罗视佳®获批用于治疗继发于视网膜分支静脉阻塞（BRVO）的黄斑水肿

2024-04-30

临床3期上市批准临床结果

视网膜分支静脉阻塞（BRVO）继发黄斑水肿是继糖尿病性黄斑水肿（DME）和新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）后，法瑞西单抗在华获批的第三个适应症本次获批基于全球三期临床研究BALATON，研究结果显示，在第24周时，接受法瑞西单抗治疗的患者实现视力改善16.9个字母，中央亚域视网膜厚度（CST）降低311.4μm，实现95.3%患者无黄斑水肿，达到了研究的主要终点法瑞西单抗是全球首个专为眼内注射研发的创新双特异性抗体[1]，保留传统单通路药物抗VEGF-A通路作用于内皮细胞抑制新生血管，新增抗Ang-2通路作用于周细胞稳定渗漏血管，实现内外双重消除渗漏，稳定血管2024年4月30日，中国上海——罗氏制药今日宣布，中国国家药品监督管理局正式批准眼科注射双特异性抗体罗视佳®（Vabysmo®，通用名：法瑞西单抗）用于治疗继发于视网膜分支静脉阻塞（BRVO）的黄斑水肿。这是继糖尿病性黄斑水肿（DME）和新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性（nAMD）后，罗视佳®在华获批的第三项适应症。视网膜静脉阻塞（RVO）是不同原因引起的视网膜静脉部分或完全阻塞，导致视网膜静脉系统血液回流障碍，进而表现为视网膜静脉扩张和视网膜出血的视网膜血管性疾病[2]。根据血管阻塞的部位，可分为视网膜分支静脉阻塞（BRVO）和视网膜中央静脉阻塞（CRVO）两种，其中前者占80%以上，影响着全球约2800万成年人（主要是60岁及以上人群）。作为一种严重的视网膜血管疾病，RVO导致的视力下降或丧失仅次于糖尿病视网膜病变，常伴有全身性心脑血管疾病，眼部改变有黄斑水肿（ME）、视网膜缺血，甚至新生血管（NV）形成等[3]。其中，黄斑水肿是RVO最常见并发症，也是患者视力下降的最主要原因。RVO是我国常见的致盲性眼病。由于疾病认知不充分、治疗手段和疗效的局限性、诊疗资源不均衡等原因，许多RVO患者没有得到及时、精准的治疗。近年来，抗血管内皮生长因子药物（VEGF）以及眼内糖皮质激素缓释剂等药物的出现，改变了过往以观察和激光治疗为主的治疗模式。然而，由于RVO病因复杂，患者常会出现黄斑水肿反复，需要频繁治疗，难以实现理想的治疗目标，使得患者仍然面临较为沉重的负担。法瑞西单抗此次获批主要依据全球性III期临床研究BALATON第一部分（至第24周）的积极结果。2023年2月，在由巴斯科姆帕尔默眼科研究所（Bascom Palmer Eye Institute）举办的第20届美国新生血管年会上，罗氏报告了该研究阶段性结果[4]。研究显示，法瑞西单抗组患者实现视力改善16.9个字母，中央亚域视网膜厚度（CST）降低311.4μm，实现95.3%患者无黄斑水肿，研究达到了主要终点。2024年2月，罗氏公布了该研究72周最新数据[5]，相比既往单通路或常规治疗1到2个月的治疗间隔，近60%的BALATON研究受试者在接受法瑞西单抗治疗后可将治疗间隔延长至3-4个月。同时，在前24周内获得的视力改善和视网膜内积液消退可维持至72周。法瑞西单抗在BALATON研究中的安全性和耐受性总体数据与之前研究一致。近年来，诸多临床前研究表明Ang-2在视网膜静脉阻塞（RVO）患者中表现为有统计学意义的异常升高[6][7][8]，受Ang-2影响，周细胞在视网膜分支静脉阻塞（BRVO）发生7天后丢失40%，严重影响视网膜血管稳定性[9]，提示RVO的疾病进展由VEGF和Ang-2共同驱动。作为首个专为眼内注射设计的创新双特异性抗体，法瑞西单抗可以同时靶向抑制引起多种视网膜疾病的关键致病因子Ang-2和VEGF-A，在原有抑制新生血管生成的基础上，同时提高血管稳定性，降低血管异常渗漏。非常高兴看到法瑞西单抗在国内的第三项适应症成功获批。作为一种需要长期持续治疗的慢性疾病，眼底病的治疗便捷度，尤其是治疗频率，对于患者的临床获益和治疗体验至关重要。在BALATON研究中，法瑞西单抗实现了早期快速提高并持续维持继发于BRVO的黄斑水肿患者的视力获益以及解剖学改善，这是眼底病领域全球III期临床试验的重要突破。我们也将继续努力推进眼科新的分子实体或适应症的开发，助力中国眼底病防治事业的发展。在短短五个月的时间里，法瑞西单抗连续获批三个适应症，充分体现了中国政府对眼底疾病的高度重视。秉承‘先患者之需而行’的理念，罗氏正与中国眼底病专家、专业机构和合作伙伴一起，在可及性、规范化建设和疾病认知提升等方面努力探索，力争让创新药物更及时、更充分地惠及更多眼底病患者，为他们带来长期视力获益和更好的生活质量，拥抱‘临床治愈’的曙光。作为眼科领域首个双特异性抗体，法瑞西单抗已在全球90多个国家和地区获批，累计使用超过340万针[10]。罗氏眼科拥有强大的产品管线，除已获批和在审批流程的适应症外，后续还有十余个分子实体等将进入临床，通过不断焕新的技术，与广大专家共同助力中国眼底病防治。参考文献：[1] Eye (2021) 35:1305–1316[2] Flaxel CJ, Adelman RA, Bailey ST, et al. Retinal vein occlusions preferred practice pattern®[J]. Ophthalmology, 2020, 127(2): 288-320. DOI: 10.1016/j.ophtha.2019.09.029.[3] Buehl W, Sacu S, Schmidt-Erfurth U. Retinal vein occlusions[J].Dev Ophthalmol, 2010, 46: 54-72. DOI: 10.1159/000320009.[4] Tadayoni R, et al. Faricimab in RVO: Results from the BALATON and COMINO phase 3 studies. Presented at: Angiogenesis, Exudation and Degeneration 2023, 10-11 February 2023; Florida, United States.[5] Clinical Trials.gov. A study to evaluate the efficacy and safety of faricimab in participants with macular edema secondary to branch retinal vein occlusion (BALATON) [Internet; cited January 2024].[6] Regula JT, et al. EMBO Mol Med. 2016;8:1265–88[7] Schmidt-Erfurth U, et al. Ophthalmologica. 2019;242:123–62[8] MacDonald D. Clin Exp Optom 2014;97:311–23[9] Dominguez E. PLoS ONE 10(7): e0132644. https://doi.org/10.1371/journal.pone.0132644[10] https://www.vabysmo.com/1. 本新闻公告旨在发布研发注册进展信息，仅供中国境内医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。2. 罗氏不对任何药品和/或适应症作推荐。3. 本新闻公告中涉及的信息仅供参考，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。医疗卫生专业人士作出的任何与治疗有关的决定应根据患者的具体情况并遵照药品说明书。更多新闻重磅！罗氏 Inavolisib在中国获优先审评，用于治疗PIK3CA突变HR阳性/HER2阴性乳腺癌 PIK3CA突变HR阳性/HER2阴性乳腺癌罗氏皮下注射生态再添新成员，美罗华®皮下制剂在华获批