速递 | 7500万美元收购核心，反义寡核苷酸疗法挺进3期临床
寡核苷酸并购临床2期临床3期临床结果
▎药明康德内容团队编辑Ultragenyx Pharmaceutical今天宣布了其用于治疗天使综合征（Angelman syndrome）的在研疗法GTX-102在1/2期临床试验中获得的最新数据。数据分析显示，接受GTX-102治疗的扩展队列A和B的患者，在第170天显示出快速且具有临床意义的多领域功能改善。此外，部分剂量递增队列患者在第758天显示出长期和持续的临床益处，远超过自然历史数据。基于这些数据，该公司计划启动关键性3期临床试验。接受治疗的扩展队列A和B的患者第170天的数据显示：通过Bayley-4评估的认知能力和接受性交流（receptive communication）与自然历史数据相比，获得快速且具有临床意义的改善。Bayley-4是医生用于评估婴幼儿发育的综合性量表。通过天使综合征严重性评估（Angelman Severity Assessment，ASA）检测的行为和睡眠表现显示出超过此前剂量递增队列在第170天观察到的疗效。包含认知、接受性交流、行为和睡眠四个领域的多领域应答指数（MDRI）分析结果显示，总净应答为+2.0（p<0.0001）。此前接受治疗的剂量递增队列患者在第758天的数据显示，通过Bayley-4和ASA评估的认知、行为、睡眠和接受性交流均获得持续并且具有临床意义的改善。天使综合征是一种由UBE3A基因缺失或突变所造成的神经系统发育障碍疾病，主要疾病特征包括发育迟缓、智力残疾、言语及平衡障碍。2019年，Ultragenyx和GeneTx达成合作，共同开展针对这一疾病的反义寡核苷酸疗法GTX-102的研究。GTX-102可以促进神经元细胞中父系UBE3A的等位基因表达，产生患者体内所缺失的关键蛋白产物。2022年，Ultragenyx宣布完成对GeneTx的收购，预付款数额为7500万美元，GeneTx还有资格获得额外的里程碑付款。大家都在看▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Ultragenyx Announces Positive Interim Phase 1/2 Data in Patients with Angelman Syndrome After Treatment with GTX-102. Retrieved April 15, 2024, from https://ir.ultragenyx.com/news-releases/news-release-details/ultragenyx-announces-positive-interim-phase-12-data-patients免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新
更多内容，请访问原始网站
文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点，如有版权侵扰或错误之处，请及时联系我们，我们会在24小时内配合处理。
靶点
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台，助您全方位提升您的研发与决策效率。
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台，以API或者数据包形式对外开放，助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。