2
项与 人骨髓间充质干细胞（九芝堂美科） 相关的临床试验 / Active, not recruiting临床2期 An Open-label Phase IIa Study to Evaluate the Safety and Preliminary Efficacy of HBMMSC Injection in the Treatment of APAP
The purpose of this open-label phase IIa clinical trial study is to evaluate the safety and preliminary efficacy of hBMMSC intravenous treatment in patients with aPAP.
一项评估人骨髓间充质干细胞（hBMMSC）注射液治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症（aPAP）安全性和初步疗效的开放标签的Ⅱa期研究
主要目的：
评估自身免疫性肺泡蛋白沉积症（autoimmune pulmonary alveolar proteinosis，aPAP）患者接受人骨髓间充质干细胞（human Bone Marrow Mesenchymal Stem Cell，hBMMSC）注射液治疗的安全性和初步有效性。
次要目的：
评估aPAP患者经hBMMSC治疗后的长期安全性和有效性。
100 项与 人骨髓间充质干细胞（九芝堂美科） 相关的临床结果
100 项与 人骨髓间充质干细胞（九芝堂美科） 相关的转化医学
100 项与 人骨髓间充质干细胞（九芝堂美科） 相关的专利（医药）
2
项与 人骨髓间充质干细胞（九芝堂美科） 相关的新闻（医药）「 本文共：16条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条智康弘义ETAR拮抗剂上Ⅱ期临床。智康弘义创新小分子ETA受体拮抗剂SC0062在治疗伴有蛋白尿的慢性肾脏病（糖尿病肾脏病及IgA肾病）的Ⅱ期临床完成首例患者给药。这是一项随机、双盲、安慰剂平行对照临床研究，由浙大一院肾脏病中心主任陈江华教授担任主要研究者。在Ⅰ期临床中，SC0062已表现出良好的安全性和耐受性及药代动力学特征，同时未发现水钠潴留等副作用。国内药讯1.百泰EGFR单抗获批胰腺癌NDA。百泰生物开发的靶向表皮生长因子受体（EGFR）的单抗药物尼妥珠单抗（商品名：泰欣生）获国家药监局批准新适应症，联合吉西他滨用于治疗胰腺癌患者。在III期临床中，与吉西他滨相比，尼妥珠单抗联合治疗显著提高患者的总生存期（mOS：10.9个月vs8.5个月，HR=0.50，P=0.025）和无进展生存期（mPFS：4.2个月vs3.6个月，HR=0.56，P=0.013）。2008年1月，该新药已获批用于治疗鼻咽癌。2.迪哲EGFR-TKI获批肺癌国际Ⅲ期临床。迪哲医药EGFR-TKI创新药舒沃替尼获欧盟批准开展国际Ⅲ期临床（悟空28，WU-KONG28），评估一线治疗EGFR20号外显子插入突变型晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的有效性与安全性。近日，迪哲已在ASCO2023年会上公布该新药关键研究（悟空6，WU-KONG6）更新结果。最新数据显示，经独立影像评估委员会（IRC）确认的客观缓解率（cORR）达到60.8%。3.泽璟JAK抑制剂髓纤Ⅲ期临床积极。泽璟制药在EHA2023年会上公布JAK抑制剂盐酸杰克替尼片治疗中、高危骨髓纤维化的Ⅲ期研究积极结果。与羟基脲组相比，杰克替尼组第24周时患者脾脏体积较基线缩小≥35%（SVR35）的患者比例更高（72.3%vs17.4%），总体症状评分减少≥50%（TSS50）的患者比例也更高（63.8%vs43.5%）。杰克替尼组≥3级治疗期不良事件（TEAE）、严重TEAE发生率均低于羟基脲。4.信达CD47/PD-L1双抗早期临床积极。信达生物在EHA 2023年会上公布CD47/PD-L1双抗IBI322用于治疗抗PD-(L)1单抗耐药的经典型霍奇金淋巴瘤的Ⅰ期临床积极结果。数据显示，IBI322在23例患者中达到47.8%的客观缓解率（ORR）和91.3%的疾病控制率（DCR）。在7例原发性耐药患者中，ORR高达57.1%，3例患者达到完全缓解（CR）。临床中，治疗相关不良反应（TRAE）发生率为91.7%，其中≥3级TRAE发生率为41.7%。5.石药ATM抑制剂获批实体瘤临床。石药集团中奇制药小分子新药SYH2051获国家药监局批准开展用于实体瘤治疗的临床试验。SYH2051是一款选择性ATM抑制剂，通过靶向抑制ATM蛋白激酶及其下游信号蛋白CHK2和KAP1的磷酸化，延迟DNA双链断裂修复，导致持续的DNA双链断裂和ATM介导的细胞週期阻滞，从而抑制肿瘤细胞增殖。6.九芝堂干细胞疗法获批临床。九芝堂美科申报的1类生物制品“人骨髓间充质干细胞注射液”临床试验申请获国家药监局默示许可。这是一款通用型干细胞制剂，源自健康年轻成人供者骨髓，全程在模拟人体真实生理环境——低氧条件下培养，拟开发用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症(aPAP)。目前aPAP的标准治疗为全肺灌洗术。尚无治疗aPAP的药物获批上市。7.上海标新口服分子胶降解剂获批临床。标新生物自主开发的口服小分子新药GT919获FDA临床批件。GT919是标新生物的首个分子胶降解剂产品，拟开发用于恶性血液肿瘤的治疗，旨在解决目前临床上来那度胺类药物的耐药性及安全性问题。2022年12月，该新药已在国内获批临床，目前正在I期临床中评估用于治疗恶性血液肿瘤的安全性、耐受性和药代动力学特征以及初步疗效。国际药讯1.首款OTC用ED新药获FDA批准上市。Futura Medical公司硝酸甘油透皮凝胶制剂MED3000获FDA批准上市，用于治疗勃起功能障碍（ED）。在III期FM71研究中，MED3000可在10分钟起效，并在治疗24周时，显著改善患者的勃起功能（p<0.001），其IIEF-EF评分平均提高5.73个单位。据统计，全球1/5的男性患有ED，预计到2025年患病人数将增加到3.22亿。2.阿斯利康AKT抑制剂获优先审评资格。FDA受理阿斯利康靶向3种AKT激酶异形体（AKT1/2/3）抑制剂capivasertib的新药申请，与Faslodex联用治疗内分泌疗法经治、HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌。FDA同时授予其优先审评资格，预计今年年底完成审评。在Ⅲ期临床CAPItello-291中，这一组合降低了患者疾病进展或死亡风险达40%。3.CRISPR体内基因编辑疗法早期临床积极。Intellia公司体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002治疗遗传性血管性水肿（HAE）的Ⅰ/Ⅱ期临床结果积极。NTLA-2002通过脂质纳米颗粒（LNP）以mRNA形式递送CRISPR-Cas9基因编辑系统，靶向敲除KLKB1基因，以永久性降低血浆中激肽释放酶活性，从而防止HAE的发作。最新结果显示，单剂NTLA-2002将HAE月发作率平均降低95%。中位随访持续时间为9.0个月。4.Menin抑制剂血癌早期临床积极。Kura Oncology公司选择性menin抑制剂ziftomenib治疗急性髓系白血病（AML）的Ⅰ/Ⅱ期临床结果积极。20例接受Ⅱ期推荐剂量（RP2D）ziftomenib治疗的NPM1突变型AML患者中有7例（35%）患者实现完全血细胞恢复的完全缓解，中位缓解持续时间为8.2个月（95% CI：1.0-NE），随访的中位时间为8.8个月。临床中有15%的患者经历1或2级不良事件，5%的患者经历3级不良事件。5.通用型CAR-NK疗法早期临床积极。Nkarta公司在EHA2023年会上公布其同种异体、冷冻保存、靶向CD19的CAR-NK疗法NKX019治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤(NHL)的Ⅰ期临床积极结果。数据显示，较高剂量水平NKX019治疗达到80%（8/10）的客观缓解率（ORR）和70%的完全缓解（CR）。临床中未观察到剂量限制性毒性、神经毒性、移植物抗宿主病（GvHD）或>3级细胞因子释放综合征（CRS）。其安全性数据支持NKX019应用于门诊治疗的潜力。6.诺华35亿美元收购肾病药物公司Chinook。诺华宣布以35亿美元的总金额收购加拿大公司Chinook Therapeutics，并获得2款临床后期慢性肾病药物（Atrasentan和Zigakibart)。Atrasentan是一款高选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，目前正在III期临床中评估用于治疗IgA肾病的有效性与安全性。Zigakibart（BION-1301）是一款抗APRIL单抗药物，目前正在I/II期临床评估治疗IgA肾病的潜力，预计将于今年年中开展III期临床。医药热点1.江苏立法推动基层卫生优先发展。近日，江苏省印发《江苏省基层卫生条例》，将于今年9月1日起施行。《条例》明确，政府及有关部门应采取措施，发展壮大基层医疗卫生队伍，完善农村医疗卫生人才培养机制；建立健全全科医生培养制度，推动乡村医生向执业（执业助理）医师资格转化；加大对基层医疗卫生人员的激励力度；动态调整乡村医生补助标准，提高乡村医生收入水平，对未纳入企业职工养老保险、年满六十周岁的乡村医生，采取补助等方式动态提高养老待遇。2.贵州实施“健康敲门行动”。近日，贵州省卫健委多部门联合印发《2023年贵州省失能老年人“健康敲门行动”实施方案》，明确从今年起为12万名65岁及以上失能老年人提供免费上门健康服务。凡愿意接受上门健康服务的失能老年人，经评估后符合条件可填写《贵州省失能老年人上门健康服务申请表》，由基层医疗卫生机构家庭医生团队为其提供“三个一”免费健康服务，即开展一次上门健康管理服务，提供一套健康服务方案，开通一条健康咨询热线。评审动态 1. CDE新药受理情况（06月13日) 2. FDA新药获批情况（北美06月12日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 -0.72%涨幅前三 跌幅前三圣诺生物+4.99% 退市辅仁-10.11%ST 南卫 +4.96% 康乐卫士 -6.40%安 必 平 +4.64% 海 思 科 -6.31%【宣泰医药】产品西格列汀二甲双胍缓释片获得药品注册证书。【辰欣药业】收到国家药品监督管理局批准签发的伏格列波糖片《药品注册证书》及卡贝缩宫素注射液《药品注册证书》。【诺泰生物】注射用比伐芦定获得药品注册证书- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。
「 本文共：17条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条睿诺急性胰腺炎新药获批Ⅱ期临床。上海睿诺1类化药注射用RN-0001获国家药监局批准开展Ⅱ期临床，评估用于急性胰腺炎（AP）治疗的有效性与安全性。RN-0001具有新颖的作用机制和靶点。该新药此前已获批开展用于“重大手术后急性肾损伤（AKI）”治疗的Ⅱ期临床，该项试验将由四川大学华西医院牵头，在全国多家临床中心开展。国内药讯1.石药新冠mRNA疫苗获批紧急使用。石药集团新冠mRNA疫苗SYS6006获国家药监局纳入紧急使用，预防新冠感染引起的疾病(COVID-19）。在10.12.2022-18.1.2023期间开展的临床研究（SYS6006-008）中，以重组蛋白疫苗为对照，SYS6006在序贯加强接种后7-28天期间和接种后14-28天期间，疫苗的保护效力分别达到70.2%和85.3%。这也是中国首个自主研发并获得紧急授权使用的mRNA疫苗。2.艾美斐小分子GPCR拮抗剂获批临床。艾美斐生物自研创新药IPG11406获FDA批准开展I期临床，评价用于健康成人受试者中的安全性、耐受性和药代动力学特征。IPG11406是一款针对包括炎症性肠病（IBD）在内的自身免疫性疾病开发的小分子GPCR拮抗剂，可阻断该GPCR介导的下游信号通路，抑制多种免疫细胞向病灶部位迁移和增殖，完全清除自身免疫性疾病病灶部位的炎症细胞，降低促炎因子的表达。3.赫吉亚NASH新药上I期临床。上海赫吉亚自研拟用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的创新药Kylo-0603在浙江大学医学院附属第一医院正式启动I期临床，拟评估用于中国健康受试者单次和多次给药后的安全与耐受性、药代动力学（PK）特征。Kylo-0603同时具有GalNAc结构以及类似甲状腺激素T3结构，既具有主动的高效肝组织靶向性，又对THR-β具有高的亲和力和选择性，有望成为Best-in-class的治疗药物。4.信达GLP-1R/GCGR激动剂获批NASH临床。信达生物申报的GLP-1R/GCGR激动剂Mazdutide（IBI362）获国家药监局批准开展用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的临床研究。在临床前研究中，IBI362已显示出可明显下降NAS评分，包括脂肪变性、气球样变和炎症指标。去年11月，信达生物在国内登记启动IBI362的一项III期DREAMS-1研究，拟在单纯饮食运动控制不佳的2型糖尿病患者中评估IBI362的有效性和安全性。5.博芮健可入脑TrkB受体激动剂获批临床。上海博芮健制药1类化药BrAD-R13片获国家药监局临床试验默示许可，拟用于治疗轻、中度阿尔茨海默症（AD）。BrAD-R13是一款具有血脑屏障高通透性的TrkB受体激动剂，可通过激活BDNF（脑源性神经营养因子）-TrkB信号通路，起到神经保护和调节突触可塑性等生理作用，从而改善患者在临床上学习与记忆能力衰退和认知功能障碍等症状。6.九芝堂美科干细胞疗法获批中风临床。九芝堂美科(北京)1类生物药“人骨髓间充质干细胞注射液”获国家药监局批准开展用于缺血性脑卒中的临床研究。2021年1月，九芝堂美科已在首都医科大学附属北京天坛医院发起我国首个使用进口干细胞治疗缺血性卒中的Ⅰ/Ⅱa期临床，评估单次注射Stemedica公司缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞（it-hMSC）的安全与有效性。该项研究也是我国首个按照药品申报方式开展的干细胞治疗临床试验。国际药讯1.度普利尤单抗在欧盟获批用于婴幼儿湿疹。欧盟（EC）批准赛诺菲与再生元联合开发的IL-4/IL-13抗体度普利尤单抗（Dupixent）扩展适应症，用于治疗6个月以上至5岁重度特应性皮炎儿童患者。在Ⅲ期临床中，与安慰剂相比，度普利尤单抗显著提高达到总体疾病严重程度改善75%或以上的患者比例（46%vs7%），以及皮肤症状清除或几乎清除的患者比例（14%vs2%）。而且安全性特征与在6岁以上特应性皮炎儿童中观察到的结果相似。2.Selecta公司痛风新药两项Ⅲ期临床积极。Selecta Biosciences与Sobi公司开发的每月一次创新组合疗法SEL-212（由聚乙二醇化尿酸酶与减低抗药物抗体（ADA）生成的ImmTOR组成），在治疗慢性难治性痛风患者的两项Ⅲ期临床（DISSOLVE I和DISSOLVE II）达到主要终点。在DISSOLVE I试验中，高剂量SEL-212治疗较安慰剂显著提高患者的缓解率（56%vs4%，p<0.0001）；在DISSOLVE II试验中，两组患者的缓解率分别为47%和12%（p=0.0002）。此外药物的总体耐受性良好。3.吉利德CAR-T治疗R/R LBCL的Ⅲ期临床成功。吉利德旗下Kite公司靶向CD19的CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）用于二线治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）的Ⅲ期临床ZUMA-7最新结果积极。该试验此前已达到无事件生存期（8.3个月v2.0个月）的主要终点。最新数据（即首例患者随机化后5年进行OS分析）显示，与标准治疗相比，Yescarta治疗组显著改善患者的总生存期。详细数据将公布于医学会议上。4.双机制肥胖症新药II期临床积极。Altimmune公司GLP-1R/胰高血糖素受体双激动剂pemvidutide用于治疗肥胖的II期MOMENTUM研究中期结果积极。治疗24周时，pemvidutide（1.2mg、1.8mg和2.4mg）组受试者平均体重降低幅度分别达到7.3%、9.4%和10.7%，安慰剂组降幅为1.0%(三种剂量组与安慰剂相比p<0.001)；次要终点包括受试者腰围（内脏脂肪的一种测量方法）和血脂等指标也明显改善。主要的不良事件为上胃肠道反应，包括恶心和呕吐。5.基因编辑技术公司Seamless完成种子轮融资。Seamless公司宣布完成1250万美元的种子轮融资，主要用于推进其专有的基于设计重组酶（designer recombinases）的新型基因编辑平台，并扩大公司在欧盟和美国的业务。Seamless的技术平台能够成功针对任何给定的目标序列制作出位点特异性的重组酶，并做出一系列特异性改变，从小DNA片段到大DNA片段都能进行倒置、切除、替换和插入的操作。6.第一三共终止引进Zymeworks双抗平台协议。Zymeworks子公司Zymeworks BC日前透露，第一三共已终止引进其双特异性抗体技术平台的许可协议。Azymetric技术平台能够将单抗转化为双抗，能够同时结合两个不同的靶标。该技术平台开发的抗体药物可以阻断多个信号通路，将免疫细胞募集到肿瘤，增强受体聚集和降解，并增加肿瘤特异性靶向，具有提高疗效同时降低毒性和耐药性的潜力。此次协议终止后，该公司仍可保留几款抗体的非独家特许使用权。7.2022年辉瑞CEO年收入3300万美元。近日，辉瑞在股东签署的委托书中披露，其CEO Albert Bourla 2022年薪酬为3300万美元，与2021年的2435万美元相比，涨薪36%。辉瑞2022年财报显示，全年营收达到1003.3亿美元（+23%），是全球首个年收入超千亿美元的制药企业；其中，新冠疫苗Comirnaty和新冠口服药Paxlovid的销售额分别达到378.06亿美元和189.33亿美元，合计567.39亿美元。医药热点1.江苏成立院前急救质量控制中心。江苏省医疗质量控制中心管理办公室发布《关于成立江苏省院前急救质量控制中心的通知》，南京市急救中心正式成为江苏省院前急救质量控制中心挂靠单位。未来，该中心将进一步加强江苏省院前急救行业管理，积极推进并逐步建立规范的全省院前急救医疗质量控制体系，不断提高院前急救医疗质量，提升服务质量和突发事件应急医疗救援能力。2.浙江嘉兴鼓励执业药师多点执业。3月15日，浙江嘉兴市监局正式发布《嘉兴市零售药店执业药师多点执业管理办法（试行）》文件，自4月14日起施行。通知中提及：鼓励执业药师（含执业中药师）利用节假日和业余时间在零售药店（含单体药店、药品零售连锁门店）多点执业，作为零售药店注册执业药师不在岗或人数无法满足审方和药事服务等业务需求时的补充。3.山东省立医院开展糖尿病一站式诊疗服务。为方便糖尿病患者高效就医，山东第一医科大学附属省立医院（山东省立医院）内分泌与代谢病科开展规范化的“一站式”糖尿病慢性并发症检测及防治。内分泌与代谢病科门诊MMC检查室，配备免散瞳眼底照相机、四肢动脉硬化检测仪、内脏脂肪检测仪、神经传导速度检测仪等设施设备，患者可完成全面快速检测、数据分析、健康宣教等“一站式”诊疗服务。评审动态 1. CDE新药受理情况（03月22日) 2. FDA新药获批情况（北美03月21日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.01%涨幅前三 跌幅前三派林生物+10.02% 英 诺 特 - 5.05%未名医药 +7.97% 东诚药业 -4.86%亨迪药业 +6.30% *ST必康 -4.80%【神州细胞】公司自主研发的重组新冠病毒4价(Alpha/Beta/Delta/Omicron变异株)S三聚体蛋白疫苗(项目代号:SCTV01E)经国家有关部门论证被纳入紧急使用。【海创药业】公司收到国家药品监督管理局核准签发的针对德恩鲁胺(HC-1119软胶囊)新药上市申请的《受理通知书》。【科伦药业】化学药品“恩扎卢胺软胶囊”干近日获得国家药品监督管理局的药品注册批准。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。
100 项与 人骨髓间充质干细胞（九芝堂美科） 相关的药物交易
