LTX-001

根据公开信息，上周（8 月17日~8月23日 ）， 全球范围内有 至少8家 致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。通过梳理，这些获得资本青睐的新锐公司正在开发的产品包括 寡核苷酸疗法、小分子、溶瘤病毒疗法、抗体偶联药物（ADC）、抗体 等等。 时安生物 融资轮次：A轮系列融资 融资金额：近4亿元 8月20日，时安生物（SiranBio）宣布完成A轮系列融资，合计金额近4亿元人民币，涵盖Pre‑A轮、A轮及A+轮。时安生物新闻稿表示，结合股权融资与对外授权项下已兑现的合作款项，公司已累计取得近10亿元研发资金，为 siRNA双靶和脂肪、肌肉、心肌、肾脏等肝外递送管线 开发提供坚实资金底座。时安生物专注于创新siRNA药物研发。该公司搭建了核心技术体系，包含eSAFE化学修饰技术、STORK-W单分子双靶平台、STORK肝内外靶向递送平台，确立了siRNA “双靶创新+肝外递送”差异化研发范式， 管线覆盖抗病毒、代谢性疾病等多个领域 。公司目前临床在研管线包括：SA1211，一款单分子双靶siRNA，拟开发用于功能性治愈乙肝；SA030，全身给药的肝外递送siRNA，一款脂肪递送siRNA。 Arcato Laboratories 融资轮次：首轮融资 融资金额：未披露 8月19日，专注于口腔术后疼痛管理的生物技术公司Arcato Laboratories宣布，其ARC-001 Gel在首次人体1期临床试验中取得积极顶线结果，并同步完成首轮融资（获超额认购）。 ARC-001 Gel是一种新型缓释单剂量凝胶制剂 ，结合了三种特性明确且无成瘾性的麻醉药——苯佐卡因、利多卡因和布比卡因。该制剂可在拔牙手术后一次性局部给药于牙槽窝，其药代动力学特征支持长达7天的潜在镇痛效果，且无需注射或针头。1期临床试验的主要终点（安全性）已达到，支持进一步开展2/3期开发。探索性疗效终点显示，单剂量ARC-001 Gel可在术后24小时内减轻疼痛，并可能提供长达一周的镇痛效果。本轮融资将用于推进ARC-001 Gel的后续临床开发。 Kynexis 融资轮次：A轮扩展 融资金额：4000万欧元 8月19日，专注于改善脑疾病患者认知功能的临床阶段生物技术公司Kynexis宣布完成4000万欧元A轮扩展融资，使A轮融资总额达到9700万欧元。本轮融资将用于支持KYN-5356在 精神分裂症相关认知障碍（CIAS） 中的2期概念验证研究的收尾工作、注册性临床开发准备，以及向阿尔茨海默病等其他认知障碍领域的持续拓展。公司已完成2期研究的患者入组，预计于2026年底前公布顶线结果。 KYN-5356是一种潜在”first-in-class“口服小分子KAT-II抑制剂。KAT-II是大脑中犬尿喹啉酸（KYNA）产生的主要酶，KYNA水平升高被认为会干扰NMDA和α7烟碱受体的信号传导，导致学习、记忆和执行功能受损。 KYN-5356通过抑制KAT-II、降低KYNA水平，旨在恢复认知功能所需的信号平衡。 KaliVir Immunotherapeutics 融资轮次：A轮扩展融资 融资金额：1400万美元 8月19日，专注于开发多机制溶瘤免疫疗法的临床阶段生物技术公司KaliVir Immunotherapeutics宣布完成1400万美元A轮扩展融资。本轮融资使公司A轮融资总额达到2500万美元，将用于支持先导临床项目VET3-TGI的持续推进，包括晚期实体瘤患者STEALTH-001 1/1b期临床试验的患者入组，以及一般公司用途。 VET3-TGI是利用公司牛痘增强模板（VET™）平台开发的新型溶瘤病毒，旨在肿瘤细胞中选择性复制，通过表达IL-12和TGFβ抑制剂刺激局部免疫反应并重塑免疫抑制性肿瘤微环境。 STEALTH-001研究旨在评估VET3-TGI经瘤内注射或静脉输注给药，作为单药疗法及联合阿替利珠单抗治疗晚期不可切除或转移性实体瘤患者的安全性和疗效。 耐维思生物 融资轮次：A轮 融资金额：未披露 8月18日，聚焦实体瘤开发差异化新一代抗体偶联药物（ADC）的生物技术公司耐维思生物（Navi Therapeutics）宣布完成A轮融资。依托自主自研NaviMIG®多抗平台与ReviLOAD®载荷平台，该公司搭建起覆盖抗体筛选、连接子-载荷改造、定点偶联、体内外药效评价的完整ADC研发体系，并将人工智能深度嵌入药物研发全流程，大幅提升新药研发效率与候选分子成功率。管线层面，公司两条核心ADC项目临床前研发稳步推进，规划2027年上半年递交IND临床申请。 Abcuro 融资轮次：D轮 融资金额：6600万美元 8月18日，专注于通过精准调节细胞毒性T细胞治疗自身免疫性疾病的临床阶段生物技术公司Abcuro宣布完成6600万美元D轮融资。本轮融资将支持ulviprubart， 一种靶向杀伤细胞凝集素样受体G1（KLRG1）的潜在“first-in-class”单克隆抗体 ，在病情较轻的包涵体肌炎（IBM）患者中开展一项潜在的注册性临床研究。公司已与美国FDA进行讨论，预计于2026年第四季度启动该研究，若结果积极，将提交生物制品许可申请（BLA）。此前公布的2/3期MUSCLE研究结果显示，ulviprubart在整体患者人群中显示出延缓疾病进展的趋势，且安全性和耐受性良好。IBM是一种罕见的、进行性加重的慢性自身免疫性肌肉疾病，全球约4万名患者亟待有效疗法。 Leal Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：3000万美元 8月17日，专注于开发神经代谢疗法的临床阶段生物医药公司Leal Therapeutics宣布完成3000万美元A轮融资第二次交割。本轮融资将用于推进LTX-001在精神分裂症患者中的1b/2a期临床试验取得初步数据，并支持LTX-002在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中正在进行的1/2期临床试验推进至更多剂量队列。LTX-001是一种潜在“first-in-class”、 可穿透血脑屏障的口服GLS1抑制剂 ，已完成单次递增剂量和多次递增剂量1期试验，显示出良好的安全性和耐受性以及剂量依赖性的中枢靶点结合。LTX-002是 一种鞘内给药的反义寡核苷酸（ASO），通过靶向SPTLC1恢复中枢神经系统中健康的鞘脂水平 ，目前正在ALS成人患者中开展NeurALS 1/2期临床试验。 达加医药 融资轮次：种子轮 融资金额：数千万 8月17日，达加医药（DAJO BIO）宣布已完成数千万元种子轮融资。达加医药专注于 新一代TCR（T细胞受体）蛋白药物 研发，聚焦自身免疫疾病和实体肿瘤等治疗领域，探索TCR技术在精准免疫治疗中的应用潜力。目前，公司已布局3条核心管线，包括面向T细胞介导自身免疫疾病的TL101，以及针对PRAME等的TL006、TL007肿瘤管线。TL101聚焦T细胞介导的自身免疫疾病，以1型糖尿病（T1D）作为首发适应症，其 通过TCR×PD-1激动剂机制 ，特异性识别并抑制致病性T细胞，同时不影响正常免疫功能。TL006和TL007管线， 靶向PRAME等靶点 ，一种具有组织限制性表达特征的癌-睾丸抗原，计划覆盖多种实体瘤适应症，进一步完善公司在肿瘤免疫治疗领域的管线布局。 期待在资本的助力下，更多前沿疗法和技术能够更快惠及患者 。 参考资料： [1] 各公司官网及公开资料

根据公开信息，上周（8月17日~8月23日），全球范围内有至少8家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资。通过梳理，这些获得资本青睐的新锐公司正在开发的产品包括寡核苷酸疗法、小分子、溶瘤病毒疗法、抗体偶联药物（ADC）、抗体等等。 时安生物 融资轮次：A轮系列融资 融资金额：近4亿元 8月20日，时安生物（SiranBio）宣布完成A轮系列融资，合计金额近4亿元人民币，涵盖Pre‑A轮、A轮及A+轮。时安生物新闻稿表示，结合股权融资与对外授权项下已兑现的合作款项，公司已累计取得近10亿元研发资金，为siRNA双靶和脂肪、肌肉、心肌、肾脏等肝外递送管线开发提供坚实资金底座。时安生物专注于创新siRNA药物研发。该公司搭建了核心技术体系，包含eSAFE化学修饰技术、STORK-W单分子双靶平台、STORK肝内外靶向递送平台，确立了siRNA “双靶创新+肝外递送”差异化研发范式，管线覆盖抗病毒、代谢性疾病等多个领域。公司目前临床在研管线包括：SA1211，一款单分子双靶siRNA，拟开发用于功能性治愈乙肝；SA030，全身给药的肝外递送siRNA，一款脂肪递送siRNA。 Arcato Laboratories 融资轮次：首轮融资 融资金额：未披露 8月19日，专注于口腔术后疼痛管理的生物技术公司Arcato Laboratories宣布，其ARC-001 Gel在首次人体1期临床试验中取得积极顶线结果，并同步完成首轮融资（获超额认购）。ARC-001 Gel是一种新型缓释单剂量凝胶制剂，结合了三种特性明确且无成瘾性的麻醉药——苯佐卡因、利多卡因和布比卡因。该制剂可在拔牙手术后一次性局部给药于牙槽窝，其药代动力学特征支持长达7天的潜在镇痛效果，且无需注射或针头。1期临床试验的主要终点（安全性）已达到，支持进一步开展2/3期开发。探索性疗效终点显示，单剂量ARC-001 Gel可在术后24小时内减轻疼痛，并可能提供长达一周的镇痛效果。本轮融资将用于推进ARC-001 Gel的后续临床开发。 Kynexis 融资轮次：A轮扩展 融资金额：4000万欧元 8月19日，专注于改善脑疾病患者认知功能的临床阶段生物技术公司Kynexis宣布完成4000万欧元A轮扩展融资，使A轮融资总额达到9700万欧元。本轮融资将用于支持KYN-5356在精神分裂症相关认知障碍（CIAS）中的2期概念验证研究的收尾工作、注册性临床开发准备，以及向阿尔茨海默病等其他认知障碍领域的持续拓展。公司已完成2期研究的患者入组，预计于2026年底前公布顶线结果。KYN-5356是一种潜在”first-in-class“口服小分子KAT-II抑制剂。KAT-II是大脑中犬尿喹啉酸（KYNA）产生的主要酶，KYNA水平升高被认为会干扰NMDA和α7烟碱受体的信号传导，导致学习、记忆和执行功能受损。KYN-5356通过抑制KAT-II、降低KYNA水平，旨在恢复认知功能所需的信号平衡。 KaliVir Immunotherapeutics 融资轮次：A轮扩展融资 融资金额：1400万美元 8月19日，专注于开发多机制溶瘤免疫疗法的临床阶段生物技术公司KaliVir Immunotherapeutics宣布完成1400万美元A轮扩展融资。本轮融资使公司A轮融资总额达到2500万美元，将用于支持先导临床项目VET3-TGI的持续推进，包括晚期实体瘤患者STEALTH-001 1/1b期临床试验的患者入组，以及一般公司用途。VET3-TGI是利用公司牛痘增强模板（VET™）平台开发的新型溶瘤病毒，旨在肿瘤细胞中选择性复制，通过表达IL-12和TGFβ抑制剂刺激局部免疫反应并重塑免疫抑制性肿瘤微环境。STEALTH-001研究旨在评估VET3-TGI经瘤内注射或静脉输注给药，作为单药疗法及联合阿替利珠单抗治疗晚期不可切除或转移性实体瘤患者的安全性和疗效。 耐维思生物 融资轮次：A轮 融资金额：未披露 8月18日，聚焦实体瘤开发差异化新一代抗体偶联药物（ADC）的生物技术公司耐维思生物（Navi Therapeutics）宣布完成A轮融资。依托自主自研NaviMIG®多抗平台与ReviLOAD®载荷平台，该公司搭建起覆盖抗体筛选、连接子-载荷改造、定点偶联、体内外药效评价的完整ADC研发体系，并将人工智能深度嵌入药物研发全流程，大幅提升新药研发效率与候选分子成功率。管线层面，公司两条核心ADC项目临床前研发稳步推进，规划2027年上半年递交IND临床申请。 Abcuro 融资轮次：D轮 融资金额：6600万美元 8月18日，专注于通过精准调节细胞毒性T细胞治疗自身免疫性疾病的临床阶段生物技术公司Abcuro宣布完成6600万美元D轮融资。本轮融资将支持ulviprubart，一种靶向杀伤细胞凝集素样受体G1（KLRG1）的潜在“first-in-class”单克隆抗体，在病情较轻的包涵体肌炎（IBM）患者中开展一项潜在的注册性临床研究。公司已与美国FDA进行讨论，预计于2026年第四季度启动该研究，若结果积极，将提交生物制品许可申请（BLA）。此前公布的2/3期MUSCLE研究结果显示，ulviprubart在整体患者人群中显示出延缓疾病进展的趋势，且安全性和耐受性良好。IBM是一种罕见的、进行性加重的慢性自身免疫性肌肉疾病，全球约4万名患者亟待有效疗法。 Leal Therapeutics 融资轮次：A轮 融资金额：3000万美元 8月17日，专注于开发神经代谢疗法的临床阶段生物医药公司Leal Therapeutics宣布完成3000万美元A轮融资第二次交割。本轮融资将用于推进LTX-001在精神分裂症患者中的1b/2a期临床试验取得初步数据，并支持LTX-002在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中正在进行的1/2期临床试验推进至更多剂量队列。LTX-001是一种潜在“first-in-class”、可穿透血脑屏障的口服GLS1抑制剂，已完成单次递增剂量和多次递增剂量1期试验，显示出良好的安全性和耐受性以及剂量依赖性的中枢靶点结合。LTX-002是一种鞘内给药的反义寡核苷酸（ASO），通过靶向SPTLC1恢复中枢神经系统中健康的鞘脂水平，目前正在ALS成人患者中开展NeurALS 1/2期临床试验。 达加医药 融资轮次：种子轮 融资金额：数千万 8月17日，达加医药（DAJO BIO）宣布已完成数千万元种子轮融资。达加医药专注于新一代TCR（T细胞受体）蛋白药物研发，聚焦自身免疫疾病和实体肿瘤等治疗领域，探索TCR技术在精准免疫治疗中的应用潜力。目前，公司已布局3条核心管线，包括面向T细胞介导自身免疫疾病的TL101，以及针对PRAME等的TL006、TL007肿瘤管线。TL101聚焦T细胞介导的自身免疫疾病，以1型糖尿病（T1D）作为首发适应症，其通过TCR×PD-1激动剂机制，特异性识别并抑制致病性T细胞，同时不影响正常免疫功能。TL006和TL007管线，靶向PRAME等靶点，一种具有组织限制性表达特征的癌-睾丸抗原，计划覆盖多种实体瘤适应症，进一步完善公司在肿瘤免疫治疗领域的管线布局。 期待在资本的助力下，更多前沿疗法和技术能够更快惠及患者。 参考资料： [1]各公司官网及公开资料 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态