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北海康成
CAN103
,
戈谢病
中国II期临床完成最后一名患者的末次访视
2024-07-08
·
药渡Daily
今日(7月8日)北海康成宣布,公司与
药明生物
(2269.HK)合作开发的
戈谢病(GD)
GD
)治疗药物
CAN103
,其针对年龄为12岁或以上I型和
III型戈谢病
初始患者开展的II期临床试验的最后一名患者的末次访视,该II期临床试验为随机双盲、剂量比较研究,以评估
CAN103
在初治的
戈谢病
患者中的有效性、安全性和药代动力学。
CAN103
是北海康成于2018年从
药明生物
收购的首个罕见病药物资产,北海康成拥有
CAN103
全球专有的开发和商业化权利。
戈谢病
是一种常染色体隐性遗传病,是最常见的溶酶体贮积症之一,主要是由葡萄糖脑苷脂酶(酸性β-葡萄糖苷酶)缺乏引起的,这种酶有助于分解溶酶体内一种被称作葡萄糖脑苷脂(葡糖神经酰胺)的细胞膜鞘脂。葡萄糖脑苷脂主要积聚在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中(Gaucher细胞),导致
脾肿大
,
肝肿大
,
贫血
,
血小板减少症
,
骨痛
和
骨折
等症状,严重的
戈谢病
类型(围产期致死型,II型和III型),早期可出现神经系统症状。重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)一直是
戈谢病
的标准治疗方法。
CAN103
是中国首个针对
戈谢病
开发的已进入临床阶段的酶替代疗法(ERT)。它是在能够产生重组ß-葡萄糖脑苷脂酶(GCase)的工程细胞系产生的,具有高度暴露的甘露糖,可由
戈谢病
患者的巨噬细胞和柯弗氏细胞有效吸收,从而分解葡萄糖脑苷脂(GL1,一种在GD患者体内积累的脂质)。
CAN103
是正在开发的用于治疗I型和
III型戈谢病
患者的重组人源脑苷脂酶替代疗法,大多数
戈谢病
患者为I型和III型,分别为慢性非神经病变型和慢性神经病变型。
CAN103
通过静脉输注特异性地补充
戈谢病
患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。 参考资料 1)北海康成官网 2)北海康成招股书
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机构
适应症
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靶点
药物
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