Allogeneic human GABAergic interneuron precursors(UniXell Biotechnology)

细胞治疗10篇 细胞治疗#01 · 药渡 · 07:30传奇生物：体内双靶CAR-T数据优异ORR 100%，美股大涨42% 传奇生物宣布其体内CD19/CD20双靶向CAR-T细胞治疗LB2501在治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）患者中显示出优异的初步临床数据，实现了100%的客观缓解率（ORR）。这一成果在欧洲血液学协会（EHA）2026年大会上公布后，公司股价应声大涨42%，市值达到67亿美元。LB2501基于TaVec™平台，利用慢病毒载体提高T细胞的特异性和转导效率，同时限制非T细胞的转导，为无法接受传统CAR-T疗法的患者提供了新的治疗途径。 阅读原文 → 细胞治疗#02 · 细胞治疗前沿 · 09:04818号令后重磅里程碑！泓宸生物&武汉同济医院神经细胞治疗脊髓损伤IIT项目通过国家卫健委备案 武汉泓宸创新生物科技有限公司与华中科技大学同济医学院附属同济医院联合申报的“人脊髓GABA能神经前体细胞注射液治疗脊髓损伤的安全性、耐受性及初步有效性的临床研究”项目，顺利通过国家卫健委官方审核备案，成为818号令实施后全国首个神经细胞生物医学新技术备案资质。此次成功备案标志着泓宸生物的核心技术正式迈入国家规范化、标准化、合规化临床研究通道，我国神经细胞治疗技术正式进入合规可控、临床落地的全新发展周期。 阅读原文 → 细胞治疗#03 · CASVC国科创投 · 09:10跃赛生物癫痫细胞治疗药物UX-GIP001注射液荣获美国FDA“快速通道资格”认定！ 上海跃赛生物科技有限公司自主研发的癫痫细胞治疗药物UX-GIP001注射液获得美国FDA的快速通道资格认定，这标志着该药物在临床价值、潜在疗效与未满足医疗需求方面获得国际监管机构的高度认可。快速通道资格旨在加速严重疾病或存在重大未满足医疗需求的药物开发，获得认定的产品可享受更高频次的FDA沟通机制、滚动提交BLA/NDA资料、优先审评资格等政策支持。UX-GIP001是一种由人类GABA能中间神经元祖细胞（GIP）组成的新型细胞治疗药物，用于治疗成年患者的耐药性内侧颞叶癫痫（MTLE），是全球首款同时在中美获批进入临床阶段的iPSC来源癫痫细胞治疗药物。 阅读原文 → 细胞治疗#04 · 细胞精益制造cellochain · 10:00全球首款！港股药企石药集团mRNA-LNP双靶点CAR-T获批临床 石药集团（1093.HK）宣布其SYS6063注射液正式获得国家药监局临床试验默示许可，成为全球首个拿到临床批件的mRNA-LNP技术路线CD19/BCMA双靶点体内CAR-T产品，首发适应症为复发难治性系统性红斑狼疮（rSLE）。SYS6063搭载双特异性CAR序列，依托脂质纳米颗粒（LNP）包裹编码CAR的mRNA，进入人体后靶向T细胞，在胞内瞬时翻译出可同时识别CD19和BCMA的CAR蛋白。这一技术突破改写了CAR-T研发范式，无需体外分离细胞，静脉打针即可在患者体内原位生成功能性CAR-T，为自身免疫病与血液病的普及提供了新的可能性。 阅读原文 → 细胞治疗#05 · circRNA · 12:00中检院综述｜体内CAR-T疗法：让免疫细胞在体内完成“就地改造” 体内CAR-T疗法通过递送系统将CAR编码基因直接导入患者体内T细胞，使其在体内完成CAR表达和功能获得，有望简化治疗流程、提高治疗可及性。然而，该类产品涉及基因递送、体内转导、免疫细胞活化及功能调控，其质量控制、体内分布、表达持续性和长期安全性评价仍需进一步研究和规范。中国食品药品检定研究院王军志院士和梁成罡研究员团队发表的综述文章系统梳理了体内CAR-T疗法中载体与递送载荷的设计策略，总结了近年来的研究进展，并重点分析了其在靶向递送、表达调控、疗效稳定性和安全性方面的持续挑战。 阅读原文 → 细胞治疗#06 · 国际肿瘤医讯 · 15:16直播预告|2026中国CAR-T十大突破！肺癌，肠癌，肝癌等实体肿瘤有望实现10年无癌 中国CAR-T疗法在治疗肺癌、胃癌、肠癌、胰腺癌、肝癌等实体肿瘤方面取得了重大突破。2026年，中国研究人员宣布了十大国研CAR-T疗法，这些疗法在国际肿瘤学会议上引起巨大轰动。CAR-T疗法的研发成功为癌症患者带来了新的希望，总体缓解率能达到80%以上。6月4日，全球肿瘤医生网医学总监黄朔将进行直播，深度解读中国CAR-T疗法的最新进展，为患者和家属提供癌症治疗的新选择。 阅读原文 → 细胞治疗#07 · iNature · 16:16爆炸性发现！华人学者Cell论文：新型免疫细胞，通过自爆喷射毒素，实现免疫防御 斯坦福大学Bo Wang团队在Cell杂志上发表的研究论文揭示了一种新型免疫细胞——ruptoblasts，它们存在于地中海涡虫体内，能够通过自爆喷射毒素的方式快速、广谱地清除异常细胞和病原体。这一发现不仅拓展了我们对免疫系统的认知，还展示了生命在进化中“发明”防御策略的惊人创造力。这项研究超越了传统免疫细胞，揭示了非免疫细胞中可能存在的新机制。 阅读原文 → 细胞治疗#08 · 医学界 · 18:00这些肿瘤药可以报销了！36款肿瘤药新入医保，5款CAR-T疗法进商保 《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025年）》与《商业健康保险创新药品目录（2025年）》发布，新增114种药品，其中37款肿瘤相关药物。这些新药覆盖了多个高发癌种，提升了临床用药的可及性和可负担性。特别是5款CAR-T疗法被纳入商业健康保险，为复发难治性血液肿瘤患者提供了新希望。新版目录将于2026年1月1日起正式执行。 阅读原文 → 细胞治疗#09 · 干细胞与基因科学 · 21:002型糖尿病干细胞治疗：有用吗？能停药吗？安全吗？ 从临床研究、减药可能性和安全性边界三个问题，解读2型糖尿病人脐带间充质干细胞治疗技术。 自从“2型糖尿病人脐带间充质干细胞治疗技术”在先行区落地后，很多人最关心的不是费用，而是三个问题： 有用吗？能停药吗？安全吗？ 这三个问题，也是理解这项技术的关键。 阅读原文 → 细胞治疗#10 · 药时代 · 21:55生存期翻倍、体内CAR-T突破，2026 ASCO究竟上演了什么？ 2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的聚光灯下，最先应该被记住的赢家，不是任何一家登上头条的药企，而是癌症患者。两场胰腺癌试验将总生存期至少延长了一倍，“改变临床实践”（practice-changing）成为会场内外被反复提及的关键词。 阅读原文 → 基因与核酸5篇 基因与核酸#11 · 医药笔记 · 07:30Alnylam：新靶点siRNA减重药启动一期临床 Alnylam公司在Clinicaltrials.gov网站上注册了ALN-6222的减重一期临床试验，计划招募88例肥胖受试者，预计2027年底完成。ALN-6222是公司第二款进入临床阶段的减重siRNA新药，其靶点尚未公开，但Alnylam已布局了KHK siRNA、ANGPTL4 siRNA等多款减重siRNA新药。与业内其他公司不同，Alnylam没有开发INHBE siRNA，而是专注于ALK7 siRNA、ANGPTL4 siRNA、KHK siRNA等靶点的siRNA减重新药。 阅读原文 → 基因与核酸#12 · 细胞与基因治疗领域 · 08:36818/828号令落地，如何高质量转化？上海浦东 | 第十一届CPHI生物医药创新开发与前沿进展论坛共探创新突围新路径 第十一届CPHI生物医药创新开发与前沿进展论坛将于6月16-18日在上海新国际博览中心举行，聚焦创新生态与产业升级。论坛下设肿瘤疗法/技术创新前沿、自免专题-下一个重磅BD/投资方向两大分论坛，汇聚监管机构、科研院所、临床专家、MNC、Bigpharma、Biotech、投融资等全产业领军力量，探讨差异化创新、临床价值落地与全球化布局。 阅读原文 → 基因与核酸#13 · 细胞基因治疗前沿 · 13:1919亿美元！礼来押注RNA外显子编辑 礼来与生物技术公司Ascidian Therapeutics达成一项价值高达19亿美元的全球研发合作与许可协议，共同开发针对单基因遗传性肾脏疾病的RNA外显子编辑疗法。根据协议，礼来将获得Ascidian针对未公开肾脏疾病靶点的RNA外显子编辑技术的独家、靶点特异性权利。Ascidian将主导药物发现及选定的临床前活动，礼来则负责额外的临床前研究、临床开发、生产及商业化。 阅读原文 → 基因与核酸#14 · 细胞基因治疗前沿 · 13:19思比曼生物：AlloJoin® 关键性III期临床试验完成入组 思比曼生物科技宣布其异体人源脂肪间充质干细胞注射液AlloJoin针对膝骨关节炎（KOA）适应症的中国关键性III期临床试验已于5月完成全部入组。AlloJoin是基于其异体间充质干细胞技术平台开发的一款拥有自主知识产权的核心在研干细胞产品，旨在通过抑制炎症并修复受损软骨，为骨关节炎患者提供安全且长效的症状缓解的可能性。思比曼生物计划于2027年读出此项III期关键研究数据，并于同年稍晚时间向中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）提交新药上市申请（NDA）。 阅读原文 → 基因与核酸#15 · 基因编辑应用 · 16:30用单链切口替代双链切割，改进型“基因魔剪”更安全更可靠 美国康奈尔大学的研究人员开发了一种更安全、更精确的基因功能研究方法，通过改进基于CRISPR的遗传分析工具，用DNA单链切口替代双链切割，显著降低了对细胞的意外损伤，并提升了实验的可控性。这一进展有助于科学家更准确地探索基因在发育与疾病中的作用。研究成果已发表在《美国国家科学院院刊》上。 阅读原文 → 干细胞与外泌体6篇 干细胞与外泌体#16 · 干细胞之父 · 08:15免费输注3次艾米迈托赛注射液，解放军总医院第二医学中心干细胞抗衰老研究招募受试者 解放军总医院第二医学中心正在招募受试者参与一项国家重点研发计划批准的干细胞抗衰老研究。该研究使用的药物艾米迈托赛注射液，主要成分为人脐带间充质干细胞（MSCs），已于2025年1月通过国家药监局优先审评审批程序附条件批准上市。研究旨在科学评估干细胞在抗衰老应用中的有效性和安全性，为干细胞抗衰老疗法提供规范化临床验证和可靠的证据支持。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#17 · TopCel拓弘生科 · 11:33结直肠癌可由成熟肠道细胞逆向分化为干细胞演变而来！ 史蒂文斯理工学院的一项开创性研究阐明，结直肠癌可由成熟肠道细胞逆向分化为干细胞演变而来。该研究结果解释了结直肠癌耐药性高的原因，也为研发肠道肿瘤有效治疗方案提供理论依据。这一发现进一步揭示了肠道内部细胞层面的病变机制，有助于理解干细胞在结直肠癌中的关键作用。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#18 · 外泌体之家 · 17:00J Anim Sci Biotechnol｜东北农业大学吴志勇团队：黄芩源外泌体样纳米颗粒通过调节钙稳态缓解鸡毒支原体引起的肺部感染 东北农业大学吴志勇团队在Journal of Animal Science And Biotechnology杂志上发表的论文介绍了黄芩源外泌体样纳米颗粒（SBELNs）在治疗鸡毒支原体引起的肺部感染方面的研究。SBELNs能够通过消化道吸收后特异性富集于肺组织中，缓解由感染引起的肺部炎症损伤。这一发现为黄芩抗感染的研究提供了新的视角，有望促进黄芩在呼吸系统疾病治疗中的更广泛应用。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#19 · 干就有未来 · 17:00Bone Research | 徐俊团队破解骨关节炎早期阶段慢性炎性启动软骨退变的难题，创建基于工程化外泌体的骨关节炎诊疗新策略 徐俊教授团队在Bone Research上发表的研究突破了骨关节炎（OA）早期诊断和治疗的难题。他们发现，OA是一种慢性炎症疾病，其早期滑膜炎症是导致关节软骨损伤的关键。研究团队揭示了骨髓与关节之间的直接联系，以及骨髓单核/巨噬细胞（MNs）在OA早期慢性炎症和软骨退变中的作用机制。这一发现不仅具有基础研究价值，也为转化医学提供了新的方向。他们创建了基于工程化外泌体的骨关节炎诊疗新策略，为OA的早期干预提供了新的可能性。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#20 · 恩泽康泰 · 17:37IF 25.1 | 基于外泌体的液体活检检测早发性结直肠癌：ENCODER多中心研究 恩泽康泰生物科技有限公司开展的ENCODER多中心研究，基于外泌体的液体活检技术，成功检测早发性结直肠癌。该公司自2017年成立以来，致力于外泌体技术开发与临床转化，建立了三大外泌体研究与应用平台。这项研究的成果不仅展示了外泌体技术在癌症早期诊断中的潜力，也为外泌体在液体活检领域的应用提供了重要参考。 阅读原文 → 干细胞与外泌体#21 · 华龛生物 · 18:00干细胞来源外泌体质量控制体系深度解析（上） 华龛生物的文章深度解析了干细胞来源外泌体质量控制体系。文章系统性地分析了《细胞组分及衍生物治疗新技术临床研究备案指引（第1版）》的政策背景、核心概念、工艺研究要求及非临床评价框架，指出该文件标志着中国外泌体产业正式进入"CMC驱动时代"。文章还提供了相关参考资料，为外泌体产业的质量控制提供了深入的分析和指导。 阅读原文 → 产业动态9篇 产业动态#22 · 医药魔方 · 10:04瑞博生物：打响「肝外递送」中国力量突围战 全球小核酸药物领域合作、收购等交易的总金额已突破300亿美元，创下历史新高。这一数字背后，是跨国制药巨头集体焦虑下的加速布局。行业投资逻辑分化，肝脏靶向作为“基本盘”，依然在向更精准的靶点深挖价值；而肝外递送作为新兴方向，正通过技术突破开辟出全新的治疗领域。这种从靶向肝脏到靶向肝外的探索，不仅意味着小核酸药物正在打破单一器官的递送局限，也预示着行业正从肝脏适应症，逐步向全身多系统疾病治疗演进。 阅读原文 → 产业动态#23 · NEJM医学前沿 · 11:30CAR T跨界移植，难配型终末期肾病患者肾移植成功 | NEJM 《新英格兰医学杂志》发表的病例报告显示，两名高度HLA致敏、几乎无法匹配到合适供体的终末期肾病患者，在接受CD19-BCMA双靶点CAR T细胞治疗脱敏后，抗HLA抗体水平下降，cPRA评分降低，随后均成功接受交叉配型相容的逝者供肾移植。这两项探索性研究可能将CAR T推向器官移植：通过清除产生抗供者抗体的免疫细胞，为高度HLA致敏患者创造移植窗口。 阅读原文 → 产业动态#24 · 生物药大时代 · 15:13重磅PPT：105亿美元，信达辉瑞大BD交易 信达生物与辉瑞达成了一项价值105亿美元的大BD交易，这一合作将推动两家公司在生物药领域的进一步发展。信达生物专注于开发创新生物药，而辉瑞则是全球领先的制药公司。此次交易不仅为信达生物带来了资金支持，也为辉瑞提供了进入中国市场的机会。这一合作有望加速新药的研发和上市，为患者带来更多治疗选择。 阅读原文 → 产业动态#25 · 类器官学社 · 17:00心脏类器官+血管类器官=心血管类器官，上海九院最新研究复刻药物导致的真实心肌损伤 上海九院的最新研究利用人胚胎干细胞构建了心血管类器官（CVO），这一创新模型整合了心肌与血管细胞，形成了成熟的血管网络并促进了心肌发育。CVO模型能够精准捕捉药物对心肌和血管的直接及间接毒性，预测准确率高达90%，有效弥补了传统动物模型的不足。这一成果为心血管毒性的高通量筛选和药物安全评价提供了一个高效可靠的新工具，对新药研发具有重要意义。 阅读原文 → 产业动态#26 · BioArt · 17:02Mol Cell丨单细胞翻译组技术揭示衰老中的细胞特异性翻译程序 苏黎世大学再生医学研究所的研究团队在Molecular Cell杂志上发表的研究，通过在体单细胞核糖体分析技术，揭示了衰老过程中不同细胞类型的翻译程序，并探讨了这些变化与衰老皮肤功能衰退之间的关系。研究团队基于RNase I开发了一套适用于小鼠的单细胞核糖体分析技术，以实现全组织范围内的翻译监控。这项研究有助于深入理解衰老如何重塑干细胞的翻译图谱，以及这些变化如何影响干细胞的再生能力。 阅读原文 → 产业动态#27 · 世易医健 · 18:00FDA授予EO2463在惰性非霍奇金淋巴瘤中的孤儿药资格 美国食品药品监督管理局（FDA）授予EO2463孤儿药资格，用于治疗低肿瘤负荷、处于“观察等待”阶段的惰性非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者。EO2463是一种现货型、多靶点主动免疫治疗药物，由4种合成的微生物来源肽段组成，旨在扩增记忆性CD8 T细胞，选择性靶向恶性B细胞。获得孤儿药资格后，EO2463在美国获批后将享有7年市场独占期等多项监管与经济激励。 阅读原文 → 产业动态#28 · 智药局 · 18:2820亿美元！千亿小核酸龙头，合作一家AI制药，创始人是谷歌AI大牛！ 今天，小核酸龙头 Alnylam ，宣布和AI+mRNA初创公司 Inceptive 宣布了一项战略合作协议， 估值高达20亿美元。 此次合作， 将Alnylam的RNAi平台和20+年的专有数据与Inceptive的基础模型和人工智能专业知 识相结合， 推动并加速基于核酸的药物设计进展。 阅读原文 → 产业动态#29 · E药经理人 · 21:52小核酸产业化大考：三大卡点如何破局？答案这里找 过去两年，小核酸药物日渐成为中国医药出海BD中最耀眼的资产类别。舶望制药与诺华、瑞博生物与勃林格殷格翰、前沿生物与GSK……单笔交易总额动辄超过10亿美元，首付款规模也屡创新高。 阅读原文 → 产业动态#30 · 研发客 · 22:16中国数据闪耀芝加哥ASCO，但地缘政治阴云考验中美产业 Fierce Pharma 引用时，如此描述他的观察。 在2026年ASCO年会上，中国Biotech公司的角色从过去的跟跑者到如今的重要参与者，这一转变已成为本届ASCO讨论的焦点之一。就在学术交流和商业合作的热度之下，地缘政治因素却为这场盛会投下了阴影。 阅读原文 →