更新于：2024-11-21

DMPK CRISPR/Cas9-gene therapy (Genethon)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名-
靶点
DMPK
作用机制
DMPK基因调节剂
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形皮肤和肌肉骨骼疾病+ [1]
在研适应症
肌强直性营养不良
非在研适应症-
原研机构
GenethonGenethon
在研机构
GenethonGenethon
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

100 项与 DMPK CRISPR/Cas9-gene therapy (Genethon) 相关的临床结果
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100 项与 DMPK CRISPR/Cas9-gene therapy (Genethon) 相关的转化医学
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100 项与 DMPK CRISPR/Cas9-gene therapy (Genethon) 相关的专利（医药）
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1
项与 DMPK CRISPR/Cas9-gene therapy (Genethon) 相关的文献（医药）
2012-01-01Drug Metabolism and Pharmacokinetics4区 · 医学
A “White Knight” Role for DMPK Researchers in Pharmaceutical Discovery: Maximization of Biomarker and Translational M&S Activities
4区 · 医学
100 项与 DMPK CRISPR/Cas9-gene therapy (Genethon) 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
肌强直性营养不良临床前
法国
GenethonGenethon
-
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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转化医学

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批准

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特殊审评

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