7月25日,中国国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)最新公示,信念医药和武田(Takeda)的基因治疗药物BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请拟纳入优先审评。就在一天前,两家公司刚刚宣布这款疗法的上市申请。此次拟纳入优先审评,意味着BBM-H901注射液有望加速在中国的获批上市进程。 BBM-H901注射液是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒(AAV)基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ(FIX)基因导入血友病B患者体内持续表达,提高并长期维持患者的凝血因子水平,用于预防血友病B成年患者出血。2022年,BBM-H901注射液被NMPA纳入突破性治疗品种。 早前,一项由研究者发起的临床研究(IIT)的研究结果表明,长期随访3.0-4.5年期间,9例受试者FIX持续稳定较高表达,未发生出血事件,年化出血率(ABR)为0,且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。 该研究先后发表于《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》,并在2024国际血栓与止血学会大会上以口头报告展示。
日前,信念医药和武田刚刚宣布BBM-H901注射液的新药上市申请已获得CDE受理。此次上市申请是基于BBM-H901注射液的一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究,旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ(FⅨ)活性≤2 IU/dL(即≤2%)的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前,其3期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视,该注册研究的安全性和有效性均达到预期。 公开信息显示,2023年武田中国宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作,以加速推动BBM-H901注射液的商业化进程。未来武田中国将负责BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。 血友病B(也称B型血友病)是血友病的第二大常见形式。血友病是一种罕见疾病,通常是先天遗传性,会因缺乏足够的凝血蛋白(凝血因子)而导致血液无法正常凝结。在中国,血友病B患者群体仍然存在未被满足的医疗需求。期待这款药物能够早日为血友病B患者带来新的治疗选择。 参考资料:
[1]国内首款!信念医药针对血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的新药上市申请获国家药品监督管理局受理!. Retrieved Jul 24, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/lclVflAM-h2A5apndZO7FQ
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