数据
资源
版本对比
免费注册
预约演示
免费注册
慢性肾脏病
药物临床试验如何开展?CDE发布征求意见稿
2022-11-21
·
医药观澜
临床研究
近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)发布《
慢性肾脏病
治疗药物临床试验技术指导原则(公开征求意见稿)》,以进一步规范和指导
慢性肾脏病
治疗药物临床试验。该指导原则适用于
慢性肾脏病
治疗药物的临床研发,包括化学药品和治疗用生物制品。征求意见时限为自发布之日起1个月。
Preview
来源: 医药观澜
截图来源:CDE官网
慢性肾脏病(Chronic kidney disease,CKD)
为肾脏结构或功能异常持续3个月以上,并对健康造成影响的一类疾病。2017年,全球约有8.5亿人患
肾脏疾病
,120万人死于
CKD
,全球接受肾脏替代治疗的人数超过250万人,有研究预计到2030年时该人数将增加一倍,达到540万人。
CKD
的疾病负担逐年上升。目前全球有多个品种处于临床研发阶段。为规范和指导
CKD
治疗药物临床试验,CDE制定了该指导原则。
从内容来看,指导原则主要讨论了
CKD
治疗药物临床试验设计的总体考虑、研究人群以及疗效终点等重点关注内容,仅作为推荐性建议。主要内容包括:概述及适用范围;总体考虑(受试者、疗效指标);临床药理学研究;探索性临床试验;确证性临床试验(总体设计、受试者、对照药的选择、基础治疗、补救治疗、治疗持续时间、疗效终点);安全性评价;儿科人群临床试验等内容。
其中,关于
CKD
药物临床试验的主要疗效终点,指导原则给出了以下建议:
CKD
由多种病因引起,是异质性强的一组疾病,具有不同程度的肾功能受损、
蛋白尿
等临床表现。除肾脏终点事件代表
CKD
患者的晚期结局外,肾小球滤过率(GFR)是公认的评价肾脏功能的最重要指标。蛋白尿是衡量
IgA肾病
等肾脏疾病严重程度的重要指标;应根据试验目的、疾病严重程度等推荐不同疗效终点,可采用复合终点事件或
GFR
平均变化率作为主要疗效终点,建议首选终点事件作为主要疗效终点。对于计划选择尿蛋白作为主要疗效终点者,建议在临床研发早期与药品监管部门进行沟通。
关于治疗的持续时间,指导原则的建议是:治疗持续时间通常根据受试者基线
CKD
分期、疾病进展情况、临床试验目、主要疗效终点等确定;在以临床结局复合终点为主要疗效指标的事件驱动试验中,治疗持续时间取决于预先设定的需要收集的事件数量;对于以
GFR
平均变化率为主要疗效指标的临床试验,参考海内外已上市或在研药物临床试验设计,建议治疗持续时间应至少24 个月;同时,指导原则增加了以“蛋白尿”为主要疗效终点时推荐的治疗持续时间的原则性表述,建议在临床研发早期与药品监管部门进行沟通。
参考资料:[1]关于公开征求《
慢性肾脏病
治疗药物临床试验技术指导原则》意见的通知. Retrieved Nov 16 , 2022. From https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/7a78dd3e81f56c640c8495628d4cfdcb
内容来源于网络,如有侵权,请联系删除。
机构
Wuxi Biologics (Cayman), Inc.
适应症
肾脏疾病,
蛋白尿,
肾病
[+1]
靶点
RAPGEF5
药物
-
热门报告
2023年8月全球首批及特殊审评药物报告
智慧芽生物医药
PCNA抑制剂的管线及专利调研报告
智慧芽生物医药
2023年7月全球首批及特殊审评药物报告
智慧芽生物医药
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
开始免费试用
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
试用数据服务