更新于：2025-11-15

ENZ-001

概要

基本信息

药物类型
酶
别名
artificial site-specific RNA endonuclease (Enzerna Biosciences)、ENZ-001
靶点
DMPK
作用方式
调节剂
作用机制
DMPK基因调节剂
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形眼部疾病+ [2]
在研适应症
Fuchs内皮营养不良肌强直性营养不良脊髓小脑性共济失调8型
非在研适应症-
原研机构
University of North Carolina SystemUniversity of North Carolina System
在研机构
Enzerna Biosciences, Inc.Enzerna Biosciences, Inc.
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

1
项与 ENZ-001 相关的临床试验
CTRI/2022/12/047916
/ Not yet recruitingN/A
An Investigator Initiated, Randomized, Placebo and Active Controlled, Evaluator Blinded Study to Assess the Efficacy and Tolerability of Pimecrolimus Lotion 0.8% (ENZ001) in the Treatment of Target Lesions in Patients with Moderate Atopic Dermatitis.
100 项与 ENZ-001 相关的临床结果
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100 项与 ENZ-001 相关的转化医学
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100 项与 ENZ-001 相关的专利（医药）
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100 项与 ENZ-001 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
Fuchs内皮营养不良临床前
美国
Enzerna Biosciences, Inc.Enzerna Biosciences, Inc.
-
肌强直性营养不良临床前
美国
Enzerna Biosciences, Inc.Enzerna Biosciences, Inc.
-
脊髓小脑性共济失调8型临床前
美国
Enzerna Biosciences, Inc.Enzerna Biosciences, Inc.
-
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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