一次治疗5年有效,直接注入大脑的基因疗法获FDA优先审评资格

2024-05-14
优先审批基因疗法临床研究
药明康德内容团队编辑PTC Therapeutics今日宣布,美国FDA已接受该公司为Upstaza(eladocagene exuparvovec)递交的生物制品许可申请(BLA),并授予其优先审评资格,用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)患者。FDA预计在今年11月13日之前完成审评。Upstaza是一款基于腺相关病毒2(AAV2)载体的基因疗法,携带正常的人类DDC基因。它旨在通过一次性治疗,将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中,提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。Upstaza的疗效和安全性特征在多个临床试验和同情用药项目中得到验证,首例患者在2010年接受治疗。在临床研究中,无法达到预期运动发育里程碑的患者早在接受治疗3个月后就能观察到具有临床意义的运动功能改善,这一转变持续到接受治疗后5年以上。此外,所有接受治疗患者的认知能力得到改善。临床试验的结果已经在《细胞》旗下的Molecular Therapy上发表。2022年,它首次获得欧盟委员会批准上市,成为直接注入大脑的首款获批基因疗法,也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。▲多位患者在接受Upstaza治疗后发育里程碑得到改善(图片来源:参考资料[2])AADCD是一种致命的罕见遗传病,通常患者出生几个月内就会导致严重残疾和伤害,影响他们生活的方方面面。患者由于编码AADC酶的DDC基因出现变异,导致AADC酶功能缺失。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用,请长按扫描上方二维码,即可访问“药明直播间”,观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料:[1] PTC Therapeutics Announces FDA Acceptance and Priority Review of the BLA for Upstaza™. Retrieved May 14, 2024, from https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-announces-fda-acceptance-and-priority-review[2] Tai et al., (2021). Long-term efficacy and safety of eladocagene exuparvovec in patients with AADC deficiency. Molecular Therapy, DOI:https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2021.11.005免责声明:药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表药明康德立场,亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。版权说明:本文来自药明康德内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”,获取转载须知。分享,点赞,在看,聚焦全球生物医药健康创新
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