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首家预防
Fas
介导的关键视网膜细胞凋亡公司,C轮融资1500万美元
2023-08-26
·
动脉网
“To help patients see the future”,
ONL Therapeutics
在其官网如是写道。
ONL Therapeutics
是一家临床阶段的生物制药公司,其愿景是帮助患有一系列
视网膜疾病
的患者保护并改善视力。该公司于2011年在美国密歇根州安娜堡成立。世界卫生组织(WHO)披露,
眼科疾病
已成为仅次于
肿瘤
、
心血管疾病
的第三位高危害及影响人们生活质量的疾病。WHO发布的首份《世界视力报告》显示,在全球22亿视力障碍患者中,保守估计至少有10亿视力障碍或
失明
患者的疾病本可以预防或尚未得到有效医治。其中包括未被治愈的
白内障
(6520万)、
青光眼
(690万)、
角膜混浊
(420万)、
糖尿病视网膜病变
(300万)等患者。基于其在视网膜神经保护方面的专业知识,
ONL Therapeutics
正在开发针对严重威胁视力的视网膜疾病的新型疗法。
Fas
介导的关键视网膜细胞凋亡是视力损失的根本原因、
失明
的主要原因,也是目前尚未得到充分满足的医疗需求。而
ONL Therapeutics
就是全球第一家也是唯一一家专注于预防
Fas
介导的关键视网膜细胞凋亡的公司。
ONL Therapeutics
的主要候选药物
ONL1204
是一种小肽
Fas
抑制剂,旨在保护视网膜细胞免受凋亡和
炎症
信号通路的影响。该公司拥有围绕Fas通路及其候选药物组成的知识产权体系。通过推进一项旨在防止因自然Fas通路激活而引起的关键视网膜细胞凋亡的突破性技术,
ONL Therapeutics
开创了一种全新的视力保护方法。通过抑制
Fas
途径,防止关键视网膜细胞的凋亡
ONL Therapeutics
研发工作的焦点在于
Fas
介导的信号传导。该信号传导由细胞表面的Fas受体激活,被认为是机体激活细胞凋亡的基石机制之一。而重要细胞的凋亡是引发许多疾病的根本原因,并且与许多
眼科疾病
尤为相关。
Fas
介导的免疫信号传导可诱导额外的细胞凋亡,增加对周围组织的损伤,并导致原本的损伤进一步恶化。其中,Fas受体指
TNFSF6/FASLG
的受体,又称凋亡介导表面抗原
Fas
和
Apo-1
抗原。它是一种细胞表面蛋白,与Fas配体结合后介导细胞凋亡。
Fas
介导的程序性细胞死亡是一种自然存在的细胞死亡途径,可以被多种因素激活,如氧化应激、
炎症
、
缺血
和外伤。当
Fas
途径被激活时,就会触发一系列的反应,进而导致细胞自我毁灭。
Fas
介导的程序性细胞死亡(包括细胞凋亡)在光感受器丧失中发挥着关键作用,而感光细胞死亡则是导致多种
视网膜疾病
甚至永久性视力丧失的最终原因。ONL Therapeutics已证明
Fas
在诱发多种
视网膜疾病
中发挥着重要作用,包括
视网膜脱离
、
干性和湿性年龄相关性黄斑变性
、
葡萄膜炎
、
糖尿病性视网膜病变
、
青光眼
和
视神经病变
。而抑制受体上的
Fas
信号传导则是防止其负面影响的最直接、最上游的方法。
ONL Therapeutics
认为,阻断
Fas
激活及其后续信号传导在治疗
视网膜疾病
方面具有广泛的临床价值。同时,视网膜神经保护和感光细胞生理学领域的先驱和公认的思想领袖、
ONL Therapeutics
联合创始人兼首席科学家David Zacks证明了
Fas
通路在很大程度上导致了细胞死亡,并发现了能够阻断Fas受体并保护光感受器的独特分子。于是,
ONL1204
应运而生。
ONL1204
是一种新型的小分子
Fas
抑制剂,也是ONL Therapeutics的主要候选药物,旨在保护包括光感受器在内的关键视网膜细胞免受一系列
视网膜疾病
和在此条件下发生的细胞死亡的影响。
ONL1204
是一种小分子肽,其作用机制是通过抑制
Fas
途径,防止关键视网膜细胞(如光感受器)的凋亡。
ONL1204
可以与Fas受体结合,阻断其与
Fas
配体的相互作用进而实现阻止
Fas
途径的激活,保护视网膜细胞免受凋亡。同时,
ONL1204
还可以抑制
炎症
信号通路,从而进一步减轻视网膜损伤。适应症范围广泛,已被FDA指定为孤儿药
ONL1204
可以保护多种视网膜细胞,包括感光细胞、视网膜色素上皮细胞和神经节细胞,从而延缓或阻止视力损失的进展,也可以作为辅助治疗,与现有的标准护理手术或药物相结合,提高治疗效果和视觉结果。它具有广泛的适应症范围,可以用于治疗多种严重的、可能导致
失明
的
视网膜疾病
,包括孔源性视网膜剥离(RRD)、
视网膜中央动脉闭塞(CRAO)
、
青光眼
、
血管性眼病
等。目前,该化合物已被美国食品药品监督管理局(FDA)指定为孤儿药。2023年4月12日,
ONL Therapeutics
宣布在针对
黄斑孔源性视网膜脱离
患者(RRD)的ONL1204 眼科溶液2期临床试验中,第一位患者已接受给药。该2期临床试验是一项随机对照研究,招募了135名患者,分为3组,包括两个治疗组和一个虚假对照组。该研究的目的是评估单次玻璃体内(IVT)注射
ONL1204
作为标准护理手术修复的辅助手段对美国约 30 个地区的黄斑脱落 RRD 受试者的安全性和有效性。
ONL Therapeutics
的联合创始人兼首席科学官David Zacks医学博士表示,这是该公司首次把
ONL1204
带给美国的患者和临床医生,是一个重要的里程碑,“凭借其针对
Fas
激活途径的独特和差异化的作用机制,我们期待着推进
ONL1204
的临床开发,作为一种潜在的突破性神经保护疗法,以解决包括RRD在内的许多眼科疾病领域未满足的医疗需求。”不少临床医生们认识到,在
眼科疾病
领域有一种未满足的重大医疗需求,即一种能够在诊断后和手术前的关键时期保护患者的感光细胞的疗法,并且该疗法应当在视网膜重新贴合后提供更好的视觉效果。“而
ONL1204
这一首创的神经保护剂,可以作为黄斑区视网膜脱离患者标准护理手术的辅助治疗手段,这让视网膜领域的专业人士感到振奋,”Zacks博士说。国家顶级眼科思想领袖担任科学顾问
ONL Therapeutics
拥有一支在药物开发和
视网膜疾病
方面有数十年经验的管理和专家咨询团队。其总裁兼首席执行官David Esposito是
Armune BioScience
的前首席执行官,他领导了基于血液的诊断技术的开发和商业化以改善
癌症
的早期检测,在医疗保健方面颇有经验。联合创始人兼首席科学家David Zacks是密歇根大学凯洛格眼科中心的眼科教授和临床医生科学家,在控制
视网膜疾病
中光感受器死亡或存活的分子调节机制方面拥有15年的经验。此外,其科学顾问委员会包含诸多国家顶级眼科思想领袖,如
哈佛医学院
眼科系主任兼马萨诸塞州眼耳科和麻省总医院眼科主任Joan W. Miller博士、威尔斯眼科医院临床视网膜研究室主任和视网膜外科医生兼托马斯杰斐逊大学医学院眼科教授Allen Ho等等。他们为公司提供了权威、前沿的眼科学术信息和技术指导,帮助
ONL Therapeutics
优化其产品开发策略和临床试验设计。2023年3月8日,
ONL Therapeutics
宣布已完成了1500 万美元的C轮融资。本轮投资由
Visionary Venture Fund
、Mayewell Capital、
Bios Partners
、
Alpine Visionary
领投,PSQ Capital、
MINTS
、
Kaitai Capital
等参投。本轮融资支持了ONL1204眼科溶液进入
黄斑脱落性孔源性视网膜脱离(RRD)
患者的2期临床试验,以及公司为GA和OAG第二阶段项目的监管准备工作。接下来,
ONL Therapeutics
将继续专注于
ONL1204
的临床试验。目前该公司还在澳大利亚和新西兰开展了一项针对与年龄相关性黄斑变性(AMD)相关的
地图样萎缩(GA)
患者的1b期临床试验(NCT04744662),以及一项针对
进展期开角型青光眼
患者的1b阶段临床试验(NCT05160805)。目前正在进行的临床前工作将拓展到其他疾病适应症,包括
遗传性视网膜变性(IRD)
的临床试验。未来,
ONL Therapeutics
计划进一步开发
ONL1204
,推进
视网膜疾病
领域的疗法创新,为患者提供更有效和安全的治疗方案。近期推荐声明:动脉网所刊载内容之知识产权为动脉网及相关权利人专属所有或持有。未经许可,禁止进行转载、摘编、复制及建立镜像等任何使用。动脉网,未来医疗服务平台
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机构
ONL Therapeutics, Inc.
Armune BioScience, Inc.
Harvard Medical School
[+5]
适应症
视网膜疾患
眼部疾病
肿瘤
[+16]
靶点
FasR
FasL
药物
ONL-1204
标准版
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