Beacon同时专注于罕见病和大众疾病疗法的开发,包括dAMD以及目前尚无获批疗法的致盲罕见疾病XLRP。AGTC-501是该公司的主打项目,目前正在进行用于XLRP治疗的注册性临床试验。XLRP是一种遗传性单基因隐性疾病,会导致男孩和年轻男性视力逐渐丧失。XLRP主要由视网膜色素变性GTPase调节剂(RPGR)基因突变引起。AGTC-501表达全长RPGR蛋白,从而解决XLRP引起的感光细胞损伤,包括视杆细胞和视锥细胞的丧失。 Beacon迄今已募集约2.9亿美元资金。此轮融资之前,该公司已实现AGTC-501的多项临床里程碑,包括在VISTA注册性2/3期试验中完成首例患者给药、启动临床2期试验DAWN,以及公布2期试验SKYLINE积极的12个月中期结果。
参考资料:
[1] Beacon Therapeutics Raises $170 Million in Series B Funding to Advance Development of Ophthalmic Gene Therapies. Retrieved July 3, 2024 from https://www.beacontx.com/news-and-events/beacon-therapeutics-raises-170-million-in-series-b-funding-to-advance-development-of-ophthalmic-gene-therapies/<br>