Delving into the Latest Updates on Enzerna Biosciences, Inc. with Synapse

概览

疾病领域	数量

神经系统疾病	2
内分泌与代谢疾病	1

排名前五的药物类型	数量

酶	2

排名前五的靶点	数量

DMPK	1

关联

3

项与 Enzerna Biosciences, Inc. 相关的药物

ENZ-003

靶点-

作用机制-

在研机构

Enzerna Biosciences, Inc.

原研机构

Enzerna Biosciences, Inc.

在研适应症

肌萎缩侧索硬化

非在研适应症-

最高研发阶段临床前

首次获批国家/地区-

首次获批日期-

ENZ-001

靶点

DMPK

作用机制

DMPK基因调节剂

在研机构

Enzerna Biosciences, Inc.

原研机构

University of North Carolina System

在研适应症

Fuchs内皮营养不良 [+2]

非在研适应症-

最高研发阶段临床前

首次获批国家/地区-

首次获批日期-

ENZ-002

靶点-

作用机制-

在研机构-

原研机构

Enzerna Biosciences, Inc.

在研适应症-

非在研适应症

脊髓延髓肌肉萎缩症 [+2]

最高研发阶段无进展

首次获批国家/地区-

首次获批日期-

100 项与 Enzerna Biosciences, Inc. 相关的临床结果

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0 项与 Enzerna Biosciences, Inc. 相关的专利（医药）

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1

项与 Enzerna Biosciences, Inc. 相关的文献（医药）

2018-05-18·Nucleic Acids Research2区 · 生物学

Expanding RNA binding specificity and affinity of engineered PUF domains

2区 · 生物学

ArticleOA

作者: Wang, Zefeng ; Li, Hai-Tao ; Yang, Yi ; Zhao, Yang-Yang ; Mao, Miao-Wei ; Zhang, Wen-Jing ; Wang, Jue ; Wu, Jia-Wei

Specific manipulation of RNA is necessary for the research in biotechnology and medicine. The RNA-binding domains of Pumilio/fem-3 mRNA binding factors (PUF domains) are programmable RNA binding scaffolds used to engineer artificial proteins that specifically modulate RNAs. However, the native PUF domains generally recognize 8-nt RNAs, limiting their applications. Here, we modify the PUF domain of human Pumilio1 to engineer PUFs that recognize RNA targets of different length. The engineered PUFs bind to their RNA targets specifically and PUFs with more repeats have higher binding affinity than the canonical eight-repeat domains; however, the binding affinity reaches the peak at those with 9 and 10 repeats. Structural analysis on PUF with nine repeats reveals a higher degree of curvature, and the RNA binding unexpectedly and dramatically opens the curved structure. Investigation of the residues positioned in between two RNA bases demonstrates that tyrosine and arginine have favored stacking interactions. Further tests on the availability of the engineered PUFs in vitro and in splicing function assays indicate that our engineered PUFs bind RNA targets with high affinity in a programmable way.

100 项与 Enzerna Biosciences, Inc. 相关的药物交易

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100 项与 Enzerna Biosciences, Inc. 相关的转化医学

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管线布局

2024年11月23日管线快照

管线布局中药物为当前组织机构及其子机构作为药物机构进行统计，早期临床1期并入临床1期，临床1/2期并入临床2期，临床2/3期并入临床3期

临床前

2

1

其他

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当前项目

药物(靶点)	适应症	全球最高研发状态

ENZ-001 ( DMPK )	脊髓小脑性共济失调8型更多	临床前
ENZ-003	肌萎缩侧索硬化更多	临床前
ENZ-002	脊髓延髓肌肉萎缩症更多	无进展