00112 的 II 期数据：用药 12 周后，患者甘油三酯平均降幅达 65%，且效果能持续 6 个月。  罕见病领域，BW-40202 是靶向补体因子 B（CFB）的 siRNA，开发用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）及其他补体介导疾病。25 年 9 月，BW-40202 在国内获批 II 期临床研究。BW-20805 是一种靶向前激肽释放酶（PKK）的 siRNA 疗法，通过靶向抑制 PKK 的表达，有望预防遗传性血管性水肿（HAE）的发作，并具有显著的长效治疗潜力。官网资料显示，BW-20805 目前处于 II 期临床研究阶段。  抗病毒领域，BW-20507 是一款精准靶向 HBV S 区 mRNA 的 siRNA 疗法，可强力抑制病毒基因表达，实现 HBsAg 快速持续下降。2025 年 9 月，BW-20507 已经完成 II 期临床试验首例患者给药。此前在 6 月，该候选药物被 CDE 纳入突破性治疗品种。  目前，舶望制药已启动港股上市准备工作，计划借助资本市场进一步支持核心管线的全球临床开发。  靖因药业：聚焦慢病的差异化玩家 2025 年 9 月，靖因药业正式向港交所递交招股书。这家成立于 2021 年的企业，凭借独特的技术平台与精准的管线布局，快速成为小核酸赛道的重要竞争者。  据介绍，靖因药业的核心技术平台为 PEPR 化学修饰技术，在靶向 AGT 序列时，展现出比 Alnylam 更强且更持久的靶蛋白敲低效果。  靖因药业聚焦凝血功能障碍、心脏代谢疾病与肥胖症三大千亿赛道。  该公司核心产品 SRSD107 是一款靶向凝血因子 XI (FXI) 的 siRNA 候选药物，目前处于欧洲 II 期多中心临床试验阶段。该产品在 I 期试验中表现出高达 95% 的循环 FXI 水平降低，有望成为全球同类首创 FXI siRNA 疗法。2025 年 5 月，靖因药业与 CRISPR Therapeutics 达成合作协议，获得 2500 万美元现金和价值 7000 万美元的 CRSP 股票，以及 8 亿美元里程碑金额。  SRSD216 为靶向 Lp(a) 的 siRNA，开发用于治疗高 Lp(a) 血症及相关的心血管疾病。临床前数据显示，该候选药物在给药后可实现超过 95% 的 Lp(a) 抑制，且持续时间长达 12 周以上，具备「半年一针」甚至「一年一针」的给药潜力。25 年 12 月，靖因药业宣布 SRSD216 治疗高脂蛋白 (a) 血症的 II 期临床试验完成首例患者给药。  SRSD384 是一款针对肥胖症的 INHBE 靶向 siRNA 候选药物，旨在通过调节能量消耗来促进脂肪减少，同时保护骨骼肌，实现「保肌减重」。资料显示，目前该公司正积极推进 SRSD384 的 IND 申报。  ▲靖因药业融资历程 （图源招股书） 截至 2025 年 6 月，靖因药业已完成三轮融资，投后估值达 2.525 亿美元，股东阵营包括 OrbiMed、腾讯等知名机构，为其后续临床推进与商业化提供了坚实支撑。  悦康药业：A+H 双平台的多模态布局 2025 年 12 月 29 日，已在 A 股上市的悦康药业正式递交港股 IPO 申请，拟打造 A+H 双资本平台。这家从仿制药起家的企业，通过前瞻性布局，已成为小核酸领域的综合性玩家。  招股书显示，悦康药业构建了涵盖寡核苷酸、mRNA 疫苗、多肽、中药创新药的多模态技术体系，其中核酸药物领域布局 10 个管线，覆盖肝癌、乙肝、高血脂、传染病等重大疾病。  ▲ 悦康药业小核酸管线（图源招股书） 悦康药业核心小核酸管线包括：  YKYY013 是一款针对慢性乙型肝炎的肝脏靶向 siRNA 疗法，旨在沉默病毒前基因组 RNA 及所有源自 S 区的乙型肝炎病毒（HBV）转录本，从而解决疾病的病毒学关键驱动因素。目前 YKYY013 已进入临床 Ⅰ 期并实现中美双报； YKYY015 是一款靶向 PCSK9 的心血管和代谢 siRNA 疗法，是国内同靶点中唯一获美国 FDA 批准临床的长效候选药物，有望实现「一年两针」的降血脂疗效； YKYY029 是一款靶向血管紧张素原（AGT）的 siRNA 疗法，旨在通过长期作用的肝脏定向基因沉默实现持续的血压控制，目的是改善治疗的持久性并减少与每日口服给药相关的变异性。YKYY029 已进入中国临床研究，并获得美国监管批准用于临床试验。  CT102 是一种可注射的反义寡核苷酸（ASO）候选药物，针对胰岛素样生长因子 1 受主（IGF-1R）开发用于治疗原发性肝细胞癌（HCC）。CT102 旨在识别并结合具有序列特异性的 IGF-1R mRNA 前体，介导其降解并降低 IGF-1R 蛋白表达。因此，CT102 旨在调节与 HCC 发病机制相关的信号渠道，从而在分子水平上抑制肿瘤进展。目前，CT102 已进入 II 期临床开发。  该公司还布局了两款 mRNA 疫苗 YKYY025、YKYY026，覆盖呼吸道合胞病毒和带状疱疹，均获得美国监管机构临床试验批准。  悦康药业的转型代表了传统药企在创新浪潮中的突围路径——通过技术积累、管线布局与资本助力，实现从产品主导向创新驱动、全球布局的全面升级。  结语：小核酸产业的中国机遇与挑战 瑞博生物的上市拉开了 2026 年小核酸赛道港股 IPO 的序幕，也标志着中国小核酸产业进入规模化资本化阶段。在政策支持、资本加持、技术突破的多重利好下，中国小核酸企业已构建起从技术平台到管线布局、从临床开发到商业化落地的完整生态，逐步在全球赛道中占据重要地位。  资本的长期陪伴与价值兑现，在这一过程中尤为凸显。瑞博生物上市后，高瓴创投通过 6 年陪跑获得 5 倍的投资回报，磐霖资本更是十年内六轮下注，成为其上市回报最为亮眼的投资机构之一。这些实打实的收益，不仅印证了小核酸赛道的巨大商业价值，更将吸引更多资本涌入，为行业持续注入发展动能。  但挑战同样存在：递送技术的持续迭代、临床数据的验证、商业化能力的构建、全球市场的竞争，都是企业需要跨越的门槛。不过，随着头部企业通过港股 IPO 获得充足资金，持续推进技术创新与管线拓展，中国小核酸产业有望重复十年前抗体行业的成功轨迹，成为具有全球影响力的优势产业。  相信在技术突破的现在，更多优秀的小核酸疗法开发企业将在资本的助力下更快开发出更好的新药，造福全球患者。而港股市场将继续作为中国小核酸企业的资本后盾，见证中国创新药在「第三次浪潮」中的崛起与超越，书写技术创新与资本赋能的双赢篇章。    参考资料： 1.港交所官网，网络公开信息 上海兆维科技 上海兆维科技发展有限公司自 1998 年成立以来，一直深耕于核酸领域。公司已经建立了 mRNA CDMO 和小核酸药物 CDMO 的全产业链平台，拥有吨级以上的小核酸药物生产基地，为客户提供临床前到商业化阶段的开发和生产服务，自主研发的酶法合成工艺技术已在全球率先实现公斤级规模的产业化生产。 公司另有亚磷酰胺类产品线，年产能达 58 吨；以及支持超 105 亿剂 mRNA 疫苗的原料产能。公司与世界各地的生物技术和制药公司建立了长期合作关系，为众多临床阶段和已商业化的核酸管线供应原料。 欲了解更多关于兆维科技及其产品与服务信息，请访问官网www.hongene.com 并关注我们的公众号「上海兆维 Hongene」。 声明：本文旨在于传递行业发展信息、探究生物医药前沿进展。文章内容仅代表作者观点，并不代表医麦客立场，亦不构成任何价值判断、投资建议或医疗指导，如有需求请咨询专业人士投资或前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发文章至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。如需转载请在文章下方留言获取授权。 封面来源网络，如有侵犯版权，请联系删除 点点“分享”、“点赞”和“在看” 给我充点儿电吧~

医药创新：聚焦六大疾病领域 生物医药实验室 2026年创新药展望 💊 根据行业预测，2026年中国将有约20款重磅新药获批上市，覆盖从肿瘤到罕见病的多个关键治疗领域，标志着中国创新药产业正从“跟随”迈向“引领”阶段。 当前，医药行业的创新正以前所未有的速度推进，尤其在肿瘤、罕见病、自身免疫性疾病、神经系统疾病、感染性疾病以及心血管代谢疾病这六大领域取得了突破性进展。这些创新不仅体现在新药数量的增长上，更体现在治疗机制的革新上，例如全球首创的双抗ADC药物、基因疗法和新型疫苗等。 1. 肿瘤领域：从“广谱”到“精准” 肿瘤治疗是创新最活跃的领域之一，2026年的突破主要集中在针对特定靶点和适应症的精准疗法上。 • 食管鳞癌与鼻咽癌： 百利天恒自主研发的全球首创EGFR×HER3双抗ADC（BL-B01D1），已针对复发性或转移性食管鳞癌和鼻咽癌适应症获得优先审评，预计2026年第四季度获批，有望填补PD-1/PD-L1联合化疗失败患者的治疗空白。 • 血液恶性肿瘤： 包括百济神州的索托克拉、麓鹏制药的洛布替尼以及GSK的玛贝兰妥单抗在内的多款新药有望在2026年获批上市。 • 消化道肿瘤： 科济药业的舒瑞基奥仑赛、石药集团康宁杰瑞的安尼妥单抗等药物也展现了良好的前景。 • 非小细胞肺癌（NSCLC）： 康方生物研发的全球性双特异性抗体伊沃内西马（Ivonescimab），能同时靶向PD-1和VEGF，为NSCLC患者提供了新的治疗选择。同时，针对c-Met蛋白过表达NSCLC的抗体药物偶联物（ADC）替利妥珠单抗（Teliso-V）也有望在2025-2026年间获批。 • 转移性胰腺癌： 针对最常见的KRAS突变体（G12D、G12R和G12V）的口服RAS抑制剂daraxonrasib正在进行3期临床试验，有望为几乎所有晚期胰腺癌患者提供靶向治疗选择。 肺癌细胞图像 2. 罕见病与遗传病：从“无药可医”到“基因治愈” 基因与细胞疗法（CGT）的崛起，为许多此前缺乏有效治疗手段的罕见病带来了革命性希望 。 • 特发性肺纤维化（IPF）： 中国生物制药自主研发的全球首个进入III期临床的高选择性ROCK2抑制剂TDI01，在2025年底完成了首例患者入组。IPF的五年生存率极低，TDI01通过全新机制，有望从根本上阻断或逆转纤维化进程。 • 黏多糖贮积症II型（MPS 2，亨特综合征）： REGENXBIO公司开发的基因疗法RGX-121，通过AAV9载体将功能性基因递送至中枢神经系统，在临床试验中显示出显著降低脑脊液中致病生物标志物的效果，有望成为首个获批治疗MPS 2的基因疗法。 • A型Sanfilippo综合征（MPS IIIA）： Ultragenyx Pharmaceuticals的基因疗法UX111同样针对这类罕见的神经退行性疾病，已获得FDA加速审批资格，计划在2025年初提交上市申请。 • 1型神经纤维瘤病（NF1）： SpringWorks Therapeutics开发的米达替尼（Mirdametinib）是一种选择性MEK1/2抑制剂，用于治疗NF1相关的丛状神经纤维瘤，在临床试验中显示出缩小肿瘤体积的潜力。 3. 自身免疫性疾病与炎症性疾病 针对免疫系统的精准调控，是治疗自身免疫性疾病的新方向。 • 银屑病： 2026年问世的超长效药物ORKA-001，是一种靶向IL-23p19的单克隆抗体，仅需每年皮下注射一次，为中重度斑块状银屑病患者提供了更便捷的治疗选择。 • 全身性重症肌无力： Cartesian Therapeutics正在开展一项2b期临床试验，测试其mRNA CAR-T细胞疗法Descartes-08。与传统CAR-T疗法不同，该方法使用mRNA对免疫细胞进行暂时性改造，为治疗这种慢性自身免疫性疾病提供了新思路。 • 遗传性血管性水肿（HAE）： Ionis Pharmaceuticals开发的反义寡核苷酸药物多尼达洛森（Donidalorsen），通过靶向基因表达过程来减少致病蛋白生成，在两年治疗期内显示出对HAE发作的持续保护作用。 4. 感染性疾病：新型疫苗与长效抗体 面对新发和再发传染病，预防和治疗手段都在不断创新。 • 结核病（TB）： 盖茨医学研究所正在南非、肯尼亚等多国开展一项大规模3期临床试验，评估新型结核病疫苗M72/AS01E-4。该疫苗在2b期试验中显示出将进展为肺结核的风险降低50%的预防效力，有望提供比现有卡介苗（BCG）更持久的保护。 • 拉沙热与狂犬病： 一项首次人体1期临床试验正在测试针对拉沙热和狂犬病的双重保护疫苗LASSARAB。该疫苗以改造的狂犬病毒为载体，同时表达两种病毒的糖蛋白，早期数据显示其耐受性良好并能激发强力免疫反应。 • HIV： RIO试验正在测试两种长效广谱中和抗体3BNC117-LS和10-1074-LS，初步结果显示75%的受试者在停止每日服药后，能维持病毒控制长达5个月，为HIV的功能性治愈带来了新希望。 5. 心血管与代谢疾病 创新不仅关注治疗，更关注预防和降低远期风险。 • 心血管事件预防： 诺和诺德开发的靶向IL-6的单克隆抗体ziltivekimab正在多项3期临床试验中接受检验，旨在探索其能否降低动脉粥样硬化、慢性肾病及心力衰竭患者的心血管事件发生率。 • 重度高甘油三酯血症（SHTG）： Arrowhead Pharmaceuticals的RNAi疗法普扎西兰（Plozasiran），通过沉默肝脏中的特定基因来降低甘油三酯水平，为这类患者提供了新的治疗选择。 • 高脂蛋白(a)血症： 靖因药业用于治疗此病的siRNA药物SRSD216，已在2025年底完成二期临床试验的首例患者给药。 6. 神经系统疾病与疼痛管理 针对疼痛和神经退行性疾病的创新药物，旨在提高患者生活质量。 • 急性疼痛： Vertex Pharmaceuticals开发的舒特三嗪（Suzetrigine）是一种口服选择性NaV1.8疼痛信号抑制剂，在3期临床试验中显示出对中度至重度急性疼痛的良好疗效，有望成为20多年来首个治疗急性疼痛的新机制药物。 • 慢性疼痛： 艾立康药业的新一代Nav1.8抑制剂ALK2403已获临床试验申请批准，预期将应用于广泛的急性和慢性疼痛治疗。 此外，针对COVID-19后遗症（long COVID）的3期临床试验STIMULATE-ICP已经结束，其研究结果计划于2026年发表，旨在评估多种药物对缓解疲劳等症状的疗效。 🔬 前沿技术驱动变革 这些突破的背后，是双抗/多抗、抗体偶联药物（ADC）、细胞与基因治疗（CGT）、RNA疗法（siRNA/反义寡核苷酸）以及AI制药等前沿技术的集中爆发。它们正共同推动医药研发从“经验驱动”迈向“精准设计”的新时代。 总体来看，2026年的医药创新呈现出“靶点更精准、机制更多元、给药更便捷、覆盖更广泛”的特点。从威胁生命的癌症、罕见病到影响生活质量的慢性疼痛、自身免疫病，创新疗法正在为更多患者带来新的希望。同时，中国创新药企在全球舞台上的角色日益重要，从靶点发现到全球多中心临床，正在实现从“中国新”到“全球新”的跨越。 💡 医药创新的本质，是将最前沿的科学发现，转化为触手可及的生命希望。每一次突破，都意味着又一个“不治之症”被划去，又一个家庭重获光明。 —— 灵光