有望成为首款！强生潜在“best-in-class”疗法获FDA突破性疗法认定

2024-02-12

突破性疗法免疫疗法

今日，强生（Johnson & Johnson）公司宣布，美国FDA已授予在研抗体疗法nipocalimab突破性疗法认定，用于治疗有高风险出现严重新生儿溶血病（HDFN）的孕妇。新闻稿指出，如果获得批准，nipocalimab将成为首款治疗这一患者群体的获批疗法。

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来源: 药明康德

突破性疗法认定的授予是基于开放标签2期临床试验UNITY的试验结果。这项临床试验达到主要终点。试验结果显示，接受治疗的13名参与者中12名成功生产。54%的孕妇在孕期32周之后，不需要宫腔内输血可成功生下婴儿。这一比例显著高于历史研究的参考值（10%）。在达到主要终点的7名孕妇中，中位孕期为37周零一天。

Nipocalimab是一款潜在“best-in-class”，靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法。它通过与FcRn结合，让被单核细胞和内皮细胞摄入的自身抗体不会被重新释放到血液中，而是在细胞内被降解。已有研究显示，它可以将血液循环中包括致病自身抗体在内的IgG水平降低超过75%。这款抗体疗法有望治疗多种自身抗体介导的免疫疾病。

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来源: 药明康德

新生儿溶血病是由于孕妇的血型和胎儿不相容，导致孕妇产生的抗体攻击胎儿的血细胞，引起胎儿溶血和贫血。严重的HDFN会导致危及胎儿生命的贫血。目前，没有治疗HDFN的获批疗法，通常出现严重HDFN的孕妇需要重复接受宫腔内输血，不过这一手术具有侵袭性，而且与早产和胎儿死亡风险提高相关。

参考资料：[1] Johnson & Johnson's nipocalimab granted U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation for the treatment of individuals at high risk for severe hemolytic disease of the fetus and newborn (HDFN). Retrieved February 9, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/johnson--johnsons-nipocalimab-granted-us-fda-breakthrough-therapy-designation-for-the-treatment-of-individuals-at-high-risk-for-severe-hemolytic-disease-of-the-fetus-and-newborn-hdfn-302058561.html

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