更新于：2025-05-07

H-ABC Syndrome (Myrtelle)

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
H-ABC (Myrtelle)、Hypomyelination With Atrophy of the Basal Ganglia and Cerebellum (Myrtelle)
靶点
TUBB4A
作用方式
抑制剂
作用机制
TUBB4A抑制剂(tubulin beta 4A class IVa inhibitors)
治疗领域
神经系统疾病遗传病与畸形内分泌与代谢疾病+ [1]
在研适应症
6型髓鞘减少脑白质营养不良
非在研适应症-
原研机构
Myrtelle, Inc.Myrtelle, Inc.
在研机构
Myrtelle, Inc.Myrtelle, Inc.
非在研机构-
权益机构-
最高研发阶段临床前
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评-

关联

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100 项与 H-ABC Syndrome (Myrtelle) 相关的转化医学
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100 项与 H-ABC Syndrome (Myrtelle) 相关的专利（医药）
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1
项与 H-ABC Syndrome (Myrtelle) 相关的文献（医药）
2010-01-01No to hattatsu = Brain and development
[A boy with hypomyelination with atrophy of the basal ganglia and cerebellum].
100 项与 H-ABC Syndrome (Myrtelle) 相关的药物交易
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
6型髓鞘减少脑白质营养不良临床前
美国
Myrtelle, Inc.Myrtelle, Inc.
2024-04-25
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临床结果

适应症
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期

No Data

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