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项与 Anti-BAFF receptor CAR-T cell therapy (City of Hope National Medical Centre/PeproMene Bio) 相关的临床试验A Phase 1 Study Evaluating BAFFR-targeting CAR T Cells for Patients With Relapsed or Refractory B-cell Non-Hodgkin's Lymphoma (B-NHL)
A Phase 1 Study Evaluating BAFFR-targeting CAR T Cells for Patients with Relapsed or Refractory B-cell Non-Hodgkin's Lymphoma (B-NHL)
A Phase 1 Study Evaluating BAFFR-targeting CAR T Cells for Patients With Relapsed or Refractory B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia
A Phase 1 Study Evaluating BAFFR-targeting CAR T Cells for Patients with Relapsed or Refractory B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia
100 项与 Anti-BAFF receptor CAR-T cell therapy (City of Hope National Medical Centre/PeproMene Bio) 相关的临床结果
100 项与 Anti-BAFF receptor CAR-T cell therapy (City of Hope National Medical Centre/PeproMene Bio) 相关的转化医学
100 项与 Anti-BAFF receptor CAR-T cell therapy (City of Hope National Medical Centre/PeproMene Bio) 相关的专利（医药）
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项与 Anti-BAFF receptor CAR-T cell therapy (City of Hope National Medical Centre/PeproMene Bio) 相关的新闻（医药）近期，多款针对B细胞非霍奇金淋巴瘤的创新疗法密集公布I期临床试验进展，涵盖自然杀伤（NK）细胞、γδ CAR-T、靶向小分子等类型，为复发或难治性患者带来新的治疗选择。这些疗法均聚焦未满足的临床需求，通过不同机制靶向肿瘤细胞，早期数据展现出安全性与疗效潜力。
1. IBR900：同种异体NK细胞疗法的早期安全数据
IBR900是源自健康供体外周血单个核细胞的同种异体、未经基因编辑的NK细胞产品，可通过直接细胞毒性、细胞因子分泌及诱导凋亡发挥作用，还能通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）效应联合单克隆抗体清除靶点阳性肿瘤细胞。
早期探索性研究中，11例患者接受82个周期治疗，未发生因不良反应导致的治疗中断，也无细胞因子释放综合征（CRS）或严重感染等不良事件。其中1例73岁Ⅳ期弥漫大B细胞淋巴瘤患者，因不耐受化疗接受IBR900联合CD20单抗及维持治疗，无进展生存期（PFS）延长至12个月，未出现≥3级治疗相关不良反应。
近日，IBR900用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤的I期临床试验在穗启动，由广东祈福医院肿瘤中心主任蔡绮纯担任主要研究者，医院将严格遵循GCP规范实施研究。
2. lucar-G39D：双靶点同种异体γδ CAR-T的初步疗效
传奇生物的lucar-G39D是全球首创靶向CD19和CD20的同种异体γδ CAR-T疗法，针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤开展I期试验（NCT06395870）。
所有患者接受氟达拉滨（30mg/m²）联合环磷酰胺（500mg/m²）的中等强度预处理，随后单次输注不同剂量的lucar-G39D（DL1：30×10^6，DL2：100×10^6，DL3：200×10^6，DL4：400×10^6 CAR-T细胞）。
安全性方面，疗法耐受性良好，未出现剂量限制性毒性（DLT）、神经毒性或移植物抗宿主病（GvHD）。疗效方面，10例可评估患者中，客观缓解率（ORR）达70%，完全缓解（CR）率30%；DL4组2例患者首次评估均达缓解，7例有效应答者持续随访，最长达270天，6个月PFS率为75%。
此外，8例患者中7例治疗后循环肿瘤DNA（ctDNA）水平下降，与影像学应答一致。
3. TQB3617：BET抑制剂的广谱抗肿瘤潜力
中国生物制药的TQB3617是一款新型BET抑制剂，通过抑制BET蛋白功能，调控c-Myc、BCL-2等致癌基因表达，阻断肿瘤进展。
其I期试验纳入39例复发或难治性淋巴瘤患者，主要评估安全性、剂量限制性毒性及推荐Ⅱ期剂量（RP2D）。数据显示，39例可评估患者的ORR为31%，其中4例实现CR；B细胞淋巴瘤的ORR达29%，体现广谱潜力。
安全性方面，最常见的3-4级治疗相关不良事件为血小板减少症（36%），仅3例患者因此终止治疗。独立委员会推荐0.1mg每日一次（初始两个21天周期后调整为14天用药、7天停药）作为Ⅱ期试验剂量。
4. PMB-CT01：BAFFR CAR-T的高缓解率数据
PeproMene Bio的PMB-CT01是靶向BAFFR的CAR-T候选药物，针对复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的I期研究（PMB-102）已入选2025年ASH年会摘要。
该研究纳入7例患者，包括弥漫大B细胞淋巴瘤（4例）、CD19-和CD20-阴性T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤（1例）、边缘区淋巴瘤（1例）、滤泡性淋巴瘤（1例），接受DL1（50×10^6 CAR-T细胞）或DL2（200×10^6 CAR-T细胞）治疗。
早期数据显示，7例患者输注后1-3个月内均达到完全缓解（CR率100%），包括此前接受过CD19 CAR-T治疗及CD19阴性的患者。公司预计将在ASH 2025年会上公布9例患者的递增部分结果。
5. 共同指向：解决复发难治患者的未满足需求
B细胞非霍奇金淋巴瘤是常见的血液肿瘤，尽管一线治疗可使部分患者治愈，但仍有部分患者面临复发或难治，传统挽救治疗的长期生存率不足10%。近期公布的多款I期疗法均聚焦这一群体：
- IBR900作为同种异体NK细胞疗法，无需基因编辑，可快速输注，适合无法等待自体细胞制备的患者；
- lucar-G39D通过双靶点设计降低抗原丢失风险，同种异体来源解决供体限制；
- TQB3617作为小分子靶向药，可口服，适合无法耐受细胞治疗的患者；
- PMB-CT01针对BAFFR靶点，覆盖CD19/CD20阴性患者，解决抗原逃逸问题。
这些疗法的早期数据均展现出各自的优势，为复发难治患者提供了更多元的选择。未来随着临床试验的推进，有望进一步验证其疗效与安全性，填补临床空白。
日前，PeproMene Bio表示，其关于BAFFR CAR-T候选药物PMB-CT01的1期临床研究成果已入选2025年美国血液学会（ASH 2025）年会摘要，将在ASH 2025年会上进行口头报告。
BAFFR CAR-T在复发和难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）延续此前报告的100% CR，且至今无复发；在复发和难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）展示了良好的初始安全性和有效性，获得缓解的患者持续缓解，截至数据截止无复发。
BAFFR CAR-T
BAFFR CAR-T由希望之城（City of Hope）首创。
BAFFR是肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族成员。BAFFR作为BAFF的主要受体，几乎仅在B细胞上表达，并特异性参与B淋巴细胞分化和B细胞存活。尤其是BAFFR在恶性B细胞上的广泛表达使其成为一个高价值的潜在肿瘤靶标。Larry W. Kwak博士的实验室发现了新型人源化抗BAFFR单克隆抗体，对各种B细胞肿瘤细胞均具有高结合亲和力和细胞毒活性。
同时，由于BAFFR信号转导促进正常的B细胞增殖和B细胞存活，因此肿瘤细胞不太可能丢失BAFFR抗原，从而逃避治疗(通常CD19 CAR-T治疗会因为CD19抗原丢失而导致肿瘤复发)，这一特点也使得BAFF-R成为B细胞肿瘤CAR-T的下一代新星靶标，以及作为CD19 CAR-T治疗失败的潜在靶点选择。
PMB-CT01是一款 first-in-class 的BAFFR靶向自体CAR-T细胞疗法。由希望之城综合癌症中心副总裁兼副主任、PeproMene科学创始人Larry W. Kwak博士的实验室发明。PeproMene于2017年从希望之城获得了与PMB-CT01相关的知识产权许可。
图片来源：参考资料2
PMB-CT01的CAR包含了抗BAFFR的单链可变区抗体与包含CD3ζ和4-1BB的第2代信号转导结构域。研究发现，BAFFR CAR-T细胞在体外能够杀死人类淋巴瘤和白血病细胞，并在体内杀死已确诊的淋巴瘤和白血病细胞。
目前，PMB-CT01处于1期临床阶段，正在进行两项1期临床研究，分别针对复发和难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）（PMB-102;NCT05370430）、复发和难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）（PMB-101;NCT04690595）。
延伸阅读：BAFF-R CAR-T：CR 100%
B-NHL：100% CR，至今无复发
根据发布的ASH 2025摘要。
在BAFFR CAR-T候选药物PMB-CT01治疗r/r B-NHL的1期研究PMB-102中，共有7名患者接受了PMB-CT01治疗。诊断包括弥漫性大B细胞淋巴瘤(MCL,n=4)、CD19-和CD20-阴性T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤(THRLBCL,n=1)、边缘区淋巴瘤(MAL,n=1)和滤泡性淋巴瘤(FL,n=1)。患者年龄中位数为62岁（范围41-75），其中6名为男性患者。患者此前接受过1-10线治疗，包括CD19 CAR-T治疗（n=4）和一种CD3/CD20双抗治疗。3名患者接受DL1治疗（剂量为50×106 CAR-T cells），4名患者接受DL2治疗（剂量为200×106 CAR-T cells）。
安全性方面：PMB-CT01表现出良好的耐受性特征，未发生剂量限制性毒性（DLT），所有患者中仅出现1级CRS和1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），未发生任何程度≥2级的CRS和ICANS。
疗效：前7例患者患者在输注后1-3个月内达到完全缓解（100% CR），包括之前接受过CD19 CAR-T治疗的患者和CD19阴性的患者。患者反应持久，无复发情况，且缓解持续时间最长达32个月（中位持续缓解时间17个月，范围3-32个月）。在MCL患者中，3名接受检测的患者在治疗后的1个月和≥6个月时检测为微小残留病（MRD）阴性。所有接受检测的患者均观察到显著的CAR-T细胞扩增现象。
PeproMene公司表示，鉴于目前观察到的良好安全性和持久缓解，预计200×106 CAR T cells将会是未来研究的推荐剂量。一旦确定推荐的2期剂量，将同时开启3个组织学扩增队列，包括FL、MCL和LBCL。另外，该公司预计将于ASH 2025年会上公布试验已完成的9名患者递增部分研究结果。
B-ALL：CR 67%，安全性良好
根据发布的ASH 2025摘要。
在BAFFR CAR-T候选药物PMB-CT01针对r/r B-ALL患者的一项1期研究中，这些患者不符合CD19靶向治疗的条件或之前使用过CD19靶向治疗但未见效。目前入组工作仍在进行中，已有6名患者完成登记。患者的中位年龄为36岁（31-59），其中4名为男性患者。患者前期治疗线数中位数为5（2-5）；所有患者均接受过布林妥莫单抗治疗，其中4名接受过CD19 CAR-T治疗，且4名患者为CD19阴性。
安全性方面：截至目前，尚未观察到剂量限制性毒性（DLT）。耐受性良好，没有出现≥3级的CRS，有4名患者经历了CRS，仅有1例2级其余为1级；仅发生了1例1级ICANS，该症状在未进行干预的情况下已得到缓解。
疗效：6名患者中有4名实现了未检测到的最小残留疾病（MRD）的完全缓解（CR：66.67%）；4名缓解患者中，有3名在纳入研究时呈CD19阴性，这3名患者目前已成功转化为异基因造血干细胞移植（HCT）。
在数据截止时（中位随访时间为180天，范围：39-655），所有4名缓解患者仍处于缓解状态。在所有6名患者中均观察到显著的CAR-T扩增现象，其峰值水平出现在输注后第11天至21天。截至当前数据收集时，CAR-T细胞已持续存在长达6个月。
结果显示，BAFFR CAR-T显示出良好的初始安全性。BAFFR CAR-T在先前接受过CD19靶向治疗且治疗方案有限的r/r B-ALL患者中显示出良好的活性。值得注意的是，BAFFR CAR-T成功的将患者过渡到有可能实现根治性治愈的造血干细胞移植阶段。
小结
CD19 CAR-T治疗的肿瘤复发，一直是研究的重点领域，推出了多种治疗策略，包括CD19/CD20的双靶点、不同靶点的CAR-T的序贯治疗等。
但是根据PeproMene公司报告的数据来看，其接受BAFFR CAR-T治疗并获得缓解的患者至今仍然处于缓解状态，未见肿瘤复发。——其潜在前景积极。
参考资料：
1.https://www.prnewswire.com/news-releases/daten-zu-pmb-ct01-baffr-car-t-von-pepromene-bio-fur-zwei-mundliche-prasentationen-auf-der-67-jahrestagung-2025-von-ash-ausgewahlt-302622381.html
2.https://pepromenebio.com/science/
3.https://meetings-api.hematology.org/api/abstract/vmpreview/295724
4.https://meetings-api.hematology.org/api/abstract/vmpreview/290680
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PeproMene Bio的PMB-CT01 BAFFR-CAR T数据入选第67届ASH 2025年会两项口头报告
加利福尼亚州尔湾
2025年11月21日
/美通社/ -- PeproMene Bio, Inc.是一家专注于开发复发难治性（r/r）B细胞恶性肿瘤新型疗法的临床阶段生物技术公司。公司宣布，其正在开展的PMB-CT01（BAFFR-CAR T）一期研究的两篇摘要已被选为2025年美国血液学会（ASH）年会的口头报告。
这些摘要展示了PMB-CT01在经深度治疗的r/r B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）和r/r B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）中的新兴安全性和有效性特征，包括既往CD19靶向治疗失败或呈CD19阴性疾病的患者。 来自1期剂量递增研究（NCT04690595、NCT05370430）的中期结果显示，BAFF-R作为差异化靶点，可克服CD19抗原逃逸，同时维持持久疗效且毒性低。
r/r B-NHL
安全性：
PMB-CT01表现出极佳的耐受性特征。 未出现＞1级细胞因子释放综合征（CRS）；未出现＞1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）
有效性：
首批7例患者均在输注后1-3个月内达到完全缓解（CR），包括既往接受过CD19 CAR T治疗及存在CD19阴性疾病的患者。
持久性：
截至数据截点，缓解已持续32个月以上（中位时间17个月）。
r/r B-ALL
有效性：
六名入组患者中有四人达到微小残留病（MRD）不可检测的完全缓解（CR）
高风险人群：
四名应答者中有三人在入组时为CD19阴性。 所有三名患者均成功接受以治愈为目的的异基因造血干细胞移植（HCT）。
安全性：
未观察到剂量限制性毒性（DLT）。 仅一名患者出现2级CRS，无3级CRS报告。
PeproMene Bio首席运营官Hazel Cheng博士表示：“我们在B-ALL和B-NHL患者中观察到的一致且持久的活性，特别是在已用尽CD19 CAR T治疗方案或存在CD19阴性疾病的患者群体中，有力证明了BAFF-R作为高效安全替代靶点的潜力。 这些数据彰显了PMB-CT01在满足高风险复发疾病重大临床未满足需求方面的潜力。”
ASH 2025口头报告
摘要标题：
BAFFR-CAR T细胞在r/r B细胞淋巴瘤中展现持续缓解与可控毒性……
摘要编号：
abs25-7079
日期/时间：
12月6日下午2:45
汇报人：
医学博士Elizabeth Budde
摘要标题：
BAFFR-CAR T细胞在r/r B-ALL患者中展现良好安全性及抗白血病疗效……
摘要编号：
abs25-2035
日期/时间：
12月8日上午11:00
汇报人：
医学博士Ibrahim Aldoss
（日期/时间为占位符。）
关于PMB-CT01
PMB-CT01是一种首创的BAFF-R靶向自体CAR T细胞疗法。 BAFF-R几乎仅在B细胞上表达，且对B细胞存活至关重要，从而降低抗原丢失逃逸的可能性。 PMB-CT01目前正处于针对r/r B-NHL和r/r B-ALL的1期试验评估阶段。
前瞻性叙述
本新闻稿包含受风险和不确定性影响的前瞻性叙述，包括与临床开发、监管结果、治疗潜力和商业化相关的风险。 除非法律另有规定，否则PeproMene Bio不承担更新前瞻性叙述的义务。
媒体/投资者联系人：
Hazel Cheng博士
PeproMene Bio, Inc.
Hazel.Cheng@pepromenebio.com
100 项与 Anti-BAFF receptor CAR-T cell therapy (City of Hope National Medical Centre/PeproMene Bio) 相关的药物交易
