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慢性肾脏病药物临床试验如何开展？CDE发布征求意见稿

2022-11-21

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临床研究

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）发布《慢性肾脏病治疗药物临床试验技术指导原则（公开征求意见稿）》，以进一步规范和指导慢性肾脏病治疗药物临床试验。该指导原则适用于慢性肾脏病治疗药物的临床研发，包括化学药品和治疗用生物制品。征求意见时限为自发布之日起1个月。

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来源: 医药观澜

截图来源：CDE官网慢性肾脏病（Chronic kidney disease，CKD）为肾脏结构或功能异常持续3个月以上，并对健康造成影响的一类疾病。2017年，全球约有8.5亿人患肾脏疾病，120万人死于CKD，全球接受肾脏替代治疗的人数超过250万人，有研究预计到2030年时该人数将增加一倍，达到540万人。CKD的疾病负担逐年上升。目前全球有多个品种处于临床研发阶段。为规范和指导CKD治疗药物临床试验，CDE制定了该指导原则。

从内容来看，指导原则主要讨论了CKD治疗药物临床试验设计的总体考虑、研究人群以及疗效终点等重点关注内容，仅作为推荐性建议。主要内容包括：概述及适用范围；总体考虑（受试者、疗效指标）；临床药理学研究；探索性临床试验；确证性临床试验（总体设计、受试者、对照药的选择、基础治疗、补救治疗、治疗持续时间、疗效终点）；安全性评价；儿科人群临床试验等内容。

其中，关于CKD药物临床试验的主要疗效终点，指导原则给出了以下建议：CKD由多种病因引起，是异质性强的一组疾病，具有不同程度的肾功能受损、蛋白尿等临床表现。除肾脏终点事件代表CKD患者的晚期结局外，肾小球滤过率（GFR）是公认的评价肾脏功能的最重要指标。蛋白尿是衡量IgA肾病等肾脏疾病严重程度的重要指标；应根据试验目的、疾病严重程度等推荐不同疗效终点，可采用复合终点事件或 GFR平均变化率作为主要疗效终点，建议首选终点事件作为主要疗效终点。对于计划选择尿蛋白作为主要疗效终点者，建议在临床研发早期与药品监管部门进行沟通。

关于治疗的持续时间，指导原则的建议是：治疗持续时间通常根据受试者基线CKD分期、疾病进展情况、临床试验目、主要疗效终点等确定；在以临床结局复合终点为主要疗效指标的事件驱动试验中，治疗持续时间取决于预先设定的需要收集的事件数量；对于以GFR平均变化率为主要疗效指标的临床试验，参考海内外已上市或在研药物临床试验设计，建议治疗持续时间应至少24 个月；同时，指导原则增加了以“蛋白尿”为主要疗效终点时推荐的治疗持续时间的原则性表述，建议在临床研发早期与药品监管部门进行沟通。

参考资料：[1]关于公开征求《慢性肾脏病治疗药物临床试验技术指导原则》意见的通知. Retrieved Nov 16 , 2022. From https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/7a78dd3e81f56c640c8495628d4cfdcb

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