更新于：2024-11-21

H-ABC Syndrome (Myrtelle)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
H-ABC (Myrtelle)、Hypomyelination With Atrophy of the Basal Ganglia and Cerebellum (Myrtelle)
靶点
TUBB4A
作用机制
TUBB4A抑制剂(tubulin beta 4A class IVa inhibitors)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症
6型髓鞘减少脑白质营养不良
非在研适应症-
原研机构
Myrtelle, Inc.Myrtelle, Inc.初创企业
在研机构
Myrtelle, Inc.Myrtelle, Inc.初创企业
非在研机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
6型髓鞘减少脑白质营养不良临床前
美国
Myrtelle, Inc.Myrtelle, Inc.初创企业
2024-04-25
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临床结果

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