首个!改变心脏新陈代谢方式,创新小分子展现积极临床疗效

2023-11-08
临床2期基因疗法
Imbria Pharmaceuticals今天宣布其2期IMPROVE-HCM临床试验获得积极的顶线结果,该试验评估其在研抑制剂ninerafaxstat用以治疗有症状的非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)患者的效果。nHCM是一种目前仍无获批疗法的罕见疾病,根据新闻稿,ninerafaxstat是首个证明nHCM患者心肺运动试验评估功能指标改善的在研药物。
首个!改变心脏新陈代谢方式,创新小分子展现积极临床疗效
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来源: 药明康德
IMPROVE-HCM临床2期试验达到了安全性和耐受性的主要终点;与安慰剂相比,ninerafaxstat治疗12周在功能性心肺运动试验(CPET)测量和患者报告的症状改善方面也表现出统计学显著改善。
试验显示ninerafaxstat展现良好的耐受性,未观察到安全性信号。
Imbria预计在即将召开的医学会议上分享完整的2期试验数据。该公司还预计在未来几个月与监管机构会面,以确认在nHCM患者中展开的3期试验设计。
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来源: 药明康德
Ninerafaxstat是一种针对以心脏能量供需失衡为特征心脏病的创新疗法。为了维持正常的泵功能和细胞活力,心脏需要大量的能量,这些能量以ATP的形式产生。心脏通常使用两种主要燃料来产生能量:脂肪酸和葡萄糖。Ninerafaxstat是一种新型心脏线粒体和部分脂肪酸氧化(pFOX)抑制剂,可将心脏的偏好从脂肪酸转向葡萄糖。这种新陈代谢的转变可以更有效地产生能量,并有可能改善静息和运动时的心脏功能。
参考资料:[1] Imbria Reports Positive Topline Results for Investigational New Drug Ninerafaxstat in Patients with Non-obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. Retrieved November 7, 2023 from https://www.imbria.com/media-center/imbria-reports-positive-topline-results-for-investigational-new-drug-ninerafaxstat-in-patients-with-non-obstructive-hypertrophic-cardiomyopathy/
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