Sirius Therapeutics Co., Ltd.

NEWS TODAY 2024年12月31日，中国上海和美国圣地亚哥：靖因药业（上海）有限公司（简称“靖因药业”），今日宣布其递交的SRSD216临床试验申请（IND）成功获得中国国家药品监督管理局药品审核中心（CDE）的受理。SRSD216是一种用于治疗高脂蛋白血症(a)的新一代siRNA疗法。 “本次递交标志着靖因创新siRNA疗法开发的一个重要里程碑。脂蛋白(a)水平升高与动脉粥样硬化性心血管疾病之间的关联已获得大量遗传学和流行病学研究的支持。临床前数据表明，SRSD216具有出色且持久的药效学特征和良好的安全性，有望为预防心血管疾病提供新的解决方案。我们将全力推进这一前景广阔的疗法的临床开发。”靖因药业首席医疗官于沛川博士表示。 “我们很高兴在SRSD216的开发中达到这一关键步骤。”靖因药业首席执行官冀群升博士表示，“这是我们团队共同努力的成果，也是靖因致力于开发创新心血管代谢疾病疗法的全面布局迈出的又一重要一步。” 01 关于ASCVD与高脂蛋白(a)血症 动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是全球最常见的死亡原因。血脂异常被认为是 ASCVD 发展的关键因素。尽管低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）一直被视为主要的血脂指标和ASCVD的干预目标，但众多研究表明，脂蛋白(a) [Lp(a)] 是ASCVD的独立危险因素，且不受年龄、饮食或运动的影响。目前用于降脂的药物对Lp(a)的降低作用有限。因此，临床上对直接靶向Lp(a)的药物有着巨大的未满足需求。 02 关于SRSD216注射液 SRSD216注射液是一款新型的双链小干扰核糖核酸（siRNA）。它特异性调节LPA基因，减少肝脏Apo(a)的产生并降低循环中的Lp(a)水平。临床前体内研究表明，单次给药后，Lp(a)水平降低几乎100%，且效果持续超6个月，未观察到任何有意义的安全事件。 03 关于靖因药业 靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家临床阶段的生物技术公司，以人类健康福祉为使命，聚焦新一代核酸创新疗法在心血管代谢疾病领域的全球开发，致力成为颠覆慢病防治的领军者。公司目前已进入临床开发阶段的产品包括用于治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107和用于治疗血脂异常的SRSD101。 成立于2021年，由国际卓越的管理团队和全球知名医疗健康投资机构孵化。公司采取国际化的战略定位，汇聚中美两地在小核酸疗法领域的人才和资源的优势，建立了以美国为源头创新中心和以中国为全球转化医学中心的布局。利用其小核酸药物研发核心技术平台，开发了多个具有同类首创或同类最佳潜质的差异化全球竞争优势的产品管线。公司已累计获得奥博资本、泓元资本、汉康资本和康禧投资的近1亿美元融资。

来源：insight数据库 2024年12月10日，中国上海和美国圣地亚哥：靖因药业（上海）有限公司（靖因药业），宣布公司在第66届美国血液学会（ASH）年会上公布了SRSD107的临床一期试验的最新数据。 SRSD107是一种特异性靶向抗凝血因子XI的新一代siRNA疗法，用于预防和治疗血栓栓塞性疾病，如心肌梗死、缺血性中风和静脉血栓栓塞。 该试验是单中心、随机双盲、安慰剂对照研究，旨在评估皮下给药SRSD107在40 名健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学以及药效学特征。研究共有五个队列，每个队列由 8 名受试者组成。在该研究中，SRSD107安全性和耐受性良好，并观察到药效生物标志物相较基线的显著变化。在最高给药剂量下，FXI 抗原及FXI活性的最大降幅超过90%，aPTT增幅超过 100%（即aPTT 比值＞ 2.0）。单次给药后的药效效应持久，维持FXI抗原及FXI活性近90%抑制状态时长超16周。 这项研究的标题是“一项评价SRSD107皮下注射给药在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照、单剂量递增、I期临床研究”。 关于血管栓塞 血栓形成是血管内限制血液流动的血凝块，可发生在动脉或静脉循环中，是大多数心肌梗死、缺血性脑卒中和静脉血栓栓塞症（VTE）的共同病理基础。全球有四分之一的人死于血栓栓塞引发的疾病。 关于SRSD107注射液 SRSD107注射液是一款靖因药业拥有自主知识产权的双链小干扰核酸（siRNA）药物。通过特异性肝靶向人凝血因子XI（FXI ）mRNA，抑制FXI的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血作用。临床前试验数据显示，单次皮下注射SRSD107，可降低外周血FXI浓度近100%，且持续时间可长达半年，同时未见出血。SRSD107兼具强效持久作用和良好的安全性，有望成为潜在的同类首创（First-in Class）和同类最佳（Best-in-Class）新一代更安全的抗凝药物。 关于靖因药业 靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家创新生物技术公司，以人类健康福祉为使命，聚焦新一代核酸创新疗法在心血管代谢疾病领域的应用与开发，致力成为颠覆慢病防治的领军者。目前已进入临床开发阶段的产品包括用于治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107和用于治疗血脂异常的SRSD101。 免责声明： 文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部责任。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系我们，我们将会删除。 联系我们  I-RNA 小核酸 2025 展位火热预定中！ 扫码立即咨询 电话：13816031174 （同微信） 赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。 点击此处“阅读全文”咨询更多！

NEWS 2024年12月10日，中国上海和美国圣地亚哥：靖因药业（上海）有限公司（靖因药业），今天宣布，公司在第66届美国血液学会（ASH）年会上公布了SRSD107的临床一期试验的最新数据。 SRSD107是一种特异性靶向抗凝血因子XI的新一代siRNA疗法，用于预防和治疗血栓栓塞性疾病，如心肌梗死、缺血性中风和静脉血栓栓塞。 靖因药业首席医学官于沛川博士表示：“在此项初步研究中，SRSD107表现出良好的安全性和耐受性，其药代动力学参数特征符合典型的小干扰核糖核酸（siRNA）产品。我们对此项研究结果感到非常鼓舞，包括FXI 抗原及FXI活性显著且持久的抑制以及活化部分凝血活酶时间（aPTT）的延长。这表明SRSD107将更符合新型抗凝剂的需求特点，可在持续长时间内保持强效抗凝作用并降低出血风险。该试验结果为二期临床研究奠定了坚实的基础。”  靖因药业首席执行官冀群升博士补充道：“在 2024 年美国血液学会（ASH）会议上展示这些研究结果，突显了靖因药业致力于推进血栓栓塞性疾病创新疗法的决心。”  该试验是单中心、随机双盲、安慰剂对照研究，旨在评估皮下给药SRSD107在40 名健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学以及药效学特征。研究共有五个队列，每个队列由 8 名受试者组成。在该研究中，SRSD107安全性和耐受性良好，并观察到药效生物标志物相较基线的显著变化。在最高给药剂量下，FXI 抗原及FXI活性的最大降幅超过90%，aPTT增幅超过 100%（即aPTT 比值＞ 2.0）。单次给药后的药效效应持久，维持FXI抗原及FXI活性近90%抑制状态时长超16周。 这项研究的标题是“一项评价SRSD107皮下注射给药在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的随机、双盲、安慰剂对照、单剂量递增、I期临床研究”。有关该研究和我们正在进行的临床试验的更多信息，请访问Sirius Therapeutics的网站（www.siriusrna.com）。 关于血管栓塞 血栓形成是血管内限制血液流动的血凝块，可发生在动脉或静脉循环中，是大多数心肌梗死、缺血性脑卒中和静脉血栓栓塞症（VTE）的共同病理基础。全球有四分之一的人死于血栓栓塞引发的疾病。 关于SRSD107注射液 SRSD107注射液是一款靖因药业拥有自主知识产权的双链小干扰核酸（siRNA）药物。通过特异性肝靶向人凝血因子XI（FXI ）mRNA，抑制FXI的蛋白表达，阻断内源性凝血途径的激活，从而达到抗凝血作用。临床前试验数据显示，单次皮下注射SRSD107，可降低外周血FXI浓度近100%，且持续时间可长达半年，同时未见出血。SRSD107兼具强效持久作用和良好的安全性，有望成为潜在的同类首创（First-in Class）和同类最佳（Best-in-Class）新一代更安全的抗凝药物。 关于靖因药业 靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家创新生物技术公司，以人类健康福祉为使命，聚焦新一代核酸创新疗法在心血管代谢疾病领域的应用与开发，致力成为颠覆慢病防治的领军者。目前已进入临床开发阶段的产品包括用于治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107和用于治疗血脂异常的SRSD101。 成立于2021年，由国际卓越的管理团队和全球知名医疗健康投资机构孵化。公司采取国际化的战略定位，汇聚中美两地在小核酸疗法领域的人才和资源的优势，建立了以美国为源头创新发现中心，中国为全球转化医学中心的布局。利用其小核酸药物研发核心技术平台，开发了多个具有同类首创或同类最佳潜质的差异化全球竞争优势的产品管线。公司已累计融资近1亿美元。