Shanghai Yuesai Biotechnology Co., Ltd.

提到“干细胞”，人们常联想到“再生修复”。然而，有一类干细胞能够真正实现“细胞返老还童”-它不依赖胚胎、无需配型，并可分化为人体几乎所有的细胞类型，正成为攻克疑难疾病的重要突破口。这就是iPSC(诱导性多能干细胞,Induced Pluripotent Stem Cell)。本文从定义、起源、优势、临床应用、辩证评价五大维度，系统解析iPSC技术的核心价值与发展前景。 iPSC核心定义:体细胞重编程的多能干细胞 Part.1 iPSC全称诱导性多能干细胞，是通过转录因子导入、小分子化合物诱导等技术手段，将已分化成熟的体细胞(如皮肤成纤维细胞、外周血细胞)逆向重编程，使其回归未分化、多能性状态的干细胞。 iPSC具备两大核心特征：一是无限自我更新，可在体外稳定扩增；二是多向分化潜能，能定向诱导为心肌细胞、神经细胞、胰岛细胞、肝细胞等人体各类功能细胞，相当于人体的“种子细胞库”。 相较于胚胎干细胞，iPSC无需获取胚胎、不破坏早期生命，从根本上规避伦理争议，是目前再生医学领域最具临床转化价值的干细胞类型。 技术起源:诺奖级突破与安全迭代历程 Part.2 iPSC的发现源于日本科学家山中伸弥的突破性研究。2006年，山中伸弥团队向小鼠皮肤成纤维细胞中导入Oct3/4、Sox2、c-Myc和Klf4四种转录因子，成功将已分化的体细胞逆转为具有多能性的干细胞—这是世界上首株iPSC。这些iPS细胞在形态、增殖特性和基因表达等方面与胚胎干细胞高度相似，皮下移植后可在裸鼠体内形成包含三胚层多种组织的畸胎瘤。 一年后，该团队成功将这项技术应用于人类皮肤成纤维细胞，制得人源性iPS细胞，证明“细胞重编程”同样适用于人体。人源iPS细胞在形态、增殖、表面抗原、基因表达、表观遗传状态及端粒酶活性等方面均与人胚胎干细胞高度相似，并可在体外及畸胎瘤中分化为三胚层细胞类型。 2012年，山中伸弥与约翰·戈登共同获得诺贝尔生理学或医学奖。评委会指出，他们“证明了成熟、特化的细胞可以被重编程，回到未成熟、具备发育成各种组织潜能的阶段”。 需要指出的是，早期iPSC技术存在安全隐患：所使用的逆转录病毒或慢病毒载体可能随机插入宿主基因组，增加肿瘤发生风险，尤其是其中的致癌基因c-Myc。为此，全球科学家历经近二十年技术迭代，从优化病毒载体到开发小分子化合物诱导、mRNA导入等非整合性重编程方法，使iPSC的制备更加安全、可控。 2012年诺贝尔生理或医学奖获得者山中伸弥教授 核心优势:iPSC成为再生医学核心工具的关键 Part.3 与胚胎干细胞及其他成体干细胞相比，iPSC具备三大突出优势： 无伦理争议：无需胚胎或卵细胞，仅从患者自身普通体细胞(如皮肤、血液)诱导获得，从根本上规避了伦理障碍。 无免疫排斥：利用患者自体细胞制备的iPSC，其分化所得的细胞或组织与患者基因型完全一致，移植后不会引发免疫排斥反应，解决了细胞治疗中的关键难题。 全能且可控：iPSC具有与胚胎干细胞相当的分化潜能，可衍生为几乎所有人体细胞类型，适配多种疾病治疗。iPSC已广泛应用于人类发育和疾病模型构建、药物筛选及细胞治疗开发等领域。随着非整合性重编程方法等技术的成熟，其临床安全性逐步提升。 临床转化应用:2026年iPSC进入规模化应用爆发期 Part.4 历经近20年技术迭代与临床验证，iPSC已完成从基础研究向临床应用的关键跨越，在细胞替代治疗、疾病模型构建、药物筛选与安全性评价等场景形成成熟应用体系，2026年成为全球iPSC临床转化与产业化落地的关键节点。 1、细胞替代治疗：实现退行性/损伤性疾病的根源性修复 iPSC定向分化与移植技术，通过体外诱导获得功能成熟的靶细胞，原位替代病变或受损组织细胞、重建器官生理功能，为传统药物无法根治的退行性疾病、器官损伤提供根治性策略。 帕金森病：2026年3月，中南大学湘雅医院采用iPSC来源多巴胺能神经前体细胞(NCR201)移植治疗帕金森病，首例受试者术后3个月运动与非运动症状显著改善，MDS‑UPDRS III评分下降26分，PET‑CT证实移植细胞定植存活；北京天坛医院同期开展的临床研究显示，病程15年患者术后运动、进食、行走能力明显恢复。日本厚生劳动省2026年2月19日附条件批准上市的iPSC疗法Amchepri，经24个月随访，患者运动功能评分改善38%。 1型糖尿病：2026年2月，中国科学院分子细胞卓越中心联合上海长征医院完成全球首次iPSC来源功能性胰岛细胞移植临床探索；国内多款iPSC来源胰岛细胞注射液已获国家药品监督管理局临床试验批准。该技术可获得具备葡萄糖应答与胰岛素分泌功能的成熟胰岛细胞，为患者提供摆脱外源性胰岛素依赖的根治路径。 脊髓损伤：中山大学附属第三医院2025年7月启动全球首个iPSC来源神经细胞治疗脊髓损伤注册临床试验(XS228注射液)，2026年2月公布疗效数据，首例患者移植后180天实现自主站立，神经传导与运动功能显著恢复，肌力由0级恢复至4级，突破脊髓损伤不可逆的临床瓶颈。 重症心力衰竭：日本厚生劳动省2026年2月19日附条件批准iPSC心肌细胞膜片疗法ReHeart上市，该疗法将iPSC分化的功能性心肌细胞制成生物膜片贴附于受损心肌区域，8例重症心衰患者治疗1年后心功能均获改善，4例症状完全缓解。 难治性癫痫：2026年3-4月，全球首个iPSC来源异体细胞药物UX‑GIP001注射液获美国FDA与中国NMPA双临床试验批准，靶向癫痫核心病理实施精准细胞修复，推动从症状控制向病因根治升级。 2、疾病模型与创新药物研发：提升研发效率与临床安全性 传统药物研发依赖动物模型，种属差异导致临床转化成功率低、周期长、成本高。iPSC可构建人源化、个体化疾病模型，精准模拟疾病发生发展的细胞与分子机制。 将患者体细胞重编程为特异性iPSC，再定向分化为病变靶细胞(多巴胺能神经元、运动神经元、心肌细胞等)，用于高通量药物筛选、药效评价、毒理学测试，显著提升临床前研究预测准确性，降低临床试验失败风险，缩短研发周期，推动精准药物与个体化治疗快速落地。 辩证评价:iPSC技术的应用优势与现实局限 Part.5 iPSC是再生医学领域具有革命性意义的技术平台，价值与挑战并存、潜力与风险共生，需客观、全面地看待其应用前景。 1、不可替代的核心应用优势 伦理合规、来源便捷：不依赖胚胎与卵细胞，仅需外周血、皮肤等成体体细胞即可制备，突破胚胎干细胞的伦理壁垒，临床可及性高。 免疫匹配、自体友好：自体iPSC分化产物与患者基因型完全一致，彻底避免免疫排斥，大幅提升移植治疗的安全性与成功率。 分化广谱、适用病种多：可定向分化为几乎所有人体组织细胞，覆盖神经退行性疾病、心血管疾病、糖尿病、脊髓损伤、癫痫等多种难治性疾病。 疾病建模精准、药物研发高效：构建患者特异性人源疾病模型，高度还原真实病理过程，替代传统动物模型，显著提升新药筛选准确率与研发效率。 可工业化、可标准化：支持异体通用型iPSC细胞库建设，可实现规模化、标准化生产，为未来普惠型细胞治疗奠定产业基础。 2、亟待突破的现实局限与挑战 致瘤风险尚未完全根除iPSC具有无限增殖潜能，若分化后残留未分化细胞，仍存在致瘤与异常增殖风险，长期安全性需更长周期临床随访验证。 体外细胞成熟度不足目前诱导获得的靶细胞多为功能未完全成熟状态，在生理功能、寿命、组织整合能力上与体内天然细胞存在差距，影响远期疗效。 制备成本高、周期长，诱导、分化、质控体系复杂，工艺门槛高，当前细胞产品成本昂贵，难以快速成为常规临床治疗手段。 异体通用型产品仍有免疫与质控难题，通用型iPSC产品需进一步解决免疫耐受、批次一致性、长期稳定性等关键问题，产业转化仍需完善。 临床监管与评价体系尚在完善，活细胞药物具有个体化、动态变化、复杂作用机制等特点，长期安全性评价、标准化质控、适应症审批难度显著高于传统药物。 机制与远期疗效数据不足，多数临床研究仍处于早期探索阶段，移植细胞体内存活、整合、功能维持机制以及5年以上长期疗效数据仍需补充完善。 3、综合辩证结论 iPSC从根本上解决了再生医学来源、伦理、免疫排斥三大核心瓶颈，是面向未来的颠覆性治疗技术，具备将疑难疾病从“对症缓解”推向“根源治愈”的潜力。但同时，iPSC仍处于技术快速迭代、临床逐步验证的发展阶段，距离安全、稳定、低成本、普惠化的临床普及仍需持续突破。总体而言：iPSC的优势决定其未来地位，局限决定其发展节奏。 未来展望:再生医学的普惠时代 Part.6 iPSC以自体来源、无伦理、无免疫排斥、多能分化的核心优势，重构人类疾病治疗逻辑。未来，器官损伤、神经退行性疾病、代谢性疾病等，有望通过自体iPSC定向分化与移植实现“自我修复”，不再依赖器官捐献。 从细胞重编程的科学突破，到临床治愈的真实应用，iPSC正将“逆转生命时钟”从构想变为现实，成为解锁再生医学的万能钥匙，为无数难治性疾病患者带来根治希望。庶安集团也正积极布局iPSC技术领域，致力于推动这一革命性成果的产业化转化与临床应用落地。 文献及数据来源： 1.中南大学湘雅医院神经内科.iPSC来源多巴胺能神经前体细胞(NCR201)治疗帕金森病首例受试者3个月临床随访通报.长沙：中南大学湘雅医院，2026-03-20. 2.日本厚生劳动省薬事審議会。再生医療等製品「Amchepri」「ReHeart」条件及期限付承認決定公告. Tokyo: Ministry of Health, Labour and Welfare, Japan, 2026-02-19. 3. Cheng X, Yin H, et al. Autologous and allogeneic iPSC‑derived islet transplantation in patients with type 1 diabetes: a first‑in‑human clinical study. 2026-02-27. 4. 中国科学院分子细胞科学卓越创新中心。全球首次iPSC来源再生胰岛移植治疗1型糖尿病临床研究成果发布.上海：中国科学院分子细胞科学卓越创新中心，2026-02-26. 5.中山大学附属第三医院脊柱外科。全球首个iPSC来源神经细胞注射液(XS228)治疗脊髓损伤注册临床试验启动及首例受试者180天疗效通报. 广州：中山大学附属第三医院，2025-07-17、2026-02-17. 6.士泽生物医药(苏州)有限公司.XS228注射液治疗脊髓损伤临床研究阶段性数据公告.苏州：士泽生物，2026-02. 7.上海跃赛生物科技有限公司，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心.iPSC来源异体抑制性神经祖细胞注射液(UX‑GIP001)获美国FDA IND 批准及中国NMPA临床试验默示许可官方公告.上海：跃赛生物，2026-03-12、2026-04-08. 8.国家药品监督管理局药品审评中心。细胞治疗产品临床研究与评价技术指导原则(2025年版).北京：国家药品监督管理局，2025. 9. U.S. Food and Drug Administration. Human Cell, Tissue, and Cellular and Tissue‑Based Product (HCT/P) Regulations. Silver Spring: FDA, 2026. 本文旨在行业资讯和知识分享，无任何商业用途。文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

2026年4月24日，为期两天的CPHI 思享会・2026 生物药创新与产业大会在上海张江圆满落幕。值此“818号令”落地在即之时，在政策与市场的双重变奏之下，生物医药企业的交流热情空前高涨。作为聚焦“CGT细胞治疗与ADC药物”两大前沿赛道的年度重磅盛会，本届大会以“洞见新机，擘画未来”为主题，汇聚近50位行业领军专家与近千位专业观众，为生物医药行业奉上了一场兼具前沿高度、产业深度与实践价值的思想盛宴。 大会次日四大专题同步绽放 深度探讨技术与产业落地 大会第二天进入专题研讨高峰，重点聚焦产业落地攻坚阶段。“细胞治疗、ADC药物开发与新突破、CGT工艺开发和CMC、ADC药物CMC挑战与商业化生产”四大专题论坛同步绽放，精准直击产业痛点，干货密集、亮点纷呈。 细胞治疗专场 上午的“细胞治疗”专场，行业专家围绕CAR-T实体瘤突破、iPSC临床转化、TCR-T创新应用、慢病毒载体迭代等关键方向，分享最新临床数据与产业化实践。为细胞治疗从血液瘤走向实体瘤、从个性化走向通用化提供路径指引，为行业突破疗效瓶颈、拓展适应症提供参考。本专题由博生吉医药科技（苏州）有限公司创始人/董事长/CEO杨林主持。 【报告嘉宾从左至右依次为】 CAR-T细胞治疗现状与未来 李宗海，科济药业控股有限公司创始人，董事会主席，首席执行官，首席科学官 慢病毒载体赋能：下一代CAR-T研发实践与展望 杨林，博生吉医药科技（苏州）有限公司创始人/董事长/CEO 【报告嘉宾从左至右依次为】 TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）临床开发挑战及机会 王振玖，华赛伯曼临床医学高级副总裁 CAR-TREG的临床开发策略和注册策略 夏珏妤，毕诺济生物临床开发副总裁 【报告嘉宾从左至右依次为】 人iPSC神经前体细胞注射液的临床开发和国际策略 范靖，浙江霍德生物工程有限公司创始人&CEO 细胞治疗低成本工艺方案 黄延周，星汉德生物细胞管线研发与工艺副总裁 ADC药物开发与新突破 ADC研发先锋围绕双载荷ADC、HER2靶向ADC、新一代技术平台、全球研发格局等热点，系统解读 ADC 从靶点选择、分子设计到临床验证的全流程创新，勾勒下一代ADC药物发展蓝图。本专题由药渡联合创始人兼CEO丁红霞主持。 【报告嘉宾从左至右依次为】 胞外裂解ADC技术探索和临床开发产品布局 连炜，苏州宜联生物转化医学副总裁 双载荷ADC从载荷创新到药物有效性评价 刘辰，亚飞医药/亲合力生物创始人、董事长、CEO、CMO 新型弹头HER2靶向ADC的开发与临床 李潇霞，西岭源医药临床运营总监 【报告嘉宾从左至右依次为】 诗健生物新一代ADC技术平台及临床验证 周清，上海诗健生物科技有限公司创始人/首席执行官 ADC研发全球格局与下一代演进趋势 李靖，药渡集团董事长 下午的“CGT工艺开发和CMC”、“ADC药物CMC与商业化生产”两大专场，进一步将大会推向产业落地的核心环节。专家们聚焦生物药的生产工艺优化、质量体系构建、合规审计要求、成本控制与商业化落地等现实难题，分享可落地、可复用的解决方案，助力企业打通从研发到上市的“最后一公里”，推动创新生物药高效、合规走向市场。 CGT工艺开发和CMC 本专题由原启生物科技(上海)执行副总裁/CMC负责人王志云主持。 【报告嘉宾从左至右依次为】 实体肿瘤TCR-T疗法的产品设计和工艺创新 王江华，可瑞生物首席科学官兼联合创始人 CAR-T细胞在生产工艺中的开发难点 王志云，原启生物科技(上海)执行副裁/CMC负责人 【报告嘉宾从左至右依次为】 细胞治疗产品上市后变更和创新性的考量 王文石，复兴凯瑞技术运营高级副总裁 多能干细胞产品工艺开发策略与难点分析 吴军峰，上海跃赛生物科技有限公司CMC高级副总裁 【报告嘉宾从左至右依次为】 CGT产品的商业化策略 刘娟，纽福斯生物高级总监 CGT类生物制品在药品研发不同阶段的CMC挑战 张长风，上海医药集团生物治疗技术有限公司质量与注册总监 ADC药物CMC挑战与商业化生产 【报告嘉宾从左至右依次为】 ADC药物工艺验证的生命周期管理与合规审计 李树德，华润生物首席制造官 纳米偶联药物的递送过程与临床转化 张富尧，上海弼领生物创始人董事长兼CEO 【报告嘉宾从左至右依次为】 ADC临床开发的挑战和策略 陈兆荣，多玛医药科技（苏州）有限公司首席医学官 多肽类偶联药物的研发进展和临床探索 邵军，同宜医药首席运营官 ADC药物投资的资本策略 钟靖，弘云基金董事总经理 圆桌讨论 聚焦患者可及性—— ADC药物商业化中的价值传递与生态共建 今日大会以主题为《聚焦患者可及性 ——ADC 药物商业化中的价值传递与生态共建》的圆桌讨论精彩收官。在药渡联合创始人兼 CEO 丁红霞的主持下，思路迪医药副总裁夏芳、复星医药国内营销医学部临床研究总监丁俊、弘云基金董事总经理钟靖、上海弼领生物创始人董事长兼 CEO 张富尧齐聚一堂，多维探讨如何淬炼创新实力，传递药物临床价值、优化商业化布局、打通诊疗、医保、支付、落地服务全链条，多方协同构建良性产业生态，持续提升创新 ADC 药物患者可及性，以多方聚力共赢推动我国 ADC 产业高质量、可持续健康发展。 凝聚行业共识  共启生物药高质量发展新征程 当前，全球生物医药正进入技术聚变与产业革新的黄金时代，细胞与基因治疗、抗体偶联药物正从前沿赛道走向主流市场，推动治疗范式从 “慢病管理” 向 “潜在治愈” 升级。两天会期在与会嘉宾及行业同仁的热烈交流与丰硕共识中完美收官，为中国生物药产业突破瓶颈、加速升级凝聚了强大合力。 CPHI 思享会・2026 生物药创新与产业大会虽已收官，但创新不止、征程不息。面向未来，中国生物药产业正从跟跑、并跑向领跑跨越。以本次大会为新起点，行业同仁将继续坚守创新本源、深耕技术突破、强化产业协同、共筑合规体系，推动更多前沿疗法惠及全球患者。期待来年再度聚首，继续携手深耕生物药创新领域，共拓产业新机遇，共筑中国生物医药全球化发展新辉煌！ 大会现场精彩图片集锦 5月21-22日， 合成生物大会相约再聚上海！ 扫描二维码，完成免费注册 联系我们 展位申请 宓女士 电话：021-33392513 邮箱：millie.mi@imsinoexpo.com 李先生 电话：021-33392270 邮箱：BenLF.Li@imsinoexpo.com 会议合作 张女士 电话：021-33392180 邮箱：alisa.zhang@imsinoexpo.com 孙女士 电话：021-33392319 邮箱：xue.sun@imsinoexpo.com

干细胞治疗 01 日本启动审议：两款全球首创iPS细胞疗法拟纳入公共医保，今夏或可临床应用 2026年4月8日，日本中央社会保险医疗理事会正式启动审议，计划将全球首批两款诱导多能干细胞（iPSC）再生医疗产品纳入公共健康保险覆盖范围，预计最快于今年夏季完成两款产品的官方定价，定价敲定后即可正式投入临床治疗，为重症心脏病与帕金森病患者带来突破性治疗选择。 02 全球首创，跃赛生物国产iPSC癫痫药物UX-GIP001获中美临床双批 2026年4月8日，上海跃赛生物科技有限公司自主研发的全球首个用于治疗药物难治性癫痫的诱导多能干细胞（iPSC）来源通用型细胞药物UX-GIP001注射液，已在一个月内相继获得美国FDA与中国CDE的临床试验批准。这是目前全球唯一一款在iPSC细胞治疗癫痫领域实现中美IND双报双批的创新产品，为中国在细胞治疗这一前沿领域实现从“跟跑”到“领跑”的跨越树立了新的里程碑。 03 针对DMD，美国首款间充质干细胞药物获批新适应症 2026年4月8日，全球异体炎症性细胞药物领军企业Mesoblast Limited正式宣布，公司核心产品Ryoncil®用于杜氏肌营养不良症（DMD）的IND申请获美国FDA批准，可直接跳过II期、启动关键注册III期试验，成为全球干细胞疗法在罕见神经肌肉疾病领域的重大突破，标志着全球间充质干细胞药物从实验室走向规模化盈利的时代正式到来。 Ryonci为首个获FDA批准上市的间充质基质细胞（MSC）药物，之前已获批用于2个月及以上儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。 04 干细胞治疗急性缺血性脑卒中（AIS）临床试验获批 近日，京东方再生医学科技有限公司申报的“人脐带间充质基质细胞注射液”获得国家药监局（NMPA）准许，开展急性缺血性脑卒中（AIS）临床试验。 05 我国科学家攻克糖尿病细胞治疗三大挑战 2026年 4月14日，人民日报客户端发布重磅消息：我国科学家在糖尿病细胞治疗领域取得里程碑式突破。同济大学李维达教授团队联合云南省第一人民医院，成功攻克干细胞来源胰岛类器官功能不成熟、移植后易缺氧损伤、血管化太慢三大核心挑战，为亿万糖尿病患者带来 “功能重建” 的新希望。 06 FDA为猫骨关节炎干细胞疗法开通快速通道，超76%患猫重获灵活行动力 2026年4月15日，动物健康生物技术公司Gallant宣布，其研发的静脉输注型子宫源间充质基质细胞（UMSC）疗法，成功获得美国FDA兽医医学中心的扩大条件审批通道资格，该疗法专为治疗猫咪骨关节炎（OA）打造，是一款可直接使用的现货干细胞产品。 07 糖尿病肾脏病干细胞治疗新药IND获批 2026年4月15日，拓华生物科技有限公司自主研发并拥有自主知识产权的Ⅰ类创新药——人脐带间充质干细胞注射液，正式获得CDE临床试验默示许可，获批开展Ⅰ-Ⅱ期临床试验，适应症为糖尿病肾脏病。 08 佰炼医药完成一项慢病毒基因修饰造血干细胞药物的临床I期GMP生产交付 2026年4月16日，佰炼医药宣布，其已成功完成一款针对输血依赖型地中海贫血的基因修饰造血干细胞（CD34+ HSC）治疗项目的临床I期生产交付。该项目采用慢病毒载体介导的基因修饰工艺目前已完成临床I期全部患者治疗，初步临床数据显示良好的安全性和有效性特征。 免疫细胞治疗 01 下一代通用型双靶点CAR-T疗法正式获得受理 2026年4月14日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，杭州启函生物科技有限公司申报的1类治疗用生物制品QT-019C 细胞注射液正式获得受理。这是国内首个申报临床的无需清淋化疗预处理的通用型双靶点CAR-T疗法，标志着国产细胞治疗正式向“无预处理、现货即用”的终极形态迈出关键一步。 02 CD19/CD70 同种异体 CAR-T 登 Nature 子刊 当地时间 2026年4 月 15 日，Allogene Therapeutics 在 Nature Communications 上发表了其下一代靶向 CD19/CD70 的同种异体 CAR-T 候选产品 ALLO-329 用于自身免疫性疾病的临床前数据。 ALLO-329 利用基于 CRISPR 的位点特异性整合技术实现双 CAR 表达，同时靶向 CD19+ B 细胞和 CD70+ 活化 T 细胞，以更全面地阻断自身免疫反应。此外，该疗法整合了 Allogene 经临床验证的 Dagger® 技术，旨在减少或消除对清淋治疗的需求——后者是 CAR-T 疗法在自免适应症中应用的重要障碍。 03 我国NK细胞免疫治疗获重要突破：现货型TIGIT BE‑NK攻克实体瘤治疗难题 2026年 4月18日，上海中医药大学研究团队在肿瘤免疫治疗领域传来重磅进展，该团队依托自主创新的AccuBase碱基编辑技术，成功研发出可冻存、高效率、安全性突出的TIGIT BE‑NK细胞治疗产品，一举攻克NK细胞体外扩增难、基因编辑效率低、肿瘤易免疫逃逸等长期瓶颈，为 “现货型” 通用细胞治疗开辟全新技术路线，相关研究成果已发表于国际权威期刊《Cancer Research》。 基因治疗 01 全球首创FXI siRNA新药递交IIb临床试验申请 2026年 4月14日，瑞博生物宣布，其自主研发的全球首创靶向凝血因子XI的siRNA药物Vortosiran、（RBD4059），已成功递交针对心房颤动患者卒中预防（SPAF）的IIb期临床试验申请（CTA）。这标志着小核酸（siRNA）药物在抗凝治疗领域的全球临床开发取得了里程碑式的突破。 外泌体 01 国内首个干细胞外泌体Pre-IND公示，有望成为全球首创新药 2026年4月9日，上海元戊医学技术有限公司提交的国内首个基因工程修饰干细胞来源外泌体Pre-IND申请，获CDE受理，适应症为缺血性脑卒中急性期，标志着我国外泌体创新药研发迈出关键一步。 02 国内首款外泌体创新药，正式申报临床 2026年4月13日，上海思德克索生物科技有限公司正式宣布，其自主研发的治疗用生物制品1类新药 STX11101 注射液新药临床试验申请（IND）正式获受理，适应症聚焦急性肝衰竭。这是国内首款申报注册临床用于治疗急性肝衰竭的人脂肪干细胞外泌体创新药。 其他细胞治疗 01 全球首个国产通用型肝细胞疗法获CDE受理 近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公示信息显示，全球首个获批进入临床试验的通用现货型肝细胞治疗产品——HCL001再次申报并获受理，这标志着这款重磅细胞药正在从单一肝硬化适应症，向更广阔肝病治疗领域延伸。 02 全球首个获批进入注册临床的肾脏前体细胞新药完成首例患者给药 近日，吉美瑞生宣布，其全资子公司上海吉锐医学科技有限公司自主研发的自体肾前体细胞回输制剂REGEND003，在同济大学附属同济医院顺利完成注册临床试验首例患者给药。此次首例移植的成功，标志着这项中国原创的肾脏再生First-in-class疗法，正式迈入高证据等级临床转化关键阶段，有望彻底改写慢性肾脏病 “可延缓、难逆转” 的治疗困局。REGEND003是全球首个获批进入注册临床的肾脏前体细胞产品，有望突破传统治疗局限，为终末期肾病高风险人群提供“从延缓到逆转”的全新治疗路径。 免责声明：1.本文部分素材来源于网络，相关资料的图文素材其著作权归原作者所有，侵权立删；2.本公众号文章旨在分享细胞产业知识、行业动态，文章内容仅作参考，不构成相关医疗指导或建议；3.本公众号对相关转载、分享的内容、陈述的观点保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完善性提供任何明示或暗示保证，仅供读者参考，本公众号平台不承担任何责任；4.以上声明内容的最终解释权在法律许可范围内归本公众号所有，本平台发表的文章将不再一一备注，本声明将适用于公众号所有时间分享与转载的内容